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估计CP患者中HLA匹配CBU的安全性和效率输血的估计（CP-HLA2019）
研究描述
简要摘要：
脑瘫是一种运动和姿势的疾病，是由于未促进的病变或未成熟大脑的损伤引起的。这是童年发作残疾的主要原因。
许多实验动物研究表明，脐带血有助于修复大脑的神经损伤。
基于许多实验研究，脐带血被认为是脑瘫的潜在疗法。
该方案是根据中心NCT03826498（婴儿脑瘫患者的同种异体脐带血输血）的先前批准方案的结果制定的，该方案在患者的康复中表现出很高的效率。目前的方案旨在揭示临床效应对脐带血样本和受体组织兼容程度的依赖性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脑瘫 | 生物学：低HLA组CBU输注生物学：高HLA组CBU输注其他：标准疗法 | 阶段2 |
详细说明：
脑瘫（CP）是一组神经发育条件，其运动异常和姿势是由非促进性脑部障碍引起的。它是儿童运动残疾的最常见原因。大多数疗法是姑息性的，而不是恢复性的。脐带血（UCB）可以用作CP儿童的恢复方法。
许多实验动物研究表明，UCB有益于改善和修复神经损伤，由于免疫调节和血管生成以及神经保护作用而产生了这种作用。
根据动物研究和一些临床试验，UCB被认为是CP儿童的潜在疗法。
这项研究是前瞻性，非随机（开放标签），对照组
临床目的估计脐血血造血细胞的效率效率取决于供应者和接受者的兼容程度，这取决于诊断为婴儿脑瘫的患者。
研究目的
- 为了开发使用使用儿童脑瘫患者复杂疗法的脐带血造血细胞输血方法的算法。
- 制定用于选择此方法的患者的标准。
- 使用评估量表分析脐带血造血细胞在脑瘫患者中输血的安全性和功效。
- 根据供体，受体以及其他实验室适应症的组织兼容程度，比较患者治疗的疗效。
- 在脑瘫患者的复杂疗法中，实施脐带血造血细胞输血的方法。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 总共该研究将涉及三组患者的150名患者。第一组和第二组将接收脐带血造血细胞的输注，对HLA系统的基因选择程度不同。 第三组将是对照组。在对照组中，将检查50例具有类似病理的患者，在标准治疗背景下，年龄，性别和性别的“副作用”类型相当。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 根据供体和受体的兼容程度，对诊断为婴儿脑瘫的患者输血方法的安全性和效率的估计方案 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月26日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月26日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：第1组低HLA兼容性 第一组的患者将在6个月的时间内接收两个CBU低级HLA匹配的输注。低水平匹配是A，B，DRB1基因座的HLA兼容度3或更少。 | 生物学：低HLA组CBU输注 来自不同供体的CB-MNC（脐带血单核细胞）输注。一种剂量由每次输注的每1千克患者体重的2-15х10^7细胞组成。该协议包括2个时间间隔为6 X个月的输注。 CB的HLA兼容性为A，B，DRB1基因座。 |
| 实验：第2组高HLA兼容性 第二组中的患者将在6个月的时间内接收两个高级HLA匹配的输注。高级匹配是A，B，DRB1基因座的4个或更多HLA兼容性度。 | 生物学：高HLA组CBU输注 来自不同供体的CB-MNC（脐带血单核细胞）输注。一种剂量由每次输注的每1千克患者体重的2-15х10^7细胞组成。该协议包括2个时间间隔为6 X个月的输注。 CB的HLA兼容性为4或更多，a，b，drb1 loci。 |
| 标准疗法 标准疗法作为对照组的患者 | 其他：标准疗法 标准疗法可以包括药物，特殊心理学培训等。 其他名称：对照组 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 参加非严重和严重不良事件的参与者人数[时间范围：1年]安全评估（例如不良事件）将被注册。在所有试验期间，将监视不良事件。
- 总运动函数分类系统（GMFCS -ER）规模严重程度变化[时间范围：基线，第一次输注后6个月，第二次输注后6个月（3次）]
评估治疗的整体动态。 GMFCS是一个5级临床分类系统，它根据自我启动的运动能力描述了脑瘫患者的总运动功能。级别之间的区别是基于功能能力。需要步行者，拐杖，轮椅或拐杖/拐杖；在较小程度上，实际运动的实际质量：
I级：没有限制的步行II级：限制级别的步行级别III：使用手持式移动设备级别IV级别的步行：自动驾驶和限制；可以使用动力迁移率V：在手动轮椅上运输的结果，通过比较主要和随后的指示来进行结果评估。信息将从父母那里收集。
