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出境医 / 临床实验 / c-丝林因脊椎脑变性而在共济失调中口服(OD)片剂5mg

c-丝林因脊椎脑变性而在共济失调中口服(OD)片剂5mg

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估C-丝林OD片剂5mg(Taltirelin Hydrate)在随机的,双盲的,安慰剂对照的临床试验中的功效和安全性,该试验对脊椎骨脑变性引起的共济失调患者。

病情或疾病 干预/治疗阶段
脊椎脑变性药物:C-trelin OD选项卡(5mg Taltirelin Hydrate)药物:安慰剂第4阶段

详细说明:

Taltirelin Hydrate是C-丝林OD片剂5mg的活性物质,是甲状腺激素释放激素(TRH)的类似物。 TRH广泛分布在大脑中,并发挥各种中枢神经系统作用以及内分泌活性,例如释放甲状腺刺激激素(TSH)和催乳素。基于这些动作,已尝试研究各种神经系统疾病,例如难治性癫痫,小脑共济失调,肌萎缩性侧面硬化症,小脑共济失调等。临床试验的C-丝林OD片5mg(TALTIRELIN Hydrate)是一种可商购的药物,该药物已根据安全性和功效得到食品和药物安全部(MFDS)批准。但是,对这种药物的研究是在1997年之前进行的,功效的评估标准与当前的评估标准完全不同。

在这项临床试验中,K-SARA作为在韩国患者中验证的客观评估标准用于确认C-丝氨酸改善共济失调的功效,并通过评估临床实验室数据和不良事件的变化来证明安全性。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 166名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:双重(参与者,调查员)
主要意图:治疗
官方标题:多中心,随机,双盲,安慰剂对照,IV期临床试验,以评估和比较C-丝林OD Tab 5mg(Taltirelin Hydrate)在脊髓灰质膜诱导的共济失调患者中的安全性和功效
实际学习开始日期 2019年2月20日
估计的初级完成日期 2020年6月
估计 学习完成日期 2020年6月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:C-丝林OD选项卡(5mg Taltirelin Hydrate)
出价,每天10毫克,持续24周
药物:C-丝林OD选项卡(5mg taltirelin Hydrate)
出价,每天10毫克,持续24周

安慰剂比较器:安慰剂(0mg Taltirelin Hydrate)
出价24周
药物:安慰剂
出价24周

结果措施
主要结果指标
  1. 韩国版本的评估和评级的变化(K-SARA)得分[时间范围:与基线相比的24周管理]
    K-sara包括步行,站立,坐着,言语障碍,手指跟随,鼻子手指测试,手掌翻转和脚跟刺测。总分数为40,得分较高,表明共济失调。


次要结果度量
  1. 韩国版本的评估和评级的变化(K-SARA)得分[时间范围:与基线相比的4周零12周]
    K-sara包括步行,站立,坐着,言语障碍,手指跟随,鼻子手指测试,手掌翻转和脚跟刺测。总分数为40,得分较高,表明共济失调。

  2. 与基线相比
    临床全球印象(CGI)的变化是评估症状的严重程度,改善,治疗有效性及其由临床全球印象 - 差异性 - S)组成的常用措施,临床全球全球印象 - 体积量表(CGI-SCGI- i)和临床全球印象效能指数(CGI-E)。临床全球印象严重性(CGI-S)是指药给药时的总体临床印象。它的范围从1到7,得分较高表示较高的严重程度。

  3. 临床全球印象的变化 - 改善(CGI -I)得分[时间范围:12周和24周的给药,而不是执行4周)
    临床全球印象(CGI)的变化是评估症状的严重程度,改善,治疗有效性及其由临床全球印象 - 差异性 - S)组成的常用措施,临床全球全球印象 - 体积量表(CGI-SCGI- i)和临床全球印象效能指数(CGI-E)。临床全球印象改进量表(CGI-I)是指患者基线状态的当前改善。它的范围从1到7,较高的分数表明症状恶化。

