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一项研究，以评估血友病A抑制剂的FEIBA最安全剂量范围
血友病A是一种严重的，终身的遗传出血障碍，其特征是因子VIII（FVIII）的缺乏，这是凝结系统的关键辅助因子。血友病治疗的主要因素是用FVIII凝结因子浓缩物（CFC）替代因子替代疗法，这些因素可以在响应出血或预防性以防止出血的情况下以偶发性给予。 FVIII CFC的主要不利作用是中和中和称为抑制剂的抗药物抗体的发展，如果它们具有低滴度抑制剂或完全无效（如果它们具有高滴度品种），则这些替代疗法的效果较低。这些所谓的“抑制剂患者”不能依靠FVIII CFC进行治疗，并通过其他CFC进行处理，称为旁路剂，例如活化的凝血酶蛋白复合物浓缩液（APCC/FEIBA）。尽管这些药物在某些预防患者中可以有效，但对于没有抑制剂的患者而言，它们对预防出血的预防不如FVIII CFC有效。emicizumab（Hemlibra，Roche，Roche）是开发的，并获得了用于预防血液莫希氏病患者出血的患者的许可。 a有和没有抑制剂。然而，Emicizumab临床试验中的患者已经出现了血栓性不良事件，并且只有接受FEIBA的剂量> 100 IU/kg/24小时的患者长达24小时以上。
由于上述数据的结果，建议要么完全避免在Emicizumab的患者中完全避免使用，要么非常谨慎地使用它来治疗突破出血。考虑到这一点，我们建议研究Emicizumab抑制剂患者FEIBA的体内组合。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A与抑制剂 | 药物：费巴 | 第4阶段 |
研究的解释：血友病A是一种严重的，终身的遗传出血障碍，其特征是因子VIII（FVIII）（FVIII），这是凝结系统的关键辅助因子。血友病治疗的主要因素是用FVIII凝结因子浓缩物（CFC）替代因子替代疗法，这些因素可以在响应出血或预防性以防止出血的情况下以偶发性给予。 FVIII CFC的主要不利作用是中和中和称为抑制剂的抗药物抗体的发展，如果它们具有低滴度抑制剂或完全无效（如果它们具有高滴度品种），则这些替代疗法的效果较低。这些所谓的“抑制剂患者”不能依靠FVIII CFC进行治疗，并通过其他CFC进行处理，称为旁路剂，例如活化的凝血酶蛋白复合物浓缩液（APCC/FEIBA）。尽管这些药物在某些预防患者中可以有效，但对于没有抑制剂的患者而言，它们对预防出血的预防不如FVIII CFC有效。emicizumab（Hemlibra，Roche，Roche）是开发的，并获得了用于预防血液莫希氏病患者出血的患者的许可。 a有和没有抑制剂。然而，Emicizumab临床试验中的患者已经出现了血栓性不良事件，并且只有接受FEIBA的剂量> 100 IU/kg/24小时的患者长达24小时以上。
理由：由于上述数据的结果，建议要么完全避免在Emicizumab的患者中，要么非常谨慎地使用它来治疗突破性出血。考虑到这一点，我们建议研究Emicizumab抑制剂患者FEIBA的体内组合。
干预：在emicizumab的患者中，在许可剂量（或较低）的下端（或较低）和运行凝血酶生成测定法（TGA）的FEIBA给药。
目的：证明对先天性血友病A和正在使用emicizumab的抑制剂的患者进行FEIBA的体内给药的凝血酶生成，并评估单个FEIBA输注的先天性血友病患者A单个FEIBA INFIBA的安全性。
研究人群：任何严重程度的先天性血友病A和具有高滴度因子VIII抑制剂史的任何年龄的患者，他们目前接受Emicizumab治疗至少2个月而不会中断。
研究方法：同意参加的患者将在输液中心或门诊诊所的每次访问中注入一个基于体重的剂量。根据初始剂量之后的每个患者的凝血酶生成，研究团队将安排下一次输液访问以进行后续FEIBA剂量。
研究终点：一旦该试验中的任何患者达到正常或接近正常（10％以内）凝血酶的产生，即使在最低剂量后发生这种情况，他们也不会收到随后的FEIBA输注。因此，预计没有患者会产生过多的凝血酶。
统计：该研究仅使用描述性统计。主要结果措施是确定FEIBA的剂量，该剂量最紧密地近似于先天性血友病患者的正常凝血酶产生，其抑制剂正在emicizumab上。
分析计划：目标是在12个月内完成所有研究程序，并有2个月的数据分析和评估。总体而言，目的是完成该项目，包括从患者应计的14个月内提交抽象和出版物的提交。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项单中心，开放标签的剂量升级研究，评估了先天性血友病中Feiba体内给药的安全性A |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年4月 |
- 凝血酶生成[时间范围：目标是在12个月内完成所有研究程序。这是给出的每次FEIBA输注凝血酶生成测定后，将测量患者的凝血酶生成能力。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月5日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月19日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月16日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 凝血酶生成[时间范围：目标是在12个月内完成所有研究程序。这是给出的 每次FEIBA输注凝血酶生成测定后，将测量患者的凝血酶生成能力。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项研究，以评估血友病A抑制剂的FEIBA最安全剂量范围 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项单中心，开放标签的剂量升级研究，评估了先天性血友病中Feiba体内给药的安全性A | ||||||||
