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出境医 / 临床实验 / 谷替嗪对与亨廷顿疾病相关的绒毛膜治疗的功效，安全性和耐受性（Kinect-HD）
谷替嗪对与亨廷顿疾病相关的绒毛膜治疗的功效，安全性和耐受性（Kinect-HD）
研究描述
简要摘要：
这是一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估谷替嗪在患有亨廷顿疾病的受试者中治疗绒毛膜的疗效，安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骗子，亨廷顿 | 药物：谷替嗪药物：安慰剂 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 120名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段，随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估谷替嗪对与亨廷顿疾病相关的绒毛膜治疗的疗效，安全性和耐受性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：谷替嗪 胶囊，每天口服一次，持续12周。 | 药物：谷替嗪 囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂 其他名称：NBI-98854 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 胶囊，每天口服一次，持续12周。 | 药物：安慰剂 非活动剂型 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 从统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）总数最大唱片（TMC）得分中，从基线（平均筛查和第-1天）到维护（平均为第10周和第12周）。 [时间范围：筛查，第1天，第10周和第12周]TMC是对UHDR的运动评估的一部分，并在7个不同的身体部位中进行了脉络脉络，包括面部，口腔 - 语言区域，树干和每个肢体。 TMC分数是个体得分的总和，范围从0到28。分数下降表明唱片的改善。
次要结果度量 ：
- 第12周的临床全球变化印象（CGI-C）响应状态[时间范围：第12周]CGI-C是一个7点李克特量表，自从临床医生评估的研究药物给药以来，自开始的药物给药以来的总体整体改善（从1（非常差）到7（非常差）。 CGI-C分数的受试者要么是1（“非常改善”）或2（“改进得多”）的受试者将被归类为响应者。
- 第12周的患者全球变化印象（PGI-C）响应状态[时间范围：第12周]PGI-C是一个7点李克特量表，自从受试者评估的研究药物给药以来，自开始的药物给药以来，对研究药物给药以来的总体全球改善（从1（非常差）到7（非常差）。 PGI-C分数的受试者要么是1（“非常改善”）或2（“改进得多”）的受试者将被归类为响应者。
- 从基线到第12周，神经系统疾病的生活质量（Neuro -QOL）上肢功能[时间范围：-1和第12周]Neuro-Qol上肢功能短形式由8个有关物理能力的问题，额定为1（无法做到）到5（没有任何困难）。
- 从基线到第12周的Neuro -Qol下肢功能[时间范围：-1和第12周]Neuro-Qol下肢功能短形式由8个有关身体能力的问题，额定为1（无法做到）到5（没有任何困难）。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 有唱片的临床诊断亨廷顿疾病（HD）
- 能够在任何人或设备的帮助下行走
- 不执行全部禁欲的生育潜力的受试者必须同意使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕）（双重避孕），直到研究后30天（女性）或90天（男性）进行研究后最后剂量（男性）药品
- 能够阅读和理解英语
排除标准：
- 在研究人员的判断中，有先前建立的用VMAT2抑制剂建立的治疗史
- 吞咽困难
- 目前怀孕或母乳喂养
- 具有长QT综合征，心脏心律失常，左束支架，房屋（AV）块，无控制的心律失常或心力衰竭的已知历史
- 患有不稳定或严重的医学或精神病
- 有自杀行为的重大风险
- 在筛查后的1年内，有物质依赖或物质（药物）或酗酒的历史
- 如果服用抗抑郁治疗，请处于稳定方案上
- 随时接受了基因疗法
- 在基线访问后的30天内，在一项临床研究中接受了研究药
- 失血量≥550毫升或在基线访问前30天内捐赠血液
- 基线前30天或任何神经蛋白质恶性肿瘤综合征的病史
联系人和位置
联系人
| 联系人：Cheryl Chen | 858-617-7744 | cechen@neurocrine.com |
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35233 | |
| 美国，阿肯色州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 小石城，阿肯色州，美国，72205 | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州拉霍亚，美国92037 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州萨克拉曼多，美国95817 | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国科罗拉多州恩格尔伍德，美国80113 | |
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20007年 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32608 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33136 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30329 | |
| 伊利诺伊州美国 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60612 | |
| 美国，印第安纳州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 印第安纳州印第安纳波利斯，美国，46202 | |
| 爱荷华州美国 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 爱荷华州爱荷华州，美国，52242 | |
| 美国，堪萨斯州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 威奇托，堪萨斯州，美国，67226 | |
| 美国，肯塔基州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国肯塔基州路易斯维尔，美国40202 | |
| 美国路易斯安那州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国路易斯安那州新奥尔良，美国70121 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02118 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02215 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州查尔斯敦，美国02129 | |
| 美国密歇根州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 密歇根州安阿伯，美国，48109 | |
| 内布拉斯加州美国 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 奥马哈，内布拉斯加州，美国，68198 | |
| 美国，纽约 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 罗切斯特，纽约，美国，14618年 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27705 | |
| 美国，北达科他州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 法戈，北达科他州，美国，58103 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44195 | |
| 神经内分泌植物部位 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年 | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州哥伦比亚，美国29203 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州格林维尔，美国29615 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37212 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77054 | |
| 美国，犹他州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84108 | |
| 美国，佛蒙特州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 伯灵顿，佛蒙特州，美国，05401 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国弗吉尼亚州夏洛茨维尔，22908 | |
| 华盛顿美国 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 西雅图，华盛顿，美国，98195 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 美国华盛顿州斯波坎，美国，99202 | |
| 加拿大，不列颠哥伦比亚省 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华，V6T 2B5 | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 渥太华，加拿大安大略省，K1Y 4E9 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 加拿大安大略省多伦多，M3B 2S7 | |
赞助商和合作者
神经分泌生物科学
亨廷顿研究小组
调查人员
| 研究主任： | 首席医疗官 | 首席医疗官 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月23日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月25日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月12日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月13日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 从统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）总数最大唱片（TMC）得分中，从基线（平均筛查和第-1天）到维护（平均为第10周和第12周）。 [时间范围：筛查，第1天，第10周和第12周] TMC是对UHDR的运动评估的一部分，并在7个不同的身体部位中进行了脉络脉络，包括面部，口腔 - 语言区域，树干和每个肢体。 TMC分数是个体得分的总和，范围从0到28。分数下降表明唱片的改善。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 谷替嗪对与亨廷顿疾病有关的脊椎治疗的功效，安全性和耐受性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段，随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估谷替嗪对与亨廷顿疾病相关的绒毛膜治疗的疗效，安全性和耐受性 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估谷替嗪在患有亨廷顿疾病的受试者中治疗绒毛膜的疗效，安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 骗子，亨廷顿 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | Rodrigues FB，Wild EJ。亨廷顿病临床试验角：2020年4月。 2020; 9（2）：185-197。 doi：10.3233/jhd-200002。 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 120 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至75岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04102579 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NBI-98854-HD3005 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 神经分泌生物科学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 神经分泌生物科学 | ||||
| 合作者ICMJE | 亨廷顿研究小组 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 神经分泌生物科学 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
