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研究研究的研究是，如果您患有抑制剂的血友病（Explorer7）
研究描述
简要摘要：
这项研究将测试一种称为concizumab的新药在患有抑制剂的血友病A或B的人体内工作。目的是表明concizumab可以防止体内流血，并且可以安全使用。通常只服用药物治疗出血（按需）的参与者将放置在两个组之一中。在一个小组中，参与者将从研究开始就获得学习医学。在其他小组中，参与者将继续他们的正常药物，并在6个月后获得学习药物。该小组将由偶然决定。通常服用药物以预防出血（预防治疗）或已经接受concizumab（学习医学）治疗的参与者将从研究开始就可以接受研究医学。参与者必须每天在皮肤下注射研究医学。这可以在家里完成。研究医生将以笔记本的形式分发药物。注射器将包含学习医学。该研究将持续大约三年。参与者将必须去诊所长达33次。访问之间的时间大约为前6至12个月的大约4周，具体取决于小组参与者，其余的研究大约为8周。在所有访问中，都将采集血液样本。在研究期间，将要求参与者将信息记录到电子日记中，还可以要求参加活动跟踪器。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A与抑制剂抑制剂b具有抑制剂 | 药物：concizumab | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 136名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 患者将根据他们的治疗方案在进行试验之前，将患者随机分配给预防性预防症（PPX），或者没有PPX或未分配到非随机治疗组中。当患者完成参与至少24周（不包括筛查期）的患者时，该试验的主要部分是为患者完成的。 3和4。在试验的主要部分之后，所有患者将继续在试验的延伸部分继续进行，并接受concizumab的治疗长达128周（武器2-4）或136周（ARM 1 ）。在扩展部分的128/136周后，患者将进入试验的安全后续部分。患者将在访问26a（第160周）的那天在家中接受最后剂量。试验的后续部分持续了7周，患者将继续报告出血情节，直到访问27A（第167周）。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 依苏单抗预防的功效和安全性在患有抑制剂的血友病A或B患者中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年10月21日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年11月17日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月20日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：手臂1：无预防 血友病A具有抑制剂（HAWI）和B型血友病B，抑制剂（HBWI）患者（以前接受过按需治疗）将被随机分为1：2，而不是预防性的预防症。在延伸部分，ARM 1中的患者每天都会接受concizumab皮下（SC，在皮肤下）注射。 | 药物：concizumab consizumab将每天皮下施用（SC，在皮肤下）。当患者被随机分配给consizumab预防时，他们将在访问2a（第0周：第2、3和4周）或访问9A（第24周：ARM 1），然后是初始每日剂量的，在访问2A（第0周：ARM 2、3＆4）时，将收到1.0 mg/kg concizumab的加载剂量。从治疗日开始为0.20 mg/kg concizumab。在最初的5-8周剂量调整期内，在0.20 mg/kg concizumab上，患者的剂量可以增加或减少为0.25 mg/kg或0.15 mg/kg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（第6周：第2、3和4周）或9A.3（第30周：ARM 1）进行，并将基于上次访问时测量的concizumab暴露水平4A（第4周）或9A.2（第28周）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续使用其通常的旁观产品进行按需治疗，直到访问9A（第24周：ARM 1的主要部分结束）。 |
| 实验：手臂2：预防康普蛋糕 HAWI和HBWI患者以前接受过按需治疗的患者将被随机分配为1：2，而没有预防性与预防共同蛋糕。 | 药物：concizumab consizumab将每天皮下施用（SC，在皮肤下）。当患者被随机分配给consizumab预防时，他们将在访问2a（第0周：第2、3和4周）或访问9A（第24周：ARM 1），然后是初始每日剂量的，在访问2A（第0周：ARM 2、3＆4）时，将收到1.0 mg/kg concizumab的加载剂量。从治疗日开始为0.20 mg/kg concizumab。在最初的5-8周剂量调整期内，在0.20 mg/kg concizumab上，患者的剂量可以增加或减少为0.25 mg/kg或0.15 mg/kg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（第6周：第2、3和4周）或9A.3（第30周：ARM 1）进行，并将基于上次访问时测量的concizumab暴露水平4A（第4周）或9A.2（第28周）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续使用其通常的旁观产品进行按需治疗，直到访问9A（第24周：ARM 1的主要部分结束）。 |