| 简要摘要 | 血友病A是一种严重的，终身的遗传出血障碍，其特征是因子VIII（FVIII）的缺乏，这是凝结系统的关键辅助因子。血友病治疗的主要因素是用FVIII凝结因子浓缩物（CFC）替代因子替代疗法，这些因素可以在响应出血或预防性以防止出血的情况下以偶发性给予。 FVIII CFC的主要不利作用是中和中和称为抑制剂的抗药物抗体的发展，如果它们具有低滴度抑制剂或完全无效（如果它们具有高滴度品种），则这些替代疗法的效果较低。这些所谓的“抑制剂患者”不能依靠FVIII CFC进行治疗，并通过其他CFC进行处理，称为旁路剂，例如活化的凝血酶蛋白复合物浓缩液（APCC/FEIBA）。尽管这些药物在某些预防患者中可以有效，但对于没有抑制剂的患者而言，它们对预防出血的预防不如FVIII CFC有效。emicizumab（Hemlibra，Roche，Roche）是开发的，并获得了用于预防血液莫希氏病患者出血的患者的许可。 a有和没有抑制剂。然而，Emicizumab临床试验中的患者已经出现了血栓性不良事件，并且只有接受FEIBA的剂量> 100 IU/kg/24小时的患者长达24小时以上。 由于上述数据的结果，建议要么完全避免在Emicizumab的患者中完全避免使用，要么非常谨慎地使用它来治疗突破出血。考虑到这一点，我们建议研究Emicizumab抑制剂患者FEIBA的体内组合。 | ||||||||
| 详细说明 | 研究的解释：血友病A是一种严重的，终身的遗传出血障碍，其特征是因子VIII（FVIII）（FVIII），这是凝结系统的关键辅助因子。血友病治疗的主要因素是用FVIII凝结因子浓缩物（CFC）替代因子替代疗法，这些因素可以在响应出血或预防性以防止出血的情况下以偶发性给予。 FVIII CFC的主要不利作用是中和中和称为抑制剂的抗药物抗体的发展，如果它们具有低滴度抑制剂或完全无效（如果它们具有高滴度品种），则这些替代疗法的效果较低。这些所谓的“抑制剂患者”不能依靠FVIII CFC进行治疗，并通过其他CFC进行处理，称为旁路剂，例如活化的凝血酶蛋白复合物浓缩液（APCC/FEIBA）。尽管这些药物在某些预防患者中可以有效，但对于没有抑制剂的患者而言，它们对预防出血的预防不如FVIII CFC有效。emicizumab（Hemlibra，Roche，Roche）是开发的，并获得了用于预防血液莫希氏病患者出血的患者的许可。 a有和没有抑制剂。然而，Emicizumab临床试验中的患者已经出现了血栓性不良事件，并且只有接受FEIBA的剂量> 100 IU/kg/24小时的患者长达24小时以上。 理由：由于上述数据的结果，建议要么完全避免在Emicizumab的患者中，要么非常谨慎地使用它来治疗突破性出血。考虑到这一点，我们建议研究Emicizumab抑制剂患者FEIBA的体内组合。 干预：在emicizumab的患者中，在许可剂量（或较低）的下端（或较低）和运行凝血酶生成测定法（TGA）的FEIBA给药。 目的：证明对先天性血友病A和正在使用emicizumab的抑制剂的患者进行FEIBA的体内给药的凝血酶生成，并评估单个FEIBA输注的先天性血友病患者A单个FEIBA INFIBA的安全性。 研究人群：任何严重程度的先天性血友病A和具有高滴度因子VIII抑制剂史的任何年龄的患者，他们目前接受Emicizumab治疗至少2个月而不会中断。 研究方法：同意参加的患者将在输液中心或门诊诊所的每次访问中注入一个基于体重的剂量。根据初始剂量之后的每个患者的凝血酶生成，研究团队将安排下一次输液访问以进行后续FEIBA剂量。 研究终点：一旦该试验中的任何患者达到正常或接近正常（10％以内）凝血酶的产生，即使在最低剂量后发生这种情况，他们也不会收到随后的FEIBA输注。因此，预计没有患者会产生过多的凝血酶。 统计：该研究仅使用描述性统计。主要结果措施是确定FEIBA的剂量，该剂量最紧密地近似于先天性血友病患者的正常凝血酶产生，其抑制剂正在emicizumab上。 分析计划：目标是在12个月内完成所有研究程序，并有2个月的数据分析和评估。总体而言，目的是完成该项目，包括从患者应计的14个月内提交抽象和出版物的提交。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 血友病A与抑制剂 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：费巴 这是一个单一的中心，开放式标签，剂量升级研究，对先天性血友病中Feiba体内给药的剂量升级研究A患有emicizumab的抑制剂患者。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年4月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04205175 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19 00367 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 盖伊·杨（Guy Young），儿童医院洛杉矶 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 洛杉矶儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 武田 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 洛杉矶儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
