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出境医 / 临床实验 / RTX-134的安全性和耐受性
RTX-134的安全性和耐受性
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估RTX-134在成年PKU患者中的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 苯酮尿液 | 药物：RTX-134 | 阶段1 |
详细说明：
这是对PKU成人受试者的1B阶段人类第一阶段试验。这项研究的主要目的是评估单剂量静脉内给药后RTX-134的安全性和耐受性。 RTX-134由表达AVPAL（Anabaena variabilis苯丙氨酸氨裂解酶）基因的同种异性人红细胞组成。该试验旨在确定初步剂量，并告知剂量时间表，该剂量表被认为是安全，可耐受性且可能有效的。计划四个剂量水平，可以探索额外的剂量水平。在管理后，将监测受试者，直到最后一次检测到RTX-134后28天。 RTX-134的检测将使用多种药代动力学（PK）和药效学（PD）评估进行评估，包括测量反式细菌酸（TCA）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 单升剂量 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | RTX-134的1B阶段1B开放标签单剂量安全性，耐受性和药代动力学研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2035年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2035年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：RTX-134 RTX-134的升级剂量将通过静脉输注一次 | 药物：RTX-134 RTX-134是一种含有AVPAL的细胞疗法 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估RTX-134的安全性和耐受性，如治疗频率出现不良事件的频率[时间范围：基线至最后一次检测后28天]
- 相对于基线，血清苯丙氨酸水平的降低量相关[时间框架：基线至最后一次检测后28天]
- 确定初步剂量以实现血清苯丙氨酸水平<600 µmol/L [时间范围：基线至最后一次检测后28天]
- 确定初步剂量以实现血清苯丙氨酸水平<360 µmol/l [时间范围：基线至最后一次检测后28天]
- 为了评估RTX-134的药代动力学，通过存在AVPAL表达红细胞，红细胞和血清中的AVPAL蛋白以及AVPAL酶活性来衡量。 [时间范围：最后检测到RTX-134的基线至28天]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
年龄18岁以上的年龄：
- PKU的临床诊断，以及
- 基于在第0天之前的6个月（根据可用数据）的6个月相隔3周的评估，平均血液苯丙氨酸水平≥600µmol/L（根据可用数据）
- 稳定饮食，包括医疗配方
- 必须是一个没有生育潜力的男人或女人，并且在研究参与后一年和一年都同意使用足够的避孕。
- 足够的器官功能
- 类型和筛查的阴性抗体检测，没有临床溶血的证据
排除标准
- 对研究治疗的任何组成部分的已知超敏反应
- 佩加利亚斯的事先治疗
- 在研究剂量的3周内，二氢氯化物的Sapropterin启动
- 在研究给药的28天内使用研究剂
- 同时参加涉及持续治疗的介入试验，包括安慰剂。
- 在研究剂量的7天内需要抗菌治疗的感染
- 慢性感染，例如HIV，丙型肝炎或未治疗的肝炎
- 可能改变红细胞存活的疾病（例如，自身免疫性疾病，脾切除术等）
- 怀孕或母乳喂养
联系人和位置
位置
| 美国，科罗拉多州 | |
| 儿童医院科罗拉多州 | |
| 奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045 | |
赞助商和合作者
rubius Therapeutics
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月23日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年10月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年12月8日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年1月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2035年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RTX-134的安全性和耐受性 | ||||
| 官方标题ICMJE | RTX-134的1B阶段1B开放标签单剂量安全性，耐受性和药代动力学研究 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估RTX-134在成年PKU患者中的安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 这是对PKU成人受试者的1B阶段人类第一阶段试验。这项研究的主要目的是评估单剂量静脉内给药后RTX-134的安全性和耐受性。 RTX-134由表达AVPAL（Anabaena variabilis苯丙氨酸氨裂解酶）基因的同种异性人红细胞组成。该试验旨在确定初步剂量，并告知剂量时间表，该剂量表被认为是安全，可耐受性且可能有效的。计划四个剂量水平，可以探索额外的剂量水平。在管理后，将监测受试者，直到最后一次检测到RTX-134后28天。 RTX-134的检测将使用多种药代动力学（PK）和药效学（PD）评估进行评估，包括测量反式细菌酸（TCA）。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 单升剂量 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 苯酮尿液 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：RTX-134 RTX-134是一种含有AVPAL的细胞疗法 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：RTX-134 RTX-134的升级剂量将通过静脉输注一次 干预：药物：RTX-134 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2035年3月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2035年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04110496 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RTX-134-01 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | rubius Therapeutics | ||||
| 研究赞助商ICMJE | rubius Therapeutics | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | rubius Therapeutics | ||||
| 验证日期 | 2020年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
