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出境医 / 临床实验 / 熊猫：PKU氨基酸评估（熊猫）
熊猫：PKU氨基酸评估（熊猫）
研究描述
简要摘要：
苯酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传代谢疾病，其受试者天生在苯丙氨酸羟化酶（PAH）中患有遗传缺乏症，这使他们无法将苯丙氨酸（PHE）转化为酪氨酸（Tyr）。 PKU患者有特定的饮食需求，必须遵循限制性饮食，以防止氨基酸苯丙氨酸（PHE）积累的毒性水平。
| 病情或疾病 |
|---|
| 苯酮尿症（PKU） |
详细说明：
探索性研究的主要目的是测量血液氨基酸水平，并在蛋白质替代营养摄入量的蛋白质替代品中获得PKU儿童的定量见解。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 36名参与者 |
| 观察模型： | 其他 |
| 时间观点： | 横截面 |
| 官方标题： | 熊猫：一项横断面研究，用于测量蛋白质替代品的PKU儿童的血液氨基酸水平 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月10日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年12月31日 |
武器和干预措施
| 组/队列 |
|---|
| PKU的孩子 |
| 年龄和性别匹配的非PKU比较主题 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 血液中的氨基酸水平[时间范围：第1天]测量血液中的氨基酸水平[μmol/L]
- 营养摄入量[时间范围：第1天 - 第3天]通过三天的饮食日记来衡量。 [mg/天]中的营养
生物测量保留：没有DNA的样品
血液样本
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至12岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
PKU以及年龄和性别匹配的非PKU比较主题的儿童。参与的网站：比利时和波兰
标准
纳入标准：
PKU和非PKU比较主题：
- 年龄≥2岁，≤12岁
- 愿意并且能够提供父母或法律代表的知情同意（如果地方法律/法规的要求，请同意）
每个家庭一个主题
PKU受试者特定的纳入标准：
- 通过新生儿筛查确定的PKU受试者，并在1个月之前开始低PHE饮食
- 每天至少使用两种无PHE蛋白质替代物，至少连续26周访问1
平均PHE级≤360µmol/L，基于过去12个月的至少两个血液phe值，直到访问1
非PKU比较主体特定的纳入标准：
- 年龄（±3岁）和性别与包括PKU主题
排除标准：
PKU和非PKU比较主题：
- 当前的精神疾病
- 严重的肝，甲状腺或肾功能障碍
- 急性疾病，例如发烧，流感，腹泻或呕吐（受试者应在V1前一周无症状）
- 严重的情况（例如癌症，脑积水，致命心脏病）
参与涉及测试产品的任何其他临床干预研究，或在进入研究之前的六周内参与
PKU特定的排除标准：
使用BH4或可能干扰主要结果的药物
非PKU比较主题特定的排除标准：
- PKU诊断或任何其他被诊断的氨基或有机酸代谢疾病
联系人和位置
联系人
| 联系人：Nutricia Research | 0031 30 295 000 | regiss.clinicalresearchnutricia@danone.com |
位置
| 比利时 | |
| P. Verloo博士 | 招募 |
| 绅士，比利时 | |
赞助商和合作者
Nutricia研究
调查人员
| 首席研究员： | P. Verloo博士 | 比利时的乌兹绅士 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年9月10日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年9月11日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年5月12日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2019年9月10日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 熊猫：PKU氨基酸评估 | ||||
| 官方头衔 | 熊猫：一项横断面研究，用于测量蛋白质替代品的PKU儿童的血液氨基酸水平 | ||||
| 简要摘要 | 苯酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传代谢疾病，其受试者天生在苯丙氨酸羟化酶（PAH）中患有遗传缺乏症，这使他们无法将苯丙氨酸（PHE）转化为酪氨酸（Tyr）。 PKU患者有特定的饮食需求，必须遵循限制性饮食，以防止氨基酸苯丙氨酸（PHE）积累的毒性水平。 | ||||
| 详细说明 | 探索性研究的主要目的是测量血液氨基酸水平，并在蛋白质替代营养摄入量的蛋白质替代品中获得PKU儿童的定量见解。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：其他 时间视角：横截面 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 血液样本 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | PKU以及年龄和性别匹配的非PKU比较主题的儿童。参与的网站：比利时和波兰 | ||||
| 健康）状况 | 苯酮尿症（PKU） | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 36 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2020年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： PKU和非PKU比较主题：
排除标准： PKU和非PKU比较主题：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 2年至12岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 比利时 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04086511 | ||||
| 其他研究ID编号 | MBB18TA18444 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | Nutricia研究 | ||||
| 研究赞助商 | Nutricia研究 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | Nutricia研究 | ||||
| 验证日期 | 2020年5月 | ||||
