病情或疾病 | 干预/治疗 |
---|---|
镰状细胞病镰状细胞贫血 | 其他:图表评论其他:调查 |
羟基脲(羟基甲酰胺)是针对镰状细胞疾病(SCD)患者进行的主要疾病改良疗法,并且是美国FDA和EMA批准的SCD治疗。数十年的研究已经证明,羟基脲降低了患者的发病率和死亡率。尽管其SCD的主要作用机制是诱导防止红细胞疾病的胎儿血红蛋白(HBF),但羟基脲也是具有依赖剂量依赖性细胞毒性作用的核糖核苷酸还原酶抑制剂。根据实验室数据,羟基脲被认为是潜在的人诱变剂,clastogen,teratogen,甚至是致癌物。但是,其中大多数是理论上的人类风险。例如,羟基脲的致畸作用是基于体外细胞数据和动物的超药物剂量,没有人类的异常情况。尽管缺乏体内人类数据,但用于羟基脲的包装插入材料,以HYDREA®或DROXIA®(Bristol-Myers Squibb)出售,或者以Siklos®(Addmedica)列出了妊娠和哺乳为治疗的禁忌症。
这种禁忌症的标签至关重要,因为SCD的女性在整个妊娠期间经常患有高风险的怀孕,母亲和婴儿的发病率和死亡率都会增加。母亲的急性临床并发症通常发生在妊娠期间,而通过反复梗塞的胎盘不足也导致胎儿发病率增加。因此,在怀孕期间对母亲健康的保护是一个很高的优先事项,从历史上看,多学科的医疗团队对输血和管理有明智地使用。在当前时代,许多患有儿童年龄的女性每天都在服用口服羟基脲具有出色的治疗效果,因此在怀孕期间,其强迫中断代表了停止有效治疗的情况。羟基脲的突然戒断通常是有害的,在这种情况下可能没有理由。许多已发表的病例报告和小型系列都描述了癌症女性怀孕期间的羟基脲作为抗肿瘤疗法的安全使用。此外,羟基脲暴露率> 100妊娠的轶事经验没有记录任何致畸性。
基于确定持续羟基脲作为怀孕期间疾病改良治疗以保护母亲和婴儿的实际风险和收益的重要性,并且在体内数据中缺乏记录的疗法,妊娠期间的羟基脲和后续泌乳的安全性被确定为NHLBI基于证据的SCD指南的重要知识差距。关于羟基脲对怀孕期间和母乳喂养期间SCD女性的实际影响,还需要进一步的数据收集。因此,我们将进行一项跨国研究项目,以追溯性地捕获已知的人类对羟基脲的暴露,在SCD的环境中发生,这种情况发生在妊娠和/或哺乳期间,以阐明母亲及其婴儿的结果。这些结果将与没有羟基脲暴露的同一妇女的怀孕进行比较。
研究类型 : | 观察 |
估计入学人数 : | 200名参与者 |
观察模型: | 只有案例 |
时间观点: | 回顾 |
官方标题: | 羟基脲暴露限制怀孕和随访泌乳 |
实际学习开始日期 : | 2019年12月22日 |
估计的初级完成日期 : | 2021年7月 |
估计 学习完成日期 : | 2022年7月 |
组/队列 | 干预/治疗 |
---|---|
回顾性图表审查 医疗记录图审查以前在2019年6月20日之前在妊娠或泌乳期间与SCD和羟基脲暴露在2019年6月20日之前在临床护理中看到的妇女审查。 | 其他:图表评论 2019年6月20日之前先前临床护理可获得的有关怀孕和母乳喂养结果的医疗记录或数据,均为羟基脲暴露的婴儿和其他同一妇女的其他婴儿提供。 |
参与者调查和回顾性图表评论 在没有医疗保健提供者的帮助的情况下,提供医疗记录的参与者将被要求通过REDCAP填写问卷调查,并可以选择如果可用的话,可以上传他们的死病记录。 | 其他:图表评论 2019年6月20日之前先前临床护理可获得的有关怀孕和母乳喂养结果的医疗记录或数据,均为羟基脲暴露的婴儿和其他同一妇女的其他婴儿提供。 其他:调查 选择直接参与并以调查格式提供信息的妇女将获得简短的调查,并选择将其病历(如果有)上传到辛辛那提儿童维护的REDCAP数据库中。 |
有资格学习的年龄: | 儿童,成人,老年人 |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
采样方法: | 非概率样本 |
纳入标准:
排除标准:
联系人:Teresa Latham | 513-803-7922 | teresa.latham@cchmc.org |
美国,俄亥俄州 | |
辛辛那提儿童医院医疗中心 | 招募 |
俄亥俄州辛辛那提,美国,45229 | |
联系人:Teresa Latham 513-803-7922 Teresa.latham@cchmc.org | |
联系人:Rebecca Geer rebecca.geer@cchmc.org |
首席研究员: | 罗素·韦尔(Russell Ware),医学博士 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
追踪信息 | |||||
---|---|---|---|---|---|
首先提交日期 | 2019年8月22日 | ||||
第一个发布日期 | 2019年9月18日 | ||||
上次更新发布日期 | 2020年12月24日 | ||||
实际学习开始日期 | 2019年12月22日 | ||||
估计的初级完成日期 | 2021年7月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||
