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出境医 / 临床实验 / 同种异体造血干细胞移植后，对脂质体环孢菌素A治疗细支气管炎综合征的安全研究（Boston-4）
同种异体造血干细胞移植后，对脂质体环孢菌素A治疗细支气管炎综合征的安全研究（Boston-4）
研究描述
简要摘要：
这是一项II期前瞻性，多中心的，单盲，随机的临床试验，用于治疗BOS 1的成年人同种异体造血干细胞移植。计划入学二十四名患者。该临床试验将在德国，法国和西班牙的大约20个中心进行。将随机分配1：1：1的患者接受L-CSA（10 mg竞标或5 mg竞标）加上护理标准，或脂质体安慰剂加上护理标准。调查药物将最多使用12周。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 支气管炎闭塞性GVHD，慢性干细胞移植并发症 | 药物：脂质体环孢菌素A药物：脂质体安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
血压干细胞移植（HSCT）后BOS的发展是发病率和死亡率的主要原因。治疗方案受到限制，尚未通过良好的临床试验进行优化。假说，与单独给全身性给药相比，通过气溶胶吸入局部通过气溶胶将CSA递送将获得更高的肺内浓度，与以前的研究相比，由于药物吸收最少的吸收，毒性有限，这一毒性有限。这项研究的目的是评估两种剂量水平的雾化L-CSA与安慰剂的耐受性，安全性，PK和探索性功效，此外还可以治疗成人同种异体HSCT接受者BOS的SOC治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 单人（参与者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | IIA期多中心，随机的，随机的单盲安全研究脂质体环孢菌素A治疗同种异体造血干细胞移植后治疗支气管炎的闭塞剂 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月11日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：L-CSA 10 mg加上护理标准 脂质体环孢菌素A 10 mg竞标12周 | 药物：脂质体环孢菌素A 脂质体环孢菌素A用Pari L-CSA EFlow雾化器给药。 |
| 实验：L-CSA 5 mg加上护理标准 脂质体环孢菌素A 5 mg竞标12周 | 药物：脂质体环孢菌素A 脂质体环孢菌素A用Pari L-CSA EFlow雾化器给药。 |
| 安慰剂比较器：脂质体安慰剂和护理标准 脂质体安慰剂2.5 ml竞标12周 | 药物：脂质体安慰剂 脂质体安慰剂用Pari L-CSA EFlow雾化器给药。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 研究性药物产品的耐受性[时间范围：基线至第4周]更改FEV1
次要结果度量 ：
- 不良事件[时间范围：通过学习完成，最多3年]CTCAE V4.0评估的患有与治疗相关的不良事件的参与者数量。
- 血液学和血清化学参数[时间范围：通过研究完成，最多3年]CTCAE V4.0评估的患有与治疗相关的不良事件的参与者数量。
- 生命体征[时间范围：通过学习完成，最多3年]CTCAE V4.0评估的患有与治疗相关的不良事件的参与者数量。
- 研究性药物产品的耐受性[时间范围：基线至第12周]更改FEV1
其他结果措施：
- 峰血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1天（接受研究药物的第一个剂量后）]
- 药代动力学参数-CSA水平[时间范围：第1、4、8和16周]全血槽水平
- FEV1％预测[时间范围：基线到第16周]FEV1％的变化预测
- FEV1/FVC [时间范围：基线到第16周]更改FEV1/FVC
- 生活质量问卷[时间范围：基线到第8周]EuroQol与健康相关的生活质量工具青年版是一种深度的健康衡量标准。
- 血浆浓度峰值的时间（TMAX）[时间范围：第1天（接受研究药物的第一次剂量后）]
- 血浆浓度与时间曲线（AUC）下的面积[时间范围：第1天（接受研究药物的第一个剂量后）]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄>/= 18岁
- 患者必须具有同种异体HSCT的病史，无论干细胞或供体的来源或同种异体HSCT的指示如何
- 除肺以外的任何器官中，还记录了慢性移植与宿主疾病（CGVHD）的诊断。如果BOS是CGVHD的唯一表现，则必须在进入试验以确认BOS诊断之前进行肺活检。
确认的BOS得分诊断1 [Jagasia等。 [2015]> 6个月内，<3年之后：
FEV1/FVC <0.7筛查时访问和支气管计后FEV1>/= 60和≤79％的筛查访问和≤79％
- 在筛查前24个月内，FEV1％的下降在呼吸道筛查前的24个月内预测。
- 患者必须能够理解研究的目的和风险，并给予书面知情同意，并同意遵守研究要求。
- 患者能够吸入气溶胶。
