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出境医 / 临床实验 / 镰状细胞疾病和心血管风险 - 红细胞交换试验（SCD-Carre）（SCD-Carre）
镰状细胞疾病和心血管风险 - 红细胞交换试验（SCD-Carre）（SCD-Carre）
研究描述
简要摘要：
SCD卡车试验是3阶段，前瞻性，随机，多中心，受控的，平行的双臂研究旨在确定自动交换的血液输血和针对高死亡率的高死亡率风险的护理标准是否减少SCD的临床恶化，需要急性医疗保健遭遇（非选择性输注中心/ER/医院就诊）或与标准的护理相比，在12个月内导致死亡。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 生物学：红细胞其他：护理标准 | 阶段3 |
详细说明：
随着镰状细胞疾病（SCD）的成年患者，随着心肺器官功能障碍的逐步发展，持续溶血性贫血和偶发性血管熟悉的事件的慢性影响造成了损失。这最终导致肺动脉高压的发展，左心室舒张性心脏病，心律失常，慢性肾脏疾病和猝死，所有SCD的主要心血管并发症都是没有批准或共识疗法的。可以通过实验室测试（NT-螺旋体）和多普勒心动心电图（估计的肺动脉收缩压）来评估患有肺动脉高压和舒张性心脏病的风险。最近对大约6000例SCD患者的荟萃分析表明，三尖端浮肿的射流速度（TRV）的患者是多普勒心电图测量值，估计肺动脉系统压力的估计，估计在6分钟的步行中走了30.4米。比没有TRV升高的测试，TRV升高与高死亡率相关（危险比为4.9）。在两个大型注册表中，SCD的成年患者队列中，研究人员发现，大约20％的成年SCD人群的生物标志物具有较高的值，该值定义为TRV≥2.5米/秒和NT-PROBNP≥160pg/ml，，并且该组的12个月死亡率为7.9％，而正常TRV或NT-Probnp值的患者为0.5％，住院的风险比率为1.6。这表明TRV和NT-Probnp的简单筛查概况可以识别出约20％的SCD患者，其死亡和住院风险最高。
鉴于SCD成年人与心血管疾病相关的功能能力的死亡率增加和早期丧失，因此在此类患者中检验有效的治疗干预措施很重要。红细胞输血是通过简单或交换输血来给药的，后者消除了患者的血液，并用输血的红细胞代替。事实证明，交换输血可有效治疗几乎所有SCD并发症，包括严重的急性胸部综合征，中风，脾或肝隔离和多器官衰竭，并且还用于预防中风和经常性急性胸部综合征。在这项研究中，研究人员假设每月交换输血将限制疾病的进展，提高运动能力并防止血管 - 易度识性疼痛危机的间隔发作和急性胸部综合征，从而急性增加肺部压力并导致右心衰竭。
研究人员建议进行一项临床试验，以评估自动交换血液输血对患者发病率和死亡率的影响，与150名成人高风险SCD患者的护理标准相比。该试验将利用匹兹堡大学现有的协调中心基础设施，并将涉及22个经验丰富的临床场所。尽管在成年SCD患者中对红细胞置换的安全性和广泛利用，但对于改善衰老的高风险SCD患者的结局，尚无共识或质量疗效数据，具有逐步的最终器官功能障碍。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 单个（结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 镰状细胞疾病和心血管风险 - 红细胞交换试验（SCD -CARRE） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年4月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：交换输血和护理标准 每3-6周随机分配到标准的护理和自动交换血液输血，持续12个月。 | 生物学：红细胞 红细胞交换输血将每3-6周进行一次，以保持靶后输血后血红蛋白的水平<20％，转移前血红蛋白S <30％。 其他名称：红细胞（RBC） 其他：护理标准 NHLBI/ASH/ATS专家小组推荐指南 |
| 主动比较器：护理标准 随机护理标准 | 其他：护理标准 NHLBI/ASH/ATS专家小组推荐指南 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 临床恶化的发作[时间范围：12个月]干预措施的功效将通过比较需要急性医疗保健遭遇的SCD临床恶化的发作总数（非选择性输注中心/ER/医院就诊），或在两组之间在12个月内导致死亡。
次要结果度量 ：
- 急性医疗保健事件[时间范围：12个月]在治疗和随访的12个月中，涉及死亡和急性医疗保健的基于6级优先级的基于等级的结果，涉及COR肺癌，中风，肝衰竭，急性肾脏损伤或急性胸部综合征的证据。 1.在12个月内无需死亡或与SCD有关的急性医疗保健； 2.与SCD相关的急性医疗保健遭遇，但没有重大并发症（急性肾脏损伤（AKI），急性胸部综合征（ACS），COR肺，中风，肝衰竭）或12个月内死亡； 3.与SCD相关的急性医疗保健遇到1个主要并发症（AKI，ACS，COR肺部，中风或肝衰竭），但在12个月内没有死亡。 4.与SCD相关的急性医疗保健遇到2种主要并发症（AKI，ACS，COR肺，中风或肝衰竭），但在12个月内没有死亡； 5.与SCD相关的急性医疗保健遇到3个或更多主要并发症（AKI，ACS，COR肺部，中风或肝衰竭），但在12个月内没有死亡； 6.在12个月内死亡。
- 十二个月生存[时间范围：12个月]将分析十二个月内的生存期，并在接受干预措施的组与基于NHLBI指南通常为镰状细胞患者提供护理的组之间进行比较。
- 无急性医疗遭遇的生存[时间范围：12个月]在12个月内没有急性医疗保健的生存。
- 急性医疗保健遭遇的总数[时间范围：12个月]急性医疗保健遭遇（非选择性输注中心/ER/医院就诊）的总数（身体检查结果，NT-Probnp增加加上超声心动图证据，证明右心脏功能恶化）。
