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出境医 / 临床实验 / 肌无力重症患者的临床预后和进展

肌无力重症患者的临床预后和进展

研究描述
简要摘要:
这项研究收集了重症肌无力(MG)患者的临床数据,评估不同治疗方案的结果和不良影响,并寻找转化为广义MG的危险因素。

病情或疾病 干预/治疗
肌无力重症药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂,血浆交换(PE),静脉免疫球蛋白(IVIG)

详细说明:
这是一项在现实世界中的临床环境中的多中心,观察性队列试验,从中国不同地区的6家医院招募了MG患者。记录了临床表现,实验室测试结果,胸部成像和胸腺切除术史。患者将通过临床表现和抗体状态进行分类,并根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。前瞻性随访患者,以评估治疗的结果并监测任何副作用。每年收集外周血样本。患者的临床记录被上传到在线数据库。研究人员计划招募2000名患者的最终样本进行分析。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 2000名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题:预期的观察试验评估临床预后和重症肌无力的危险因素
实际学习开始日期 2017年2月8日
估计的初级完成日期 2023年6月1日
估计 学习完成日期 2024年12月31日
武器和干预措施
组/队列 干预/治疗
眼毫克
自身免疫性毫克的患者症状仅限于眼外肌肉
药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂,血浆交换(PE),静脉免疫球蛋白(IVIG)
根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。
其他名称:吡ido骨溴化物,泼尼松,甲基泼尼松龙,硫唑嘌呤,他克莫司,环孢菌素A,环磷酰胺,霉酚酸酯,甲氨蝶呤,甲氨蝶呤

广义毫克
患者不仅患有眼外肌肉无力,而且还患有肢体弱点,鳞茎症状甚至呼吸衰竭
药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂,血浆交换(PE),静脉免疫球蛋白(IVIG)
根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。
其他名称:吡ido骨溴化物,泼尼松,甲基泼尼松龙,硫唑嘌呤,他克莫司,环孢菌素A,环磷酰胺,霉酚酸酯,甲氨蝶呤,甲氨蝶呤

结果措施
主要结果指标
  1. 在上次访问和危险因素中,从眼部到广义MG的转化率。 [时间范围:基线,48个月]
    随访眼镜米格患者,以确定随访结束时转化率与广义疾病的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找进步的危险因素。

  2. 从基线到48个月的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化。 [时间范围:基线,12个月零24个月,36个月,48个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系研究结果)到39(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,中等= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。

  3. 日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动的变化。 [时间范围:基线,3个月,6个月,9个月,12个月,18个月,24个月,30个月,36个月,42个月,48个月]
    MG-ADL是一个8个项目的量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力的重症患者的症状。分数范围从0到24。

  4. 达到最小表现或更高的患者比例。 [时间范围:48个月]
    根据美国肌无力的肌无力基金会(MGFA),对患者的临床状况进行评估和分类。 MM或更好的包括最小表现(MM),药物缓解(PR)或完全缓解(CR)。


次要结果度量
  1. 与治疗相关的不良经历患者的比例。 [时间范围:3个月,6个月,12个月,24个月,36个月,48个月]
    在不同方案的患者中评估与治疗相关的不良事件(AE)。

  2. MG抗体的滴度的变化。 [时间范围:基线,12个月零24个月,36个月,48个月]
    在注册时检测到Mg抗体,每年将监测抗体的滴度。


生物测量保留率:DNA样品
每年收集外周血样本。

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 15岁以上(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
肌无力重症患者
标准

纳入标准:

  1. 年龄> 14。
  2. 具有支持证据的MG的临床诊断:

    1. 对吡ido骨的明确临床反应
    2. 阳性抗体测试
    3. 重复刺激研究(RNS)的减少> 10%。
  3. 愿意采样收集,成像研究和其他与疾病有关的检查和评估。
  4. 知情同意的患者。

排除标准:

  1. 慢性退行性,精神病或神经系统疾病的病史以外的毫克可能会产生弱点或疲劳。
  2. 年龄≤14岁。
  3. 严重的焦虑,抑郁或精神分裂症。
  4. 认知障碍或迷你精神状态检查(MMSE)得分≤24。
  5. 严重的全身性疾病,预期生命不到4年。
  6. 不愿意同意收集生物样品。
  7. 无法提供知情同意。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198492 dayuwei1000@163.com

