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Myobloc®在治疗成人下肢痉挛的功效和安全研究，然后进行开放标签的多重处理安全研究
研究描述
简要摘要：
多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究对下肢痉挛的成年受试者的单剂量myobloc在1年持续时间内的安全性和功效，然后进行多剂量的开放标签扩展安全研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 痉挛 | 药物：利马博氏毒素药物：安慰剂 | 第2阶段3 |
详细说明：
多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究对单剂量的肌无菌的安全性和有效性在1年持续1年的成年受试者的持续时间内，其下肢单颈或偏瘫痉挛由于中风或TBI而偏瘫，然后进行开放 - 多剂量的标签扩展安全研究。主要目的是评估肌无菌与安慰剂在治疗成人下肢痉挛方面的功效。次要目标是：建立一个安全有效的肌无菌剂量（以单个总剂量为单一的肌肉内给药，以评估单个给药后肌无菌的治疗响应持续时间，并评估Myobloc后的长期安全性和耐受性。在最低1年的最低持续时间内以13周的间隔进行多次管理。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 272名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 2/3阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照，单疗法和Myobloc®在治疗成人下肢痉挛方面的安全性研究，然后进行开放标签的扩展，多处锻炼的安全性研究myobloc |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月17日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：第2阶段：Myobloc 15,000 U，IM 受试者将通过肌肉内（IM）注射15,000单位的肢体剂量为15,000个单位的肌无菌单位，并在13周内对受影响的下肢的脚踝植物屈肌肌肉进行了安全和功效。只要满足撤退标准，受试者将有资格参加开放标签扩展，以进行4种其他治疗。 | 药物：利马博林毒素 IM注射在第1天 其他名称：
|
| 实验：第2阶段：Myobloc 20,000 U，IM 受试者将通过IM注射到13周的时间内监测的安全性和有效性，从而通过注射IM注射到受影响的下肢的脚踝足屈肌肌肉中，从而获得20,000单位肌关注剂的总肢体剂量。只要满足撤退标准，受试者将有资格参加开放标签扩展，以进行4种其他治疗。 | 药物：利马博林毒素 IM注射在第1天 其他名称：
|
| 安慰剂比较器：第2阶段：安慰剂 受试者将通过注射IM注射到13周内的安全性和功效中，通过IM注射到受影响的下肢的脚踝植物屈肌中，将获得一定剂量的体积匹配的安慰剂。只要满足撤退标准，受试者将有资格参加开放标签扩展，以进行4种其他治疗。 | 药物：安慰剂 IM注射在第1天 |
| 实验：第3阶段：建议的3阶段剂量（RP3D） 受试者将通过IM注射在13周内对受影响的下肢的脚踝屈肌肌肉进行IM注射，并通过注射到受影响的下肢的脚踝足屈肌肌肉中，并在13周内监测了受影响的下肢的脚踝屈肌肌肉。只要满足撤退标准，受试者将有资格参加开放标签扩展，以进行4种其他治疗。 | 药物：利马博林毒素 IM注射在第1天 其他名称：
|
| 安慰剂比较器：第3阶段：安慰剂 受试者将通过注射IM注射到13周内的安全性和功效中，通过IM注射到受影响的下肢的脚踝植物屈肌中，将获得一定剂量的体积匹配的安慰剂。只要满足撤退标准，受试者将有资格参加开放标签扩展，以进行4种其他治疗。 | 药物：安慰剂 IM注射在第1天 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过修改后的Ashworth量表（MAS）[时间范围：第2、4、8和13周后13周，从基线（第1天）的脚踝植物屈肌的音调变化]
- 功能能力的临床全球变化印象（CGI-C）[时间范围：第2、4、8和13周后]CGI-C将以7分的量表记录疾病变化或改善疾病（痉挛），范围从“非常改进”到“更糟”。
次要结果度量 ：
- 从基线（第1天）变化的患者全球变化印象（PGI-C）[时间范围：第2、4、8和第13周注射后]受试者将使用PGI-C量表来评估其疾病症状（痉挛）的变化，其范围从“非常改善”到“非常糟糕”。
- 从基线（第1天）的看护人全球变化印象（GGI-C）[时间范围：第2、4、8和13周后注射后]的变化护理人员将使用GGI-C量表来评估受试者在7分量表上运作的整体能力的印象，从“非常改善”到“非常糟糕”。
- 从基线（第1天）的疼痛强度（疼痛-NRS）的数字评级量表[时间范围：第2、4、8和13周后注射]的变化疼痛-NR将用于记录受试者的下肢疼痛强度，用于使用11点量表从“无疼痛”到“可想象的最坏疼痛”，用于治疗。
- 步行障碍问卷（WIQ）中的基线（第1天）[时间范围：第2、4、8和13周后注：]该主题将使用WIQ记录他/她在步行距离，步行速度和爬楼梯上遇到的身体困难程度。
- 从基线（第1天）步行和休息舒适量表（WRC）[时间范围：第2、4、8和13周后的舒适量表]该主题将使用WRC记录他/她在步行和休息的舒适程度，从“非常舒适”到“非常不舒服”。
- 从基线（第1天）中的患者全球严重程度（PGI-S）的变化[时间范围：第2、8和13周后注射后]受试者将使用PGI-S量表来评估其疾病（痉挛性）的严重性，从“正常”到“最严重的病中”。
- 从基线（第1天）中的看护人全球严重程度印象（GGI-S）[时间范围：第2、8和13周后注：]护理人员将使用GGI-S量表来评估受试者总体疾病（痉挛性）变化的印象，从“正常”到“最严重受损”。
- 从基线（第1天）的临床全球严重程度（CGI-S）[时间范围：第2、8和13周后的注射后]变化CGI-S量表将用于在7分量表上记录疾病的严重程度（痉挛），范围从“正常”到“最严重的患者”。
- 响应者分析中的基线（第1天）[时间范围：第2、4、8和13周后注射后]在脚踝足屈肌中MAS得分至少降低1分的对象
