免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / Venetoclax，SL-401和化学疗法，用于治疗碎质类固醇树突状细胞肿瘤
Venetoclax，SL-401和化学疗法，用于治疗碎质类固醇树突状细胞肿瘤
研究描述
简要摘要：
这项II期试验研究了Venetoclax，SL-401和化学疗法在治疗乳细胞类动物树突状细胞肿瘤的患者方面的作用。 Venetoclax可以通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止肿瘤细胞的生长。 SL-401是一种由IL-3组成的重组蛋白，该蛋白与称为DT的有毒剂相关。 IL-3以靶向方式附着在肿瘤细胞上的IL-3受体上，并提供DT以杀死它们。化学疗法中使用的药物以不同的方式起作用，可以通过杀死细胞，阻止它们分裂或阻止它们扩散来阻止肿瘤细胞的生长。对于化学疗法，将VENETOCLAX和SL-401提供对乳质细胞类树突状细胞肿瘤的患者的有效治疗方法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 乳质细胞类树突状细胞肿瘤 | 药物：环磷酰胺药物：黄体药物：地塞米松药物：阿霉素药物：胃可托嘌呤药物：甲氨蝶呤药物：甲基泼尼松酮药物：泼尼松生物学：利妥昔单抗生物学： rituximab生物学：tagraxofusp-erzs药物：venetoclax drugs：venetoclax prugsine drugsine prugisine prugisine pruncisine incristine truginine truginine sinine | 阶段2 |
显示详细说明
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 针对Blastic浆细胞类树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者的全面治疗计划的2阶段临床试验：Tagraxofusp（SL-401）与HCVAD/MINI-CVD结合使用 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月29日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗（SL-401，Venetoclax，化学疗法） 请参阅详细说明。 | 药物：环磷酰胺 给定iv 其他名称：
药物：细胞丁滨 给它或IV 其他名称：
药物：地塞米松 给定PO或IV 其他名称：
药物：阿霉素 给定iv 其他名称：
药物：胃嘌呤 给定po 其他名称：
药物：甲氨蝶呤 给出了IV或PO 其他名称：
药物：甲基丙糖酮 给定iv 其他名称：
药物：泼尼松 给定po 其他名称：
生物学：利妥昔单抗 给定iv 其他名称：
生物学：tagraxofusp-erzs 给定iv 其他名称：
药物：venetoclax 给定po 其他名称：
药物：vincristine 给定iv 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 无进展生存（PFS）[时间范围：最多6年]中位PFS时间将通过贝叶斯后验估计来估算。使用Kaplan-Meier方法估计。
- 不良事件的发生率[时间范围：最多6年]将按类型，频率和严重程度进行报告。对于选定的不良事件和实验室测量，每门病例的最高毒性等级将被制表。
- 总回应率[时间范围：最多6年]总体反应率以及完全缓解和完全缓解的血液恢复和完全缓解，将估计以及95％的置信区间。
- 干细胞移植的速率[时间范围：最多6年]通过Fisher的精确检验，将比较亚组（例如，残留疾病否定性等）之间的反应率，Wilcoxon等级测试将用于比较患者的临床信息（例如，蛋白质表达），例如反应和非反应和非 - 回复。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 2016年世界卫生组织（WHO）标准的组织学确认诊断为骨化质细胞类动物树突状细胞肿瘤（BPDCN）
在研究入学之前，患者可能已经接受了新兴的化疗：
- 在进入研究之前，将允许使用SL-401或其他BPDCN指导的疗法的一个先前的周期
- 在研究之前或期间，允许在研究之前或期间因BPDCN引起的增生性疾病之前或羟基脲的先前或伴随剂量
- 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态0、1或2
- 白蛋白> = 3.2 g/dl（在过去的72小时内没有静脉静脉白蛋白的情况下）
- 血清肌酐<1.5 x正常的上限（ULN）
- 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）<2.5 x ULN
