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使用Oxandrolone来促进HLHS婴儿的生长
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 低塑性左心先天性心脏病 | 药物：牛龙 | 第1阶段2 |
拟议的研究是一项I/II期随机试验，该试验的28天开放标记氧甲酮与无氧甲酮治疗，以评估这种疗法在HLHS后Norwood Neonants中的最佳剂量，安全性/耐受性和初步疗效。对照受试者将接受没有安慰剂和没有氧棒龙的标准疗法。
该试验旨在累积剂量发现以及对安全性/耐受性和功效的初步评估。设计和剂量基于IND＃107706中正在进行的协议的一部分获得的初步I阶段数据。该试验最初将包括两个臂（对照和0.1 mg/kg的牛龙竞标）。根据该试验进行的背景研究中收集的初步数据选择了这种初始的氧选择剂量。在接收0.1 mg/kg的牛龙竞标的一小部分受试者中，没有不利的安全结果。
在队列1中，受试者将以1：4（对照与氧龙的比率）的比率被挡在每个臂中。在队列1的前25名受试者被随机分组后，将对安全数据进行临时分析，并完成了28天的氧甲酮治疗或观察（对照组）。如果主要的安全性/耐受性结果没有显着差异，并且安全审查有利于投标剂量，则队列2（25名受试者）将以1：4的比例随机分配，而对照组和TID给药臂。在队列2受试者被随机分配并完成28天的氧甲酮治疗后，将进行类似的临时分析。在第二次临时分析中，将再次暂停入学率，以确定是否有必要剂量升级。如果两个队列1（0.1 mg/kg BID）和2（0.1 mg/kg/剂量的TID），使用0.15 mg/kg的氧甲酮tid将有可能使用0.15 mg/kg的牛群和安全审查是有利的（图4）。如果交叉安全阈值，则将使用0.1 mg/kg/剂量的剂量用于队列3B。在此最高剂量臂注册25名受试者后，将进行临时安全性分析。如果在任何时候发现任何队列中的风险效益平衡是负面的，则根据主要结果和安全审查，以1：4的控制为基础，在下部给药臂下进行进一步的入学人数：oxandrolone：oxandrolone比率和总体数量为100。
如果第二次临时安全性分析得出结论，即较低剂量（0.1 mg/kg oxandrolone bid）似乎是安全且耐受性良好的，而较高剂量（0.1 mg/kg oxandrololone TID）则不是在0.1 mg/kg竞标臂中，比例为1：4。如果发现最低剂量的氧甲酮（0.1 mg/kg竞标）是不安全的，则该试验将停止。这种方法的好处在于能够将患者分配到最高安全剂量部门，从而丰富获得安全/耐受性和功效信息的相关性。如果数据显示初始治疗臂与对主要结果的控制没有什么不同，则将使用高剂量治疗组。如果没有证明安全/耐受性效应，则该试验将通过设计作为一项随机对照试验的功能，并进行剂量降低。预计该研究将以约80名氧甲酮患者（最多三个给药臂）和20例对照患者结束。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | 使用氧甲酮来促进患有左心脏综合征的婴儿的生长：I/II期初步研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年5月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Oxandrolone队列1 随机分配给氧甲酮队列1的参与者将获得0.1mg/kg的氧甲酮，悬浮在多链甘油三酸酯（MCT）油中，每天两次两次。 | 药物：牛龙 Oxandrolone 2.5mg选项卡将悬浮在多链甘油三酸酯（MCT）油中，并进行盗用。 其他名称：
|
| 没有干预：护理标准 随机分配给护理标准的参与者将获得正在接受治疗的机构提供的标准疗法。对照受试者将接受没有安慰剂和没有氧棒龙的标准疗法。 |
- 肝功能障碍的生化证据[时间范围：从治疗日期开始到SCPC之前的评估或研究终止，以先到者为准，最多9个月，血清转氨酶水平的升高（丙氨酸转氨酶（ALT）和/或天冬氨酸转氨酶（AST））>正常实验室上限的4倍
- 病毒化[时间范围：从治疗开始日期到完成研究药物治疗或研究结束参与的结束，以先到者为准，长达28天]将进行标准化的体格检查。由于包括包括各种测量值的标准正常值，每个主题都将作为自己的控制
- SAE可能与Oxandrolone疗法有关或绝对有关[时间范围：从治疗日期到SCPC之前的评估或研究终结，以先到者为准，最多9个月，医疗监测仪认为，任何可能与氧甲酮疗法有关的SAE或绝对有关
- 长度为年龄的z得分[时间范围：在学习药物疗法完成时长达28天后的治疗日期开始时]盗用牛群的疗效将通过在研究药物治疗结束时测量长度Z得分来评估
- 体重为年龄的z得分[时间范围：在学习药物疗法完成时长达28天后的治疗日期开始时]盗用牛群的疗效将通过在研究药物治疗结束时测量体重z得分来评估
- 重量年龄的Z分数变化[时间范围：从诺伍德前手术日期到完成研究药物治疗的日期，长达28天]将通过测量研究药物治疗结束时的体重z得分的变化来评估横河施用的氧甲酮的功效
- Z分数的长度变化[时间范围：从Norwood手术的日期到完成研究药物治疗的日期，长达28天]将通过测量研究药物治疗结束时测量长度年龄的z得分的变化来评估横河施用的氧甲酮的功效
- prealbumin水平[时间范围：在治疗期间]血清前蛋白水平将每周测量
- 瘦体重[时间范围：在研究药物治疗完成后，在开始研究药物治疗后长达35天评估]瘦体重将使用双能X射线吸收法（DXA）评估
- 右心室收缩功能降低[时间范围：在诺伍德出院时和SCPC预评估时，长达9个月]如果进行临床超声心动图的定性评估，则≥部右心室收缩功能障碍或三尖瓣反流的证据
| 有资格学习的年龄： | 最多14天（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- HLHS和其他右心形态的单一心室
- 年龄和诺伍德程序≤14天龄
- 父母/监护人的知情同意
排除标准：
- 胎龄小（出生体重<胎龄的第10个百分点）
- 早产，定义为胎龄<37周