- 所有儿童的标准化总运动功能的变化66（GMFM-66）得分。 [时间范围：基线，第一次输注后6个月，第二次输注后6个月（3次）]GMFM（总体运动功能度量）是评估由子标准组成的总体运动功能的标准化测量工具；说谎和滚动，坐着，爬行和跪着，站立，步行，跑步和跳跃（范围：0〜100，更高的价值意味着更好的总运动功能）。我们报告了每个评估时间点之间GMFM的变化。结果表的类别是基线和仅减去后一个原始得分的值。该测试将为所有儿童获得。
- 婴儿蹒跚学步的生活质量调查表的变化3岁以上的儿童。 [时间范围：基线，第一次输注后6个月，第二次输注后6个月（3次）]ITQOL-从2个月到5岁的婴儿和幼儿中开发的47个项目短形式（ITQOL-SF47）。形式得分为身体，心理和社会福祉/对于每个概念，对项目的响应进行评分，总结和转换，从0（最差的健康）到100（最佳健康）。将评估完成的问卷调查表中的更改。该测试将为3岁以上的孩子获得。
- 所有孩子的Ashworth量表得分的变化。 [时间范围：基线，第一次输注后6个月，第二次输注后6个月（3次）]
Ashworth量表（AS）在被动软组织拉伸过程中测量电阻，并用作简单的痉挛评分量度，其中：
0.音调没有增加；
- 当肢体屈曲和伸展时，音调给予捕获量略有增加；
- 音调更明显，但肢体很容易弯曲；
- 语调的大量增加，被动运动困难；
- 弯曲或延伸的肢体刚性。该测试将为3岁以上的孩子获得。
次要结果度量 ：
- 注入细胞的嵌合体（寿命）的参与者人数[时间范围：基线，第一次输注后6个月]Chimerism研究以检测注入供体细胞的寿命并预测治疗的有效性。这项研究测量了在灌注后6个月的患者血液中供体细胞的DNA。缺乏供体DNA表明没有嵌合。
- UCB样品中CD14+细胞的浓度与治疗效率程度之间的相关性。 [时间范围：1，6个月（每次输注）]单核细胞巨噬细胞系列（CD14+）的细胞浓度与神经功能恢复程度之间的相关性。评估量表的数据与进展速率的数据将与注入CBU中的CD14+浓度进行比较。该信息将用于评估治疗效果。脐带血样本的评估将在注射细胞之前或在接下来的12小时内立即在流式细胞仪上进行。
- UCB中CD34+细胞的浓度与治疗有效性程度[时间范围：1，6个月（每次输注）]之间的相关性CD34+细胞的浓度与神经功能的恢复程度之间的相关性。从评估量表的数据与进展速率的数据将与注入CBU的CD34+细胞的浓度进行比较。脐带血样本的评估将在注射细胞之前或在接下来的12小时内立即在流式细胞仪上进行。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 1年至12岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
患者选择标准（这种治疗的适应症）：
- 患者年龄从1至12岁；
- 诊断：脑瘫，包括缺血性或出血性疾病后产后损伤，低氧或缺血性脑病，脑室脑膜上的白细胞肌症；
- GMFCS -er（canchild）刻度上的I -V病变水平的存在；
- 兼容的同种异体样品的存在；
- 父母同意（官方监护人）
患者排除标准（此类治疗的禁忌症）：
- 患者年龄长达1年，超过12岁；
- 历史上存在以下疾病的存在：代偿性，贫血和其他血液疾病的心力衰竭；
- 慢性和内分泌疾病的代偿性；
- 疾病的急性临床阶段急性病毒和细菌感染；
- HIV感染，B和C类型的肝炎；
- 肿瘤学疾病，解血中的化学疗法；
- 结核;
- 确认的遗传疾病；
- 一种严重的智力残疾作为伴随疾病的形式（根据该中心的医疗委员会的决定，可以忽略诊断）；
- 在纳入该方案之前的最后6个月中，癫痫发作有或没有药物。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Stanislav Volchkov，医学博士，博士 | +79608159408 | ct@cordbank.ru | |
| 联系人：医学博士Olga Tyumina博士 | centr123@bk.ru |
位置
| 俄罗斯联邦 | |
| 医疗中心dinasty | 招募 |
| 萨马拉，俄罗斯联邦，443095 | |
| 联系人：Stanislav Volchkov，医学博士，博士+79277811532 ct@cordbank.ru | |
| 联系人：医学博士Olga Tyumina，博士+78469564455 | |
| 首席研究员：医学博士Olga Tyumina博士 | |
赞助商和合作者
国家资助的医疗机构“萨马拉地区医疗中心Dinasty”
Inbio，LLC
