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出境医 / 临床实验 / 美国对高风险白血病/脊髓增生的患者对UM171扩展的CB的研究

美国对高风险白血病/脊髓增生的患者对UM171扩展的CB的研究

研究描述
简要摘要：

对于缺乏HLA相同供体的患者，脐带血（CB）移植是一种选择，但受到低细胞剂量，长时间的性植物和高移植相关死亡率的阻碍。 UM171是造血干细胞自我更新的一种新颖而有效的激动剂，可以解决这一主要局限性，从而使CB的重要特质是慢性GVHD的较低风险和复发的率。在先前的试验（NCT0268315）中，使用ECT-001-CB技术（UM171分子）的CB扩展协议已被证明在技术上可行且安全。 UM171扩展的CB与移植后（D）+18的中间粒细胞回收中位数相关。在22例接受单一UM171 CB移植的患者中，中位随访18个月，TRM（5％）和3-4级急性GVHD（10％）的风险较低。没有中度重度慢性GVHD。因此，在12个月时的总体和无进展生存率分别为90％和74％。 UM171扩展协议允许访问较小，更好的HLA匹配的CB，因为> 80％的患者接受了6-7/8 HLA匹配的CB。有趣的是，有高危血液系统恶性肿瘤和多种合并症患者（5例已经失败了同种异体移植，5例难治性/复发性急性白血病/侵袭性淋巴瘤患者）。尽管风险很高，但在12个月时的进展为20％。

这项新研究旨在测试一组高风险急性白血病/骨髓增生性或其的类似策略。


病情或疾病 干预/治疗阶段
高风险血液系统恶性脐带血移植生物学：ECT-001-CB（UM171膨胀的脐带血移植）阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：对高风险急性白血病/脊髓增生的患者的UM171膨胀脐带血移植的II期开放标签研究
实际学习开始日期 ： 2020年11月13日
估计的初级完成日期 ： 2021年12月
估计 学习完成日期 ： 2022年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ECT-001扩展的CB

患者将接受髓质的调节方案。

要扩展的绳索将接受CD34+选择。 CD34-产品是冷冻保存的，将在移植后+1 +1融化和注入。 CD34+产品将被放置在UM171的封闭培养物中，以进行7天的扩展，并在第0天注入。

患者将获得标准的支持性护理和GVHD预防（例如MMF和他克莫司）。

生物学：ECT-001-CB（UM171膨胀的脐带血移植）

条件：高剂量TBI（1320 CGY TBI + Fludarabine 75 mg/m2 +环磷酰胺120 mg/kg）或中间强度方案（400 CGY TBI + Fludarabine 150 mg/M2 +环磷酰胺50 mg/kg/kg/kg/kg/kg + thiotepa 10 mg/kg）。

单个UM171扩展的CB移植（CD34+：2.5-50x10e5/kg，CD3+> 1x10e6/kg）

免疫抑制：他克莫司/MMF


结果措施
主要结果指标 ：
  1. ECT-001-CB的不良事件[时间范围：100天]
    所有AE将根据修改后的（用于HSCT）CTCAE（第5.0卷）对严重程度进行评分。

  2. ECT-001-CB的不良事件[时间范围：2年]
    所有AE将根据修改后的（用于HSCT）CTCAE（第5.0卷）对严重程度进行评分。

  3. 无复发生存期[时间范围：移植后1年]
    RF将从移植时间到疾病复发，死亡或最后一次随访

  4. 无复发生存期[时间范围：移植后2年]
    RF将从移植时间到疾病复发，死亡或最后一次随访


次要结果度量 ：
  1. 中性粒细胞和血小板植入的时间[时间范围：前60天]
    嗜中性粒细胞植入（达到绝对中性粒细胞计数的第一天连续3天≥0.5x 10e9/l。还将记录到ANC≥0.1x 10e9/L的时间）和血小板摄影（持续血小板计数≥的第一天20 x 10e9/l，在前7天没有血小板输血）

  2. 移植相关死亡率的发病率[时间范围：在移植后第100天和1年]
    TRM被定义为除恶性复发以外的任何原因的死亡，这是在调节方案开始后发生的，可能与移植程序有关

