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一项评估RT001的功效，长期安全性和易耐用性的研究
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估RT001在弗里德里希共济失调受试者中的疗效，长期安全性和耐受性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 弗里德里希的共济失调 | 药物：RT001药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的研究，以评估口服研究药物（活动药物或安慰剂胶囊）后FRDA受试者的疗效，安全性，耐受性。在研究期间，有60名合格的患者将在不同时间点进行各种评估。研究时间为13个月，包括筛查，治疗和安全后续电话。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 65名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，受控的2/3阶段研究，用于评估弗里德里希共济失调受试者的疗效，长期安全性和RT001的耐受性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
实验：RT001
| 药物：RT001 RT001被封装为9-CIS，12-CIS-11,11-11-D2-烯丙基酸乙酯，该酯是LA乙基酯的特定位点（C11）二二酯合成同源物。每个胶囊含有960毫克的RT001。 |
安慰剂比较器：安慰剂
| 药物：安慰剂 安慰剂产品由封装的USP红花油组成。安慰剂胶囊的外观和大小与RT001相同。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 使用心肺运动测试（CPET）[时间范围：11个月]，高峰工作负载从基线变为11个月使用CPET测量从基线到第11个月的高峰工作量的百分比变化
次要结果度量 ：
- RT001对改良的Friedreich共济失调评级量表（MFARS）的影响[时间范围：11个月]修改后的FARS源自Fars Neuro量表。 FARS NEURO量表基于对鳞茎系统，上肢配位，下肢配位，外周神经系统和直立稳定函数的神经系统检查。 MFAR将不包括外周神经系统的子得分。
- 距离步行1分钟（T1MW）[时间范围：11个月]T1MW是下肢功能的定量度量。测量了1分钟以上的距离
- RT001对疲劳量表的影响[时间范围：11个月]衡量从基线到第11个月的分数变化。该量表在过去7天内对您的疲劳进行了评分，并以5分的量表进行了评分，其中有一系列响应，从根本上，一点点，有些东西，相当多。
- RT001对临床全球印象的影响[CGI] [时间范围：11个月]CGI是一个3项观察者评分量表，可衡量疾病的严重程度，全球改善和治疗反应。疾病的严重程度以7分的量表进行了评级，疾病量表的严重程度使用从1（正常）到1（正常）到1（正常）的范围7（在最严重的病人中）。全球进步得分范围从1（非常大得多）到7（非常糟糕）。治疗反应等级应考虑治疗功效和与治疗相关的不良事件，范围从0（明显的改进和无副作用）和4（不变或更糟，副作用胜过治疗效应）。 CGI的每个组件分别额定；该仪器不会产生全球分数。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12年至50岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 雄性或女性12至50岁
- 病史与≤25岁时FRDA的症状一致
- Frataxin基因（FXN）中双重病原变异的检测
- 卧床（有或没有辅助设备），并能够进行其他评估/评估。
- 在定时步行时必须能够步行25英尺
关键排除标准：
- 在首次剂量之前的最后30天内接受了其他实验疗法的治疗
- 先前参加了RT001试验
- 在研究期间，拒绝停止终止鱼油或其他油基补品（筛查直到最后一个研究程序完成）
- 恶性肿瘤的史（基底细胞癌除外）
- 无法完成CPET协议
- 母乳喂养或妊娠测试阳性的女性
- 不受控制的糖尿病病史（1或2型）
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 协作神经科学网络有限责任公司 | |
| 加利福尼亚州长滩，美国90806 | |
| 加州大学洛杉矶分校 | |
| 加利福尼亚州洛杉矶，美国90095 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学 | |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32608 | |
| USF共济失调研究中心 | |
| 佛罗里达州坦帕，美国，33612 | |
| 爱荷华州美国 | |
| 爱荷华大学Stead家庭儿童医院 | |
| 爱荷华州爱荷华州，美国，52242 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
赞助商和合作者
Retrotope，Inc。
调查人员
| 研究主任： | 医学博士彼得·米尔纳 | 首席医疗官 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月23日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月25日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 使用心肺运动测试（CPET）[时间范围：11个月]，高峰工作负载从基线变为11个月 使用CPET测量从基线到第11个月的高峰工作量的百分比变化 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 使用心肺锻炼测试（CPET）[时间范围：9个月]，工作负载从基线到9个月的变化从基线变为9个月 使用CPET测量从基线到第9个月的高峰工作量的百分比变化 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估RT001的功效，长期安全性和易耐用性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，受控的2/3阶段研究，用于评估弗里德里希共济失调受试者的疗效，长期安全性和RT001的耐受性 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估RT001在弗里德里希共济失调受试者中的疗效，长期安全性和耐受性 | ||||
| 详细说明 | 这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的研究，以评估口服研究药物（活动药物或安慰剂胶囊）后FRDA受试者的疗效，安全性，耐受性。在研究期间，有60名合格的患者将在不同时间点进行各种评估。研究时间为13个月，包括筛查，治疗和安全后续电话。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 弗里德里希的共济失调 | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册ICMJE | 65 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12年至50岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04102501 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RT001-006 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Retrotope，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Retrotope，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Retrotope，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