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Stanislav Volchkov博士 | 医疗中心dinasty |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月17日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月20日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月2日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月26日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE |
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| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 估计CP患者HLA匹配CBU的安全性和效率输血的估计 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 根据供体和受体的兼容程度，对诊断为婴儿脑瘫的患者输血方法的安全性和效率的估计方案 | ||||||||
| 简要摘要 | 脑瘫是一种运动和姿势的疾病，是由于未促进的病变或未成熟大脑的损伤引起的。这是童年发作残疾的主要原因。 许多实验动物研究表明，脐带血有助于修复大脑的神经损伤。 基于许多实验研究，脐带血被认为是脑瘫的潜在疗法。 该方案是根据中心NCT03826498（婴儿脑瘫患者的同种异体脐带血输血）的先前批准方案的结果制定的，该方案在患者的康复中表现出很高的效率。目前的方案旨在揭示临床效应对脐带血样本和受体组织兼容程度的依赖性 | ||||||||
| 详细说明 | 脑瘫（CP）是一组神经发育条件，其运动异常和姿势是由非促进性脑部障碍引起的。它是儿童运动残疾的最常见原因。大多数疗法是姑息性的，而不是恢复性的。脐带血（UCB）可以用作CP儿童的恢复方法。 许多实验动物研究表明，UCB有益于改善和修复神经损伤，由于免疫调节和血管生成以及神经保护作用而产生了这种作用。 根据动物研究和一些临床试验，UCB被认为是CP儿童的潜在疗法。 这项研究是前瞻性，非随机（开放标签），对照组 临床目的估计脐血血造血细胞的效率效率取决于供应者和接受者的兼容程度，这取决于诊断为婴儿脑瘫的患者。 研究目的
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| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 干预模型描述： 总共该研究将涉及三组患者的150名患者。第一组和第二组将接收脐带血造血细胞的输注，对HLA系统的基因选择程度不同。 第三组将是对照组。在对照组中，将检查50例具有类似病理的患者，在标准治疗背景下，年龄，性别和性别的“副作用”类型相当。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 脑瘫 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 150 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 90 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月26日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 患者选择标准（这种治疗的适应症）：
患者排除标准（此类治疗的禁忌症）：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 1年至12岁（孩子） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04098029 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CP-HLA2019 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 沃尔奇科夫·斯坦尼斯拉夫（Volchkov Stanislav），国家资助的医疗机构“萨马拉地区医疗中心dinasty” | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 国家资助的医疗机构“萨马拉地区医疗中心Dinasty” | ||||||||
| 合作者ICMJE | Inbio，LLC | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 国家资助的医疗机构“萨马拉地区医疗中心Dinasty” | ||||||||
| 验证日期 | 2020年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
