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线粒体肌病中的氧纳米传感器的验证
过去的线粒体疾病治疗研究在确定治疗疗效方面没有成功，主要因素是缺乏线粒体肌病（MM）中有验证的生物标志物。目前，通过MM临床干预试验进行了越来越多的潜在新治疗方法，这使得对定量生物标志物的迫切需求可靠地反映了MM疾病的严重程度，进展和治疗反应。
该研究的目的是测量电化学氧纳米传感器在人体肌肉组织中测量体内线粒体功能的功效，以及将MM患者与健康志愿者区分开的能力。这项纳米传感器研究的数据和结果可能有助于当前和未来的研究，包括改善线粒体疾病患者的诊断和治疗方法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 线粒体肌病线粒体疾病 | 设备：纳米传感器 | 不适用 |
这是一项研究装置临床试验。 MM病例和健康的志愿者将在手工束运动过程中进行（主要）前臂肌肉的纳米传感器肌肉测量。在7到30天后，将在同一前臂和一天中的同一时间之间重复相同的测量值，以评估可重复性。
将纳米传感器放置在局部麻醉下的前臂中后，主要结局指标是纳米传感器肌肉氧水平。次要结局指标是对疼痛的评估。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 诊断 |
| 官方标题： | 开发微创纳米传感器技术以量化人体肌肉中的线粒体功能 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年9月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 影响的MM病例 MM病例的关键资格标准包括具有身体能力的成年人（男性和女性，18至65岁，含），具有遗传确认的MM，并以运动不宽容和肌肉无力和肌肉无力和疲劳表达的肌病的主要症状。 | 设备：纳米传感器 该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的设备，该设备测量肌肉中氧气水平（线粒体功能的代表）。纳米传感器尚未在人类中进行测试，也没有得到FDA的批准。 该研究纳米传感器的宽度为1.8 mm x 6 mm长度x 0.3 mm深度。灭菌纳米传感器的放置涉及少量切口，用于在肌肉前臂组织中手动放置纳米传感器。 |
| 健康控制 成人健康的志愿者将根据年龄，生物学和体重指数单独与相应的MM病例匹配。 | 设备：纳米传感器 该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的设备，该设备测量肌肉中氧气水平（线粒体功能的代表）。纳米传感器尚未在人类中进行测试，也没有得到FDA的批准。 该研究纳米传感器的宽度为1.8 mm x 6 mm长度x 0.3 mm深度。灭菌纳米传感器的放置涉及少量切口，用于在肌肉前臂组织中手动放置纳米传感器。 |
- 纳米传感器肌肉氧（TORR）水平[时间范围：每次2个研究访问的数据收集60分钟，最多6个月。这是给出的纳米传感器测量基线，手工锻炼和运动后测量肌肉O2水平
- 疼痛和耐受性[时间范围：在每个2个研究中，最多6个月。这是给出的
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
健康对照的纳入标准
- 男性和女性，年龄在18至65岁之间，包括
- 提供知情同意进行研究参与；能够理解和完成协议
- 能够独立行动
- 能够执行自行车的测定法
MM病例的纳入标准
- 男性和女性，年龄在18至65岁之间，包括
- 提供知情同意进行研究参与；能够理解和完成协议
- 由遗传确认的MM诊断为原发性线粒体疾病（PMD），其主要肌病症状由运动不耐受，肌肉无力和疲劳表达。
- 以前已在费城儿童医院（CHOP）机构审查委员会（IRB）研究＃08-006177（Falk，PI）或Chop IRB＃16-013364（Zolkipli，PI）
- 能够独立行动
- 能够执行自行车的测定法
所有参与者的排除标准
如果适用以下任何一个，则将排除对象：
- 无法提供知情同意并完成所有研究程序，包括基督测定法
- 非肢体或无法独立行动
- 孕
- 由于急性疾病，最近入院的1个月内
- 由于少数小于35％的射血分数和纽约心脏协会功能分类III级，患有严重的心脏病；或需要补充O2治疗或白天通气支持所定义的严重肺部疾病
- 有气管切开术
- 患有已知的出血障碍和/或家族史（一级亲戚），患有已知出血障碍
- 每天摄入阿司匹林或任何其他因医学原因无法暂时停止的抗原疗法
- a）已经知道或怀疑先天或获得的免疫缺陷； b）同时使用免疫抑制药物，包括皮质类固醇； c）重复（每年超过6次）严重（所需住院）皮肤或软组织感染的历史； d）手术或活检后感染或伤口愈合的病史； e）绝对嗜中性粒细胞计数的中性粒细胞减少症的已知史小于500/mm3
- 接受每日口服摄入量定义的慢性类固醇治疗（超过1个月）或现有的未经治疗的内分泌病，例如甲状腺功能减退症引起了肌病肌病
