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可识别可起作用突变的患者的精密药物
研究描述
简要摘要：
当前务实试验的目的是评估一种简单的方法，即选择一种用于鉴定突变的治疗方法对参与者的自由生存（PFS）的影响。该研究还打算收集有关调查人员在使用下一代测序（NGS）报告处方治疗方案时遇到的障碍的信息。此外，将在治疗之前，之后和治疗期间测量患者的生活质量。
将遵循患者，直到死亡监测生存研究终点。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 实体瘤淋巴瘤多发性骨髓瘤恶性肿瘤突变异常 | 药物：研究代理人其他：支持护理方案诊断测试：下一代测序报告 | 阶段2 |
详细说明：
主要目标：
•估计由研究治疗的无进展生存时间定义的无进展比率除以患者接受的最后一次治疗的无进展生存时间，以确定的可行的突变，他们将通过OFF治疗 - 基于下一代测序结果的简化选择方法的标签治疗方法。
次要目标：
- 根据下一代测序结果估算出在标签外处理的患者反应率。
- 根据下一代测序结果，用标签外治疗治疗的患者进行总体生存（OS）。
- 描述基于下一代测序结果，使用标签外或其他实验治疗可起作的突变患者的安全性。
探索性目标：
- 描述接受靶向基因突变的标签外治疗的患者的健康质量，这是由Promis-29总体健康相关生活质量（包括4个项目焦虑量表）衡量的。
- 利用对医疗决策量表的满意度，描述患者对寻求标签外治疗的决定的满意度。
- 确定癌症患者发生可用靶向治疗的可起作用突变类型。
- 为了表征这些患者相对于可靶向突变的历史治疗方案。
- 描述基于下一代测序结果的患者的患者临床和人口统计学特征。
- 根据下一代测序结果确定治疗障碍。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 337名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Wake Forest Baptist综合癌症中心（WFBCCC）的患者精密医学：一项务实的试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月22日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：基于下一个一代测序报告的药物管理 研究人员将在肿瘤分析报告中列出的第一个突变中列出的第一个药物中列出的第一个药物。但是，如果受试者对第一个列出的药物有医学禁忌症（根据药物标签），或者无法为患者获得第一个列出的药物，则研究团队将选择肿瘤测序报告提出的下一份药物。患者根据下一代测序报告接受了目标治疗。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下每2、4或6周重复一次循环。 | 药物：研究剂 根据所选药物的类型，将以住院或门诊的方式进行治疗。调查人员将按照FDA批准的标签中的指示使用该药物。 其他：支持护理方案 支持治疗方案将根据由治疗研究者的酌处权使用的药物类型而变化。 诊断测试：下一代测序报告 1）将在入学日期的过去12个月内获得作为护理标准获得的下一个Gen测序报告。如果在此期间存在多个报告，则将使用最新报告。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 无进展生存期[时间范围：从治疗开始到进展，死亡或最后一次接触日期的时间，评估长达2年]从治疗开始到进展时间的无进展比率的估计除以从上次治疗开始的持续时间，从最后的治疗中进行了预审到该处理的进展时间。中值无进展比率将通过该范围进行估计，并将计算两侧Wilcoxon签名的等级测试，以查看无进展的无进展生存率是否不同于1.0。该试验有助于检测NGS结果鉴定的可起作突变的人的无进展比率差异，然后通过靶向治疗进行治疗。假设的PFS比大于1.3将表明靶向治疗的表现要好于先前接受的治疗（未靶向），我们假设零假设的PFS比为1.0（无差异）。
次要结果度量 ：
- 总生存期[时间范围：从治疗开始到死亡日期或最后一次接触日期，最多2年]总体存活率将使用具有中位生存时间和95％置信区间的Kaplan-Meier曲线显示。
- 不良事件的发生率[时间范围：治疗后30天最多]不良事件将以所有患者的类型和等级严重程度的入射表中进行总结，并按接受的治疗类型提出。
- 回应率[时间范围：治疗后最多30天]所有具有相应95％置信区间的患者将估计应答率。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- Wake Forest Baptist综合癌症中心及其卫星的癌症患者具有下一代DNA测序的结果，其肿瘤活检或手术切除的组织和/或血液样本和/或同意访问Wake Forest Forest综合癌症中心精确肿瘤登记中心，以使用其信息来使用其信息进行研究。
- 可操作的突变（定义为在患者的NGS报告中确定标签外疗法的突变或基因扩增，NCCN指南不建议特定疾病中的特定治疗方法，或者患者的病历中没有任何文件临床数据表明，由于肿瘤的基因组测序或接受过肿瘤基因组的液体活检测定法，通过肿瘤的基因组测序而发现了患者特异性疾病中特异性突变或扩增的活性，并由Wake Forest或其他肿瘤进行了测定。根据这些结果，医学上能够接受有针对性的治疗的人。
- 强烈鼓励在注册前三个月内对采集的样品进行测序，但必须在注册前的12个月内进行。
- 患者必须通过至少两条治疗方法进行，或者不是候选或不愿接受任何标准疗法的候选者。在本方案中接受治疗的患者可以使用另一种靶向疗法招募进行疾病进展的患者，只要他们满足参与试验的其他标准即可。如果患者在该方案中停止治疗，只要他们符合所有资格标准，就可以考虑进一步参与该试验，并且有资格进行重新注册和重新一致。
- 东部合作肿瘤学小组（ECOG）小于或等于3
- 预期寿命超过6周
- 用于癌症治疗的药物对发展中胎儿的药物的影响尚不清楚。因此。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的医生。
排除标准：
- 在接受研究治疗之前2周内，已经或将接受或将接受或将接受化疗或放疗对主要的骨髓轴承部位
- 如果这种毒性将排除对靶向剂的治疗，则尚未从先前治疗的毒性中恢复过来的患者。
