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出境医 / 临床实验 / 巨细胞动脉炎(GCA)和多肌痛风湿病(PMR)的临床和免疫遗传特征

巨细胞动脉炎(GCA)和多肌痛风湿病(PMR)的临床和免疫遗传特征

研究描述
简要摘要:
一项多中心观察性研究,招募了风湿性多肌痛(PMR)和巨细胞动脉炎(GCA)患者的前瞻性和回顾性队列。主要目的是找到GCA和PMR敏感性的遗传决定因素,以便对疾病发病机理产生新的见解。回顾性队列的一个子集还参与了有资格或接受Tocilizumab的患者的市场后监视注册处,以治疗其复发或难治性GCA。

病情或疾病
巨细胞动脉炎多肌痛风湿病

详细说明:

巨细胞动脉炎(GCA),也称为颞动脉炎,是原发性血管炎的最常见形式,每年在欧盟和美国发现多达75,000例。它几乎完全发生在50岁以上的人中,被认为是医疗紧急情况。如果不立即用高剂量的糖皮质激素治疗,发炎的血管壁的增厚会导致不可逆的视觉损失或中风。由于疾病和治疗并发症,GCA可以导致各种系统的显着发病率。可以通过颞动脉活检,成像(例如/CT/MRA/PET-CR)或基于临床体征(例如红细胞沉降率)和症状(例如,新的头痛,颌骨,视觉动脉,颞动脉,颞动脉,颞动脉,异常,例如压痛或脉动减少)。

多肌痛风湿病(PMR)的特征是炎症性肢体束疼痛,清晨僵硬,以及通过炎症标记升高证明的全身炎症反应。

英国GCA联盟是一项多中心观察性研究,是招募前瞻性的主要臂(涉嫌GCA的参与者)和回顾性队列(已确认GCA诊断的参与者)。对这些队列收集的数据的分析将有助于实现寻找GCA和PMR敏感性的遗传决定因素的主要目的,以便对疾病发病机理产生新的见解。次要目标及其相关的分析如下:

  • 表型:基于临床特征来表征GCA和PMR亚型;成像;细胞;循环和/或动脉组织中的亚细胞级分和分子;遗传/表观遗传/转录组/蛋白质组学或代谢组学因素,包括选定病例的下一代测序(整个外显子组测序)。
  • 生活影响:确定疾病和治疗的哪些方面会影响患者的生活质量,如患者报告的结果所评估。
  • 长期结局:通过通过电子与健康记录的电子联系来表征GCA和PMR的预后 - 既是疾病及其治疗的影响)。
  • 探索性分析:探索环境因素和合并症在表型和结果上的潜在作用。
  • 诊断,预后:改善GCA和PMR的诊断,并确定预测诊断的因素,例如诊断临床特征,预后和诊断生物标志物。
  • 疾病活动:监测开始合成或生物学疾病抗风湿药(S/BDMARD)的参与者。寻找用于GCA和PMR疾病活动的生物标志物,这可能在临床上有助于优化单个患者的类固醇和S/BDMARD治疗。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 4000名参与者
观察模型:病例对照
时间观点:横截面
目标随访时间: 18个月
官方标题:英国GCA联盟:巨细胞动脉炎(GCA)和多肌痛风湿病(PMR)的临床和免疫遗传特征
实际学习开始日期 2005年6月10日
估计的初级完成日期 2025年1月31日
估计 学习完成日期 2025年2月1日
武器和干预措施
组/队列
回顾
诊断为GCA或PMR的患者
预期
怀疑GCA和PMR的患者
结果措施
主要结果指标
  1. 遗传敏感性研究的主要结果:[时间范围:基线时]
    具有相关专业知识的专家(例如风湿病学家,眼科医生)确认的GCA(或PMR)的诊断。


次要结果度量
  1. 表型[时间范围:基线]
    GCA/PMR的临床表型或亚型基于疾病特征和作为常规临床实践的一部分进行的成像,以及用于研究目的进行的研究测试,例如用于研究目的,细胞,细胞亚细胞级分和分子,以及/或动脉组织和动脉组织和动脉组织和/或动脉组织和/或动脉组织和分子。遗传/表观遗传/转录组/蛋白质组学或代谢组因子,包括选定病例的下一代测序(整个外显子组测序)。

