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出境医 / 临床实验 / MPS IIIA疾病的中和晚期患者的ABO-102基因转移研究
MPS IIIA疾病的中和晚期患者的ABO-102基因转移研究
研究描述
简要摘要：
SCAAV9.U1A.HSGSH的开放标签，通过外围肢体静脉注射的临床试验
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| MPS IIIA SANFILIPPO综合征Sanfilippo A粘多含糖III | 药物：ABO-102 | 第1阶段2 |
详细说明：
这是一项开放标签的单剂量临床试验。所有参与者将通过插入外围肢体静脉的静脉导管一次接收3 x 10^13 Vg/kg的ABO-102。目标人群包括该疾病中部和晚期阶段中DQ低于60的MPS IIIA参与者。将招募类似数量的MPS IIIA参与者，年龄在18个月以下和以下年龄以下，以确保代表该疾病的中间和晚期阶段。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | I/II期开放式标签，单剂量，基因转移研究Scaav9.u1a.hsgsh（ABO-102）的MPS IIIA病中间和晚期阶段的患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ABO-102 | 药物：ABO-102 单剂量的ABO-102（scaav9.u1a.hsgsh）通过静脉注射通过外围肢体注射以3 x 10^13 Vg/kg的剂量给药 其他名称：scaav9.u1a.hsgsh |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件和严重的不良事件[时间范围：24个月]与治疗相关的不良事件的发生率，类型和严重性和严重的不良事件
- CSF硫酸乙酰肝素[时间范围：1，6，12，24个月]治疗后，CSF乙酰硫酸乙酰肝素水平的基线变化
- 肝和/或脾量[时间范围：1，6，12，24个月]通过MRI测量，治疗后的肝脏和/或脾气块的基线变化
次要结果度量 ：
- 糖胺聚糖或硫酸乙酰肝素[时间范围：1，6，12，18，24个月]治疗后血浆或尿液糖胺聚糖或硫酸乙酰肝素的基线变化
- SGSH酶活性[时间范围：1，6，12，24个月]治疗后，CSF或血浆或白细胞SGSH酶活性水平从基线变化
- 大脑体积[时间范围：12，24个月]通过MRI测量，治疗后大脑体积的基线变化
- 年龄等效[时间范围：6、12、18、24个月]与自然历史研究数据相比，治疗后年龄的基线变化是由早期学习量表或儿童的考夫曼评估电池计算出的，第二版，基于年代和发展年龄
- Mullen发育商[时间范围：6、12、18、24个月]与自然历史研究数据相比，治疗后的发育商（DQ）的基线变化与由早期学习的Mullen量表或儿童Kaufman评估电池计算出的数据，第二版，基于年代和发展年龄
- 认知年龄等效[时间范围：6、12、18、24个月]与自然历史研究相比，治疗后的认知年龄相等的基线变化，使用婴儿和幼儿发育的Bayley量表进行计算 - 第三版或儿童Kaufman评估电池。第二版，基于发展年龄
- 贝利发展商[时间范围：6、12、18、24个月]与自然历史研究相比，治疗后的发展商的基线变化，使用婴儿和幼儿发育的Bayley量表进行计算 - 第三版或儿童的Kaufman评估电池。第二版，基于发展年龄
- 自适应年龄等效分数[时间范围：6、12、18、24个月]与自然历史研究数据相比，治疗后的自适应年龄等效评分的基线变化，如父母报告使用Vineland自适应行为量表II调查表所评估
- 睡眠方式[时间范围：6、12、18、24个月]通过修改后的儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）衡量的睡眠模式的基线变化
- 小儿生活质量清单核心[时间范围：6、12、18、24个月]小儿生活质量库存（PEDSQL™）核心通用量表总数从基线变化
- 父母生活质量[时间范围：6、12、18、24个月]使用育儿压力指数，第四版（PSI-4），父母生活质量的基线变化
- 儿科生活质量清单胃肠道[时间范围：6，12，18，24个月]使用PEDSQL™胃肠道症状量表从胃肠道症状中的基线变化
- 家长全球印象得分[时间范围：6、12、18、24个月]家长全球印象分数在不同时间点
- 临床全球印象改进量表[时间范围：6、12、18、24个月]临床全球印象改善分数在不同时间点。
- 家长症状评分问卷[时间范围：6、12、18、24个月]父母症状中的基线变化得分问卷调查
- 体重指数[时间范围：6、12、18、24个月]治疗后体重指数的基线变化
- 脑电图监测[时间范围：6、12、18、24个月]标准清醒45分钟的异常情况的发生率和变化 - EEG监测
- AAV9病毒DNA检测[时间范围：24个月]在血浆，唾液，尿液和粪便中检测AAV9病毒DNA，将为环境风险评估（ERA）提供初步数据
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
通过以下方法证实的MPS IIIA的诊断：
- 没有白细胞测定和
- 基因组DNA分析表明SGSH基因中的纯合或复合杂合突变
- 认知发展商（DQ）低于60（由婴儿和幼儿发展的Bayley量表计算 - 第三版）
- 必须是卧床，尽管可能会在行动方面得到帮助
- 2岁至18岁的年龄范围（不包括）
排除标准：
- 由首席研究员确定的临床评估无法参与临床评估
- 在SGSH基因的基因测试中鉴定两个废话或无效变体
- SGSH基因中的至少一个S298p突变
- 有证据表明MPS IIIA的表型减弱
- 存在伴随的医疗状况，可排除腰椎穿刺或使用麻醉药
- 基于临床观察的活动病毒感染
- 伴随性疾病或对PI认为的慢性药物治疗的需求会给基因转移带来不必要的风险，或者阻止孩子参加协议评估并跟进
