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出境医 / 临床实验 / 自闭症谱系障碍儿童的HCT-MSC（影响）
自闭症谱系障碍儿童的HCT-MSC（影响）
研究描述
简要摘要：
这项II期研究的目的是确定人脐带组织衍生的间充质基质细胞（HCT-MSC）的功效，以提高自闭症谱系障碍儿童（ASD）儿童的社交沟通能力。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 自闭症自闭症谱系障碍 | 生物学：绳索组织间充质基质细胞其他：安慰剂输注 | 阶段2 |
详细说明：
这项双眼II期研究的目的是确定人脐带组织衍生的介体基质细胞（HCT-MSC）在两种不同的剂量策略中给予自闭症谱系障碍儿童（ASD）的功效。
这项研究将招募患有ASD，年龄4-11岁的儿童。合格的受试者将接受神经心理学评估，脑电图测试，眼动追踪，CVA评估和研究产品的输注。受试者将被随机分为两个研究臂之一； 1）在基线时单次输注6.0x106细胞/kg，然后在六个月时盲目的安慰剂输注或2）基线时的安慰剂输注，然后在六个月时静脉注射剂量为6x106细胞/kg。
这项研究的主要终点是社会沟通技巧的变化从基准到六个月。与输注MSC相关的潜在风险包括对产品的反应（皮疹，呼吸急促，喘息，呼吸困难，呼吸困难，嘴巴，喉咙或眼睛周围肿胀，心动过速，发作性敏感性），感染的传播和HLA敏化。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 164名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 干预模型描述： | 这项研究是一项II期，前瞻性，随机，盲目的，交叉的临床试验，旨在评估HCT-MSC静脉注射剂量对提高ASD幼儿社交沟通能力的功效。所有参与者最终都将接受HCT-MSC的治疗。参与者将随机分配为A臂，每个将在基线时接受每公斤6x106 HCT-MSC的单次静脉注射剂量，然后在六个月后输注安慰剂。随机分配到臂B的参与者将分别在基线时接受安慰剂输注，然后在六个月时静脉注射剂量为6x106 HCT-MSC。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 掩盖说明： | 盲注 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 自闭症谱系障碍儿童HCT-MSC（脐带衍生的间充质细胞产物）的II期研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月12日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年5月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：MSC 静脉内给药1剂的6x10E6细胞/kg。 | 生物学：绳索组织间充质基质细胞 人脐带组织衍生的间充质基质细胞（HCT-MSC），分离出来，并从同种异体无关的供体中脱离并扩展。静脉内给药1剂的6x10E6细胞/kg。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂注入 安慰剂输液 | 其他：安慰剂输液 安慰剂比较输注 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 改变Vineland行为量表的社交和沟通分量表标准评分[时间范围：基线，6个月]主要结果指标是在Vineland自适应行为量表（VABS-3）上的社会化和交流子量表标准分数变化的平均值。主要终点是从基线到六个月的这种结果度量的变化。
次要结果度量 ：
- VABS-3社会化标准分数的变化[时间范围：基线，6个月]VABS-3（Vineland自适应行为量表）社会化标准评分的变化
- VABS-3通信标准分数的更改[时间范围：基线，6个月]更改VABS-3（Vineland自适应行为尺度）通信标准评分
- CGI-Steverity评分的变化[时间范围：基线，6个月]临床全球印象 - 严重程度量表
- CGI干预评分[时间范围：基线，6个月]临床全球印象 - 印象
- 小儿生活质量量表的变化[时间范围：基线，6个月]儿科质量量表，原始比例范围为0-2300，分数较高，表明生活质量更高（更好的结果）
其他结果措施：
- 输注反应的发病率和严重程度[时间范围：基线，6个月]评估输注反应
- 与产品相关感染的发病率和严重程度[时间范围：基线，6个月]评估与研究产品输注直接相关的感染
- 形成抗HLA抗体的证据[时间框架：基线，6个月，12个月]评估抗HLA抗体
- 移植物与宿主疾病的发病率和严重程度[时间范围：6个月，12个月]评估移植与宿主疾病的体征和症状
- 与研究产品有关的意外不良事件的发病率和严重性[时间范围：基线，6个月，12个月]评估研究相关和意外的不良事件
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 4年至11岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
- 同意时的年龄≥4岁至<12岁（11岁364天）
- 通过简短观察自闭症症状（BOSA）和自闭症诊断性访谈重新培养（ADI-R），使用DSM-5清单确认了自闭症谱系障碍的临床DSM-5诊断（ADI-R）
