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出境医 / 临床实验 / 利比拉基因治疗对关键肢体缺血的安全性和耐受性的评估：Aavhtert
利比拉基因治疗对关键肢体缺血的安全性和耐受性的评估：Aavhtert
研究描述
简要摘要：
使用基因疗法在人类细胞中表达活性端粒酶（HTERT）具有治疗与衰老有关的许多疾病的潜力，包括临界肢体缺血（CLI）。
这项研究将需要使用AAV通过转导进行的HTERT治疗受试者。目的是扩展端粒，以防止，延迟甚至扭转CLI病理的发展。预计它将直接对外周动脉疾病（PAD）患者的生活质量和生活质量产生影响；在这种情况下，有CLI的患者亚组是PAD的最坏表现。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 关键的肢体缺血 | 药物：aav-htert | 阶段1 |
详细说明：
诊断患有纳入的CLI的患者 - 排除标准，将用单剂量的LGT治疗血管内（IV）。
基线将在开始治疗方案的8周内进行。治疗方案将从定义为“第0天”的AAV-HTERT的静脉输送开始。安全性分析将在治疗后第1、4、13、26、39和52周进行。
研究目标
主要：安全性和耐受性
1.通过静脉内（IV）给药研究AAV-HETT的安全性和耐受性。
次要：临时功效
- 研究LGT将HTER T到人类细胞的能力并延长端粒。
- 研究延长端粒对CLI的影响。
- 调查延长端粒提供的其他好处。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 5名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 利比拉基因治疗（LGT）对关键肢体缺血的安全性和耐受性的评估：Aavhtert |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：用LGT处理的受试者 受试者将用单个IV剂量的LGT（AAV-HTERT）治疗。 | 药物：aav-htert 受试者将通过IV给药接受单个LGT（AAV-HETT）治疗 其他名称：LGT |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件的发生率[时间范围：12个月]整个研究中严重不良事件和不良事件的发生率
次要结果度量 ：
- HTERT表达和端粒酶活性[时间范围：12个月]从端粒长度的基线变化
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 45岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄45岁或以上。
- CLI的临床诊断。
- 必须充分了解主题或其授权代表，并了解研究的性质和风险，并且必须能够以知情同意书（ICF）提供签名和日期。
- 妇女在筛查评估中必须进行阴性血清妊娠试验。
- 受试者或其代表必须能够与学习人员有效沟通。
- 受试者或其授权代表必须证明他们能够并愿意遵循所有协议要求并进行研究限制。
排除标准：
- 对研究产品的任何药物，成分或赋形剂的过敏，过敏或不宽容史的受试者无法通过进行研究的工作人员解决。
- 怀孕，预计怀孕或哺乳/护理的女性受试者。
- 性活跃，不愿或无法使用有效避孕方法（例如，荷尔蒙和/或障碍）的受试者。
- 不容忍或不希望接受IV注射的受试者。
- 目前酗酒和/或使用精神活性物质的受试者。
- 无法忍受静脉穿刺和/或静脉通路的受试者。
- 在筛查前14天内捐赠了或在30天内捐赠或显着捐赠了全血（480 mL或更多）的受试者。
- 筛查前30天内收到血液或血液产品的受试者。
- 在筛查评估前30天接受过另一项研究产品治疗的受试者，或计划参加另一项临床试验，而在本研究中，如果在首席研究人员的看来，可能会使受试者因参加研究，或可能影响研究结果或受试者完成研究的能力。如果自参加另一项临床试验以来已经过去30天以上，则研究人员必须确保受试者已从与所使用的研究产品相关的任何不良事件（AE）中恢复过来。
- 在筛查评估前的7天内具有活跃感染或高温疾病的病史或证据的受试者。
主要研究人员认为，具有任何其他具有任何其他具有临床意义的疾病或混乱病史的受试者可能会使受试者因参与研究而面临风险，或者可能影响研究结果或受试者完成的能力研究。
-
联系人和位置
联系人
| 联系人：Jeff Mathis，博士 | 1 785 4100223 | jmathis@libellagt.com | |
| 联系人：Osvaldo Martinez-Clark | 1 786 471-7814 | ozclark@libellagt.com |
位置
| 哥伦比亚 | |
| IPS Arcasalud Sas | 招募 |
| Zipaquirá，Cundinamarca，哥伦比亚，250251 | |
| 联系人：Wiston Pernet，MD 57 3006840951 wirapeca@gmail.com | |
| 首席调查员：医学博士Jorge Ulloa | |
赞助商和合作者
Libella Gene Therapeutics
调查人员
| 首席研究员： | 豪尔赫·乌洛阿（Jorge Ulloa），医学博士 | IPS Arcaslud Sas |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月27日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月1日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年10月28日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 不良事件的发生率[时间范围：12个月] 整个研究中严重不良事件和不良事件的发生率 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | HTERT表达和端粒酶活性[时间范围：12个月] 从端粒长度的基线变化 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 利比拉基因治疗对关键肢体缺血的安全性和耐受性的评估：Aavhtert | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 利比拉基因治疗（LGT）对关键肢体缺血的安全性和耐受性的评估：Aavhtert | ||||||||
| 简要摘要 | 使用基因疗法在人类细胞中表达活性端粒酶（HTERT）具有治疗与衰老有关的许多疾病的潜力，包括临界肢体缺血（CLI）。 这项研究将需要使用AAV通过转导进行的HTERT治疗受试者。目的是扩展端粒，以防止，延迟甚至扭转CLI病理的发展。预计它将直接对外周动脉疾病（PAD）患者的生活质量和生活质量产生影响；在这种情况下，有CLI的患者亚组是PAD的最坏表现。 | ||||||||
| 详细说明 | 诊断患有纳入的CLI的患者 - 排除标准，将用单剂量的LGT治疗血管内（IV）。 基线将在开始治疗方案的8周内进行。治疗方案将从定义为“第0天”的AAV-HTERT的静脉输送开始。安全性分析将在治疗后第1、4、13、26、39和52周进行。 研究目标 主要：安全性和耐受性 1.通过静脉内（IV）给药研究AAV-HETT的安全性和耐受性。 次要：临时功效
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| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 关键的肢体缺血 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：aav-htert 受试者将通过IV给药接受单个LGT（AAV-HETT）治疗 其他名称：LGT | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：用LGT处理的受试者 受试者将用单个IV剂量的LGT（AAV-HTERT）治疗。 干预：药物：AAV-HTERT | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 5 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2020年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
主要研究人员认为，具有任何其他具有任何其他具有临床意义的疾病或混乱病史的受试者可能会使受试者因参与研究而面临风险，或者可能影响研究结果或受试者完成的能力研究。 - | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 45岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 哥伦比亚 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04110964 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Libellaco-01 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Libella Gene Therapeutics | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Libella Gene Therapeutics | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Libella Gene Therapeutics | ||||||||
| 验证日期 | 2019年10月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