- 总抗AAV9抗体滴度的参与者大于或等于1：100，如ELISA结合免疫测定
- ELISPOT对T细胞对AAV9的响应有积极反应的参与者
- 血清学与暴露于HIV或血清学一致的血清学与活性乙型肝炎或C感染一致
- 根据当地机构政策禁忌腰椎穿刺（用于收集CSF）的任何其他医学状况或任何其他医学状况或情况
- 视觉或听力障碍足以排除与神经发育测试的合作
- 根据当地机构政策，将排除参与者进行MRI的任何项目（括号等）
- 任何排除参与者在本研究中需要进行程序的其他情况
- 患有心肌病或明显先天性心脏异常的参与者
- 存在重要的非MPS ILIA相关的中枢神经系统损伤或行为障碍，这会使研究结果的科学严格或解释混淆
- GGT的CTCAE v4.03中定义的异常实验室值2级或更高级别，总胆红素（诊断为吉尔伯特综合症的受试者除外），肌酐，血红蛋白，WBC计数，血小板计数，PT，PT和APTTT和APTTT
- 怀孕或表现出阳性尿液或β-HCG的女性参与者在筛查评估时（如果适用）
- 预定日期之前的30天（以及使用泼尼松龙的使用），任何病毒衰减的疫苗接种疫苗接种疫苗
- 先前通过造血干细胞移植治疗
- 先前参与基因/细胞疗法或ERT临床试验
- 预计在药物管理后6个月内接受麻醉的程序的参与者
- 如CTCAE v4.03所定义的3级或更高级的吞咽困难
联系人和位置
联系人
| 联系人：医疗事务 | +1 646-813-4701 | sanfilippo@abeonatherapeutics.com |
位置
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡儿童医院 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15224年 | |
| 联系人：Maria L Escolar，医学博士，MS 412-692-6350 Maria.escolar@chp.edu | |
| 首席研究员：Maria L Escolar，医学博士，MS | |
| 澳大利亚，南澳大利亚 | |
| 阿德莱德妇女和儿童医院 | 招募 |
| 北阿德莱德，南澳大利亚，澳大利亚，5006 | |
| 联系人：Louise Jaensch +61 08 8161 7295 Louise.jaensch@sa.gov.au | |
| 首席研究员：医学博士Nicholas Smith博士 | |
| 西班牙 | |
| 医院Clínicocommitario de Santiago | 招募 |
| 15706 | |
| 联系人：Maria Luz Couce，医学博士，博士Maria.luz.couce.pico@sergas.es | |
| 联系人：Maria Jose de Castro，医学博士，博士+34 981 955 040 Maria.Jose.de.castro.castro.lopez@sergas.es.es | |
| 首席研究员：玛丽亚·卢兹·库斯（Maria Luz Couce），医学博士，博士 | |
赞助商和合作者
Abeona Therapeutics，Inc
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月11日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月13日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | MPS IIIA疾病的中和晚期患者的ABO-102基因转移研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | I/II期开放式标签，单剂量，基因转移研究Scaav9.u1a.hsgsh（ABO-102）的MPS IIIA病中间和晚期阶段的患者 | ||||
| 简要摘要 | SCAAV9.U1A.HSGSH的开放标签，通过外围肢体静脉注射的临床试验 | ||||
| 详细说明 | 这是一项开放标签的单剂量临床试验。所有参与者将通过插入外围肢体静脉的静脉导管一次接收3 x 10^13 Vg/kg的ABO-102。目标人群包括该疾病中部和晚期阶段中DQ低于60的MPS IIIA参与者。将招募类似数量的MPS IIIA参与者，年龄在18个月以下和以下年龄以下，以确保代表该疾病的中间和晚期阶段。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：ABO-102 单剂量的ABO-102（scaav9.u1a.hsgsh）通过静脉注射通过外围肢体注射以3 x 10^13 Vg/kg的剂量给药 其他名称：scaav9.u1a.hsgsh | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ABO-102 干预：药物：ABO-102 | ||||
| 出版物 * |
| ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，西班牙，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04088734 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ABT-003 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Abeona Therapeutics，Inc | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Abeona Therapeutics，Inc | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Abeona Therapeutics，Inc | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