- 生育潜力的女性在筛查和随机访问时必须具有阴性血清或尿液妊娠试验。
排除标准：
- 活性细菌，病毒（通过多重PCR证实）或真菌感染在筛查访问前至少未成功解决。
- 血清肌酐>/= 2.5 mg/dl的慢性肾功能障碍或肾脏透析的需求。
- 血清总胆红素> 5倍正常（ULN），转氨酶> 5倍ULN或碱性磷酸酶> 5x ULN的慢性肝功能障碍。
- 原发性恶性肿瘤复发的证据，保证了同种异体骨髓移植。
- 在随机分组前4周内使用阿奇霉素（请访问1）。
- 在研究期间使用Zafirlukast。
- 慢性氧气使用或使用非侵入通气。
- 活跃的吸烟者（即任何一种吸入的尼古丁消耗）。
- 在临床试验过程中，不愿使用适当的节育措施避免怀孕的孕妇或妇女。
- 目前正在母乳喂养的女性。
- 已知对L-CSA或环孢菌素A的超敏反应。
- 不耐受吸入支气管扩张剂（例如Salbutamol）的患者。
- 预期寿命少于6个月的患者。
- 在四个星期或五倍的半衰期内使用其他研究药物（IMP）或以前的疗法治疗该药物，以筛查前和研究期间更长的疗法。允许参加注册表，考虑到之前。
- 精神病障碍或改变心理状况，无法理解知情同意程序和/或完成必要程序的理解。
- 在研究人员的判断中，任何共存的医疗状况都将大大增加与患者参与临床试验有关的风险。
- 计划在获得本研究的知情同意后，计划进行预定的住院，手术或干预措施。
联系人和位置
联系人
| 联系人：MSC的Stefanie Prante Fernandes | +49（0）159 01803729 | stefanie.prante@zambongroup.com | |
| 联系人：Magda Berjas，MSC | +491707816670 | magda.berjas@zambongroup.com |
位置
显示18个研究地点
赞助商和合作者
Zambon Spa
调查人员
| 研究主任： | 马里兰州Paola Castellani | 首席医疗官Zambon Spa |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月27日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月29日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月11日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 研究性药物产品的耐受性[时间范围：基线至第4周] 更改FEV1 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 同种异体造血干细胞移植后，对脂质体环孢菌素A治疗细支气管炎综合征的安全研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IIA期多中心，随机的，随机的单盲安全研究脂质体环孢菌素A治疗同种异体造血干细胞移植后治疗支气管炎的闭塞剂 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项II期前瞻性，多中心的，单盲，随机的临床试验，用于治疗BOS 1的成年人同种异体造血干细胞移植。计划入学二十四名患者。该临床试验将在德国，法国和西班牙的大约20个中心进行。将随机分配1：1：1的患者接受L-CSA（10 mg竞标或5 mg竞标）加上护理标准，或脂质体安慰剂加上护理标准。调查药物将最多使用12周。 | ||||||||
| 详细说明 | 血压干细胞移植（HSCT）后BOS的发展是发病率和死亡率的主要原因。治疗方案受到限制，尚未通过良好的临床试验进行优化。假说，与单独给全身性给药相比，通过气溶胶吸入局部通过气溶胶将CSA递送将获得更高的肺内浓度，与以前的研究相比，由于药物吸收最少的吸收，毒性有限，这一毒性有限。这项研究的目的是评估两种剂量水平的雾化L-CSA与安慰剂的耐受性，安全性，PK和探索性功效，此外还可以治疗成人同种异体HSCT接受者BOS的SOC治疗。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：单人（参与者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国，德国，西班牙 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04107675 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BT -L -CSA -201 -SCT | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Zambon Spa | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Zambon Spa | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Zambon Spa | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