  3. GVHD的发病率[时间范围：移植后2年]
    NIH标准的急性和慢性GVHD

  4. 3级或更高感染并发症的发病率[时间范围：移植后2年]
    需要全身疗法的任何感染，例如，浸润性念珠菌病，曲霉，其他侵入性真菌，CMV，腺病毒，EBV，HHV-6，HSV，HSV，VZV，PCP，PCP，PCP，毒质节病，毒质节病和分枝杆菌病

  5. 需要治疗的前植物/植入综合征的发病率[时间范围：移植后2年]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至65岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 高风险血液系统恶性肿瘤定义为：

    1. 急性髓样白血病（初级诱导衰竭，化学浪费复发，同种异体或自体移植后复发，CR1中的高风险AML，≥CR2）
    2. 急性淋巴白血病（初级诱导失败，CR1≥CR2中的高风险，化学浪费复发，同种异体或自体移植后复发）
    3. 骨髓增生性综合征（同种异体或自体移植后复发，在调节方案开始后的30天内进行≥10％的爆炸，细胞遗传学异常差且非常差的细胞遗传学异常，HCT特异性CPSS的CMML具有较高或中等的CPSS评分，稳定的疾病，稳定疾病，渐进疾病，渐进疾病，同时进行渐进疾病azacitidine）。
    4. 慢性粒细胞性白血病（发展为爆炸危机的患者）
  2. 2 CB≥4/6HLA的可用性与冻结CD34+细胞计数≥0.5x 10e5/kg和TNC≥1.5x 10e7/kg匹配
  3. 卡诺夫斯基≥70。
  4. LVE分数≥40％或分数缩短> 22％
  5. FVC，FEV1和DLCOC≥50％的预测
  6. 胆红素<2 x ULN; AST和Alt≤2.5x ULN;碱性磷酸酶≤5x ULN。
  7. 肌酐<2.0 mg/dl。
  8. HCT-CI≤3如果患者在骨髓中的爆炸≥5％，则HCT-CI≤5，如果60-65岁。

排除标准：

  1. 在6个月内同种异性骨髓性移植。
  2. 自体造血干细胞移植在6个月内。
  3. 活跃或最近的侵入性真菌感染。
  4. 除了进行UCB移植和与恶性肿瘤相关的预期生存期外，其他恶性肿瘤的存在估计在5年时小于75％。
  5. 艾滋病毒阳性。
  6. 具有可测量病毒载量的乙型肝炎或C感染。
  7. 肝肝硬化。
  8. 怀孕，母乳喂养或不愿意使用适当的避孕措施。
  9. 任何能够改变患者状况或研究结果的主要研究者认为的任何异常状况或实验室结果。
  10. 主动中枢神经系统参与。
  11. 氯瘤> 2厘米。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Filippo Milano博士（206）667-5925 fmilano@fredhutch.org

