• 血清铁蛋白水平的变化[时间范围：28天]
  用µg/L测得的血清铁蛋白水平的变化（V2水平与V4水平和V5水平相比，V2水平与V2水平相比）
• 肝脏和心脏的铁负荷变化[时间范围：28天]
  通过磁共振成像（MRI）技术测量的肝脏和心脏中铁负荷的变化用于评估组织铁T*（V2水平与V4水平和V5水平相比，V2水平与V2水平相比）
• NBMI治疗的患者的百分比[时间范围：28天]
  在V2水平和V4水平之间，将对NBMI产生反应的NBMI治疗患者的百分比（响应将定义为缺乏铁蛋白水平的增加）

• 肾脏标记（血清肌酐水平，肾小球滤过计算）[时间范围：28天]
  两次治疗后的基线变化。血清肌酐水平将以μmol/L，肾小球滤过以ml/min的形式进行测量。
• 药代动力学参数[时间范围：访问4、5、6、7]
  源自NBMI血浆浓度的药代动力学参数（最大分析物浓度的时间-TMAX，最大药物浓度-CMAX，末端消除速率常数-λZ，明显的末端消除半寿命-T1/2，等离子浓度-AUC0 -AUC0 -AUC0 -t，浓度时间曲线下的面积-AUC0-∞，浓度时间曲线下的面积-AUC％Extrap）
• 丙二醛水平[时间范围：访问2，4]
  用μmol/L测得的氧化应激的指标。

一项试点研究，以探索NBMI治疗对β丘脑贫血患者的安全性和功效，需要铁螯合

研究产品：NBMI（N1，N3-双（2-甲基乙基）同硫胺），INN：Emeramide

指示：β塔阿西亚氏症专业

纳入标准：

1. 根据当前的临床标准，患者已经证实了beta thalassyapia的诊断，并正在输血。
2. 至少在过去3个月中，患者一直在进行稳定的维持疗法。
3. 患者当前的螯合疗法被认为是不足的，这意味着临床监测的证据表明，至少在过去3个月中，存在慢性铁超负荷（例如血清铁蛋白> 1,000 µg/L）。
4. 铁蛋白水平一直保持稳定，最大至最低之间的最大差异为10％，而铁螯合剂治疗剂量在过去3个月中一直保持不变
5. 筛查时患者年龄在18岁或以上。
6. 女性患者仅符合该研究的资格，如果他们在手术上是无菌的或至少两年的绝经后，或者在筛查时血清HCG测试的阴性结果，并且愿意在试验中使用可接受的，有效的避孕方法，并使用三个月在审判结束后，定义为7.7。其中的协议。
7. 男性患者必须在手术上是无菌的，或者他和他的女性配偶/育种潜力的伴侣必须愿意使用由两种形式的避孕方法（其中1个必须是一种障碍方法）开始在筛查开始时。并在整个研究中继续进行。
8. 患者精通当地语言，并提供书面知情同意。

排除标准：

1. 已知的病史或存在临床意义的其他，血液学，内分泌，肿瘤学，肺，免疫学，泌尿生殖器，精神病或心血管疾病或任何其他疾病，或者在研究人员认为的任何其他疾病中都会危及受试者的安全性或影响有效性的安全性。研究结果。
2. 对NBMI或任何其他具有相似活性的药物的已知或怀疑过敏性过敏或特质反应。
3. 需要治疗的毒品或酒精成瘾史。
4. 去年内吸收不良的病史或可能影响药物生物利用度的临床意义的胃肠道疾病或手术的史，包括但不限于胆囊切除术。
5. 肝功能障碍的存在。 （SGOT和SGPT和胆红素> X3（3倍）UNL。肌酐> 1.5mg/dl）。
6. 怀孕的女性患者（血清HCG水平与妊娠诊断一致）；或母乳喂养。
7. 参与一项临床试验，该试验涉及在药物管理前90天内或最近参与临床研究，该研究人员认为，研究人员认为，该临床研究将危及受试者的安全性或研究结果的完整性。
8. 具有临床上显着的异常实验室值（例如肝酶）。
9. 从体格检查中具有临床上显着的发现（例如发烧）。
10. 患者患有炎症性疾病，肝病，肝炎，恶性肿瘤或其他可能影响铁矿水平的疾病，因此研究结果的有效性。