  4. 临床全球印象 - 功效指数(CGI -E)评分的变化[时间范围:12周和24周的给药,而给药4周)
    临床全球印象(CGI)的变化是评估症状的严重程度,改善,治疗有效性及其由临床全球印象 - 差异性 - S)组成的常用措施,临床全球全球印象 - 体积量表(CGI-SCGI- i)和临床全球印象效能指数(CGI-E)。临床全球印象效能指数(CGI-E)表示当前治疗的影响和副作用的严重程度。它是通过将治疗效果除以副作用来计算的。治疗效果范围为1到4,得分较高,表明效果更好。副作用的范围为1到4,得分较高表示更大的副作用。

  5. 韩国版本的量表变化帕金森氏病(K-SCOPA-AUT)得分[时间范围:与基线相比24周的帕金森氏症结果]
    帕金森氏病(K-SCOPA-AUT)评分的韩文版本的结果是一份患者报告问卷,用于对帕金森氏病的自主功能障碍进行密集评估,以确定身体功能的问题过去一个月。总分数为69分,每个项目的评分为0(从不)至3(通常)。

  6. EQ-5D-5L分数的变化[时间范围:与基线相比24周]
    EQ-5D-5L由EQ-5D-5L描述系统和EQ视觉模拟量表(EQ VAS)组成。 EQ-5D-5L描述系统包括5个项目(移动性,自我护理,通常的活动,疼痛 /不适,焦虑 /抑郁)和5个级别的5个项目[无问题(1级),轻微问题(第2级) ,中等问题(第3级),严重问题(4级),极端问题(5级)。 EQ视觉模拟量表(EQ VAS)测量并记录了受试者的当前与健康相关生活质量状态的评级,该状态在20厘米的视觉模拟范围内。每个端点都标有“最佳想象健康(100)”和“最糟糕的可想象的健康(0)”。

  7. Tinetti平衡测试和步态评估评分的变化[时间范围:与基线相比24周]
    Tinetti平衡测试和步态评估根据受试者执行特定任务的能力来衡量受试者的步态和平衡。每个项目的评分为0到2,得分较高,表明性能越好。每个单独得分的总和包括总步态得分(12分),总余额得分(16分)以及步态和余额得分的总和(28分)。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 20岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男性或女性患者≥20岁
  • 自愿同意参加研究并签署知情同意书的患者
  • 根据以下所述的基本诊断检查的结果,研究者的判断因脊椎病变性而诊断出患有共济失调(遗传或非遗传)的患者。

<遗传共济失调>

  • 脊椎动物共济失调(SCA)
  • 弗里德里希的共济失调(FA)
  • 其他遗传性共济失调

<非遗传共济失调>

  • 特发性晚期发作小脑共济失调(ILOCA)以下检查了由脊椎脑退化引起的诊断性共济失调(遗传或非遗传)的检查,可以使用研究人员必须在以下数据中结合至少一项诊断结果来诊断。
  • 病史:酗酒,药物史,家族史
  • 基因测试:SCA 1、2、3、6、7、8、17,FA,可用于患者
  • 脑MRI或CT扫描:小脑和PON的异常,脑血管疾病或脑肿瘤
  • 视网膜或视神经检查

排除标准:

  • 筛查时患有卧床状态的患者,即使患者被诊断为脊髓灰质性诱发的共济失调
  • 由中风引起的共济失调的患者
  • 由脑血管,酒精诱导或药物诱导的继发性小脑异常引起的共济失调患者
  • 患有其他神经退行性疾病并发症的患者,例如帕金森氏病和多系统萎缩(但是,可以纳入SCA 2,SCA 3,SCA 17的患者)
  • 恶性肿瘤疾病的患者
  • 肾衰竭和肝衰竭史的患者
  • 临床实验室测试异常异常的患者如下(肝功能障碍患者:天冬氨酸跨激酶(AST),丙氨酸转氨酶(ALT)> 3倍(ULN)的上限(ULN),总胆红素> 1.5倍,是ULN,胆红素> 1.5倍。肾功能障碍的患者:血清肌酐> 1.5mg/dL,甲状腺功能障碍患者:自由T4:以上或低于正常范围)
  • 筛查时甲状腺功能障碍的患者(甲状腺功能亢进,甲状腺功能减退症)
  • 患者伴有脑MRI或CT扫描的脊椎脑变性以外的病变
  • 精神分裂症患者,重度抑郁症
  • 筛查后两年内有急性心肌梗塞病史的患者
  • 筛查后2年内有不稳定心绞痛病史的患者
  • 服用禁忌伴随药物的患者(但是,只有在筛查访问前4周服用以下药物的患者才能入学,并且在临床试验期间的类型,剂量和体积应保持不变。 ,抗抑郁药,抗癫痫药,抗精神病药,排尿症药物,睡眠诱导剂,β阻滞剂)
  • 对Taltirelin水合过敏的患者
  • 认知功能障碍:韩语版本的迷你精神分子考试(K-MMSE)≤20
  • 怀孕或泌乳的患者
  • 所有计划在临床试验期间孕妇或不使用医学上可靠的避孕方法(例如避孕药,避孕套或隔膜与塞精杀剂相结合的育儿女性),除了更年期以外的1年以外的一年以上
  • 参加任何其他临床试验或参加30天前参加的患者
  • 由于任何其他原因,研究者认为不适当临床试验的患者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Milinae Shin +82-31-560-7122 flso82@c-tri.co.kr