  2. 生活影响问卷[时间范围:基线]
    评估患者报告的疾病和治疗对患者生活的影响

  3. 长期结果[时间范围:基线]
    患者的纵向随访(与医学和电子记录有关,不需要额外的学习就诊)来定义预后/疾病结局,例如缺血性表现,动脉瘤形成,类固醇治疗的持续时间,疾病耀斑,与并发症相关的并发症类固醇治疗。

  4. GCA/PMR的诊断[时间范围:通过研究完成,平均1年]
    疑似GCA/PMR的患者的诊断(前瞻性研究)。

  5. 探索性分析[时间范围:基线]
    调查遗传学,环境因素(例如饮食和阳光)和合并症(例如牙周疾病)对疾病表型和结果的作用,如患者管理的问卷所评估。

  6. 疾病活动定义为临床和患者报告的疾病活动的增加[时间范围:基线]
    开始进行合成或生物学疾病的参与者,通过或不接受其他类固醇治疗的抗风湿药,将评估其疾病活性。

  7. 血清,血浆和尿液样品的蛋白质组学和基因组分析。 [时间范围:基线时]
    各种“ OMIC技术”将应用于从血液和/或常规诊断动脉活检中分离出的细胞种群,包括但不限于RNASEQ和各种蛋白质组学方法。


生物测量保留率:DNA样品
血清,血浆,细胞和亚细胞分数,尿液或动脉组织,DNA,RNA,蛋白质和代谢物

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 50岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
患者主要是从次生中招募的,但可以在初级保健中识别和/或招募。
标准

纳入标准:

  • 愿意自我识别一个种族,例如高加索人,亚洲,非洲加勒比海。
  • 对GCA或PMR有牢固的临床诊断,或者(对于前瞻性识别的)GCA或PMR应该比患者症状的任何替代解释更有可能。
  • 有能力并愿意给予知情同意。除非证实活检和GCA的临床经典病例,否则患者将年满50岁或以上。

排除标准:

•患者不愿意或无法给予完全知情的同意。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:路易丝·索伦森0113 343 7764 mrctarget@leeds.ac.uk

位置
展示显示73个研究地点
赞助商和合作者
利兹大学
牛津大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:安·摩根利兹大学
追踪信息
首先提交日期2019年7月30日
第一个发布日期2019年9月25日
上次更新发布日期2021年5月12日
实际学习开始日期2005年6月10日
估计的初级完成日期2025年1月31日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2019年9月24日)
遗传敏感性研究的主要结果:[时间范围:基线时]
具有相关专业知识的专家(例如风湿病学家,眼科医生)确认的GCA(或PMR)的诊断。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2019年9月24日)
  • 表型[时间范围:基线]
    GCA/PMR的临床表型或亚型基于疾病特征和作为常规临床实践的一部分进行的成像,以及用于研究目的进行的研究测试,例如用于研究目的,细胞,细胞亚细胞级分和分子,以及/或动脉组织和动脉组织和动脉组织和/或动脉组织和/或动脉组织和分子。遗传/表观遗传/转录组/蛋白质组学或代谢组因子,包括选定病例的下一代测序(整个外显子组测序)。
  • 生活影响问卷[时间范围:基线]
    评估患者报告的疾病和治疗对患者生活的影响
  • 长期结果[时间范围:基线]
    患者的纵向随访(与医学和电子记录有关,不需要额外的学习就诊)来定义预后/疾病结局,例如缺血性表现,动脉瘤形成,类固醇治疗的持续时间,疾病耀斑,与并发症相关的并发症类固醇治疗。
  • GCA/PMR的诊断[时间范围:通过研究完成,平均1年]
    疑似GCA/PMR的患者的诊断(前瞻性研究)。
  • 探索性分析[时间范围:基线]
    调查遗传学,环境因素(例如饮食和阳光)和合并症(例如牙周疾病)对疾病表型和结果的作用,如患者管理的问卷所评估。
  • 疾病活动定义为临床和患者报告的疾病活动的增加[时间范围:基线]
    开始进行合成或生物学疾病的参与者,通过或不接受其他类固醇治疗的抗风湿药,将评估其疾病活性。
  • 血清,血浆和尿液样品的蛋白质组学和基因组分析。 [时间范围:基线时]
    各种“ OMIC技术”将应用于从血液和/或常规诊断动脉活检中分离出的细胞种群,包括但不限于RNASEQ和各种蛋白质组学方法。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题巨细胞动脉炎(GCA)和多肌痛风湿病(PMR)的临床和免疫遗传特征
官方头衔英国GCA联盟:巨细胞动脉炎(GCA)和多肌痛风湿病(PMR)的临床和免疫遗传特征
简要摘要一项多中心观察性研究,招募了风湿性多肌痛(PMR)和巨细胞动脉炎(GCA)患者的前瞻性和回顾性队列。主要目的是找到GCA和PMR敏感性的遗传决定因素,以便对疾病发病机理产生新的见解。回顾性队列的一个子集还参与了有资格或接受Tocilizumab的患者的市场后监视注册处,以治疗其复发或难治性GCA。
详细说明