| 实验：手臂3：预防康普蛋糕 在转移时，将招募康夫珠单抗2期试验（NN7415-4310）的HAWI和HBWI患者将入学。要求这些患者在预防依菜之前，直到入学到试验为止。这些患者将继续预防康夫蛋白单抗。 | 药物：concizumab consizumab将每天皮下施用（SC，在皮肤下）。当患者被随机分配给consizumab预防时，他们将在访问2a（第0周：第2、3和4周）或访问9A（第24周：ARM 1），然后是初始每日剂量的，在访问2A（第0周：ARM 2、3＆4）时，将收到1.0 mg/kg concizumab的加载剂量。从治疗日开始为0.20 mg/kg concizumab。在最初的5-8周剂量调整期内，在0.20 mg/kg concizumab上，患者的剂量可以增加或减少为0.25 mg/kg或0.15 mg/kg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（第6周：第2、3和4周）或9A.3（第30周：ARM 1）进行，并将基于上次访问时测量的concizumab暴露水平4A（第4周）或9A.2（第28周）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续使用其通常的旁观产品进行按需治疗，直到访问9A（第24周：ARM 1的主要部分结束）。 |
| 实验：手臂4：预防康普蛋糕 先前在预防剂的患者与旁通剂和点播患者进行了预防，他们在武器1和2中所需的患者数量的时间点进行了筛查。如果符合条件，这些患者将被招募参加试验，并将在访问2A（第0周）开始预防康普蛋白单抗。 | 药物：concizumab consizumab将每天皮下施用（SC，在皮肤下）。当患者被随机分配给consizumab预防时，他们将在访问2a（第0周：第2、3和4周）或访问9A（第24周：ARM 1），然后是初始每日剂量的，在访问2A（第0周：ARM 2、3＆4）时，将收到1.0 mg/kg concizumab的加载剂量。从治疗日开始为0.20 mg/kg concizumab。在最初的5-8周剂量调整期内，在0.20 mg/kg concizumab上，患者的剂量可以增加或减少为0.25 mg/kg或0.15 mg/kg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（第6周：第2、3和4周）或9A.3（第30周：ARM 1）进行，并将基于上次访问时测量的concizumab暴露水平4A（第4周）或9A.2（第28周）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续使用其通常的旁观产品进行按需治疗，直到访问9A（第24周：ARM 1的主要部分结束）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 经过处理的自发性和创伤性出血发作的数量[时间范围：需求（ARM 1）：从随机化（第0周）到concizumab治疗开始（至少24周）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（第0周），直到主要分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
次要结果度量 ：
- 更改36项短表格健康调查版本2（SF36V2）身体疼痛[时间范围：从治疗开始（第0周）到第24周。第0周定义为随机化的时间到按需管理或开始的时间新的concizumab给药方案。这是给出的这将作为“比例分数”表示。 SF-36V2问卷的身体疼痛量表由2个项目组成。子量表得分范围为0-100，并转化为种群规范调整后的T评分。更高的分数表明该子量表的结果更好。
- SF36V2身体功能的更改[时间范围：从治疗开始（第0周）到第24周。第0周定义为随机化的时间到按需给药的时间或新的concizumab剂量开始的开始时间。这是给出的这将作为“比例分数”表示。 SF-36V2问卷的物理功能量表由1个项目组成，其中10个子项目。子量表得分范围为0-100，并转化为种群规范调整后的T评分。更高的分数表明该子量表的结果更好。
- 经过处理的自发性出血发作的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从随机化（第0周）到concizumab治疗开始（至少24周）concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量开始开始（第0周）直到主要分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 处理过的自发性和创伤关节出血的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从随机化（第0周）到concizumab治疗开始（至少24周）concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量开始方案（第0周）直至主要分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 处理过的自发性和创伤目标关节出血的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从随机化（第0周）到concizumab治疗开始（至少24周）concizumab（ARM 2）：从新的concizumab开始剂量方案（第0周）直至主要分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 血栓栓塞事件的数量[时间范围：时间框架在“结果度量描述”下显示]这将显示为“血栓栓塞事件的计数”。按需（ARM 1主要部分）：从随机性到按需治疗，直到开始依依苏单抗治疗。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从concizumab治疗开始（第0周），直到主要分析截止（至少32周）。 Concizumab（ARM 1扩展部分）：从新的concizumab剂量方案开始（第25周），直到主要分析截止。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。第0周，将暂停定义为随机分配到按需给药的时间或新的concizumab剂量方案的开始时间。
