• 与CSL200的给药相关的不良事件（AES），严重的不良事件（SAE）和不利的事件（AES）[时间范围：最多48周]
  不良事件（AE）被定义为患者或临床研究受试者的任何不愉快的医疗事件。严重的不良事件（SAE）定义为任何不愉快的医疗事件，在任何剂量导致死亡，威胁生命，需要住院治疗或延长现有住院，导致持续或严重的残疾或无能为力，或者是体育意义上的重要意义，或。本研究中定义了特殊关注的不良事件（AESI），为以下任何一项：急性免疫反应，自身免疫对CSL200；恶性；在存在恶性肿瘤或其他异常的情况下，主要的整合位点。
• 与CSL200的管理相关的AES，SAE和AES的受试者的数量[时间范围：最多48周]
• plerixafor动员后，通过格式发作收集CD34+ HSPC的AE，SAE和AESIS数量[时间范围：最多6周]
• 经历AES，SAE和AES的受试者数量与CD34+ HSPC相关的受试者通过Plerixafor动员后的分离术[时间范围：最多6周]
• 与Melphalan的强度调节相关的AE，SAE和AES的数量[时间范围：最多3周]
• 与Melphalan相关的AES，SAE和AES的受试者的数量[时间范围：最多3周]

• 总计CD34+ HSPC的总数总计收集的总数和每次花序会话[时间范围：最多2天]
  通过收集的CD34+ HSPC评估的Plerixafor在动员后，通过格式发作收集CD34+ HSPC。
• 接受plerixafor的受试者数量和受试者给予的plerixafor剂量的数量[时间范围：最多2天]
  通过Plerixafor管理员评估的Plerixafor在动员后，通过格言收集CD34+ HSPCS
• 受试者接受放置的受试者的数量和格言数量[时间范围：最多2天]
  通过plerixafor进行了分散术评估后，通过格式分散收集CD34+ HSPC。
• 通过Melphalan进行降低强度调节的受试者数量，并能够接收CSL200 [时间范围：2天]
  受试者评估的强度调节降低了强度调节
• 接收CSL200的受试者数量[时间范围：1天]
• 受试者数量的单独的CSL200药物[时间范围：1天]
• 由受试者和CSL200药物施用的CSL200 CD34+ HSPCS/kg的数量[时间范围：1天]
• 用CAL-H转导的CD34+ HSPC的受试者总数和百分比[时间范围：最多48周]
• 向量副本号（VCN）[时间范围：最多48周]
  VCN将通过每个细胞的平均Cal-H矢量基因组的平均数量来确定

纳入标准：

• 用血红蛋白研究证实，用纯合HBS HBS纯合HBS纯HBS纯合HBS纯合基因型（HBSS）或HBSβthalassyalassia变体（IE，HBSβ0thalassyscor或Hbsβ+ thalasseania）的诊断，通过血红蛋白研究证实。
• 胎儿血红蛋白（HBF）≤15％。

• 严重的镰状细胞疾病症状学，定义为以下任何一个或多个：

  1. 在过去的两年中，≥2次急性胸部综合征发作。
  2. ≥3次剧烈疼痛事件，需要在过去两年中参观医疗设施并与阿片类药物进行治疗。
  3. 在过去的两年中，> 2次复发性priapism。
  4. 在长期输血疗法（终生史）期间，红细胞同种免疫（> 2抗）。
  5. 初级或继发性预防的慢性输血（寿命史）。
  6. 三尖瓣瓣瓣瓣流速度≥2.7m/sec（寿命）的反胸膜超声心动图证据。
  7. 临床上重要的神经系统事件（例如，缺血性中风）或持续> 24小时的任何神经缺陷。
• 不符合人类白细胞抗原（HLA）匹配的造血干细胞移植，定义如下：没有医学上的资格，可用且愿意的10/10匹配的HLA-sideal同胞供体，除非受试者拒绝了这种治疗方法知情同意书）。
• 不符合调查人员的判断，或者不符合羟基脲的疗法，或者不符合有资格，或者被拒绝或拒绝，如果仍在羟基脲中，则能够从输血开始开始，在动员和分析前开始中断羟基脲。

排除标准：

• 低黄嘌呤 - 瓜氨酸磷酸蛋白酶基转移酶（HPRT）缺乏症。
• 硫嘌呤S-甲基转移酶（TPMT）缺陷。
• 阿尔法thalassya。

• 骨髓功能不足，定义为以下至少1个：

  1. 绝对中性粒细胞计数<1000/µl。
  2. 血小板计数<120,000/µL。