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性，18至80岁（包括）。
- 下肢痉挛是由于研究前至少6个月发生的，这是由于中风或创伤性脑损伤（TBI）。可能具有下肢单颈或偏瘫。
- 能够行走（有或不使用步行辅助设备）。
- 修改后的Ashworth量表（MAS）得分大于或等于2在筛查时和基线时受影响下肢的脚踝植物屈肌中。
排除标准：
- 四肢瘫痪/四脑，下肢dipergia或三倍长是。
- 去年内癫痫发作的癫痫发作不受控制。
- 神经肌肉疾病，包括但不限于肌萎缩性侧索硬化症（ALS），原发性侧面硬化症（PLS），多发性硬化症（MS），肌无力重症肌无力或肌肉营养不良。
- 主要的联合缔约史历史，在研究者评估的基础上，缔约有大大促进了目标肢体的联合固定。
- 已知对A或B型肉毒杆菌毒素或任何肌无菌溶液成分的已知超敏反应。
- 在筛查前30天内应用脚踝矫形器（AFO）。受试者在筛查之前定期使用AFO 30天或以上的受试者必须愿意在研究的DBP的第4周维持AFO的使用。
- 在筛查前的24周内，在下肢鉴定出治疗的肉毒杆菌毒素（BONT/A）型（BONT/A）或B（BONT/B）治疗。在目标肢体以外的其他区域，先前的BONT/A或BONT/B治疗不是排他性的，但必须在筛查前至少12周发生。在毒素暴露之前，必须已经耐受良好的耐受性，并且在重复事先暴露的情况下没有任何显着的长期副作用。
- 严重的吞咽困难（即，在筛查前的6个月内，吞咽液体，固体或不窒息或没有医疗干预而无需窒息或没有医疗干预措施）或具有抽吸肺炎病史的吞咽困难。
- 阻塞性肺部疾病在1秒（FEV1）/强制生命能力（FVC）<70％中具有强迫呼气量。
- 缓慢的生命力<占预测的60％。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Shelley Stanley | 859.391.3309 | abratcher@usworldmeds.com | |
| 联系人：Shelley Stanley | 859-619-6324 | sstanley@supernus.com |
位置
| 美国，康涅狄格州 | |
| 新英格兰临床研究所 | 招募 |
| 美国康涅狄格州斯坦福德，美国，06905 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| Nova Clinical Research，LLC | 招募 |
| 美国佛罗里达州布雷登顿，美国34209 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特大学神经病学系 | 招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国，37232 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| UT西南医疗中心 | 招募 |
| 达拉斯，德克萨斯州，美国，75390 | |
| 联系人：Fatma Gul | |
赞助商和合作者
美国WorldMeds LLC
调查人员
| 研究主任： | 医学博士Art Wamil | 美国世界医疗监测仪 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月23日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月17日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Myobloc®在治疗成人下肢痉挛的功效和安全研究，然后进行开放标签的多重处理安全研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 2/3阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照，单疗法和Myobloc®在治疗成人下肢痉挛方面的安全性研究，然后进行开放标签的扩展，多处锻炼的安全性研究myobloc | ||||||||
| 简要摘要 | 多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究对下肢痉挛的成年受试者的单剂量myobloc在1年持续时间内的安全性和功效，然后进行多剂量的开放标签扩展安全研究。 | ||||||||
| 详细说明 | 多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究对单剂量的肌无菌的安全性和有效性在1年持续1年的成年受试者的持续时间内，其下肢单颈或偏瘫痉挛由于中风或TBI而偏瘫，然后进行开放 - 多剂量的标签扩展安全研究。主要目的是评估肌无菌与安慰剂在治疗成人下肢痉挛方面的功效。次要目标是：建立一个安全有效的肌无菌剂量（以单个总剂量为单一的肌肉内给药，以评估单个给药后肌无菌的治疗响应持续时间，并评估Myobloc后的长期安全性和耐受性。在最低1年的最低持续时间内以13周的间隔进行多次管理。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 痉挛 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 272 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年7月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04099667 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SN-SPAS-202 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 美国WorldMeds LLC | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 美国WorldMeds LLC | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 美国WorldMeds LLC | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