- 脆弱的X测试执行和阴性； CMA和/或整个外显子组测序执行，结果与自闭症诊断无关
- 在注入研究产品之前，至少2个月稳定了当前的精神药物治疗方案（剂量和剂量时间表）
- 正常的绝对淋巴细胞计数（非裔美国人参与者≥1200/UL，所有其他参与者≥1500/UL）
- gai≥65通过研究人员认知测试
- 参与者和家长/监护人说英语
- 能够两次前往杜克大学（基线，六个月），父母/监护人能够参加临时调查和访谈
- 父母/监护人至少一位父母/监护人的同意
排除标准
一般的：
- 审查医疗记录和/或筛查评估表明ASD诊断和/或GAI> 65不自信
- 以下任何一个共存的精神病患者的已知诊断：抑郁症，躁郁症，精神分裂症，与躁郁症相关的强迫症，图雷特综合征
- 筛选数据表明，参与者将无法遵守研究团队评估的研究程序的要求
- 家庭不愿意或无法承诺参加所有与学习相关的评估，包括协议随访
- 兄弟姐妹参加了这项（Duke Impact）研究
遗传：
- 记录表明，儿童患有已知的遗传综合征，例如（但不限于）脆弱的X综合征，神经纤维瘤病，RETT综合征，结节性硬化症，PTEN突变，囊性纤维化，肌肉性营养不良或遗传缺陷，与ASD相关
- 与ASD相关的已知致病突变或拷贝数变化（CNV）（例如，16p11.2，15q13.2，2q13.3）
传染性：
- 已知的活性中枢神经系统感染
- 基于记录或临床评估的不受控制感染的证据
- 已知的HIV阳性
- 在前14天内暴露于19号或前28天的Covid-19测试阳性。在初次访问之前，必须没有症状，持续14天，具有过去的COVID-19感染史的受试者必须无症状。
医疗的：
- 已知的代谢障碍
- 已知的线粒体功能障碍
- 不稳定的癫痫病或不受控制的癫痫症，婴儿痉挛，Lennox Gastaut综合征，Dravet综合征或其他类似的慢性癫痫发作障碍的病史
- 用化学疗法治疗的主动恶性肿瘤或先前的恶性肿瘤
- 原发性免疫缺陷障碍的病史
- 自身免疫性细胞质的史（即，ITP，aiha）
- 共存的医疗状况将使孩子面临研究程序并发症的风险增加
- 并发的遗传或获得性疾病或合并症（IES）可能需要未来的干细胞移植
- 明显的感觉（例如，失明，耳聋，未矫正的听力障碍）或运动（例如，脑瘫）障碍
- 通过血清肌酐> 1.5mg/dl或总胆红素> 1.3mg/dL确定的肾脏或肝功能受损，除了已知吉尔伯特氏病的患者外
- 明显的血液学异常定义为：血红蛋白<10.0 g/dL，血小板<150 x 10e9/ul，WBC <3,000个细胞/ml，ALC <1200/ul for非裔美国人或所有其他参与者的<1500/ul。
- PIS或其他研究人员评估的临床相关物理畸形学的证据表明遗传综合征，包括医学遗传学家和精神病医生，接受了培训，该遗传学家和精神病医生培训了鉴定与神经发育状况相关的畸形特征。
当前/先前的疗法：
A。可用性，有资格的自体脐带血单位或父母延期使用合格的自体脐带血单位b。先前细胞疗法的史c。除NSAIDS d以外，当前或事先使用IVIG或其他抗炎药。当前或先前的免疫抑制治疗i。没有持续> 2周的全身类固醇疗法，并且在入学前3个月内没有全身类固醇。允许局部和吸入类固醇。
联系人和位置
联系人
| 联系人：艾丽西亚·伯吉斯（Alicia Burgess） | 919-668-3753 | cordbloodtherapyinfo@dm.duke.edu | |
| 联系人：克里·霍伊尔（Kerry Hoyle） | 9196681102 | cordbloodtherapyinfo@dm.duke.edu |
位置
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克大学医学中心 | 招募 |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27705 | |
| 联系人：杰西卡·孙（Jessica Sun） | |
| 首席研究员：乔安妮·库尔茨伯格（Joanne Kurtzberg），医学博士 | |
| 次级评论者：杰拉尔丁·道森（Geraldine Dawson），博士 | |
| 次级评论者：医学博士Jessica Sun | |
赞助商和合作者
医学博士Joanne Kurtzberg
马库斯基金会
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Joanne Kurtzberg | 杜克大学 | |
| 首席研究员： | 杰拉尔丁·道森（Geraldine Dawson）博士 | 杜克大学 | |
| 首席研究员： | 医学博士杰西卡·孙 | 杜克大学 |
| 追踪信息 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月12日 | |||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月13日 | |||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月18日 | |||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月12日 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 改变Vineland行为量表的社交和沟通分量表标准评分[时间范围：基线，6个月] 主要结果指标是在Vineland自适应行为量表（VABS-3）上的社会化和交流子量表标准分数变化的平均值。主要终点是从基线到六个月的这种结果度量的变化。 | |||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 改变历史 | ||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | |||||||||
