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出境医 / 临床实验 / 具有功能便秘的2至5岁参与者的Linaclotide安全性和功效

具有功能便秘的2至5岁参与者的Linaclotide安全性和功效

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是与小儿参与者的安慰剂相比,评估linaclotide的剂量反应,安全性和功效,2至5岁,具有功能性便秘。

病情或疾病 干预/治疗阶段
功能便秘药物:Linaclotide药物:安慰剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 35名参与者
分配:随机
干预模型:顺序分配
干预模型描述:有3个队列,升级剂量和一个额外的最终队列,重复确定安全的最高剂量
掩蔽:三重(参与者,护理提供者,研究人员)
主要意图:治疗
官方标题:第2阶段,随机,双盲,安慰剂对照,顺序,上升,多糖研究,以评估Linaclotide在儿科参与者(2至5岁)中具有功能便秘的安全性和功效
实际学习开始日期 2019年10月14日
实际的初级完成日期 2021年4月20日
实际 学习完成日期 2021年4月20日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
队列1
Linaclotide18μg或每天匹配安慰剂在4周的研究干预期内。
药物:Linaclotide
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

药物:安慰剂
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

队列2
Linaclotide36μg或每天匹配安慰剂一次,在4周的研究干预期内
药物:Linaclotide
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

药物:安慰剂
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

队列3
Linaclotide72μg或每天匹配安慰剂一次,在4周的研究干预期内。
药物:Linaclotide
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

药物:安慰剂
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

最终队列
Linaclotide的最高剂量测试/确定为安全或匹配的安慰剂每天在4周的研究干预期内每天一次匹配的安慰剂
药物:Linaclotide
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

药物:安慰剂
单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟

结果措施
主要结果指标
  1. 在每个队列的研究干预期间,从4周的总体自发肠运动(SBM)频率(SBM/周)的基线变化[时间范围:29天]
  2. 在每个队列的研究干预期间,照料者报告的4周粪便一致性的基线变化[时间范围:29天]
  3. 在每个队列的研究干预期间,护理人员报告的4周紧张的基线变化[时间范围:29天]
  4. 在研究干预期间(对于在白天和夜间获得厕所技能的参与者或仅在白天获得厕所技巧的参与者)在每个队列中[时间范围:29天]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 2年至5岁(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 参与者在父母/监护人/合法授权代表(LAR)时重≥10公斤
  • 参与者符合FC的修改后的罗马III标准:至少在筛选前2个月(访问1)(对于年龄≥4岁的参与者),或在筛选前至少1个月(访问1)(访问1)(对于年龄<4岁的参与者),参与者每周在没有任何泻药,栓剂或灌肠使用的情况下,每周24小时都没有任何泻药,栓剂或灌肠使用情况)有2个或更少的排便。

此外,至少每周一次,参与者必须满足以下1个或以上的以下1:

  1. 保留姿势或过度的自愿凳子保留史
  2. 痛苦或硬排动运动的历史(BMS)
  3. 直肠存在大粪便
  4. 大直径大便的历史可能会阻碍厕所
  5. 获得厕所技能后,每周至少每周至少一集粪便失禁

    • 参与者愿意停止在干预前访问之前使用的任何泻药,以支持协议允许的救助医学
    • 在启动任何特定研究程序之前
    • 将完成边界的护理人员能够阅读和/或了解Ediary设备中的评估,并且必须接受培训

排除标准:

  • 对于年龄≥4岁的参与者:参与者符合儿童/青少年IBS的罗马III标准:至少每周至少一次筛查前2个月(请访问1),参与者已经遭受了腹部不适(不舒服的感觉(未被描述为疼痛) )或至少25%的时间与以下25%相关的疼痛:

    1. 通过排便的改善
    2. 与粪便频率变化相关的发作
    3. 粪便的形式(外观)变化相关的发作
  • 参与者需要在随机分组前1年内随机进行随机或患者住院期间的任何时间进行手动破坏
  • 参与者目前具有无法解释的临床明显警报症状(胃肠道出血或血红素阳性粪便),铁缺陷性贫血或任何无法解释的贫血或体重减轻),以及任何感染或结肠炎的系统性迹象
  • 参与者进行了符合以下任何标准的手术:

