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在地狱综合症中使用eculizumab
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| HELLP综合征（HELLP），三个月补体异常发病率；新生儿孕产妇损伤预兆子痫严重 | 药物：eculizumab | 阶段1 |
子痫前期是一种毁灭性的多系统妊娠障碍，表现为有或没有蛋白尿和/或最终器官损害的高血压，由内皮功能障碍造成，并发生在所有妊娠的3-5％中。值得注意的是，先兆子痫占所有早产的30％，这导致了新生儿重症监护病房的入院，医疗保健成本增加，严重的新生儿发病率和新生儿死亡率。 HELLP（溶血，肝酶升高和低血小板）综合征是该疾病中最严重的变体，影响了所有怀孕的大约0.1-0.2％。尽管普遍存在，但HELLP综合征的细胞生物学尚不清楚，导致胎儿监测，胎儿肺成熟度的类固醇，预防性癫痫发作的镁，高血压治疗以及最终递送的镁，从而导致皮肤质早产。
补体是大约50种蛋白质的酶促级联反应，由经典补体，凝集素补体途径和补体途径（APC）激活。虽然经典途径取决于抗原抗体复合物（IE，狼疮）进行激活，但APC独立于抗体，并且具有各种触发因素，包括感染，创伤和妊娠。
研究人员的研究实验室创建了一种新型的功能分析，即改良的HAM（MHAM）测定法，以诊断APC的高度病态疾病这种非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）。由于Ahus和Hellp综合征的表型相似性，研究人员的实验室进行了一项研究，以测试被诊断为诊断为完全（经典的）HELLP和部分（非典型）HELLP综合征，田纳西州和美国妇产科学院（ACOG）标准（ACOG）标准以观察如果APC失调和过度激活。调查人员发现，大多数HELLP综合征女性都有APC上调。此外，可以用抗C5单克隆抗体在体外抑制它。此外，研究人员最近显示，HELLP综合征的女性中约有50％的生殖线突变与APC 12的调节蛋白有关。这些是与Ahus相同的突变。此外，通过将基因型与表型相关的5例种系突变女性中的4例是阳性的。通过研究人员的当前数据，HELLP综合征与Ahus相似，研究人员在妊娠23-30周提出了对HELLP综合征女性的开放标签临床试验。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 这将是一项开放标签，第1阶段的临床试验。调查人员将调查eculizumab是在23-28周妊娠的女性中停止或阻止女性的恶化或地狱综合症。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 地狱综合症的eculizumab |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年1月4日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：妊娠不到28周的HELLP综合征 妊娠23-30周被诊断出患有HELP综合征的妇女将接受eculizumab。 | 药物：eculizumab 参与者将在诊断地HELLP综合征时接受eculizumab。参与者最多将获得4剂。 其他名称：Soliris |
- 改变天冬氨酸氨基转移酶（AST）级别[时间范围：基线，72小时]以单位/L测量AST。
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）的变化[时间范围：基线，72小时]在IU/L中测量的alt。
- 乳酸脱氢酶水平（LDH）的变化[时间框架：基线，72小时]LDH以单位/L测量。
- 怀孕的潜伏期[时间范围：最多7天]eculizumab施用后几天测得的怀孕潜伏期
- 流血产品的产妇数量输出[时间范围：最多7天]以单位测量的血液产物（挤满了红细胞，新鲜的冷冻血浆，血小板，冷冻沉淀）。
- 产后住宿时间[时间范围：最多36天]产后住院时间，从分娩到几天的出院时间。
| 有资格学习的年龄： | 18年至50年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 孕妇被诊断出患有小于28周的HELLP综合征。
排除标准：
女人
- 传播血管内凝血病
- 不调整胎儿状况需要交付
- 不可行的胎儿
- 中风
- 胎儿死亡内部
- 癫痫发作
- 已知的非典型溶血性尿毒综合征
- 家族性或获得性血小板减少症
- 阵发性夜间血红蛋白尿
- 对eculizumab的过敏将被排除在外。
| 联系人：Arthur J Vaught | 4048496018 | avaught2@jhmi.edu |
| 首席研究员： | 亚瑟·J（Arthur J Vaught） | 约翰·霍普金斯大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月24日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月25日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月23日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月1日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 在地狱综合症中使用eculizumab | ||||||
| 官方标题ICMJE | 地狱综合症的eculizumab | ||||||
| 简要摘要 | 正在进行这项研究研究，以查看被诊断出早产早产，肝酶升高，低血小板（HELLP）综合征（估计的妊娠年龄为23-30周）是否受益于一种称为Eculizumab（ECU）的药物的妇女。该药物阻止了称为补体的免疫系统的一部分。通过阻止免疫系统的这一部分，eculizumab可以停止或扭转HELLP综合征疾病的进展。研究人员还将研究这种药物是否有效，并使母亲和胎儿受益。 | ||||||
| 详细说明 | 子痫前期是一种毁灭性的多系统妊娠障碍，表现为有或没有蛋白尿和/或最终器官损害的高血压，由内皮功能障碍造成，并发生在所有妊娠的3-5％中。值得注意的是，先兆子痫占所有早产的30％，这导致了新生儿重症监护病房的入院，医疗保健成本增加，严重的新生儿发病率和新生儿死亡率。 HELLP（溶血，肝酶升高和低血小板）综合征是该疾病中最严重的变体，影响了所有怀孕的大约0.1-0.2％。尽管普遍存在，但HELLP综合征的细胞生物学尚不清楚，导致胎儿监测，胎儿肺成熟度的类固醇，预防性癫痫发作的镁，高血压治疗以及最终递送的镁，从而导致皮肤质早产。 补体是大约50种蛋白质的酶促级联反应，由经典补体，凝集素补体途径和补体途径（APC）激活。虽然经典途径取决于抗原抗体复合物（IE，狼疮）进行激活，但APC独立于抗体，并且具有各种触发因素，包括感染，创伤和妊娠。 研究人员的研究实验室创建了一种新型的功能分析，即改良的HAM（MHAM）测定法，以诊断APC的高度病态疾病这种非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）。由于Ahus和Hellp综合征的表型相似性，研究人员的实验室进行了一项研究，以测试被诊断为诊断为完全（经典的）HELLP和部分（非典型）HELLP综合征，田纳西州和美国妇产科学院（ACOG）标准（ACOG）标准以观察如果APC失调和过度激活。调查人员发现，大多数HELLP综合征女性都有APC上调。此外，可以用抗C5单克隆抗体在体外抑制它。此外，研究人员最近显示，HELLP综合征的女性中约有50％的生殖线突变与APC 12的调节蛋白有关。这些是与Ahus相同的突变。此外，通过将基因型与表型相关的5例种系突变女性中的4例是阳性的。通过研究人员的当前数据，HELLP综合征与Ahus相似，研究人员在妊娠23-30周提出了对HELLP综合征女性的开放标签临床试验。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 这将是一项开放标签，第1阶段的临床试验。调查人员将调查eculizumab是在23-28周妊娠的女性中停止或阻止女性的恶化或地狱综合症。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：eculizumab 参与者将在诊断地HELLP综合征时接受eculizumab。参与者最多将获得4剂。 其他名称：Soliris | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：妊娠不到28周的HELLP综合征 妊娠23-30周被诊断出患有HELP综合征的妇女将接受eculizumab。 干预：药物：eculizumab | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年1月4日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： 女人
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至50年（成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04103489 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB00193549 1K12HD085845-01（美国NIH赠款/合同） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 约翰·霍普金斯大学 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 约翰·霍普金斯大学 | ||||||
| 合作者ICMJE | Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD） | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 约翰·霍普金斯大学 | ||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
