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先天性肾上腺增生儿童的线性生长
| 病情或疾病 |
|---|
| 先天性肾上腺增生 |
据报道，在英国出生的每18000名中约有一个孩子患有CAH。在北美，发病率从1：15000到1：16000不等。据报道，在阿拉斯加的Yupik人民中，CAH的比率高达1：280，在印度洋的法国Réunion岛上的1：2100。这两个人群在地理上都是孤立的。据报道，CAH在两个巴西国家的新出生筛查计划中常规包括CAH的发病率是南部（圣卡塔琳娜州）的1：11655，中西部（Goiás）的1：10325。
盐饮用的CAH约占报告的三分之三的四分之一四分之一，而非盐分输掉了四分之一。非经典性更为常见；在白人人群中估计为1000-2000。在某些族裔，例如阿什凯纳济犹太人口中，它更为频繁。轻度的非经典形式是过度雄激素的常见原因。
经典21-OHD的治疗包括替代剂量的葡萄糖（GC）和旨在减少过量雄激素的盐皮质激素，并允许足够的线性生长。但是，与参考人群和目标高度（Th）相比，这些孩子的增长低于预期。
最终高度（FH）的增长不足和损害不足的原因尚未完全理解。一个主要原因是难以在抑制过量雄激素产生之间取得良好的平衡，而雄激素产生过多，这加速了骨骼成熟和足够的GC替代本身，即使在稍微超染色体生理学剂量下，也可以对生长有害。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 观察模型： | 病例对照 |
| 时间观点： | 横截面 |
| 官方标题： | 先天性肾上腺增生的儿童线性生长。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2019年9月24日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年10月24日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年10月24日 |
| 组/队列 |
|---|
| 患者 被诊断为CAH至少持续1年的患者。以及糖皮质激素替代疗法。 |
| 控件 年龄和性别匹配的可比数量显然将作为对照。 |
- 影响CAH儿童线性生长的因素。 [时间范围：6个月]通过使用适当的增长图并进行后续手腕X射线。
| 有资格学习的年龄： | 1年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 概率样本 |
纳入标准：
- 年龄：1-18岁。
- 两性。
- 所有被诊断为CAH至少持续1年的患者。
- 糖皮质激素替代疗法。
排除标准：
- 被诊断为CAH的患者持续不到1年。
- 诊断时数据不足的患者。
- 患者错过了随访。
- 综合症患者。
| 联系人：儿科教授Hanaa Abdellatef Mohammad | 01064747613 | hae50@aun.edu.eg | |
| 联系人：Faisal Al_khateeb Ahmed，助理教授 | 01003856676 | faisalalkhateeb@aun.edu.eg |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年9月10日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年9月12日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年9月12日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2019年9月24日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年10月24日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 影响CAH儿童线性生长的因素。 [时间范围：6个月] 通过使用适当的增长图并进行后续手腕X射线。 | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 先天性肾上腺增生儿童的线性生长 | ||||||||
| 官方头衔 | 先天性肾上腺增生的儿童线性生长。 | ||||||||
| 简要摘要 | 先天性肾上腺增生性增生（CAHS）包括破坏肾上腺类固醇生成的常染色体隐性疾病家族。三种特定的酶缺陷与受影响女性的病毒化有关。最常见的形式是由于21-羟化酶（CYP21A2）基因突变引起的21-羟化酶缺乏症（21-OHD）。其他病毒形式包括3B-羟基甾体脱氢酶2型（HSD3B2）和与HSD3B2和11B-羟化酶（CYP11B1）基因突变相关的11B-羟化酶缺陷。 | ||||||||
| 详细说明 | 据报道，在英国出生的每18000名中约有一个孩子患有CAH。在北美，发病率从1：15000到1：16000不等。据报道，在阿拉斯加的Yupik人民中，CAH的比率高达1：280，在印度洋的法国Réunion岛上的1：2100。这两个人群在地理上都是孤立的。据报道，CAH在两个巴西国家的新出生筛查计划中常规包括CAH的发病率是南部（圣卡塔琳娜州）的1：11655，中西部（Goiás）的1：10325。 盐饮用的CAH约占报告的三分之三的四分之一四分之一，而非盐分输掉了四分之一。非经典性更为常见；在白人人群中估计为1000-2000。在某些族裔，例如阿什凯纳济犹太人口中，它更为频繁。轻度的非经典形式是过度雄激素的常见原因。 经典21-OHD的治疗包括替代剂量的葡萄糖（GC）和旨在减少过量雄激素的盐皮质激素，并允许足够的线性生长。但是，与参考人群和目标高度（Th）相比，这些孩子的增长低于预期。 最终高度（FH）的增长不足和损害不足的原因尚未完全理解。一个主要原因是难以在抑制过量雄激素产生之间取得良好的平衡，而雄激素产生过多，这加速了骨骼成熟和足够的GC替代本身，即使在稍微超染色体生理学剂量下，也可以对生长有害。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：病例对照 时间视角：横截面 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | •正在接受糖皮质激素替代疗法并在一年内参加Assiut University Hospital Hospital的内分泌单位的先天性肾上腺增生的儿科患者。 | ||||||||
| 健康）状况 | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 |
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| 出版物 * |
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 60 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2021年10月24日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年10月24日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 1年至18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04087148 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | GCAH | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 阿西大学的阿里·侯赛因·穆罕默德（Ali Hussin Mohamed） | ||||||||
| 研究赞助商 | 阿西特大学 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 阿西特大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2019年9月 | ||||||||