- 总胆红素<1.5 x ULN（如果总胆红素为> 1.5 x，但<3 x ULN，并且认为由于吉尔伯特氏病或患者的BPDCN而被认为升高，则可能符合该受试者，但必须与主要研究员进行讨论[PI]）））） 。
- 理解能力和愿意签署书面知情同意文件
- 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求，包括生存评估的后续行动
- 具有育儿潜力的妇女和加入该方案的男性必须同意在研究期间和完成后2个月内使用足够的避孕措施。在研究中允许使用的可接受的避孕方法包括：避孕药或注射剂，宫内设备（IUD），双屏障方法，例如避孕套与精子剂结合使用。男性在学习时不应捐赠精子，在最后剂量SL-401之后至少不应捐赠精子
- 左心室射血分数> =通过多门票的采集（MUGA）扫描或超声心动图在第一次协议治疗后的30天内，正常的机构下限
排除标准：
- 患者怀孕或母乳喂养
- 已知的活性丙型肝炎或C感染，或人类免疫缺陷病毒（HIV）的已知血清阳性
- 首次研究剂量前14天内进行的重大手术或放射治疗
- 在开始治疗之前，全身化学疗法/放疗/研究治疗（除羟基脲和/或地塞米松或一种剂量的替代疗法）之前
- 有症状或未经治疗的瘦脑脑疾病或脊髓压缩
- 患有心脏病的患者（纽约心脏协会[NYHA] 3-4级，通过病史和体格检查，在过去6个月内不稳定的心绞痛/中风/心肌梗死）
- 先前用VEN治疗
- 吸收不良综合征或其他排除肠内途径的情况
- 研究人员认为，其他严重的急性或慢性医学或精神病疾病或实验室异常可能会增加与研究参与或研究产品管理相关的风险，或者可能会干扰研究结果的解释和/或会使患者不适合招募进入这项研究
联系人和位置
联系人
| 联系人：Naveen Pemmaraju | 713-792-4956 | npemmaraju@mdanderson.org |
位置
| 美国德克萨斯州 | |
| MD安德森癌症中心 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：Naveen Pemmaraju 713-792-4956 npemmaraju@mdanderson.org | |
| 首席研究员：Naveen Pemmaraju | |
赞助商和合作者
MD安德森癌症中心
国家癌症研究所（NCI）
调查人员
| 首席研究员： | Naveen Pemmaraju | MD安德森癌症中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月30日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年1月2日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月14日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年5月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Venetoclax，SL-401和化学疗法，用于治疗碎质类固醇树突状细胞肿瘤 | ||||
| 官方标题ICMJE | 针对Blastic浆细胞类树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者的全面治疗计划的2阶段临床试验：Tagraxofusp（SL-401）与HCVAD/MINI-CVD结合使用 | ||||
| 简要摘要 | 这项II期试验研究了Venetoclax，SL-401和化学疗法在治疗乳细胞类动物树突状细胞肿瘤的患者方面的作用。 Venetoclax可以通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止肿瘤细胞的生长。 SL-401是一种由IL-3组成的重组蛋白，该蛋白与称为DT的有毒剂相关。 IL-3以靶向方式附着在肿瘤细胞上的IL-3受体上，并提供DT以杀死它们。化学疗法中使用的药物以不同的方式起作用，可以通过杀死细胞，阻止它们分裂或阻止它们扩散来阻止肿瘤细胞的生长。对于化学疗法，将VENETOCLAX和SL-401提供对乳质细胞类树突状细胞肿瘤的患者的有效治疗方法。 | ||||