- 宫内生长迟钝（出生体重≤2.5kg，胎龄≥38周）
- 染色体异常，可识别的遗传综合征或先天异常，与生长衰竭相关的较小严重程度
- 诺伍德手术之前，中度或更大的右心室收缩功能障碍和/或中等或更大的三尖瓣反流
- 在诺伍德手术之前或24小时内，体外膜氧合支持（ECMO）
- 诺伍德前干预措施（胎儿干预，气球心房隔膜造口术，用于完整或限制性心房隔膜）
- 诺伍德前肺静脉阻塞
- 诺伍德前后的坏死性小肠结肠炎和/或其他胃肠道综合症
- 已知的牛龙的禁忌症
- 筛查中计划或目前的华法林治疗（合成代谢药物的作用增加了）
- 明显的肝功能障碍（血清转氨酶水平的升高大于筛查时正常实验室标准的上限的两倍）
- 高钙血症（实验室的正常范围> 1.5倍）
- 肾病综合征
- 不愿或无法返回外科中心进行后续评估
- 参与另一项可能影响增长的临床研究
| 联系人：Stephanie Lynch，MPH | 617-972-3288 | slynch@neriscience.com | |
| 联系人：Allison Crosby-Thompson | 617-972-3285 | Acrosby-thompson@neriscience.com |
| 美国，佐治亚州 | |
| 亚特兰大儿童医院 | 尚未招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| 联系人：Timothy Slesnick，MD 404-256-2593 slesnickt@kidsheart.com | |
| 联系人：Ashley Guven，RN Ashley.guven@choa.org | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿儿童医院 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115 | |
| 联系人：Kimberly Mills，MD 617-355-5427 Kimberly.mills@cardio.chboston.org | |
| 联系人：Jane Newburger，MD 617-355-5427 Jane.newburger@cardio.chboston.org | |
| 美国密歇根州 | |
| 密歇根大学卫生系统，安阿伯 | 尚未招募 |
| 密歇根州安阿伯，美国，48109 | |
| 联系人：Mark Russell，MD 734-615-2369 mruss@med.umich.edu | |
| 联系人：Caren Goldberg，MD 734-615-2369 cgoldber@med.umich.edu | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | 招募 |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45229 | |
| 联系人：Wonshill Koh，MD 513-636-3865 wonshill.koh@cchmc.org | |
| 联系人：Mary Suhre，RN 513-636-3891 Mary.suhre@cchmc.org | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 尚未招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Chitra Ravishankar，MD 267-425-6116 Ravishankar@email.chop.edu | |
| 联系人：Tonia Morrison，MS，CCRC 267-426-5420 morrisont@email.chop.edu | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 南卡罗来纳州医科大学 | 尚未招募 |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 联系人：Sinai Zyblewski，MD 843-876-0444 chois@musc.edu | |
| 联系人：Shameeka Bowman bowm@musc.edu | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 煮儿童医疗中心 | 尚未招募 |
| 美国德克萨斯州沃思堡，美国76104 | |
| 联系人：菲利普·伯奇（Phillip Burch），医学博士682-885-6400 phil.burch@cookchildrens.org | |
| 联系人：Alexis Gossett Alexis.gossett@cookchildrens.org | |
| 德克萨斯儿童医院 | 尚未招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：Rinna（Elena）Ocampo，MD 832-826-5915 ecocampo@bcm.edu | |
| 联系人：David Garuba 832-826-5622 odgaruba@texaschildrens.org | |
| 美国，犹他州 | |
| 小学儿童医疗中心 | 招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84113 | |
| 联系人：理查德·威廉姆斯（Richard Williams），医学博士801-213-7641 richard.willarms@hsc.utah.edu | |
| 联系人：Linda Lambert，RN 801-213-7642 Linda.lambert@hsc.utah.edu | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 生病儿童医院 | 尚未招募 |
| 多伦多，安大略省，加拿大，M5G 1x8 | |
