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出境医 / 临床实验 / 一项针对晚期庞贝疾病（果汁）的基因转移研究
一项针对晚期庞贝疾病（果汁）的基因转移研究
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估SPK-3006单次静脉注射SPK-3006在患有临床中度中度，晚期发作蓬松疾病接受酶替代疗法（ERT）中的安全性，耐受性和功效。参与者将在连续的剂量级同类中接受治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 庞贝病庞贝疾病（晚期）糖原储存疾病2型糖原储存疾病II型LOPD溶酶体储存疾病酸性麦芽糖酶缺乏症 | 遗传：SPK-3006 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第1/2阶段，剂量 - 估算研究，以评估SPK-3006单次静脉输注的安全性，耐受性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SPK-3006 符合资格标准的所有参与者将获得SPK-3006的单个静脉内（IV）给药。 | 遗传：SPK-3006 腺相关病毒（AAV）载体 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良和严重的不良事件（AES/SAE）的数量，包括临床上显着的异常实验室值。 [时间范围：52周]不良事件。
- 发生针对AAV CAPSID的免疫反应[时间范围：52周]
- 对GAA转基因的免疫反应发生[时间范围：52周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 提供书面知情同意；
- 男性和女性≥18岁，患有晚期发病的疾病；
- 至少在过去的24个月内收到ERT
- 具有临床中等，晚期蓬松的疾病特征；
- 同意使用可靠的避孕。
排除标准：
- 活跃的乙型肝炎和/或C；
- 重要的潜在肝病；
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染；
- 先前对RHGAA的高敏性；
- 预先存在的抗AAV中和抗体滴度；
- 对RHGAA的高滴度抗体反应；
- 需要任何侵入性通风或需要在清醒和直立的同时进行无创的通风；
- 收到了任何先前的向量或基因转移剂；
- 主动恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌除外）；
- 肝癌史；
- 怀孕或哺乳妇女；
- SPK-3006输注时活跃感染的任何证据。
联系人和位置
联系人
| 联系人：临床主任 | +1 215-220-9300 | resolute@sparktx.com |
位置
显示20个研究地点
赞助商和合作者
火花治疗学
调查人员
| 首席研究员： | 马里兰州Tahseen Mozaffar | 加利福尼亚大学尔湾分校 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月16日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月18日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月17日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项针对晚期庞贝疾病（果汁）的基因转移研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第1/2阶段，剂量 - 估算研究，以评估SPK-3006单次静脉输注的安全性，耐受性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估SPK-3006单次静脉注射SPK-3006在患有临床中度中度，晚期发作蓬松疾病接受酶替代疗法（ERT）中的安全性，耐受性和功效。参与者将在连续的剂量级同类中接受治疗。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 遗传：SPK-3006 腺相关病毒（AAV）载体 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SPK-3006 符合资格标准的所有参与者将获得SPK-3006的单个静脉内（IV）给药。 干预：遗传：SPK-3006 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 丹麦，法国，德国，意大利，荷兰，西班牙，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04093349 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SPK-3006-101 2019-001283-30（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 火花治疗学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 火花治疗学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 火花治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