当前的主要结果指标 |
| ||||
原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
改变历史 | |||||
当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
描述性信息 | |||||
简短标题 | 羟基脲暴露限制怀孕和随访泌乳 | ||||
官方头衔 | 羟基脲暴露限制怀孕和随访泌乳 | ||||
简要摘要 | 这项研究的目的是在妊娠和哺乳期间记录和了解羟基脲暴露对SCD及其婴儿的影响。 | ||||
详细说明 | 羟基脲(羟基甲酰胺)是针对镰状细胞疾病(SCD)患者进行的主要疾病改良疗法,并且是美国FDA和EMA批准的SCD治疗。数十年的研究已经证明,羟基脲降低了患者的发病率和死亡率。尽管其SCD的主要作用机制是诱导防止红细胞疾病的胎儿血红蛋白(HBF),但羟基脲也是具有依赖剂量依赖性细胞毒性作用的核糖核苷酸还原酶抑制剂。根据实验室数据,羟基脲被认为是潜在的人诱变剂,clastogen,teratogen,甚至是致癌物。但是,其中大多数是理论上的人类风险。例如,羟基脲的致畸作用是基于体外细胞数据和动物的超药物剂量,没有人类的异常情况。尽管缺乏体内人类数据,但用于羟基脲的包装插入材料,以HYDREA®或DROXIA®(Bristol-Myers Squibb)出售,或者以Siklos®(Addmedica)列出了妊娠和哺乳为治疗的禁忌症。 这种禁忌症的标签至关重要,因为SCD的女性在整个妊娠期间经常患有高风险的怀孕,母亲和婴儿的发病率和死亡率都会增加。母亲的急性临床并发症通常发生在妊娠期间,而通过反复梗塞的胎盘不足也导致胎儿发病率增加。因此,在怀孕期间对母亲健康的保护是一个很高的优先事项,从历史上看,多学科的医疗团队对输血和管理有明智地使用。在当前时代,许多患有儿童年龄的女性每天都在服用口服羟基脲具有出色的治疗效果,因此在怀孕期间,其强迫中断代表了停止有效治疗的情况。羟基脲的突然戒断通常是有害的,在这种情况下可能没有理由。许多已发表的病例报告和小型系列都描述了癌症女性怀孕期间的羟基脲作为抗肿瘤疗法的安全使用。此外,羟基脲暴露率> 100妊娠的轶事经验没有记录任何致畸性。 基于确定持续羟基脲作为怀孕期间疾病改良治疗以保护母亲和婴儿的实际风险和收益的重要性,并且在体内数据中缺乏记录的疗法,妊娠期间的羟基脲和后续泌乳的安全性被确定为NHLBI基于证据的SCD指南的重要知识差距。关于羟基脲对怀孕期间和母乳喂养期间SCD女性的实际影响,还需要进一步的数据收集。因此,我们将进行一项跨国研究项目,以追溯性地捕获已知的人类对羟基脲的暴露,在SCD的环境中发生,这种情况发生在妊娠和/或哺乳期间,以阐明母亲及其婴儿的结果。这些结果将与没有羟基脲暴露的同一妇女的怀孕进行比较。 | ||||
研究类型 | 观察 | ||||
学习规划 | 观察模型:仅病例 时间观点:回顾 | ||||
目标随访时间 | 不提供 | ||||
生物测量 | 不提供 | ||||
采样方法 | 非概率样本 | ||||
研究人群 | 在妊娠或哺乳期间,多达200名患有羟基脲的SCD女性的临床和实验室数据。 | ||||
健康)状况 |
| ||||
干涉 |
| ||||
研究组/队列 |
| ||||
出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。 | |||||
招聘信息 | |||||
招聘状况 | 招募 | ||||
估计入学人数 | 200 | ||||
原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
估计学习完成日期 | 2022年7月 | ||||
估计的初级完成日期 | 2021年7月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||
资格标准 | 纳入标准:
排除标准:
| ||||
性别/性别 |
| ||||
年龄 | 儿童,成人,老年人 | ||||
接受健康的志愿者 | 不 | ||||
联系人 |
| ||||
列出的位置国家 | 美国 | ||||
删除了位置国家 | |||||
管理信息 | |||||
NCT编号 | NCT04093986 | ||||
其他研究ID编号 | 有帮助 | ||||
有数据监测委员会 | 不 | ||||
美国FDA调节的产品 |
| ||||
IPD共享声明 | 不提供 | ||||
责任方 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
研究赞助商 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
合作者 |
| ||||
调查人员 |
| ||||
PRS帐户 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||
验证日期 | 2020年12月 |