- 运动能力的度量-6分钟步行距离[时间范围：4、8和12个月]在六分钟步行距离评估中步行4、8和12个月时评估的运动能力措施
- 运动能力的度量 - 门诊活动[时间范围：4、8和12个月]在门诊环境中以7天的距离在4、8和12个月评估的运动能力度量。
- 心血管风险[时间范围：12个月]
已建立的心血管风险生物标志物和指数合并在一起，以帮助研究人员对心血管风险形成意见。将测量以下内容：NT-ProBNP，QT延长，全身脉冲压力，蛋白尿，估计的GFR和CKD进展肾脏疾病：
改善全球结果（KDIGO）CKD工作组标准。
- 新腿溃疡的开发[时间范围：4、8和12个月]参与者将在每次身体检查中评估新的腿部溃疡。
- 锻炼能力的度量 - 谁分类[时间范围：4、8和12个月]谁将通过查看I（常规体育活动中的限制）到IV类（无效在休息时进行任何体育活动）来衡量功能状态严重程度的评估。
- 夜至饱和度[时间范围：4、8和12个月]夜至饱和度将使用可穿戴装置测量在家中7晚的血氧饱和度。
- SCD特定患者报告的结果 - 疼痛[时间范围：4、8和12个月]SCD特定患者报告的结局是通过自我报告的疼痛来衡量的
- SCD特定患者报告的结局 - 生活的质量修改了Promis量表[时间范围：4、8和12个月]SCD特定患者报告的结果是通过Promis QOL测量的改良版本与健康相关的生活质量问卷调查的结果
- SCD特定患者报告的结局 - 生活的质量修改了ASCQ -ME量表[时间范围：4、8和12个月]SCD特定患者报告的结果是通过ASCQ-ME QOL测量的改良版本与健康相关的生活质量问卷测量的结果
- 超声心动图的心血管功能-TRJV [时间范围：4、8和12个月]评估在4、8和12个月评估的超声心动图的心血管功能度量：M/s中三尖瓣反流射流速度的超声心动图测量。
- 超声心动图的心血管功能 - 舒张期左心功能 - E/A比[时间范围：4、8和12个月]通过E/A比率测量的舒张左心功能将通过超声心动图评估。
- 超声心动图的心血管功能 - 舒张期左心功能 - E/EM比[时间范围：4、8和12个月]通过E/EM比率测量的舒张左心功能将通过超声心动图评估。
- 超声心动图的心血管功能 - 舒张期左心功能 - 减速时间[时间范围：4、8和12个月]通过减速时间测量的舒张期左心功能将通过超声心动图评估。
- 超声心动图的心血管功能 - 收缩右心脏功能-e/em比率[时间范围：4、8和12个月]收缩右心脏健康将通过评估心脏超声心动图的右心室大小来衡量
- 超声心动图的心血管功能 - 收缩右心脏功能 - 心室收缩力[时间范围：4、8和12个月]收缩右心脏健康将通过评估心脏超声心动图的右心室收缩力来衡量
- 超声心动图的心血管功能 - 收缩右心脏功能 - TAPSE [时间范围：4、8和12个月]收缩期右心脏健康将通过评估三尖瓣环平面收缩期偏移（TAPSE）来衡量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄18岁以上
- SCD的诊断：纯合子镰状细胞疾病，血红蛋白-SC，Sβ-甲基硫酸疾病，血红蛋白-SO或血红蛋白-SD。
- 至少2个月的患者至少没有进行慢性交换输血计划。
- 如果患者使用羟基脲，谷氨酰胺或选择素抑制剂，则剂量必须在随机分组前至少稳定2个月。
在随机化前13个月中测量的以下任何一个血管病生物标志物临床结果（A，B或C）中的任何一个，表明高危患者：
- TRV 2.5-2.9 m/sec和NT-Probnp等离子体水平≥160pg/ml
- TRV≥3.0m/sec
- 慢性肾脏病（CKD）与大藻蛋白尿（白蛋白肌酐比率（ACR）> 300 mg/g）导致2次或蛋白尿（蛋白肌酐比> 30 mg/mmol）在2次或估计EGFR）<60 mL/min/1.73 m2，在两次计算。
- 从患者获得的书面知情同意书参加试验。
排除标准：
- RBC同种免疫导致血库无法获得慢性交换的兼容组成部分
- 高溶解综合征的先前历史
- 严重输血反应的先前病史导致肾衰竭或由于低血压或呼吸窘迫等严重并发症
- 在过去的12个月中，超过10次血管熟悉的发作需要入院接受治疗。
- 宗教反对接受输血
- 在过去6个月内诊断缺血性中风
- 肝衰竭或晚期肝硬化或任何共存的医疗状况的临床证据将大大增加与患者参与试验相关的风险
- 在基线时具有阳性妊娠测试阳性的育儿妇女
联系人和位置
联系人
| 联系人：裘德·乔纳斯特（Jude Jonassaint），RN | 919-219-7481 | jonaseAntjc@upmc.edu | |
| 联系人：Nydia Chien，MSN | 412-647-2791 | chienn@upmc.edu |
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 阿拉巴马大学 | 招募 |
| 美国阿拉巴马州塔斯卡卢萨，35401 | |
| 联系人：Sarah Moderhack 205-975-6215 smoderhack@uabmc.edu | |
| 首席研究员：医学博士朱莉·坎特（Julie Kanter） | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州奥克兰，美国94609 | |
| 联系人：Robert Hagar，MD 510-428-3168 Robert.hagar@uscf.edu | |
| 首席研究员：医学博士Robert Hagar | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 埃默里大学 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| 联系人：Morgan McMemore，MD 414-712-8895 scdresearch@emory.edu | |