| 描述性信息 | ||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 自闭症谱系障碍儿童的HCT-MSC | |||||||||
| 官方标题ICMJE | 自闭症谱系障碍儿童HCT-MSC（脐带衍生的间充质细胞产物）的II期研究 | |||||||||
| 简要摘要 | 这项II期研究的目的是确定人脐带组织衍生的间充质基质细胞（HCT-MSC）的功效，以提高自闭症谱系障碍儿童（ASD）儿童的社交沟通能力。 | |||||||||
| 详细说明 | 这项双眼II期研究的目的是确定人脐带组织衍生的介体基质细胞（HCT-MSC）在两种不同的剂量策略中给予自闭症谱系障碍儿童（ASD）的功效。 这项研究将招募患有ASD，年龄4-11岁的儿童。合格的受试者将接受神经心理学评估，脑电图测试，眼动追踪，CVA评估和研究产品的输注。受试者将被随机分为两个研究臂之一； 1）在基线时单次输注6.0x106细胞/kg，然后在六个月时盲目的安慰剂输注或2）基线时的安慰剂输注，然后在六个月时静脉注射剂量为6x106细胞/kg。 这项研究的主要终点是社会沟通技巧的变化从基准到六个月。与输注MSC相关的潜在风险包括对产品的反应（皮疹，呼吸急促，喘息，呼吸困难，呼吸困难，嘴巴，喉咙或眼睛周围肿胀，心动过速，发作性敏感性），感染的传播和HLA敏化。 | |||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | |||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | |||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：跨界分配 干预模型描述： 这项研究是一项II期，前瞻性，随机，盲目的，交叉的临床试验，旨在评估HCT-MSC静脉注射剂量对提高ASD幼儿社交沟通能力的功效。所有参与者最终都将接受HCT-MSC的治疗。参与者将随机分配为A臂，每个将在基线时接受每公斤6x106 HCT-MSC的单次静脉注射剂量，然后在六个月后输注安慰剂。随机分配到臂B的参与者将分别在基线时接受安慰剂输注，然后在六个月时静脉注射剂量为6x106 HCT-MSC。 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）掩盖说明： 盲注 主要目的：治疗 | |||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | |||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | ||||||||||
| 招聘信息 | ||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | |||||||||
| 估计注册ICMJE | 164 | |||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年5月1日 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 4年至11岁（孩子） | |||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | |||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | |||||||||
| 删除了位置国家 | ||||||||||
| 管理信息 | ||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04089579 | |||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro00102894 | |||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | |||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 杜克大学医学博士Joanne Kurtzberg | |||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 医学博士Joanne Kurtzberg | |||||||||
| 合作者ICMJE | 马库斯基金会 | |||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 杜克大学 | |||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | |||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | ||||||||||