- 患者可能没有接受任何其他研究剂。
- 不受控制的间发性疾病，包括但不限于持续或活跃的感染，有症状的充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常或精神病/社交情况，这些疾病会限制遵守研究要求。
- 孕妇被排除在这项研究之外，因为可能会产生致命性或流拟牙的作用。由于在母亲用靶向药物治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险，因此，如果母亲接受靶向药物治疗，则应停止母乳喂养。
联系人和位置
联系人
| 联系人：研究协调员 | 336-716-5440 | rpetro@wakehealth.edu |
位置
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 韦克森林浸信会综合癌症中心 | 招募 |
| 温斯顿·塞勒姆（Winston-Salem），北卡罗来纳州，美国，27157 | |
| 联系人：研究协调员336-716-5440 rpetro@wakehealth.edu | |
| 首席研究员：医学博士Stefan Grant | |
赞助商和合作者
韦克森林大学健康科学
国家癌症研究所（NCI）
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Stefan Grant | 韦克森林大学健康科学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月27日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月1日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月1日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月22日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 无进展生存期[时间范围：从治疗开始到进展，死亡或最后一次接触日期的时间，评估长达2年] 从治疗开始到进展时间的无进展比率的估计除以从上次治疗开始的持续时间，从最后的治疗中进行了预审到该处理的进展时间。中值无进展比率将通过该范围进行估计，并将计算两侧Wilcoxon签名的等级测试，以查看无进展的无进展生存率是否不同于1.0。该试验有助于检测NGS结果鉴定的可起作突变的人的无进展比率差异，然后通过靶向治疗进行治疗。假设的PFS比大于1.3将表明靶向治疗的表现要好于先前接受的治疗（未靶向），我们假设零假设的PFS比为1.0（无差异）。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 无进展生存[时间范围：4周] 从治疗开始到进展时间的无进展比率的估计除以从上次治疗开始的持续时间，从最后的治疗中进行了预审到该处理的进展时间。中值无进展比率将通过该范围进行估计，并将计算两侧Wilcoxon签名的等级测试，以查看无进展的无进展生存率是否不同于1.0。该试验有助于检测NGS结果鉴定的可起作突变的人的无进展比率差异，然后通过靶向治疗进行治疗。假设的PFS比大于1.3将表明靶向治疗的表现要好于先前接受的治疗（未靶向），我们假设零假设的PFS比为1.0（无差异）。 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 可识别可起作用突变的患者的精密药物 | ||||||
| 官方标题ICMJE | Wake Forest Baptist综合癌症中心（WFBCCC）的患者精密医学：一项务实的试验 | ||||||
| 简要摘要 | 当前务实试验的目的是评估一种简单的方法，即选择一种用于鉴定突变的治疗方法对参与者的自由生存（PFS）的影响。该研究还打算收集有关调查人员在使用下一代测序（NGS）报告处方治疗方案时遇到的障碍的信息。此外，将在治疗之前，之后和治疗期间测量患者的生活质量。 将遵循患者，直到死亡监测生存研究终点。 | ||||||
| 详细说明 | 主要目标： •估计由研究治疗的无进展生存时间定义的无进展比率除以患者接受的最后一次治疗的无进展生存时间，以确定的可行的突变，他们将通过OFF治疗 - 基于下一代测序结果的简化选择方法的标签治疗方法。 次要目标：
探索性目标：
| ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：基于下一个一代测序报告的药物管理 研究人员将在肿瘤分析报告中列出的第一个突变中列出的第一个药物中列出的第一个药物。但是，如果受试者对第一个列出的药物有医学禁忌症（根据药物标签），或者无法为患者获得第一个列出的药物，则研究团队将选择肿瘤测序报告提出的下一份药物。患者根据下一代测序报告接受了目标治疗。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下每2、4或6周重复一次循环。 干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 337 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04111107 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB00061185 WFBCCC 04519（其他标识符：IRB-威克森林大学健康科学） P30CA012197（美国NIH赠款/合同） NCI-2019-06802（其他标识符：临床试验报告计划） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 韦克森林大学健康科学 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 韦克森林大学健康科学 | ||||||
| 合作者ICMJE | 国家癌症研究所（NCI） | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 韦克森林大学健康科学 | ||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