巨细胞动脉炎(GCA),也称为颞动脉炎,是原发性血管炎的最常见形式,每年在欧盟和美国发现多达75,000例。它几乎完全发生在50岁以上的人中,被认为是医疗紧急情况。如果不立即用高剂量的糖皮质激素治疗,发炎的血管壁的增厚会导致不可逆的视觉损失或中风。由于疾病和治疗并发症,GCA可以导致各种系统的显着发病率。可以通过颞动脉活检,成像(例如/CT/MRA/PET-CR)或基于临床体征(例如红细胞沉降率)和症状(例如,新的头痛,颌骨,视觉动脉,颞动脉,颞动脉,颞动脉,异常,例如压痛或脉动减少)。

多肌痛风湿病(PMR)的特征是炎症性肢体束疼痛,清晨僵硬,以及通过炎症标记升高证明的全身炎症反应。

英国GCA联盟是一项多中心观察性研究,是招募前瞻性的主要臂(涉嫌GCA的参与者)和回顾性队列(已确认GCA诊断的参与者)。对这些队列收集的数据的分析将有助于实现寻找GCA和PMR敏感性的遗传决定因素的主要目的,以便对疾病发病机理产生新的见解。次要目标及其相关的分析如下:

  • 表型:基于临床特征来表征GCA和PMR亚型;成像;细胞;循环和/或动脉组织中的亚细胞级分和分子;遗传/表观遗传/转录组/蛋白质组学或代谢组学因素,包括选定病例的下一代测序(整个外显子组测序)。
  • 生活影响:确定疾病和治疗的哪些方面会影响患者的生活质量,如患者报告的结果所评估。
  • 长期结局:通过通过电子与健康记录的电子联系来表征GCA和PMR的预后 - 既是疾病及其治疗的影响)。
  • 探索性分析:探索环境因素和合并症在表型和结果上的潜在作用。
  • 诊断,预后:改善GCA和PMR的诊断,并确定预测诊断的因素,例如诊断临床特征,预后和诊断生物标志物。
  • 疾病活动:监测开始合成或生物学疾病抗风湿药(S/BDMARD)的参与者。寻找用于GCA和PMR疾病活动的生物标志物,这可能在临床上有助于优化单个患者的类固醇和S/BDMARD治疗。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:病例对照
时间视角:横截面
目标随访时间18个月
生物测量保留:DNA样品
描述:
血清,血浆,细胞和亚细胞分数,尿液或动脉组织,DNA,RNA,蛋白质和代谢物
采样方法非概率样本
研究人群患者主要是从次生中招募的,但可以在初级保健中识别和/或招募。
健康)状况
  • 巨细胞动脉炎
  • 多肌痛风湿病
干涉不提供
研究组/队列
  • 回顾
    诊断为GCA或PMR的患者
  • 预期
    怀疑GCA和PMR的患者
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2019年9月24日)
4000
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2025年2月1日
估计的初级完成日期2025年1月31日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 愿意自我识别一个种族,例如高加索人,亚洲,非洲加勒比海。
  • 对GCA或PMR有牢固的临床诊断,或者(对于前瞻性识别的)GCA或PMR应该比患者症状的任何替代解释更有可能。
  • 有能力并愿意给予知情同意。除非证实活检和GCA的临床经典病例,否则患者将年满50岁或以上。

排除标准:

•患者不愿意或无法给予完全知情的同意。

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄50岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:路易丝·索伦森0113 343 7764 mrctarget@leeds.ac.uk
列出的位置国家英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04102930
其他研究ID编号MM05/7037
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方利兹大学安·摩根
研究赞助商利兹大学
合作者牛津大学
调查人员
首席研究员:安·摩根利兹大学
PRS帐户利兹大学
验证日期2021年5月