| 详细说明 | 主要目标： I.在12个月的Venetoclax（VEN）中评估无进展生存期（PFS）与化疗和SL-401（tagraxofusp [tag]）结合使用新诊断的新诊断的乳纤维型树突状细胞肿瘤（BPDCN）的患者。 次要目标： I.确定SL-401与VEN结合的安全性，并结合通过毒性和徒劳监测的新诊断为BPDCN的患者的化学疗法。 ii。通过测量自由进展生存率（PFS），总反应率（ORR）来确定疗效：完全响应（CR）和完全响应并且从不完全的骨髓恢复（CRI），临床完整响应（CRC）和SL-401的缓解持续时间与新诊断的BPDCN患者的化学疗法和VEN结合使用。 iii。确定在新诊断的BPDCN患者的前8个周期内的干细胞翻译率（SCT）（了解某些患者不会得到SCT）。 探索性目标： I.检查BCl-2家族蛋白的表达和功能及其在BPDCN爆炸中通过VEN调节的表达和功能。 ii。确定实现CR/CRI/CRC的患者的最小残留疾病（MRD）负率及其与无病生存期（DFS）和总生存期（OS）的相关性。 iii。确定疗法前后CD123水平。 iv。通过下一代测序，确定治疗前后分子突变作为81基因面板的一部分。 大纲： 就职： 周期1：患者在1-5天的15分钟内每天静脉内（iv）静脉内接受Tagaxofusp-erzs（SL-401）。 周期2、4、6和8：患者在第1-5天在15分钟内接受Tagraxofusp-erzs IV QD，在周期2的第1-14天和周期第1天的1-14天口服（PO）QD和4天4 ，6和8。 周期3和7：患者在第1-7天接受Venetoclax PO QD。年龄<60岁的患者接受超vad且年龄> = 60岁的患者接受迷你Hyper-CVD。患者在第1天和第8天内可能会在90分钟内接受利妥昔单抗IV，在第2天进行甲氨蝶呤（IT）和/或Cytarabine在第8天。患者还会在第1-7天接受Venetoclax PO QD。 Hyper-CVAD（年龄<60）：患者在第1-3天每12小时（Q12H）内接受环磷酰胺IV，在第1和第8天的15分钟内长春蛋白IV在15分钟内口服（PO）或IV，在30分钟内，在30分钟内第1-4天和第11-14天，以及第4天24小时内的阿霉素IV。 迷你HYPER-CVD（年龄> = 60）：患者在第1-3天3小时内接受环磷酰胺IV，在第1和第8天的15分钟内vincristine iv在15分钟内接受vincristine iv，在第1-4天的30分钟内，地塞米松PO或IV 11-14。 第5周期：患者在第1-7天接受Venetoclax PO QD。年龄<60岁的患者接受MTX/ARAC> = 60岁的患者会接受迷你MTX/ARAC。患者在第1天和第8天内可能会在4-6小时内接受利妥昔单抗IV，在第5天的Cytarabine和/或甲氨蝶呤在第8天将其甲氨蝶呤对其进行。 MTX/ARAC（年龄<60）：患者在第1天24小时内接受甲氨蝶呤IV，在第2天和第3天内Q12H 3小时内Cytarabine IV。 Mini-MTX/ARAC（年龄> 60）：患者在第1天24小时内接受甲氨蝶呤IV，第1-3天Q12H 2小时甲基苯甲酸盐IV，在第2天和第3天内在3小时内Q12H收到2小时的Q12H，而Cytarabine IV Q12H。 所有周期：在没有疾病进展和不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每28天进行8个周期。 维护：患者在第1-7天接受Venetoclax PO QD，在1-5、7-11和13-17循环期间易于化学疗法，并在周期6、12和18的第1-5天接受SL-401 IV QD。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天进行24个周期的治疗。 POMP：患者每天在第1-28天接受三次（TID），在第1天的15分钟内接受长春新碱IV，在第1-5天进行泼尼松PO QD，每周一次甲氨蝶呤PO。 完成研究治疗后，患者在30天后进行随访，然后每3个月进行一次。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 乳质细胞类树突状细胞肿瘤 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗（SL-401，Venetoclax，化学疗法） 请参阅详细说明。 干预措施：
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04216524 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2019-0587 NCI-2019-08358（注册表标识符：CTRP（临床试验报告计划）） 2019-0587（其他标识符：MD Anderson癌症中心） P30CA016672（美国NIH赠款/合同） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | MD安德森癌症中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | MD安德森癌症中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 国家癌症研究所（NCI） | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | MD安德森癌症中心 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
