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出境医 / 临床实验 / 加拿大VPRIV®在以前接受过其他酶替代疗法（ERTS）/底物还原疗法（SRTS）治疗的参与者的研究（SRTS）
加拿大VPRIV®在以前接受过其他酶替代疗法（ERTS）/底物还原疗法（SRTS）治疗的参与者的研究（SRTS）
研究描述
简要摘要：
该研究的目的是评估Velaglucerase alfa（VPRIV）在患有Gaucher病型1型Gaucher病（GD1）的参与者中的安全性设置所有年龄段。
| 病情或疾病 |
|---|
| 高彻病 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 其他 |
| 官方标题： | 加拿大VPRIV®非惯用研究对先前接受其他酶替代疗法（ERTS）/底物还原疗法（SRTS）治疗的患者（SRTS） |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月19日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年5月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年5月31日 |
武器和干预措施
| 组/队列 |
|---|
| Vpriv参与者 从ERTS/SRT过渡到VPRIV的参与者将进行12个月的评估。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 从其他ERTS/SRT过渡到VPRIV [时间范围：基线长达12个月]之后，发生不良事件（AE）的参与者数量在临床研究参与者中，AE是任何不良的医疗事件。将报告从其他ERT/SRT过渡到AES的参与者数量。
次要结果度量 ：
- 从基线使用葡萄糖基苯甲酰氨基（Lyso-GB1）生物标志物[时间范围：基线，第12个月]将评估参与者从其他ERTS/SRT过渡到Velaglucerase alfa（VPRIV）过渡之后的参与者对Lyso-GB1的使用变化。
- 第12个月的高彻病问卷调查表中的基线变化[时间范围：基线，第12个月]
将计算每个成年参与者（大于或等于[> =] 18年）的Gaucher病问卷调查（PRO）。
问卷询问参与者受高彻氏病影响了多少。计算总数总分，范围从0到100，得分较高，表明更严重的障碍和较差的生活质量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
包括的参与者诊断为GD1，目前正在另一位ERT/SRT治疗，至少在过渡到VPRIV之前的6个月。
标准
纳入标准：
- 患有1型Gaucher病（GD1）的参与者，目前正在接受另一种酶替代疗法（ERT）/底物还原疗法（SRT）（SRT）治疗至少6个月前6个月。
- 参与者或合法授权的代表已提供书面知情同意书。
排除标准：
- 参与者在调查人员的看法中有不遵守的风险。
- 参与者是调查员认为，以任何其他方式参与这项研究不适合。
- 参与者怀孕了。
联系人和位置
联系人
| 联系人：夏尔联系 | +1 866 842 5335 | clinicalTransparency@shire.com |
位置
| 加拿大，艾伯塔省 | |
| 艾伯塔大学/医学遗传学诊所 | 招募 |
| 埃德蒙顿，艾伯塔省，加拿大，T6G 2H7 | |
| 联系人：网站联系Shailly.jain@albertahealthservices.ca | |
| 首席研究员：医学博士Shailly Jain | |
赞助商和合作者
郡
调查人员
| 研究主任： | 学习主任 | 郡 |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年9月17日 | ||||||||||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年9月18日 | ||||||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月8日 | ||||||||||||||||
| 实际学习开始日期 | 2019年9月19日 | ||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||
| 当前的主要结果指标 | 从其他ERTS/SRT过渡到VPRIV [时间范围：基线长达12个月]之后，发生不良事件（AE）的参与者数量 在临床研究参与者中，AE是任何不良的医疗事件。将报告从其他ERT/SRT过渡到AES的参与者数量。 | ||||||||||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||
| 简短标题 | 加拿大VPRIV®在以前接受过其他酶替代疗法（ERTS）/底物还原疗法（SRTS）治疗的参与者的研究（SRTS） | ||||||||||||||||
| 官方头衔 | 加拿大VPRIV®非惯用研究对先前接受其他酶替代疗法（ERTS）/底物还原疗法（SRTS）治疗的患者（SRTS） | ||||||||||||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是评估Velaglucerase alfa（VPRIV）在患有Gaucher病型1型Gaucher病（GD1）的参与者中的安全性设置所有年龄段。 | ||||||||||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||||||||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：其他 | ||||||||||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||||||||||||||
| 研究人群 | 包括的参与者诊断为GD1，目前正在另一位ERT/SRT治疗，至少在过渡到VPRIV之前的6个月。 | ||||||||||||||||
| 健康）状况 | 高彻病 | ||||||||||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 研究组/队列 | Vpriv参与者 从ERTS/SRT过渡到VPRIV的参与者将进行12个月的评估。 | ||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||||||||||
| 估计入学人数 | 24 | ||||||||||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||||||||||
| 估计学习完成日期 | 2021年5月31日 | ||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 加拿大 | ||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||
| NCT编号 | NCT04094181 | ||||||||||||||||
| 其他研究ID编号 | SHP669-405 | ||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 武田（郡） | ||||||||||||||||
| 研究赞助商 | 郡 | ||||||||||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 武田 | ||||||||||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||||||||||||