位置
布局表以获取位置信息
韩国,共和国
春国家大学医院招募
韩国Gwangju,共和国
联系人:Seong Min Choi
江南遣散医院招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Chul-hyoung lyoo
韩国大学阿南医院招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Kun-Woo Park
韩国大学古罗医院招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Seong-Beom Koh +82-2626-3169 parkinson@korea.ac.kr
三星医疗中心招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Jin-Whan Cho
首尔大都会政府首尔国立大学波拉玛医学中心招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Jee-Young Lee
首尔国立大学医院招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Han-Joon Kim
韩国天主教大学,首尔街。玛丽医院招募
首尔,韩国,共和国
联系人:Joong-Seok Kim
赞助商和合作者
Mediforum Pharm
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Seong Beom Koh韩国大学古罗医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年9月10日
第一个发布日期icmje 2019年9月27日
上次更新发布日期2019年10月2日
实际学习开始日期ICMJE 2019年2月20日
估计的初级完成日期2020年6月(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年9月25日)
韩国版本的评估和评级的变化(K-SARA)得分[时间范围:与基线相比的24周管理]
K-sara包括步行,站立,坐着,言语障碍,手指跟随,鼻子手指测试,手掌翻转和脚跟刺测。总分数为40,得分较高,表明共济失调。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年9月25日)
  • 韩国版本的评估和评级的变化(K-SARA)得分[时间范围:与基线相比的4周零12周]
    K-sara包括步行,站立,坐着,言语障碍,手指跟随,鼻子手指测试,手掌翻转和脚跟刺测。总分数为40,得分较高,表明共济失调。
  • 与基线相比
    临床全球印象(CGI)的变化是评估症状的严重程度,改善,治疗有效性及其由临床全球印象 - 差异性 - S)组成的常用措施,临床全球全球印象 - 体积量表(CGI-SCGI- i)和临床全球印象效能指数(CGI-E)。临床全球印象严重性(CGI-S)是指药给药时的总体临床印象。它的范围从1到7,得分较高表示较高的严重程度。
  • 临床全球印象的变化 - 改善(CGI -I)得分[时间范围:12周和24周的给药,而不是执行4周)
    临床全球印象(CGI)的变化是评估症状的严重程度,改善,治疗有效性及其由临床全球印象 - 差异性 - S)组成的常用措施,临床全球全球印象 - 体积量表(CGI-SCGI- i)和临床全球印象效能指数(CGI-E)。临床全球印象改进量表(CGI-I)是指患者基线状态的当前改善。它的范围从1到7,较高的分数表明症状恶化。
  • 临床全球印象 - 功效指数(CGI -E)评分的变化[时间范围:12周和24周的给药,而给药4周)
    临床全球印象(CGI)的变化是评估症状的严重程度,改善,治疗有效性及其由临床全球印象 - 差异性 - S)组成的常用措施,临床全球全球印象 - 体积量表(CGI-SCGI- i)和临床全球印象效能指数(CGI-E)。临床全球印象效能指数(CGI-E)表示当前治疗的影响和副作用的严重程度。它是通过将治疗效果除以副作用来计算的。治疗效果范围为1到4,得分较高,表明效果更好。副作用的范围为1到4,得分较高表示更大的副作用。
  • 韩国版本的量表变化帕金森氏病(K-SCOPA-AUT)得分[时间范围:与基线相比24周的帕金森氏症结果]
    帕金森氏病(K-SCOPA-AUT)评分的韩文版本的结果是一份患者报告问卷,用于对帕金森氏病的自主功能障碍进行密集评估,以确定身体功能的问题过去一个月。总分数为69分,每个项目的评分为0(从不)至3(通常)。
  • EQ-5D-5L分数的变化[时间范围:与基线相比24周]
    EQ-5D-5L由EQ-5D-5L描述系统和EQ视觉模拟量表(EQ VAS)组成。 EQ-5D-5L描述系统包括5个项目(移动性,自我护理,通常的活动,疼痛 /不适,焦虑 /抑郁)和5个级别的5个项目[无问题(1级),轻微问题(第2级) ,中等问题(第3级),严重问题(4级),极端问题(5级)。 EQ视觉模拟量表(EQ VAS)测量并记录了受试者的当前与健康相关生活质量状态的评级,该状态在20厘米的视觉模拟范围内。每个端点都标有“最佳想象健康(100)”和“最糟糕的可想象的健康(0)”。
  • Tinetti平衡测试和步态评估评分的变化[时间范围:与基线相比24周]
    Tinetti平衡测试和步态评估根据受试者执行特定任务的能力来衡量受试者的步态和平衡。每个项目的评分为0到2,得分较高,表明性能越好。每个单独得分的总和包括总步态得分(12分),总余额得分(16分)以及步态和余额得分的总和(28分)。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE c-丝林因脊椎脑变性而在共济失调中口服(OD)片剂5mg
官方标题ICMJE多中心,随机,双盲,安慰剂对照,IV期临床试验,以评估和比较C-丝林OD Tab 5mg(Taltirelin Hydrate)在脊髓灰质膜诱导的共济失调患者中的安全性和功效
简要摘要这项研究的目的是评估C-丝林OD片剂5mg(Taltirelin Hydrate)在随机的,双盲的,安慰剂对照的临床试验中的功效和安全性,该试验对脊椎骨脑变性引起的共济失调患者。
详细说明

Taltirelin Hydrate是C-丝林OD片剂5mg的活性物质,是甲状腺激素释放激素(TRH)的类似物。 TRH广泛分布在大脑中,并发挥各种中枢神经系统作用以及内分泌活性,例如释放甲状腺刺激激素(TSH)和催乳素。基于这些动作,已尝试研究各种神经系统疾病,例如难治性癫痫,小脑共济失调,肌萎缩性侧面硬化症,小脑共济失调等。临床试验的C-丝林OD片5mg(TALTIRELIN Hydrate)是一种可商购的药物,该药物已根据安全性和功效得到食品和药物安全部(MFDS)批准。但是,对这种药物的研究是在1997年之前进行的,功效的评估标准与当前的评估标准完全不同。