| 首席研究员：医学博士Morgan McLemore | |
| 伊利诺伊州美国 | |
| 伊利诺伊大学芝加哥 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60607 | |
| 联系人：Taif Hassan 312-996-9052 tohassan@uic.edu | |
| 首席研究员：马里兰州萨利·坎贝尔·李（Sally Campbell-Lee） | |
| 首席研究员：医学博士Victor Gordeuk | |
| 美国马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯大学 | 招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21206 | |
| 联系人：Rosie Kopp 443-287-2889 rkoppba1@jhmi.edu | |
| 首席研究员：S.Lanzkron，医学博士 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿医疗中心 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02118 | |
| 联系人：伊丽莎白·克林斯（Elizabeth Klings），医学博士617-358-1226 klingon@bu.edu | |
| 首席调查员：医学博士伊丽莎白·科林斯（Elizabeth S Klings） | |
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学圣。路易 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 联系人：Allison King，MD 314-454-4291 king_a@wustl.edu | |
| 首席研究员：医学博士Allison King | |
| 美国，纽约 | |
| 西奈山的伊坎医学院 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10029 | |
| 联系人：Jeffrey Glassberg，MD 212-824-8506 Jeffrey.glassberg@mountsinai.org | |
| 首席研究员：医学博士Jeffrey Glassberg | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 中庭健康 | 招募 |
| 夏洛特，北卡罗来纳州，美国，28204 | |
| 联系人：Padjama Veeramreddy，MD 980-422-2398 padmaja.veeramreddy@atriumhealth.org | |
| 首席研究员：Padjama Veeramreddy，医学博士 | |
| 杜克大学 | 招募 |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27708 | |
| 联系人：Marilyn Telen，MD 919-684-5378 Marilyn.telen@duke.edu | |
| 首席研究员：医学博士Marilyn J Telen | |
| 东卡罗莱纳大学 | 招募 |
| 格林维尔，北卡罗来纳州，美国27834 | |
| 联系人：Darla Lilles，MD 252-744-1720 lillesd@ecu.edu | |
| 首席研究员：马里兰州达拉·利勒斯（Darla Lilles） | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：Kristina Landes 614-366-8445 kristina.landes@osumc.edu | |
| 首席调查员：医学博士Payal Desai | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡大学医学中心 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15232年 | |
| 联系人：裘德·乔纳斯特（Jude Jonassaint），rn jonaseantjc@upmc.edu | |
| 首席研究员：医学博士Enrico M Novelli | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 德克萨斯大学健康科学中心的休斯顿 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：Angelica Rodriguez 713-500-6544 Angelica.R.Rodriguez@uth.tmc.edu | |
| 首席研究员：Modupe Idowu，医学博士 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 弗吉尼亚联邦大学 | 招募 |
| 弗吉尼亚州里士满，美国，23284 | |
| 联系人：Daniel SOP 804-828-0810 Daniel.sop@vcuhealth.0rg | |
| 首席研究员：医学博士沃利·史密斯（Wally Smith） | |
赞助商和合作者
马克·格拉德温
国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
调查人员