| 联系人：Steven Schwartz，MD 416-819-7654 Ext 206186 Steven.schwartz@sickkids.ca | |
| 联系人：Martha Rolland 416-813-7654 Ext 228991 Martha.rolland@sickkids.ca | |
| 首席研究员： | 菲利普·伯奇（Phillip T Burch），医学博士 | 煮儿童医疗中心 | |
| 首席研究员： | 理查德·威廉姆斯，医学博士 | 犹他大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年4月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月16日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年1月21日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月20日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 使用Oxandrolone来促进HLHS婴儿的生长 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 使用氧甲酮来促进患有左心脏综合征的婴儿的生长：I/II期初步研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是确定在患有左心心脏综合征（HLHS）的新生儿（HLHS）或其他接受过诺伍德手术的新生儿或其他单一的右心室异常。次要目的是评估横跨氧甲酮在改善接受诺伍德手术的新生儿的生长和营养的客观指标方面的疗效。 | ||||||||
| 详细说明 | 拟议的研究是一项I/II期随机试验，该试验的28天开放标记氧甲酮与无氧甲酮治疗，以评估这种疗法在HLHS后Norwood Neonants中的最佳剂量，安全性/耐受性和初步疗效。对照受试者将接受没有安慰剂和没有氧棒龙的标准疗法。 该试验旨在累积剂量发现以及对安全性/耐受性和功效的初步评估。设计和剂量基于IND＃107706中正在进行的协议的一部分获得的初步I阶段数据。该试验最初将包括两个臂（对照和0.1 mg/kg的牛龙竞标）。根据该试验进行的背景研究中收集的初步数据选择了这种初始的氧选择剂量。在接收0.1 mg/kg的牛龙竞标的一小部分受试者中，没有不利的安全结果。 在队列1中，受试者将以1：4（对照与氧龙的比率）的比率被挡在每个臂中。在队列1的前25名受试者被随机分组后，将对安全数据进行临时分析，并完成了28天的氧甲酮治疗或观察（对照组）。如果主要的安全性/耐受性结果没有显着差异，并且安全审查有利于投标剂量，则队列2（25名受试者）将以1：4的比例随机分配，而对照组和TID给药臂。在队列2受试者被随机分配并完成28天的氧甲酮治疗后，将进行类似的临时分析。在第二次临时分析中，将再次暂停入学率，以确定是否有必要剂量升级。如果两个队列1（0.1 mg/kg BID）和2（0.1 mg/kg/剂量的TID），使用0.15 mg/kg的氧甲酮tid将有可能使用0.15 mg/kg的牛群和安全审查是有利的（图4）。如果交叉安全阈值，则将使用0.1 mg/kg/剂量的剂量用于队列3B。在此最高剂量臂注册25名受试者后，将进行临时安全性分析。如果在任何时候发现任何队列中的风险效益平衡是负面的，则根据主要结果和安全审查，以1：4的控制为基础，在下部给药臂下进行进一步的入学人数：oxandrolone：oxandrolone比率和总体数量为100。 如果第二次临时安全性分析得出结论，即较低剂量（0.1 mg/kg oxandrolone bid）似乎是安全且耐受性良好的，而较高剂量（0.1 mg/kg oxandrololone TID）则不是在0.1 mg/kg竞标臂中，比例为1：4。如果发现最低剂量的氧甲酮（0.1 mg/kg竞标）是不安全的，则该试验将停止。这种方法的好处在于能够将患者分配到最高安全剂量部门，从而丰富获得安全/耐受性和功效信息的相关性。如果数据显示初始治疗臂与对主要结果的控制没有什么不同，则将使用高剂量治疗组。如果没有证明安全/耐受性效应，则该试验将通过设计作为一项随机对照试验的功能，并进行剂量降低。预计该研究将以约80名氧甲酮患者（最多三个给药臂）和20例对照患者结束。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：支持护理 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：牛龙 Oxandrolone 2.5mg选项卡将悬浮在多链甘油三酸酯（MCT）油中，并进行盗用。 其他名称：
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 100 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年5月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 最多14天（孩子） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04090697 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Oxandrolone | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Healthcore-neri | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Healthcore-neri | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Healthcore-neri | ||||||||
| 验证日期 | 2020年1月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