在这项临床试验中,K-SARA作为在韩国患者中验证的客观评估标准用于确认C-丝氨酸改善共济失调的功效,并通过评估临床实验室数据和不良事件的变化来证明安全性。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩蔽:双重(参与者,调查员)
主要目的:治疗
条件ICMJE脊椎脑变性
干预ICMJE
  • 药物:C-丝林OD选项卡(5mg taltirelin Hydrate)
    出价,每天10毫克,持续24周
  • 药物:安慰剂
    出价24周
研究臂ICMJE
  • 实验:C-丝林OD选项卡(5mg Taltirelin Hydrate)
    出价,每天10毫克,持续24周
    干预:药物:C-丝林OD选项卡(5mg Taltirelin Hydrate)
  • 安慰剂比较器:安慰剂(0mg Taltirelin Hydrate)
    出价24周
    干预:药物:安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年9月25日)
166
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2020年6月
估计的初级完成日期2020年6月(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男性或女性患者≥20岁
  • 自愿同意参加研究并签署知情同意书的患者
  • 根据以下所述的基本诊断检查的结果,研究者的判断因脊椎病变性而诊断出患有共济失调(遗传或非遗传)的患者。

<遗传共济失调>

  • 脊椎动物共济失调(SCA)
  • 弗里德里希的共济失调(FA)
  • 其他遗传性共济失调

<非遗传共济失调>

  • 特发性晚期发作小脑共济失调(ILOCA)以下检查了由脊椎脑退化引起的诊断性共济失调(遗传或非遗传)的检查,可以使用研究人员必须在以下数据中结合至少一项诊断结果来诊断。
  • 病史:酗酒,药物史,家族史
  • 基因测试:SCA 1、2、3、6、7、8、17,FA,可用于患者
  • 脑MRI或CT扫描:小脑和PON的异常,脑血管疾病或脑肿瘤
  • 视网膜或视神经检查

排除标准:

  • 筛查时患有卧床状态的患者,即使患者被诊断为脊髓灰质性诱发的共济失调
  • 由中风引起的共济失调的患者
  • 由脑血管,酒精诱导或药物诱导的继发性小脑异常引起的共济失调患者
  • 患有其他神经退行性疾病并发症的患者,例如帕金森氏病和多系统萎缩(但是,可以纳入SCA 2,SCA 3,SCA 17的患者)
  • 恶性肿瘤疾病的患者
  • 肾衰竭和肝衰竭史的患者
  • 临床实验室测试异常异常的患者如下(肝功能障碍患者:天冬氨酸跨激酶(AST),丙氨酸转氨酶(ALT)> 3倍(ULN)的上限(ULN),总胆红素> 1.5倍,是ULN,胆红素> 1.5倍。肾功能障碍的患者:血清肌酐> 1.5mg/dL,甲状腺功能障碍患者:自由T4:以上或低于正常范围)
  • 筛查时甲状腺功能障碍的患者(甲状腺功能亢进,甲状腺功能减退症)
  • 患者伴有脑MRI或CT扫描的脊椎脑变性以外的病变
  • 精神分裂症患者,重度抑郁症
  • 筛查后两年内有急性心肌梗塞病史的患者
  • 筛查后2年内有不稳定心绞痛病史的患者
  • 服用禁忌伴随药物的患者(但是,只有在筛查访问前4周服用以下药物的患者才能入学,并且在临床试验期间的类型,剂量和体积应保持不变。 ,抗抑郁药,抗癫痫药,抗精神病药,排尿症药物,睡眠诱导剂,β阻滞剂)
  • 对Taltirelin水合过敏的患者
  • 认知功能障碍:韩语版本的迷你精神分子考试(K-MMSE)≤20
  • 怀孕或泌乳的患者
  • 所有计划在临床试验期间孕妇或不使用医学上可靠的避孕方法(例如避孕药,避孕套或隔膜与塞精杀剂相结合的育儿女性),除了更年期以外的1年以外的一年以上
  • 参加任何其他临床试验或参加30天前参加的患者
  • 由于任何其他原因,研究者认为不适当临床试验的患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 20岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Milinae Shin +82-31-560-7122 flso82@c-tri.co.kr
列出的位置国家ICMJE韩国,共和国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04107740
其他研究ID编号ICMJE CTT-004
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Mediforum Pharm
研究赞助商ICMJE Mediforum Pharm
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员: Seong Beom Koh韩国大学古罗医院
PRS帐户Mediforum Pharm
验证日期2019年9月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素