位置
布局表以获取位置信息
华盛顿美国
弗雷德·哈钦森 /华盛顿大学癌症联盟招募
西雅图，华盛顿，美国，98109
联系人：医学博士Filippo Milano，博士206-667-5925 fmilano@fredhutch.org
赞助商和合作者
Excellthera Inc。
弗雷德·哈钦森癌症研究中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年9月23日
第一个发布日期icmje 2019年9月26日
上次更新发布日期2020年12月10日
实际学习开始日期ICMJE 2020年11月13日
估计的初级完成日期2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2019年9月25日）
  • ECT-001-CB的不良事件[时间范围：100天]
    所有AE将根据修改后的（用于HSCT）CTCAE（第5.0卷）对严重程度进行评分。
  • ECT-001-CB的不良事件[时间范围：2年]
    所有AE将根据修改后的（用于HSCT）CTCAE（第5.0卷）对严重程度进行评分。
  • 无复发生存期[时间范围：移植后1年]
    RF将从移植时间到疾病复发，死亡或最后一次随访
  • 无复发生存期[时间范围：移植后2年]
    RF将从移植时间到疾病复发，死亡或最后一次随访
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2019年9月24日）
  • ECT-001-CB的安全性[时间范围：100天]
    所有AE将根据修改后的（用于HSCT）CTCAE（第5.0卷）对严重程度进行评分。
  • ECT-001-CB的安全性[时间范围：2年]
    所有AE将根据修改后的（用于HSCT）CTCAE（第5.0卷）对严重程度进行评分。
  • 无复发生存期[时间范围：移植后1年]
    RF将从移植时间到疾病复发，死亡或最后一次随访
  • 无复发生存期[时间范围：移植后2年]
    RF将从移植时间到疾病复发，死亡或最后一次随访
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2019年9月25日）
  • 中性粒细胞和血小板植入的时间[时间范围：前60天]
    嗜中性粒细胞植入（达到绝对中性粒细胞计数的第一天连续3天≥0.5x 10e9/l。还将记录到ANC≥0.1x 10e9/L的时间）和血小板摄影（持续血小板计数≥的第一天20 x 10e9/l，在前7天没有血小板输血）
  • 移植相关死亡率的发病率[时间范围：在移植后第100天和1年]
    TRM被定义为除恶性复发以外的任何原因的死亡，这是在调节方案开始后发生的，可能与移植程序有关
  • GVHD的发病率[时间范围：移植后2年]
    NIH标准的急性和慢性GVHD
  • 3级或更高感染并发症的发病率[时间范围：移植后2年]
    需要全身疗法的任何感染，例如，浸润性念珠菌病，曲霉，其他侵入性真菌，CMV，腺病毒，EBV，HHV-6，HSV，HSV，VZV，PCP，PCP，PCP，毒质节病，毒质节病和分枝杆菌病
  • 需要治疗的前植物/植入综合征的发病率[时间范围：移植后2年]
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2019年9月24日）
  • 血液植入动力学[时间范围：前60天]
    嗜中性粒细胞植入（达到绝对中性粒细胞计数的第一天连续3天≥0.5x 10e9/l。还将记录到ANC≥0.1x 10e9/L的时间）和血小板摄影（持续血小板计数≥的第一天20 x 10e9/l，在前7天没有血小板输血）
  • 移植相关死亡率的发病率[时间范围：在移植后第100天和1年]
    TRM被定义为除恶性复发以外的任何原因的死亡，这是在调节方案开始后发生的，可能与移植程序有关
  • GVHD的发病率[时间范围：移植后2年]
    NIH标准的急性和慢性GVHD
  • 3级或更高感染并发症的发病率[时间范围：移植后2年]
    需要全身疗法的任何感染，例如，浸润性念珠菌病，曲霉，其他侵入性真菌，CMV，腺病毒，EBV，HHV-6，HSV，HSV，VZV，PCP，PCP，PCP，毒质节病，毒质节病和分枝杆菌病
  • 需要治疗的前植物/植入综合征的发病率[时间范围：移植后2年]
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE美国对高风险白血病/脊髓增生的患者对UM171扩展的CB的研究
官方标题ICMJE对高风险急性白血病/脊髓增生的患者的UM171膨胀脐带血移植的II期开放标签研究
简要摘要

对于缺乏HLA相同供体的患者，脐带血（CB）移植是一种选择，但受到低细胞剂量，长时间的性植物和高移植相关死亡率的阻碍。 UM171是造血干细胞自我更新的一种新颖而有效的激动剂，可以解决这一主要局限性，从而使CB的重要特质是慢性GVHD的较低风险和复发的率。在先前的试验（NCT0268315）中，使用ECT-001-CB技术（UM171分子）的CB扩展协议已被证明在技术上可行且安全。 UM171扩展的CB与移植后（D）+18的中间粒细胞回收中位数相关。在22例接受单一UM171 CB移植的患者中，中位随访18个月，TRM（5％）和3-4级急性GVHD（10％）的风险较低。没有中度重度慢性GVHD。因此，在12个月时的总体和无进展生存率分别为90％和74％。 UM171扩展协议允许访问较小，更好的HLA匹配的CB，因为> 80％的患者接受了6-7/8 HLA匹配的CB。有趣的是，有高危血液系统恶性肿瘤和多种合并症患者（5例已经失败了同种异体移植，5例难治性/复发性急性白血病/侵袭性淋巴瘤患者）。尽管风险很高，但在12个月时的进展为20％。

