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对正常志愿者中BT200的安全性，耐受性和药理活性的悲伤/疯狂研究
研究描述
简要摘要：
研究BT200-01是使用综合方案设计的男性和女性正常人志愿者（NHV）的人类（FIH）研究。这项1阶段研究将包括4个小部分：A部分，单个上升剂量（SAD）研究； B部分，多次升级剂量（MAD）研究； C部分，一项探索（i）去氨加压素是否可以用作解毒剂的挑战研究和/或（ii）是否会随着BT200剂量的增加而克服去氨加压素刺激的vonwillbrand因子（VWF）释放；和D部分，一项相对的生物利用度（BA）研究。
这项研究的主要目的是评估NHV中BT200的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脑血管中风大动脉粥样硬化（栓子/血栓形成）颅内动脉硬化 | 药物：BT200药物：去氨加压素药物：安慰剂 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 120名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BT200在正常人类志愿者中的安全性，耐受性和药理活性的单一/多升剂量研究1阶段研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月7日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年9月14日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年9月14日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：BT200 0.18mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 0.18mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 0.6mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 0.6mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 1.8mg 受试者将接受单一皮下剂量的BT200 1.8mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 6.0mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 6.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 12.0mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 12.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 24.0mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 24.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 24.0mg重复 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 24.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 安慰剂比较器：安慰剂悲伤 受试者将接受一份皮下剂量的安慰剂 | 药物：安慰剂 无菌盐水注射 |
| 实验：BT200加载剂量24.0mg，维持剂量为12.0 mg 受试者将获得最初的皮下加载剂量的BT200 24.0mg，然后每周4（每7天）维持剂量BT200 12.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200加载剂量48.0mg，维持剂量为24.0 mg 受试者将获得BT200 48mg的初始皮下载荷剂量，然后每周4（每7天）维持剂量的BT200 24mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 安慰剂比较器：安慰剂疯狂 受试者将接受安慰剂的最初皮下载荷剂量，然后每周4天（每7天）安慰剂剂量 | 药物：安慰剂 无菌盐水注射 |
| 实验：BT200 48.0mg +去氨加压素挑战 受试者将接受单一皮下剂量的BT200 48.0mg，然后接受IV输注（超过30分钟），为0.3µg/kg脱氨加压素，在单剂量BT200后24小时施用。 | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 药物：去氨加压素 无菌溶液进行注射 其他名称：Minirin®注入 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 +去氨加压素挑战剂量 受试者将接受单一皮下剂量的安慰剂，然后接受静脉输注（超过30分钟的0.3µg/kg去氨加油素在单剂量安慰剂后24小时给药 | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 药物：去氨加压素 无菌溶液进行注射 其他名称：Minirin®注入 |
| 安慰剂比较器：安慰剂注入 受试者将在24小时内接受一次静脉注射剂量的安慰剂 | 药物：安慰剂 无菌盐水注射 |
| 实验：BT200 36.0mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 36.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
| 实验：BT200 48.0 mg 受试者将获得单一皮下剂量的BT200 48.0mg | 药物：BT200 BT200是一种Pegypated合成RNA寡核苷酸 |
结果措施
主要结果指标 ：
- CTCAE v4.0评估的与治疗相关的不良事件的参与者数量[时间范围：剂量后8周基线]
次要结果度量 ：
- 在串行时间点[时间范围：剂量后8周的基线至基线]在串行时间点的测量浓度]
- 曲线下的测量区域（AUC）[时间范围：剂量后8周的基线]
- 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：剂量后8周基线]
- 最大血浆浓度（TMAX）[时间范围：剂量后8周的基线]
其他结果措施：
- BT200的免疫原性[时间范围：剂量后8周的基线]评估针对BT200的抗药物抗体的存在
- 使用ELISA自由VWF A1域评估VWF活动[时间范围：剂量后8周的基线]
- 使用血小板功能分析仪100评估VWF功能[时间范围：剂量后8周的基线]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
标准
纳入标准：
- 筛查时健康的男性或女性志愿者，年龄≥18岁
- 如果女性，子宫切除术后必须是绝经后或状态
- 能够理解并给予知情同意
- 能够与研究者合作，遵守研究的要求，并完成与协议相关的完整过程
排除标准：
- 临床上重要的病史（包括von Willebrand疾病，血小板性疾病或任何类型的出血性临床）或正在进行的慢性疾病，这会危及受试者的安全性或损害他/她参与这项研究的数据质量
- 关于体格检查或临床相关的实验室异常的临床相关异常发现
- 输注过敏反应的史，明显的药物过敏或过敏反应
- 药物滥用，精神疾病或任何使研究人员能够完全遵守研究程序的判断的任何原因
- 在研究开始之前的2周内使用药物，在研究者的判断中可能会对受试者的福利产生不利影响或研究结果的完整性
- 与其他实验药物的同时治疗或在30天内与任何研究药物一起参加其他临床试验，或者在治疗开始前进行5次消除半衰期（以较长的为准）
联系人和位置
位置
| 奥地利 | |
| 维也纳医科大学 | |
| 奥地利维也纳，1090 | |
赞助商和合作者
乐队治疗学
调查人员
| 研究主任： | James C Gilbert，医学博士 | 乐队治疗学 | |
| 首席研究员： | 医学博士Ulla Derhaschnig | 维也纳医科大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月19日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月25日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月22日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月7日 | ||||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年9月14日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | CTCAE v4.0评估的与治疗相关的不良事件的参与者数量[时间范围：剂量后8周基线] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 对正常志愿者中BT200的安全性，耐受性和药理活性的悲伤/疯狂研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | BT200在正常人类志愿者中的安全性，耐受性和药理活性的单一/多升剂量研究1阶段研究 | ||||||
| 简要摘要 | 研究BT200-01是使用综合方案设计的男性和女性正常人志愿者（NHV）的人类（FIH）研究。这项1阶段研究将包括4个小部分：A部分，单个上升剂量（SAD）研究； B部分，多次升级剂量（MAD）研究； C部分，一项探索（i）去氨加压素是否可以用作解毒剂的挑战研究和/或（ii）是否会随着BT200剂量的增加而克服去氨加压素刺激的vonwillbrand因子（VWF）释放；和D部分，一项相对的生物利用度（BA）研究。 这项研究的主要目的是评估NHV中BT200的安全性和耐受性。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：顺序分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | Buchtele N，Schwameis M，Gilbert JC，SchörgenhoferC，JilmaB。针对缺血性中风的von Willebrand因子：关注临床证据。血栓输血。 2018 Jun; 118（6）：959-978。 doi：10.1055/s-0038-1648251。 Epub 2018 5月30日。 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||||
| 实际注册ICMJE | 120 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 112 | ||||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年9月14日 | ||||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年9月14日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 是的 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 奥地利 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04103034 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BT200-01 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 乐队治疗学 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 乐队治疗学 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 乐队治疗学 | ||||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
