免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / β-珠蛋白恢复了β-丘陵症主要患者的自体HSC
β-珠蛋白恢复了β-丘陵症主要患者的自体HSC
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂，开放标签的研究，可确定β-珠蛋白恢复的β-thalassymia主要患者CVS-654突变的自体造血干细胞的安全性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| β-丘陵症主要 | 生物学：β-珠蛋白恢复自体HSC | 第1阶段2 |
详细说明：
β-珠蛋白恢复的自体造血干细胞将使用CRISPR/CAS9基因编辑系统制造。这项研究的主题参与将为1年。参加这项研究的受试者将被要求参加随后的长期随访研究，该研究将监测移植后长达15年的治疗的安全性和功效。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | β-珠蛋白的安全性和疗效研究恢复了CVS-654突变的主要患者的自体造血干细胞 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：β-珠蛋白恢复自体HSC 每个受试者将接受一剂β-珠蛋白恢复的自体造血干细胞 | 生物学：β-珠蛋白恢复自体HSC 基因编辑了自体造血干细胞，并用β-珠蛋白恢复 |
结果措施
主要结果指标 ：
- β-珠蛋白恢复HSC的安全评估[时间范围：移植后6个月]雕刻的比例；总体生存；根据NCI-CTCAE V5.0标准评估的安全性和耐受性不利事件的发生率和严重性，以衡量安全性和耐受性不良事件；
次要结果度量 ：
- β-珠蛋白恢复自体造血干细胞的功效评估[时间范围：移植后24个月]至少6个月实现输血独立性的受试者比例（TI6）；实现Ti12的受试者的比例；等位基因在骨髓细胞中具有预期遗传修饰的等位基因；总血红蛋白和血红蛋白浓度的变化；在年度化频率和填充的RBC输血的体积中，从基地的变化。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5年至15岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 5-15岁。在临床上被诊断为IVS-654基因突变表型的β-丘脑贫血。
- 受试者或至少一名法定监护人/特工理解并自愿签署知情同意。
- 对EBV，HIV，CMV，TP，HAV，HBV和HCV的受试者。
- 受试者的身体状况有资格获得自体干细胞移植。
排除标准：
- 可以接受同种异体造血干细胞移植的受试者，并具有可用的完全匹配的相关供体。
活性细菌，病毒或真菌感染。在3个月前用促红细胞生成素治疗。直系亲属患有任何已知的血液学肿瘤。严重的精神疾病的受试者无法合作。最近被诊断为疟疾。复杂自身免疫性疾病的病史。持续的天冬氨酸转氨酶（AST），丙氨酸转氨酶（ALT）或总胆红素值> 3 x正常的上限（ULN）。
患有严重心脏，肺和肾脏疾病的受试者。用严重的铁超载。由主持人医师或研究者确定的任何其他条件都将使受试者不符合HSCT的资格。
正在接受另一项临床研究或接受另一种基因治疗的受试者。
受试者或监护人抵制了主治医生的指导。研究人员认为不适合参加这项临床研究的受试者。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Wei Li，博士 | +8618621670308 | wli@bioraylab.com |
位置
| 中国，上海 | |
| 上海Bioraylaboratory Inc | |
| 上海上海，中国，200241年 | |
| 联系人：wei li，phd wli@bioraylab.com | |
| 首席研究员：新华社张，教授 | |
赞助商和合作者
Bioray实验室
PLA 923医院
调查人员
| 首席研究员： | 新华社张教授 | PLA 923医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月18日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月19日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月8日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | β-珠蛋白恢复HSC的安全评估[时间范围：移植后6个月] 雕刻的比例；总体生存；根据NCI-CTCAE V5.0标准评估的安全性和耐受性不利事件的发生率和严重性，以衡量安全性和耐受性不良事件； | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 根据NCI-CTCAE v4.03标准[时间范围：移植后最多6个月]评估的不良事件的发病率和严重性作为对安全性和耐受性不良事件的量度的量度。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | β-珠蛋白恢复自体造血干细胞的功效评估[时间范围：移植后24个月] 至少6个月实现输血独立性的受试者比例（TI6）；实现Ti12的受试者的比例；等位基因在骨髓细胞中具有预期遗传修饰的等位基因；总血红蛋白和血红蛋白浓度的变化；在年度化频率和填充的RBC输血的体积中，从基地的变化。 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | γ-珠蛋白重新激活自体造血干细胞的功效[移植后12个月] 移植后输血的独立性；或者，移植后一年的红细胞输血量比去年降低了20％。 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | β-珠蛋白恢复了β-丘陵症主要患者的自体HSC | ||||
| 官方标题ICMJE | β-珠蛋白的安全性和疗效研究恢复了CVS-654突变的主要患者的自体造血干细胞 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂，开放标签的研究，可确定β-珠蛋白恢复的β-thalassymia主要患者CVS-654突变的自体造血干细胞的安全性和功效。 | ||||
| 详细说明 | β-珠蛋白恢复的自体造血干细胞将使用CRISPR/CAS9基因编辑系统制造。这项研究的主题参与将为1年。参加这项研究的受试者将被要求参加随后的长期随访研究，该研究将监测移植后长达15年的治疗的安全性和功效。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | β-丘陵症主要 | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：β-珠蛋白恢复自体HSC 基因编辑了自体造血干细胞，并用β-珠蛋白恢复 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：β-珠蛋白恢复自体HSC 每个受试者将接受一剂β-珠蛋白恢复的自体造血干细胞 干预：生物学：β-珠蛋白恢复自体HSC | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： - 可以接受同种异体造血干细胞移植的受试者，并具有可用的完全匹配的相关供体。 活性细菌，病毒或真菌感染。在3个月前用促红细胞生成素治疗。直系亲属患有任何已知的血液学肿瘤。严重的精神疾病的受试者无法合作。最近被诊断为疟疾。复杂自身免疫性疾病的病史。持续的天冬氨酸转氨酶（AST），丙氨酸转氨酶（ALT）或总胆红素值> 3 x正常的上限（ULN）。 患有严重心脏，肺和肾脏疾病的受试者。用严重的铁超载。由主持人医师或研究者确定的任何其他条件都将使受试者不符合HSCT的资格。 正在接受另一项临床研究或接受另一种基因治疗的受试者。 受试者或监护人抵制了主治医生的指导。研究人员认为不适合参加这项临床研究的受试者。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 5年至15岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04205435 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2019-BRL-00CH2 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Bioray实验室 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Bioray实验室 | ||||
| 合作者ICMJE | PLA 923医院 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Bioray实验室 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
