• 肺功能测试的变化：1秒（FEV1）强迫呼气量[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 肺功能测试的变化：强迫生命力（FVC）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 肺功能测试的变化：最大呼气压力（MEP）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 肺功能测试的变化：最大吸气压力（MIP）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 分级功能测试的变化：步态，楼梯，高尔，椅子（GSC）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 分级功能测试的变化：快速运动功能测试（QMFT）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 血清中丙氨酸转氨酶（ALT）浓度的变化[时间框架：基线（第0周）至52周]
  避免通过AA持续定义的肝毒性（持续> 2周）> 3倍> 3倍增加天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT），从相应的基线值和/或直接，间接或总胆红素的增加和/或增加正常的上限（没有报道肝毒性与clenbuterol的给药相关，因此应接受重复测试）
• 血清中肌酸激酶（CK）浓度的变化[时间范围：基线（第0周）至52周]
  避免肌肉受累恶化（即肌肉无力，痉挛或疲劳），并伴随着持续的（持续> 2周）>与基线相比，CK的增加> 2倍，即正常的上限（升高与LOPD和较小的CK相关）已经报道了CK的升高与clenbuterol的给药相关，因此应接受重复测试）。
• 尿葡萄糖四聚体浓度的变化（GLC4）[时间范围：基线（第0周）至52周]

• 肺功能测试的变化：1秒（FEV1）强迫呼气量[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 肺功能测试的变化：强迫生命力（FVC）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 肺功能测试的变化：最大呼气压力（MEP）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 肺功能测试的变化：最大吸气压力（MIP）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 分级功能测试的变化：步态，楼梯，高尔，椅子（GSC）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 分级功能测试的变化：快速运动功能测试（QMFT）[时间范围：基线（第0周）至52周]
• 安全性，如肝功能测试的变化[时间范围：基线（第0周）至52周]
  避免通过AA持续定义的肝毒性（持续> 2周）> 3倍> 3倍增加天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT），从相应的基线值和/或直接，间接或总胆红素的增加和/或增加正常的上限（没有报道肝毒性与clenbuterol的给药相关，因此应接受重复测试）
• 安全性，通过肌酸激酶（CK）的变化[时间范围：基线（第0周）至52周]
  避免肌肉受累恶化（即肌肉无力，痉挛或疲劳），并伴随着持续的（持续> 2周）>与基线相比，CK的增加> 2倍，即正常的上限（升高与LOPD和较小的CK相关）已经报道了CK的升高与clenbuterol的给药相关，因此应接受重复测试）。
• 非侵入性生物标志物，尿葡萄糖四聚体（GLC4）的变化[时间范围：基线（第0周）至52周]

• 药物：clenbuterol
  20 MCG螺旋片将被过度封装（人均两个20 MCG片剂）
  其他名称：Pipotent
• 药物：安慰剂
  充满葡萄糖的胶囊

• 实验：clenbuterol
  Clenbuterol的初始剂量每天早上每天口服40 mcg，持续一周，然后在接下来的5周内每天两次MCG两次（竞标），直到第6周。每天早上增加到80 MCG/每天晚上40 MCG，持续一个星期，然后在接下来的5周内竞标80 MCG，直到第12周访问。如果在第12周容忍80 MCG竞标，则该受试者将继续进行该剂量，直到第52周。
  干预：药物：Clenbuterol
• 安慰剂比较器：安慰剂
  最初，每天早晨一个胶囊持续一周，然后在接下来的5周内出价一个胶囊，直到第6周。如果容忍，则每天早晨将剂量增加到两个胶囊，每天晚上将剂量增加为一个胶囊，持续一个星期，然后是两个胶囊在接下来的5周内出价，直到第12周访问。如果在第12周容忍两个胶囊，则该受试者将继续进行该剂量，直到第52周。
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

1. 通过血酸α-葡萄糖苷酶（GAA）测定法和GAA基因测序诊断庞贝疾病，
2. 年龄：注册18岁以上，
3. 以稳定剂量> 104周接受酶替代疗法（ERT），
4. FVC>预期的15％（仰卧）。
5. 受试者能够给予书面同意。
6. 能够在6分钟的步行测试（6MWT）中至少行走100米（允许使用辅助设备）。

排除标准：

1. 连续侵入性通风（通过气管切开术或气管导管）
2. 6MWT距离>预期性能的90％（预期％）
3. FVC> 90％的预期（直立）。
4. 在入学后的两周内与临床相关的疾病，包括发烧> 38.2O C，在24小时内呕吐一次以上，癫痫发作或其他被认为是新疗法禁忌的症状。
5. 慢性心脏病（心肌梗塞，雅利氏病，心肌病）
6. 心动过速
7. 癫痫病史
8. 甲状腺功能亢进
9. 嗜铬细胞瘤
10. 怀孕
11. 糖尿病的历史
12. 对β2激动剂的超敏反应的史，例如沙丁胺醇，左骨酚（Xopenex），Bitolterol（tornalate），Pirbuterol（Maxair），Terbutaline，salmeterol（Sermeterol（Serevent），serevent），
13. ERT非标准时间表的患者；例如，每两周一次输注一次。
14. 在过去的12个月中治疗哮喘。
15. 肾功能不全（升高的血清肌酐）。
16. 在学习第1天之前的最后6个月内开始呼吸道肌肉力量训练，或者在第1天的6个月内停止呼吸道肌肉力量训练，或者开始在学习第1天和第1天之前6个月开始呼吸疗法训练不愿继续学习的第一年。
17. 在学习第1天的90天内接受了研究药物或参加了另一项介入研究。
18. 抗RHGAA IgG持续滴度> 1：25.600在入学时> 6个月。

19. 在研究期间禁止使用以下相关药物：

    • 利尿剂（水丸）；
    • 地高辛（洋地黄，lanoxin）;
    • β受体阻滞剂，例如atenolol（tenormin），美托洛尔（Lopressor）和普萘洛尔（inderal）；
    • 三环抗抑郁药，例如阿米替林（Elavil，Etrafon），doxepin（Sinequan），丙咪嗪（Janimine，Tofranil）和Nortriptyline（Pamelor）；
    • 单胺氧化酶（MAO）抑制剂，例如等辅助酶（Marplan），苯嗪（Nardil），Rasagiline（Azilect），Selegiline（Eldepryl，Emsam）或Tranylylycypromine（Parnate）；或者
    • 其他支气管扩张剂，例如白化酚，左梭酚（Xopenex），甲甲酸酯（龙甲酸酯），pirbuterol（Maxair），tbutaline（terbutaline（brethine，bricanyl），salmeterol（salmeterol（sermeterol（serevent） ）。