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出境医 / 临床实验 / SPG5患者的PCSK9抑制剂治疗
SPG5患者的PCSK9抑制剂治疗
研究描述
简要摘要：
痉挛性截瘫5型（SPG5）是遗传性痉挛性截瘫的罕见亚型，这是由皮质脊髓束运动神经元的进行性神经变性定义的高度异质性神经退行性疾病。 SPG5是由编码氧化酚-7A-羟化酶的基因CYP7B1中隐性突变引起的。该酶参与胆固醇降解为原发性胆汁酸。 CYP7B1缺乏症已显示导致神经毒性氧甲醇的积累。发现在SPG5患者中发现的氧蛋白酶会损害人皮质神经元的代谢活性和生存能力，这表明氧甲醇水平升高可能是SPG5中的关键致病因素。抑制前蛋白转化酶枯草蛋白-Kexin-9型（PCSK9）的单克隆抗体已成为一种有效降低胆固醇水平的新药物。 Evolocumab是该类别的成员，是一种完全人类的单克隆抗体，可将LDL胆固醇水平降低约60％。因此，我们用evolocumab 420 mg对SPG5患者进行了介入试验。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 遗传性痉挛性截瘫5型 | 药物：evolocumab | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | PCSK9抑制剂治疗5型遗传性痉挛性瘫痪患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年1月3日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年1月3日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：evolocumab组 符合条件的患者接受皮下注射evolocumab 420 mg | 药物：evolocumab 符合条件的患者接受皮下注射evolocumab 420 mg |
结果措施
主要结果指标 ：
- 27-羟基胆固醇（27-OHC）的变化[时间范围：最多4周]胆固醇最初是氧化的，所得的27-羟基胆固醇（27-OHC）为7A-羟基化
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 14年至80岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄14-80岁
- 具有临床表现遗传性痉挛性截瘫的概率
- 遗传确认的SPG5诊断
排除标准：
- 入学前3个月，用他汀类药物进行治疗
- PCSK9抑制剂治疗的禁忌症
- 怀孕被排除在育龄的妇女中
联系人和位置
联系人
| 联系人：ying fu | 13920263588 | fuying1995@163.com |
位置
| 中国 | |
| 第一附属医院福建医科大学神经病学系 | 招募 |
| 中国富州 | |
| 联系人：ying fu fuying1995@163.com | |
| 首席研究员：Wan-Jin Chen | |
赞助商和合作者
福建医科大学第一附属医院
调查人员
| 首席研究员： | Wan-Jin Chen | 第一附属医院福建医科大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月22日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月24日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月13日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年1月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 27-羟基胆固醇（27-OHC）的变化[时间范围：最多4周] 胆固醇最初是氧化的，所得的27-羟基胆固醇（27-OHC）为7A-羟基化 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | SPG5患者的PCSK9抑制剂治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | PCSK9抑制剂治疗5型遗传性痉挛性瘫痪患者 | ||||
| 简要摘要 | 痉挛性截瘫5型（SPG5）是遗传性痉挛性截瘫的罕见亚型，这是由皮质脊髓束运动神经元的进行性神经变性定义的高度异质性神经退行性疾病。 SPG5是由编码氧化酚-7A-羟化酶的基因CYP7B1中隐性突变引起的。该酶参与胆固醇降解为原发性胆汁酸。 CYP7B1缺乏症已显示导致神经毒性氧甲醇的积累。发现在SPG5患者中发现的氧蛋白酶会损害人皮质神经元的代谢活性和生存能力，这表明氧甲醇水平升高可能是SPG5中的关键致病因素。抑制前蛋白转化酶枯草蛋白-Kexin-9型（PCSK9）的单克隆抗体已成为一种有效降低胆固醇水平的新药物。 Evolocumab是该类别的成员，是一种完全人类的单克隆抗体，可将LDL胆固醇水平降低约60％。因此，我们用evolocumab 420 mg对SPG5患者进行了介入试验。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 遗传性痉挛性截瘫5型 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：evolocumab 符合条件的患者接受皮下注射evolocumab 420 mg | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：evolocumab组 符合条件的患者接受皮下注射evolocumab 420 mg 干预：药物：evolocumab | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年1月3日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年1月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 14年至80岁（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04101643 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | mrcta，ecfahoffmu [2019] 209 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Wan-Jin Chen，福建医科大学第一附属医院 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 福建医科大学第一附属医院 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 福建医科大学第一附属医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
