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Cowden综合征与结肠多杂种的西罗莫司
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| PTEN基因突变PTEN Hamartoma肿瘤综合征PTEN Hamartoma综合征Cowden综合征Bannayan综合征Bannayan Zonana综合征 | 药物：Sirolimus | 阶段2 |
PTEN是一种肿瘤抑制基因，可通过磷酸肌醇3-激酶（PI3K）/AKT/MTOR途径调节细胞周期。当发生PTEN中的种系突变时，结果是Cowden综合征（或者不太常见的几种相关疾病之一，共同称为PTEN HAMARTOMA肿瘤综合征）。这的特征是多器官系统中的宫对瘤的生长和癌症的高风险。这包括92.5％的考登综合症患者中的结肠息肉和估计50或更多息肉的64％。尽管报道了结果，但系列表明20-38％的患者将接受结肠切除术。
Cowden综合征的当前临床实践是基于癌症发展的密切监视。 Sirolimus（也称为雷帕霉素）是MTOR的特定抑制剂，经FDA批准用于免疫抑制并将其用于几种类型的癌症作为化学疗法。它也已成功地用于包括淋巴血管瘤病（包括淋巴血管瘤病）的其他综合综合症中。还有一项完整的Cowden综合征成年人的试验临床试验，其中有些人在很短的时间内使用药物Sirolimus的结肠息肉数量减少了。
这将是一项开放标签的试验试验，以确定西罗莫司是否减少了科顿综合征中的结肠息肉负担。 Sirolimus将管理一年。结肠镜检查具有息肉估计，将在试验入口和研究完成时进行。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签试验试验 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Cowden综合征与结肠多杂种的西罗莫司 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月16日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年8月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗臂 研究入口处将进行诊所访问和结肠镜检查，并进行护理标准采样和息肉评估，包括切除有关息肉。调查人员还将通过SF-36健康调查（一份经过验证的问卷调查，旨在帮助监测这一方面的轶事患者级别的改善报告）。 然后，研究对象将每天用口口相距1年开始1年。 实验室将在启动后4天，在启动后2周，然后每4周进行3个月，然后每3个月进行一次检查，以完成治疗年份 参与者将在3、6和9个月进行诊所访问，并在SF-36健康调查中进行福祉评估。 参与者将进行临床评估，并在12个月的研究结束时进行结肠镜检查。研究人员将对息肉进行护理标准和评估，包括有关息肉的切除。 | 药物：Sirolimus 每天用2毫克用2毫克使用Sirolimus 1年 其他名称：
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- 按数量变更结肠息肉负担[时间范围：1年]评估结肠息肉数量的变化。这将评估为结肠的每个段（上升，横向，下降，乙状结肠，直肠），然后汇总为结肠息肉的总数。将将入口结果与每个参与者的最终结果进行比较。
- 通过分期来改变结肠息肉负担[时间范围：1年]通过使用国际胃肠道遗传肿瘤（Insight）息肉病分期系统来评估结肠息肉分期的变化。洞察力分期系统将结直肠息肉病分为5个渐进阶段，该阶段基于息肉的数量和大小（阶段0：<20息肉，全<5 mm；阶段1：20-200息肉，大多数<5 mm，无，无，> 1 cm; 2：200-500个息肉，<10> 1厘米;阶段3：500-1000息肉或任何数字，如果有10-50> 1厘米，并且可以进行完全的息肉切除术；阶段4：> 1000个息肉和/或任何息肉成长为融合而不适合简单的息肉切除术；任何高级发育不良或侵入性癌症）。将将入口结果与每个参与者的最终结果进行比较。
- 更改福祉评估[时间范围：1年]SF-36（简短形式）健康调查量化的整体健康和生活质量变化的评估。 SF-36是对参与者对36个问题的参与者回答的广泛标准化调查，该问题可以衡量与健康相关的生活质量。每个问题的答案都得到了0至100的相关分数，高分代表更有利的健康状态。通过结合特定问题和平均分数，有8个量表（身体状态，由于身体健康而造成的角色限制，由于情绪问题而引起的角色限制，活力，心理健康，社交功能，身体疼痛和一般健康）是报告的分数从0到100，得分高代表更有利的健康状态。这些也可以平均为物理成分摘要得分和心理成分摘要得分，该得分再次从0到100，高分代表更有利的健康状态。
| 有资格学习的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 考登综合征或其他PTEN Hamartoma肿瘤疾病障碍
- 在基因检测中确认的致病性或可能的致病性PTEN种系突变
- 先前的结肠镜检查，结肠息肉负担太多，无法内镜下清除（通常是估计息肉负担超过50个结肠息肉时）
- 18岁或更高
- 同意学习的能力
排除标准：
- 怀孕或在治疗期间或停止治疗后3个月内怀孕计划（男女）
- 慢性肾病
- 慢性肾脏疾病
- 结肠癌或结肠腺瘤的史，具有高级发育不良
- 结肠切除术史
| 联系人：医学博士Peter P Stanich | （614）293-6255 | peter.stanich@osumc.edu | |
| 联系人：Casey McClurkin | （614）688-9575 | casey.mcclurkin@osumc.edu |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：Peter P Stanich，MD 614-293-6255 Peter.stanich@osumc.edu | |
