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出境医 / 临床实验 / 致密血小板颗粒（Agrad）的异常
致密血小板颗粒（Agrad）的异常
研究描述
简要摘要：
该研究旨在了解颗粒状缺陷的总体患病率及其按类型（数量，内容或分泌异常）的细分（在排除其他已知原因的出血性症状学患者）中。
这项研究还包括评估致密颗粒不足的存在与（1）出血表型的强度（出血评分）（2）出血的性质（术后，自发性，非专辑...）
- 评估致密颗粒的赤字类型与（1）出血表型的强度（出血评分）（2）出血的性质（术后，术后，自发，非典型...）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 自发诱发的无法解释的出血 | 其他：止血咨询生物学：涉嫌血小板病的患者的标准管理 |
详细说明：
将在探索访问期间招募患者（V0）或根据其随访的确认/打字访问（V1）。
- 探索访问（V0）：包括没有事先血小板探索的患者以及研究其致密血小板颗粒。
- 确认/打字访问（V1）：在V0期间发现异常（V0之后6个月后不晚）以及在其标准管理期间已经在其标准管理期间已经确定的患者，在V0期间发现异常的患者中检测到异常的异常持续性验证开始研究。完成互补检查以补充颗粒异常的键入和家庭病例的分子分析
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 480名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 无法解释的出血综合征中血小板致密颗粒异常的诊断 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月9日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年7月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 儿童和成人无法解释的出血综合征 自发或诱发出血表现的患者在场，以研究血小板病或随访期间，作为他们通常护理的一部分。 | 其他：止血咨询 止血咨询 生物学：涉嫌血小板病的患者的标准管理 涉嫌血小板病的患者的标准管理 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 血小板对不同激动剂的反应[时间范围：基线（M0）]在富含血小板的血浆（PRP）上，从患者的血液样本中制备的一些低剂量激动剂，例如ADP，肾上腺素或胶原蛋白，特别容易受到颗粒状缺陷
- 血小板对不同激动剂的反应[时间范围：6个月]使用一些低剂量激动剂，例如ADP，肾上腺素或胶原蛋白，在富含血小板的血浆（PRP）上从患者的血液样本中制备以探索富含血小板的血浆（PRP）
- 颗粒三角洲含量[时间范围：基线（M0）]通过HPLC测量血小板5-羟色胺的剂量。
- ATP的测量[时间范围：基线（M0）]该测量基于生物发光原理，在存在荧光素酶的情况下，荧光素蛋白具有两步转化反应，该反应需要ATP的存在
- ATP的测量[时间范围：6个月]该测量基于生物发光原理，在存在荧光素酶的情况下，荧光素蛋白具有两步转化反应，该反应需要ATP的存在
- 颗粒不透明的测量[时间范围：基线（M0）]三角洲颗粒含有钙，这使其自然不透明电子，因此可以在电子显微镜中直接可视化。
- 颗粒不透明度的测量[时间范围：6个月]三角洲颗粒含有钙，这使其自然不透明电子，因此可以在电子显微镜中直接可视化。
次要结果度量 ：
- 出血风险评估[时间范围：基线（M0）]使用ISTH分数评估
- 三角洲颗粒异常的键入[时间范围：6个月]通过聚焦离子束扫描纤维-SEM技术允许3D重建血小板，从而可视化任何空颗粒
- 三角洲颗粒的遗传异常[时间范围：6个月]在涉及血小板功能的广泛基因上进行测序。使用BWA-MEM软件进行生物信息学分析（基因组版本HG19上的对齐）
- 凝血酶原消耗量[时间范围：基线（M0）]血浆凝结后通过残留凝血酶的百分比评估
- 凝血酶蛋白消费[时间范围：6个月]血浆凝结后通过残留凝血酶的百分比评估
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
与该项目有关的各种服务的专门止血咨询的患者，用于探索造血症状学，指的是主要止血性异常。
标准
纳入标准：
- 成人或儿童患者≥2岁
- 男性的出血得分> 3，女性> 5，儿童> 2。
- 没有异常凝血（由正常TP和TCK定义或活动≥50％的FII，FV，FVII，FVII，FX，FVIII，FIX，FXI）
- 没有Willebrand因子的不足（由ristoctin的辅因子活性定义（VWF：RCO <50％））
- 没有一个已知的主要血小板减少症/血小板疾病与主要血小板受体之一的缺陷有关
- 病人和/或他的法律代表的信息在场
排除标准：
- 无法或拒绝遵守研究要求
- 血小板减少症<100 g/l
- 纳入前10天内干扰血小板功能的治疗
- 恶性血有疾病
联系人和位置
联系人
| 联系人：Delphine Borgel，博士 | 0033171196091/0033144495111 | delphine.borgel@aphp.fr | |
| 联系人：Nelly Briand，博士 | +33 1 44 38 18 62 | nelly.briand@aphp.fr |
位置
| 法国 | |
| hôpital颈部杂物 - ap -hp | 招募 |
| 法国巴黎，75015 | |
| 联系人：Marie-Christine Alessi，博士学位00 33 4 91 32 45 06 Marie-Christine.Alessi@univ-amu.fr.fr | |
赞助商和合作者
援助出版-Hôpitauxde Paris
协助Publique Hopitaux de Marseille
中心参考疾病出血构造纳尔氏菌
调查人员
| 首席研究员： | Delphine Borgel，博士 | APHP |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年6月18日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年9月19日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月5日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2019年12月9日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 致密血小板颗粒异常 | ||||||||
| 官方头衔 | 无法解释的出血综合征中血小板致密颗粒异常的诊断 | ||||||||
| 简要摘要 | 该研究旨在了解颗粒状缺陷的总体患病率及其按类型（数量，内容或分泌异常）的细分（在排除其他已知原因的出血性症状学患者）中。 这项研究还包括评估致密颗粒不足的存在与（1）出血表型的强度（出血评分）（2）出血的性质（术后，自发性，非专辑...） - 评估致密颗粒的赤字类型与（1）出血表型的强度（出血评分）（2）出血的性质（术后，术后，自发，非典型...） | ||||||||
| 详细说明 | 将在探索访问期间招募患者（V0）或根据其随访的确认/打字访问（V1）。
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| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 与该项目有关的各种服务的专门止血咨询的患者，用于探索造血症状学，指的是主要止血性异常。 | ||||||||
| 健康）状况 | 自发诱发的无法解释的出血 | ||||||||
| 干涉 |
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| 研究组/队列 | 儿童和成人无法解释的出血综合征 自发或诱发出血表现的患者在场，以研究血小板病或随访期间，作为他们通常护理的一部分。 干预措施：
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| 出版物 * |
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 480 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年7月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04095715 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | APHP190393 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 援助出版-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 研究赞助商 | 援助出版-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 援助出版-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