| 首席研究员： | 马克·格拉德温（Mark Gladwin），医学博士 | 匹兹堡大学 | |
| 首席研究员： | 医学博士Darrell Triulzi | 匹兹堡大学 | |
| 首席研究员： | 玛丽亚·布鲁克斯（Maria Brooks），博士 | 匹兹堡大学 |
| 追踪信息 | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月26日 | ||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月10日 | ||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月19日 | ||||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月26日 | ||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 临床恶化的发作[时间范围：12个月] 干预措施的功效将通过比较需要急性医疗保健遭遇的SCD临床恶化的发作总数（非选择性输注中心/ER/医院就诊），或在两组之间在12个月内导致死亡。 | ||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 镰状细胞疾病和心血管风险 - 红细胞交换试验（SCD -CARRE） | ||||||||||
| 官方标题ICMJE | 镰状细胞疾病和心血管风险 - 红细胞交换试验（SCD -CARRE） | ||||||||||
| 简要摘要 | SCD卡车试验是3阶段，前瞻性，随机，多中心，受控的，平行的双臂研究旨在确定自动交换的血液输血和针对高死亡率的高死亡率风险的护理标准是否减少SCD的临床恶化，需要急性医疗保健遭遇（非选择性输注中心/ER/医院就诊）或与标准的护理相比，在12个月内导致死亡。 | ||||||||||
| 详细说明 | 随着镰状细胞疾病（SCD）的成年患者，随着心肺器官功能障碍的逐步发展，持续溶血性贫血和偶发性血管熟悉的事件的慢性影响造成了损失。这最终导致肺动脉高压的发展，左心室舒张性心脏病，心律失常，慢性肾脏疾病和猝死，所有SCD的主要心血管并发症都是没有批准或共识疗法的。可以通过实验室测试（NT-螺旋体）和多普勒心动心电图（估计的肺动脉收缩压）来评估患有肺动脉高压和舒张性心脏病的风险。最近对大约6000例SCD患者的荟萃分析表明，三尖端浮肿的射流速度（TRV）的患者是多普勒心电图测量值，估计肺动脉系统压力的估计，估计在6分钟的步行中走了30.4米。比没有TRV升高的测试，TRV升高与高死亡率相关（危险比为4.9）。在两个大型注册表中，SCD的成年患者队列中，研究人员发现，大约20％的成年SCD人群的生物标志物具有较高的值，该值定义为TRV≥2.5米/秒和NT-PROBNP≥160pg/ml，，并且该组的12个月死亡率为7.9％，而正常TRV或NT-Probnp值的患者为0.5％，住院的风险比率为1.6。这表明TRV和NT-Probnp的简单筛查概况可以识别出约20％的SCD患者，其死亡和住院风险最高。 鉴于SCD成年人与心血管疾病相关的功能能力的死亡率增加和早期丧失，因此在此类患者中检验有效的治疗干预措施很重要。红细胞输血是通过简单或交换输血来给药的，后者消除了患者的血液，并用输血的红细胞代替。事实证明，交换输血可有效治疗几乎所有SCD并发症，包括严重的急性胸部综合征，中风，脾或肝隔离和多器官衰竭，并且还用于预防中风和经常性急性胸部综合征。在这项研究中，研究人员假设每月交换输血将限制疾病的进展，提高运动能力并防止血管 - 易度识性疼痛危机的间隔发作和急性胸部综合征，从而急性增加肺部压力并导致右心衰竭。 研究人员建议进行一项临床试验，以评估自动交换血液输血对患者发病率和死亡率的影响，与150名成人高风险SCD患者的护理标准相比。该试验将利用匹兹堡大学现有的协调中心基础设施，并将涉及22个经验丰富的临床场所。尽管在成年SCD患者中对红细胞置换的安全性和广泛利用，但对于改善衰老的高风险SCD患者的结局，尚无共识或质量疗效数据，具有逐步的最终器官功能障碍。 | ||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：单个（结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||||
| 估计注册ICMJE | 150 | ||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年4月30日 | ||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04084080 | ||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro19030018 UG3HL143192（美国NIH赠款/合同） | ||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 马克·格拉德温（Mark Gladwin），匹兹堡大学 | ||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 马克·格拉德温 | ||||||||||
| 合作者ICMJE | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） | ||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 匹兹堡大学 | ||||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||