- 血栓栓塞事件的数量[时间范围：concizumab：停顿之前：从治疗开始（第0周）到治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将显示为“血栓栓塞事件的计数”。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 超敏反应反应的数量[时间范围：时间框架以“结果度量描述”的形式呈现]这将表示为“超敏反应反应的计数”。按需（ARM 1主要部分）：从随机性到按需治疗，直到开始依依苏单抗治疗。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从concizumab治疗开始（第0周），直到主要分析截止（至少32周）。 Concizumab（ARM 1扩展部分）：从新的concizumab剂量方案开始（第25周），直到主要分析截止。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。第0周，将暂停定义为随机分配到按需给药的时间或新的concizumab剂量方案的开始时间。
- 超敏反应反应的数量[时间范围：concizumab：在停顿之前：从治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将表示为“超敏反应反应的计数”。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 注射站点反应的数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下显示]这将作为“注射部位反应计数”表示。按需（ARM 1主要部分）：从随机性到按需治疗，直到开始依依苏单抗治疗。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从concizumab治疗开始（第0周），直到主要分析截止（至少32周）。 Concizumab（ARM 1扩展部分）：从新的concizumab剂量方案开始（第25周），直到主要分析截止。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。第0周，将暂停定义为随机分配到按需给药的时间或新的concizumab剂量方案的开始时间。
- 注射部位反应的数量[时间范围：concizumab：停顿之前：从治疗开始（第0周）到暂停治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将作为“注射部位反应计数”表示。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 与concizumab抗体的患者数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下呈现]这将作为“患者计数”表示。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从concizumab治疗开始（第0周），直到主要分析截止（至少32周）。 Concizumab（ARM 1扩展部分）：从新的concizumab剂量方案开始（第25周），直到主要分析截止。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。第0周，将暂停定义为随机分配到按需给药的时间或新的concizumab剂量方案的开始时间。
- 与concizumab抗体的患者人数[时间范围：concizumab：停顿之前：从治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将作为“患者计数”表示。第0周，在暂停之前，定义为按需给药的随机时间或初始concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 前剂量（槽）consizumab血浆浓度（CORTROUGH）[时间框架：在第24周进行consizumab之前（重新启动后）]这将以“ NG/ML”为基础进行测量。
- 前剂量凝血酶峰[时间范围：在第24周（重新启动后）在consizumab给药之前]这将在“ NMOL/L”中进行测量。
- 前剂量不剂量组织因子途径抑制剂（TFPI）浓度[时间框架：在第24周（重新启动后）给药之前]这将以“ NG/ML”为基础进行测量。
- 最大concizumab血浆浓度（CMAX）[时间框架：从0到24小时，其中0是在第24周（重新启动后）的consizumab剂量的时间]这将以“ NG/ML”为基础进行测量。
- consizumab血浆浓度时间曲线（AUC）下的面积[时间范围：从0到24小时，其中0是在第24周（重新启动后）的concizumab剂量的时间]这将以“ ng*hr/ml”的形式进行测量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在任何与试用有关的活动之前获得的知情同意书。与试验有关的活动是作为试验的一部分进行的任何程序，包括确定适合试验的活动。
- 签署知情同意时，男性年龄在12岁以上。
- 任何严重程度的先天性血友病A或B，具有抑制剂史（等于或高于0.6 Bethesda单位（BU））。
- 在筛查前的最后24周内，在过去24周内（对于以前未参加NN7415-4310（Explorer 4）的患者（Explorer 4），已开处方或需要对绕过药物进行治疗。