    1. 在筛选之前,手术可以随时清除GI区域(访问1)
    2. 筛查前的6个月内腹部,骨盆或腹膜后结构的手术
    3. 在筛查前的60天内进行阑尾切除术或胆囊切除术(访问1)
    4. 在筛查前的30天内其他重大手术(访问1)
  • 参与者具有机械的肠梗阻或伪攻击。
  • 参与者对研究干预措施或其成分或同一药物类别的其他药物具有已知的过敏或敏感性
  • 参与者有以下任何条件:

    1. 腹腔疾病或腹腔疾病的血清学检测阳性或怀疑该病的疾病,但尚未被内镜活检排除
    2. 囊性纤维化
    3. 甲状腺功能减退症未经治疗或用甲状腺激素治疗,剂量至少在筛查前3个月尚不稳定(请访问1)
    4. 唐氏综合症或任何其他染色体疾病
    5. 主动肛门裂(即,参与者报告在凳子上或厕纸上有血迹,在筛查前的2周内伴随着肠子的疼痛/或疼痛/哭泣)。 (注意:在筛选前至少2周解决的肛门裂缝将不排除。)但是,如果在研究者认为,肛门裂缝可能是参与者修改的罗马III FC标准的主要原因,则没有资格参加该研究。
    6. 解剖畸形(例如,肛门狭窄,肛门狭窄,前移位肛门)
    7. 肠道神经或肌肉疾病(例如,赫斯普伦疾病,内脏肌病,内脏神经病)
    8. 神经性疾病(例如,脊髓异常,神经纤维瘤病,束缚索,脊髓外伤)
    9. 铅毒性,高钙血症
    10. 神经发育障碍(早期发作,慢性疾病,在获得认知,运动,语言或社交技能方面具有主要干扰的基本特征,这对个人的发展进步产生了重大而持续的影响)延迟的延迟排除了每日边缘或其他与研究相关的问卷的理解和完成(注意:如果将完成每日边缘或其他研究相关的问卷的人,则将参与者排除在外。)
    11. 炎症性肠病
    12. 儿童功能性腹痛综合征
    13. 儿童功能性腹痛
    14. 受到治疗不佳或无法控制的精神疾病,可能会影响他或她参与研究的能力
    15. 与症状相关的乳糖不耐症,这可能会混淆本研究的评估
    16. 除了治疗的皮肤基底细胞癌以外,癌症的病史。 (笔记:

只要在随机访问之前,恶性肿瘤已完全缓解,允许有癌症史的参与者。完全缓解被定义为响应治疗的所有癌症迹象的消失。)

  • 参与者在筛查前的30天内接受了研究干预措施(访问1)或计划接受学习干预措施(本研究期间管理的干预)
  • 参与者的父母/监护人/LAR或看护人直接或间接地参与了本研究的行为和管理,作为研究人员,研究协调员或其他研究人员。此外,有一级家庭成员,与他/她直接或间接居住的任何参与者,父母/监护人/LAR或照顾者
  • 对于年龄≥4岁的参与者:参与者有非退休粪便失禁病史
联系人和位置