- 容易发生肥厚疤痕和酮
- 还有其他已知的遗传性肌病，例如Duchenne肌肉营养不良或先天性肌病
- 已知对利多卡因过敏
- 具有认知障碍，可以阻止完成学习程序的能力
- 首席研究员认为，无法遵守研究方案的要求和/或不适合研究的要求
- 来自弱势群体的个人（例如，囚犯/被拘留者）
- 无法说话和/或阅读英语的参与者（因为将要求参与者熟练完成学习程序）
| 联系人：Zarazuela Zolkipli-Cunningham | （267）331-1365 | zolkipliz@chop.edu | |
| 联系人：Sara Nguyen | （267）426-7165 | nguyens2@chop.edu |
| 首席研究员： | Zarazuela Zolkipli-Cunningham | 费城儿童医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月11日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月9日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年9月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 纳米传感器肌肉氧（TORR）水平[时间范围：每次2个研究访问的数据收集60分钟，最多6个月。这是给出的 纳米传感器测量基线，手工锻炼和运动后测量肌肉O2水平 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 疼痛和耐受性[时间范围：在每个2个研究中，最多6个月。这是给出的 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 线粒体肌病中的氧纳米传感器的验证 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 开发微创纳米传感器技术以量化人体肌肉中的线粒体功能 | ||||||||
| 简要摘要 | 过去的线粒体疾病治疗研究在确定治疗疗效方面没有成功，主要因素是缺乏线粒体肌病（MM）中有验证的生物标志物。目前，通过MM临床干预试验进行了越来越多的潜在新治疗方法，这使得对定量生物标志物的迫切需求可靠地反映了MM疾病的严重程度，进展和治疗反应。 该研究的目的是测量电化学氧纳米传感器在人体肌肉组织中测量体内线粒体功能的功效，以及将MM患者与健康志愿者区分开的能力。这项纳米传感器研究的数据和结果可能有助于当前和未来的研究，包括改善线粒体疾病患者的诊断和治疗方法。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项研究装置临床试验。 MM病例和健康的志愿者将在手工束运动过程中进行（主要）前臂肌肉的纳米传感器肌肉测量。在7到30天后，将在同一前臂和一天中的同一时间之间重复相同的测量值，以评估可重复性。 将纳米传感器放置在局部麻醉下的前臂中后，主要结局指标是纳米传感器肌肉氧水平。次要结局指标是对疼痛的评估。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：诊断 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 设备：纳米传感器 该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的设备，该设备测量肌肉中氧气水平（线粒体功能的代表）。纳米传感器尚未在人类中进行测试，也没有得到FDA的批准。 该研究纳米传感器的宽度为1.8 mm x 6 mm长度x 0.3 mm深度。灭菌纳米传感器的放置涉及少量切口，用于在肌肉前臂组织中手动放置纳米传感器。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 健康对照的纳入标准
MM病例的纳入标准
所有参与者的排除标准 如果适用以下任何一个，则将排除对象：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 是的 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04086329 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 17-014130 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Zarazuela Zolkipli Cunningham，费城儿童医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 费城儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