| 联系人：Casey McClurkin（614）688-9575 Casey.mcclurkin@osumc.edu | |
| 首席研究员： | 医学博士彼得·P·斯坦尼奇 | 俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2019年5月13日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月19日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月10日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月16日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 更改福祉评估[时间范围：1年] SF-36（简短形式）健康调查量化的整体健康和生活质量变化的评估。 SF-36是对参与者对36个问题的参与者回答的广泛标准化调查，该问题可以衡量与健康相关的生活质量。每个问题的答案都得到了0至100的相关分数，高分代表更有利的健康状态。通过结合特定问题和平均分数，有8个量表（身体状态，由于身体健康而造成的角色限制，由于情绪问题而引起的角色限制，活力，心理健康，社交功能，身体疼痛和一般健康）是报告的分数从0到100，得分高代表更有利的健康状态。这些也可以平均为物理成分摘要得分和心理成分摘要得分，该得分再次从0到100，高分代表更有利的健康状态。 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Cowden综合征与结肠多杂种的西罗莫司 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | Cowden综合征与结肠多杂种的西罗莫司 | ||||||||
| 简要摘要 | 结肠息肉病（存在多个结肠息肉的存在）对于Cowden综合征非常普遍，因为超过60％的患者患有50个或更多的息肉。在先前的临床试验中，一些参与者在很短的时间内使用药物西罗莫司的结肠息肉数量减少了。这项研究正在研究西罗里木斯（Sirolimus）及其对Cowden综合征和多息病患者结肠息肉数量的影响。 | ||||||||
| 详细说明 | PTEN是一种肿瘤抑制基因，可通过磷酸肌醇3-激酶（PI3K）/AKT/MTOR途径调节细胞周期。当发生PTEN中的种系突变时，结果是Cowden综合征（或者不太常见的几种相关疾病之一，共同称为PTEN HAMARTOMA肿瘤综合征）。这的特征是多器官系统中的宫对瘤的生长和癌症的高风险。这包括92.5％的考登综合症患者中的结肠息肉和估计50或更多息肉的64％。尽管报道了结果，但系列表明20-38％的患者将接受结肠切除术。 Cowden综合征的当前临床实践是基于癌症发展的密切监视。 Sirolimus（也称为雷帕霉素）是MTOR的特定抑制剂，经FDA批准用于免疫抑制并将其用于几种类型的癌症作为化学疗法。它也已成功地用于包括淋巴血管瘤病（包括淋巴血管瘤病）的其他综合综合症中。还有一项完整的Cowden综合征成年人的试验临床试验，其中有些人在很短的时间内使用药物Sirolimus的结肠息肉数量减少了。 这将是一项开放标签的试验试验，以确定西罗莫司是否减少了科顿综合征中的结肠息肉负担。 Sirolimus将管理一年。结肠镜检查具有息肉估计，将在试验入口和研究完成时进行。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 开放标签试验试验 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：Sirolimus 每天用2毫克用2毫克使用Sirolimus 1年 其他名称：
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| 研究臂ICMJE | 实验：治疗臂 研究入口处将进行诊所访问和结肠镜检查，并进行护理标准采样和息肉评估，包括切除有关息肉。调查人员还将通过SF-36健康调查（一份经过验证的问卷调查，旨在帮助监测这一方面的轶事患者级别的改善报告）。 然后，研究对象将每天用口口相距1年开始1年。 实验室将在启动后4天，在启动后2周，然后每4周进行3个月，然后每3个月进行一次检查，以完成治疗年份 参与者将在3、6和9个月进行诊所访问，并在SF-36健康调查中进行福祉评估。 参与者将进行临床评估，并在12个月的研究结束时进行结肠镜检查。研究人员将对息肉进行护理标准和评估，包括有关息肉的切除。 干预：药物：西罗莫司 | ||||||||
| 出版物 * |
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年8月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04094675 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2018H0179 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 俄亥俄州立大学彼得·斯坦尼奇 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 俄亥俄州立大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | PTEN研究 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 俄亥俄州立大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||