位置
布局表以获取位置信息
中国,北京
首府医科大学徐武医院招募
北京,北京,中国,100053
联系人:Yuwei DA,MD 00-86-010-83198492 DayUwei1000@163.com
赞助商和合作者
DA,Yuwei,医学博士
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席: Yuwei DA,医学博士首府医科大学徐武医院
追踪信息
首先提交日期2019年9月16日
第一个发布日期2019年9月24日
上次更新发布日期2019年12月27日
实际学习开始日期2017年2月8日
估计的初级完成日期2023年6月1日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2019年12月7日)
  • 在上次访问和危险因素中,从眼部到广义MG的转化率。 [时间范围:基线,48个月]
    随访眼镜米格患者,以确定随访结束时转化率与广义疾病的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找进步的危险因素。
  • 从基线到48个月的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化。 [时间范围:基线,12个月零24个月,36个月,48个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系研究结果)到39(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,中等= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。
  • 日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动的变化。 [时间范围:基线,3个月,6个月,9个月,12个月,18个月,24个月,30个月,36个月,42个月,48个月]
    MG-ADL是一个8个项目的量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力的重症患者的症状。分数范围从0到24。
  • 达到最小表现或更高的患者比例。 [时间范围:48个月]
    根据美国肌无力的肌无力基金会(MGFA),对患者的临床状况进行评估和分类。 MM或更好的包括最小表现(MM),药物缓解(PR)或完全缓解(CR)。
原始主要结果指标
(提交:2019年9月23日)
  • 达到最小表现或更高的患者比例。 [时间范围:48个月]
    根据美国肌无力的肌无力基金会(MGFA),对患者的临床状况进行评估和分类。 MM或更好的包括最小表现(MM),药物缓解(PR)或完全缓解(CR)。
  • 从基线到48个月的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化。 [时间范围:基线,12个月零24个月,36个月,48个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系研究结果)到39(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,中等= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。
  • 日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动的变化。 [时间范围:基线,3个月,6个月,9个月,12个月,18个月,24个月,30个月,36个月,42个月,48个月]
    MG-ADL是一个8个项目的量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力的重症患者的症状。分数范围从0到24。
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2019年12月7日)
  • 与治疗相关的不良经历患者的比例。 [时间范围:3个月,6个月,12个月,24个月,36个月,48个月]
    在不同方案的患者中评估与治疗相关的不良事件(AE)。
  • MG抗体的滴度的变化。 [时间范围:基线,12个月零24个月,36个月,48个月]
    在注册时检测到Mg抗体,每年将监测抗体的滴度。
原始的次要结果指标
(提交:2019年9月23日)
  • 与治疗相关的不良经历患者的比例。 [时间范围:3个月,6个月,12个月,24个月,36个月,48个月]
    在不同方案的患者中评估与治疗相关的不良事件(AE)。
  • MG抗体的滴度的变化。 [时间范围:基线,12个月零24个月,36个月,48个月]
    在注册时检测到Mg抗体,每年将监测抗体的滴度。
  • 在上次访问和危险因素中,从眼部到广义MG的转化率。 [时间范围:基线,48个月]
    随访眼镜米格患者,以确定随访结束时转化率与广义疾病的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找进步的危险因素。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题肌无力重症患者的临床预后和进展
官方头衔预期的观察试验评估临床预后和重症肌无力的危险因素
简要摘要这项研究收集了重症肌无力(MG)患者的临床数据,评估不同治疗方案的结果和不良影响,并寻找转化为广义MG的危险因素。
详细说明这是一项在现实世界中的临床环境中的多中心,观察性队列试验,从中国不同地区的6家医院招募了MG患者。记录了临床表现,实验室测试结果,胸部成像和胸腺切除术史。患者将通过临床表现和抗体状态进行分类,并根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。前瞻性随访患者,以评估治疗的结果并监测任何副作用。每年收集外周血样本。患者的临床记录被上传到在线数据库。研究人员计划招募2000名患者的最终样本进行分析。
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间不提供
生物测量保留:DNA样品
描述:
每年收集外周血样本。
采样方法非概率样本
研究人群肌无力重症患者
健康)状况肌无力重症
干涉药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂,血浆交换(PE),静脉免疫球蛋白(IVIG)
根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。
其他名称:吡ido骨溴化物,泼尼松,甲基泼尼松龙,硫唑嘌呤,他克莫司,环孢菌素A,环磷酰胺,霉酚酸酯,甲氨蝶呤,甲氨蝶呤
研究组/队列
  • 眼毫克
    自身免疫性毫克的患者症状仅限于眼外肌肉
    干预:药物:症状治疗,类固醇,免疫抑制剂,血浆交换(PE),静脉免疫球蛋白(IVIG)
  • 广义毫克
    患者不仅患有眼外肌肉无力,而且还患有肢体弱点,鳞茎症状甚至呼吸衰竭
    干预:药物:症状治疗,类固醇,免疫抑制剂,血浆交换(PE),静脉免疫球蛋白(IVIG)
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2019年9月23日)
2000
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2024年12月31日
估计的初级完成日期2023年6月1日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  1. 年龄> 14。
  2. 具有支持证据的MG的临床诊断:

    1. 对吡ido骨的明确临床反应
    2. 阳性抗体测试
    3. 重复刺激研究(RNS)的减少> 10%。
  3. 愿意采样收集,成像研究和其他与疾病有关的检查和评估。
  4. 知情同意的患者。

排除标准:

  1. 慢性退行性,精神病或神经系统疾病的病史以外的毫克可能会产生弱点或疲劳。
  2. 年龄≤14岁。
  3. 严重的焦虑,抑郁或精神分裂症。
  4. 认知障碍或迷你精神状态检查(MMSE)得分≤24。
  5. 严重的全身性疾病,预期生命不到4年。
  6. 不愿意同意收集生物样品。
  7. 无法提供知情同意。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄15岁以上(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198492 dayuwei1000@163.com
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04101578
其他研究ID编号2017YFC0907705
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方DA,Yuwei,医学博士
研究赞助商DA,Yuwei,医学博士
合作者不提供
调查人员
学习主席: Yuwei DA,医学博士首府医科大学徐武医院
PRS帐户DA,Yuwei,医学博士
验证日期2019年12月