位置
展示显示18个研究地点
赞助商和合作者
艾尔根
Ironwood Pharmaceuticals,Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:安娜·梅林艾尔根
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年9月27日
第一个发布日期icmje 2019年10月1日
上次更新发布日期2021年5月12日
实际学习开始日期ICMJE 2019年10月14日
实际的初级完成日期2021年4月20日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年9月27日)
  • 在每个队列的研究干预期间,从4周的总体自发肠运动(SBM)频率(SBM/周)的基线变化[时间范围:29天]
  • 在每个队列的研究干预期间,照料者报告的4周粪便一致性的基线变化[时间范围:29天]
  • 在每个队列的研究干预期间,护理人员报告的4周紧张的基线变化[时间范围:29天]
  • 在研究干预期间(对于在白天和夜间获得厕所技能的参与者或仅在白天获得厕所技巧的参与者)在每个队列中[时间范围:29天]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始的次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE具有功能便秘的2至5岁参与者的Linaclotide安全性和功效
官方标题ICMJE第2阶段,随机,双盲,安慰剂对照,顺序,上升,多糖研究,以评估Linaclotide在儿科参与者(2至5岁)中具有功能便秘的安全性和功效
简要摘要这项研究的目的是与小儿参与者的安慰剂相比,评估linaclotide的剂量反应,安全性和功效,2至5岁,具有功能性便秘。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:顺序分配
干预模型描述:
有3个队列,升级剂量和一个额外的最终队列,重复确定安全的最高剂量
掩盖:三重(参与者,护理提供者,调查员)
主要目的:治疗
条件ICMJE功能便秘
干预ICMJE
  • 药物:Linaclotide
    单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟
  • 药物:安慰剂
    单剂量,每天大约同一时间,每天30分钟前30分钟
研究臂ICMJE
  • 队列1
    Linaclotide18μg或每天匹配安慰剂在4周的研究干预期内。
    干预措施:
    • 药物:Linaclotide
    • 药物:安慰剂
  • 队列2
    Linaclotide36μg或每天匹配安慰剂一次,在4周的研究干预期内
    干预措施:
    • 药物:Linaclotide
    • 药物:安慰剂
  • 队列3
    Linaclotide72μg或每天匹配安慰剂一次,在4周的研究干预期内。
    干预措施:
    • 药物:Linaclotide
    • 药物:安慰剂
  • 最终队列
    Linaclotide的最高剂量测试/确定为安全或匹配的安慰剂每天在4周的研究干预期内每天一次匹配的安慰剂
    干预措施:
    • 药物:Linaclotide
    • 药物:安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
(提交:2021年5月11日)
35
原始估计注册ICMJE
(提交:2019年9月27日)
30
实际学习完成日期ICMJE 2021年4月20日
实际的初级完成日期2021年4月20日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 参与者在父母/监护人/合法授权代表(LAR)时重≥10公斤
  • 参与者符合FC的修改后的罗马III标准:至少在筛选前2个月(访问1)(对于年龄≥4岁的参与者),或在筛选前至少1个月(访问1)(访问1)(对于年龄<4岁的参与者),参与者每周在没有任何泻药,栓剂或灌肠使用的情况下,每周24小时都没有任何泻药,栓剂或灌肠使用情况)有2个或更少的排便。

此外,至少每周一次,参与者必须满足以下1个或以上的以下1:

  1. 保留姿势或过度的自愿凳子保留史
  2. 痛苦或硬排动运动的历史(BMS)
  3. 直肠存在大粪便
  4. 大直径大便的历史可能会阻碍厕所
  5. 获得厕所技能后,每周至少每周至少一集粪便失禁

    • 参与者愿意停止在干预前访问之前使用的任何泻药,以支持协议允许的救助医学
    • 在启动任何特定研究程序之前
    • 将完成边界的护理人员能够阅读和/或了解Ediary设备中的评估,并且必须接受培训

排除标准:

  • 对于年龄≥4岁的参与者:参与者符合儿童/青少年IBS的罗马III标准:至少每周至少一次筛查前2个月(请访问1),参与者已经遭受了腹部不适(不舒服的感觉(未被描述为疼痛) )或至少25%的时间与以下25%相关的疼痛:

    1. 通过排便的改善
    2. 与粪便频率变化相关的发作
    3. 粪便的形式(外观)变化相关的发作
  • 参与者需要在随机分组前1年内随机进行随机或患者住院期间的任何时间进行手动破坏
  • 参与者目前具有无法解释的临床明显警报症状(胃肠道出血或血红素阳性粪便),铁缺陷性贫血或任何无法解释的贫血或体重减轻),以及任何感染或结肠炎的系统性迹象
  • 参与者进行了符合以下任何标准的手术:

    1. 在筛选之前,手术可以随时清除GI区域(访问1)
    2. 筛查前的6个月内腹部,骨盆或腹膜后结构的手术
    3. 在筛查前的60天内进行阑尾切除术或胆囊切除术(访问1)
    4. 在筛查前的30天内其他重大手术(访问1)
  • 参与者具有机械的肠梗阻或伪攻击。
  • 参与者对研究干预措施或其成分或同一药物类别的其他药物具有已知的过敏或敏感性
  • 参与者有以下任何条件:

    1. 腹腔疾病或腹腔疾病的血清学检测阳性或怀疑该病的疾病,但尚未被内镜活检排除
    2. 囊性纤维化
    3. 甲状腺功能减退症未经治疗或用甲状腺激素治疗,剂量至少在筛查前3个月尚不稳定(请访问1)
    4. 唐氏综合症或任何其他染色体疾病
    5. 主动肛门裂(即,参与者报告在凳子上或厕纸上有血迹,在筛查前的2周内伴随着肠子的疼痛/或疼痛/哭泣)。 (注意:在筛选前至少2周解决的肛门裂缝将不排除。)但是,如果在研究者认为,肛门裂缝可能是参与者修改的罗马III FC标准的主要原因,则没有资格参加该研究。
    6. 解剖畸形(例如,肛门狭窄,肛门狭窄,前移位肛门)
    7. 肠道神经或肌肉疾病(例如,赫斯普伦疾病,内脏肌病,内脏神经病)
    8. 神经性疾病(例如,脊髓异常,神经纤维瘤病,束缚索,脊髓外伤)
    9. 铅毒性,高钙血症
    10. 神经发育障碍(早期发作,慢性疾病,在获得认知,运动,语言或社交技能方面具有主要干扰的基本特征,这对个人的发展进步产生了重大而持续的影响)延迟的延迟排除了每日边缘或其他与研究相关的问卷的理解和完成(注意:如果将完成每日边缘或其他研究相关的问卷的人,则将参与者排除在外。)
    11. 炎症性肠病
    12. 儿童功能性腹痛综合征
    13. 儿童功能性腹痛
    14. 受到治疗不佳或无法控制的精神疾病,可能会影响他或她参与研究的能力
    15. 与症状相关的乳糖不耐症,这可能会混淆本研究的评估
    16. 除了治疗的皮肤基底细胞癌以外,癌症的病史。 (笔记:

只要在随机访问之前,恶性肿瘤已完全缓解,允许有癌症史的参与者。完全缓解被定义为响应治疗的所有癌症迹象的消失。)

  • 参与者在筛查前的30天内接受了研究干预措施(访问1)或计划接受学习干预措施(本研究期间管理的干预)
  • 参与者的父母/监护人/LAR或看护人直接或间接地参与了本研究的行为和管理,作为研究人员,研究协调员或其他研究人员。此外,有一级家庭成员,与他/她直接或间接居住的任何参与者,父母/监护人/LAR或照顾者
  • 对于年龄≥4岁的参与者:参与者有非退休粪便失禁病史
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 2年至5岁(孩子)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家加拿大
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04110145
其他研究ID编号ICMJE LIN-MD-67
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述: Allergan将共享取消识别的患者级数据和研究级别的数据,包括2008年以后完成的2-4阶段试验的方案和临床研究报告,这些试验已注册为ClinicalTrials.gov或Eudract,已在美国和//////////或欧盟在给定的指示和试验的主要手稿中已发表。要请求访问数据,研究人员必须签署数据使用协议,任何共享数据都应用于非商业目的。更多信息,请参见http://www.allerganclinicaltrials.com/。
支持材料:研究方案
支持材料:临床研究报告(CSR)
大体时间:在美国和/或欧盟获得了监管机构的批准后,审判的主要手稿已发表。
访问标准:要请求访问数据,研究人员必须签署数据使用协议,任何共享数据都应用于非商业目的。
URL: http://www.allerganclinicaltrials.com/
责任方艾尔根
研究赞助商ICMJE艾尔根
合作者ICMJE Ironwood Pharmaceuticals,Inc。
研究人员ICMJE
研究主任:安娜·梅林艾尔根
PRS帐户艾尔根
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素