这项新研究旨在测试一组高风险急性白血病/骨髓增生性或其的类似策略。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 高风险血液学恶性肿瘤
  • 脐带血移植
干预ICMJE生物学：ECT-001-CB（UM171膨胀的脐带血移植）

条件：高剂量TBI（1320 CGY TBI + Fludarabine 75 mg/m2 +环磷酰胺120 mg/kg）或中间强度方案（400 CGY TBI + Fludarabine 150 mg/M2 +环磷酰胺50 mg/kg/kg/kg/kg/kg + thiotepa 10 mg/kg）。

单个UM171扩展的CB移植（CD34+：2.5-50x10e5/kg，CD3+> 1x10e6/kg）

免疫抑制：他克莫司/MMF

研究臂ICMJE实验：ECT-001扩展的CB

患者将接受髓质的调节方案。

要扩展的绳索将接受CD34+选择。 CD34-产品是冷冻保存的，将在移植后+1 +1融化和注入。 CD34+产品将被放置在UM171的封闭培养物中，以进行7天的扩展，并在第0天注入。

患者将获得标准的支持性护理和GVHD预防（例如MMF和他克莫司）。

干预：生物学：ECT-001-CB（UM171膨胀的脐带血移植）
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2019年9月24日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月
估计的初级完成日期2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 高风险血液系统恶性肿瘤定义为：

    1. 急性髓样白血病（初级诱导衰竭，化学浪费复发，同种异体或自体移植后复发，CR1中的高风险AML，≥CR2）
    2. 急性淋巴白血病（初级诱导失败，CR1≥CR2中的高风险，化学浪费复发，同种异体或自体移植后复发）
    3. 骨髓增生性综合征（同种异体或自体移植后复发，在调节方案开始后的30天内进行≥10％的爆炸，细胞遗传学异常差且非常差的细胞遗传学异常，HCT特异性CPSS的CMML具有较高或中等的CPSS评分，稳定的疾病，稳定疾病，渐进疾病，渐进疾病，同时进行渐进疾病azacitidine）。
    4. 慢性粒细胞性白血病（发展为爆炸危机的患者）
  2. 2 CB≥4/6HLA的可用性与冻结CD34+细胞计数≥0.5x 10e5/kg和TNC≥1.5x 10e7/kg匹配
  3. 卡诺夫斯基≥70。
  4. LVE分数≥40％或分数缩短> 22％
  5. FVC，FEV1和DLCOC≥50％的预测
  6. 胆红素<2 x ULN; AST和Alt≤2.5x ULN;碱性磷酸酶≤5x ULN。
  7. 肌酐<2.0 mg/dl。
  8. HCT-CI≤3如果患者在骨髓中的爆炸≥5％，则HCT-CI≤5，如果60-65岁。

排除标准：

  1. 在6个月内同种异性骨髓性移植。
  2. 自体造血干细胞移植在6个月内。
  3. 活跃或最近的侵入性真菌感染。
  4. 除了进行UCB移植和与恶性肿瘤相关的预期生存期外，其他恶性肿瘤的存在估计在5年时小于75％。
  5. 艾滋病毒阳性。
  6. 具有可测量病毒载量的乙型肝炎或C感染。
  7. 肝肝硬化。
  8. 怀孕，母乳喂养或不愿意使用适当的避孕措施。
  9. 任何能够改变患者状况或研究结果的主要研究者认为的任何异常状况或实验室结果。
  10. 主动中枢神经系统参与。
  11. 氯瘤> 2厘米。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至65岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Filippo Milano博士（206）667-5925 fmilano@fredhutch.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04103879
其他研究ID编号ICMJE ECT-001-CB.004
研究8743（其他标识符：FHCRC）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
支持材料：临床研究报告（CSR）
责任方Excellthera Inc。
研究赞助商ICMJE Excellthera Inc。
合作者ICMJE弗雷德·哈钦森癌症研究中心
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Excellthera Inc。
验证日期2020年12月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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