排除标准：
- 对试验产品或相关产品的任何成分的已知或怀疑过敏
- 除先天性血友病以外的已知遗传或获得的凝血障碍
- 正在进行的或计划的免疫耐受诱导治疗
- 血栓栓塞疾病的史（包括动脉和静脉血栓形成，包括心肌梗塞，肺栓塞，脑梗塞/血栓形成，深静脉血栓形成，其他临床上显着的血栓栓塞事件和周围动脉闭塞）。当前的血栓栓塞疾病的临床迹象或治疗。在研究者判断中判断的患者被认为是血栓栓塞事件的高风险（血栓栓塞危险因素可能包括但不限于高胆固醇血症，糖尿病，糖尿病，高血压，肥胖，吸烟，吸烟，血栓栓塞事件，其他病情，动脉疾病，动脉疾病，动脉疾病，动脉疾病，动脉疾病，其他病史与增加血栓栓塞事件的风险增加有关。）
联系人和位置
位置
显示85个研究地点
赞助商和合作者
Novo Nordisk a/s
调查人员
| 研究主任： | 临床报告锚和披露（1452） | Novo Nordisk a/s |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月6日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月10日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月7日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年10月21日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月17日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 经过处理的自发性和创伤性出血发作的数量[时间范围：需求（ARM 1）：从随机化（第0周）到concizumab治疗开始（至少24周）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（第0周），直到主要分析截止（至少32周）] 这将作为“情节计数”表示。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 治疗的出血发作的数量（自发性和创伤性）[时间范围：从治疗开始（第0周）到主要部分的尽头（第24周）] 数数 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究研究，以研究concizumab的药物在您体内的作用，如果您患有抑制剂的血友病 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 依苏单抗预防的功效和安全性在患有抑制剂的血友病A或B患者中 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究将测试一种称为concizumab的新药在患有抑制剂的血友病A或B的人体内工作。目的是表明concizumab可以防止体内流血，并且可以安全使用。通常只服用药物治疗出血（按需）的参与者将放置在两个组之一中。在一个小组中，参与者将从研究开始就获得学习医学。在其他小组中，参与者将继续他们的正常药物，并在6个月后获得学习药物。该小组将由偶然决定。通常服用药物以预防出血（预防治疗）或已经接受concizumab（学习医学）治疗的参与者将从研究开始就可以接受研究医学。参与者必须每天在皮肤下注射研究医学。这可以在家里完成。研究医生将以笔记本的形式分发药物。注射器将包含学习医学。该研究将持续大约三年。参与者将必须去诊所长达33次。访问之间的时间大约为前6至12个月的大约4周，具体取决于小组参与者，其余的研究大约为8周。在所有访问中，都将采集血液样本。在研究期间，将要求参与者将信息记录到电子日记中，还可以要求参加活动跟踪器。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 患者将根据他们的治疗方案在进行试验之前，将患者随机分配给预防性预防症（PPX），或者没有PPX或未分配到非随机治疗组中。当患者完成参与至少24周（不包括筛查期）的患者时，该试验的主要部分是为患者完成的。 3和4。在试验的主要部分之后，所有患者将继续在试验的延伸部分继续进行，并接受concizumab的治疗长达128周（武器2-4）或136周（ARM 1 ）。在扩展部分的128/136周后，患者将进入试验的安全后续部分。患者将在访问26a（第160周）的那天在家中接受最后剂量。试验的后续部分持续了7周，患者将继续报告出血情节，直到访问27A（第167周）。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||
| 干预ICMJE | 药物：concizumab consizumab将每天皮下施用（SC，在皮肤下）。当患者被随机分配给consizumab预防时，他们将在访问2a（第0周：第2、3和4周）或访问9A（第24周：ARM 1），然后是初始每日剂量的，在访问2A（第0周：ARM 2、3＆4）时，将收到1.0 mg/kg concizumab的加载剂量。从治疗日开始为0.20 mg/kg concizumab。在最初的5-8周剂量调整期内，在0.20 mg/kg concizumab上，患者的剂量可以增加或减少为0.25 mg/kg或0.15 mg/kg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（第6周：第2、3和4周）或9A.3（第30周：ARM 1）进行，并将基于上次访问时测量的concizumab暴露水平4A（第4周）或9A.2（第28周）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续使用其通常的旁观产品进行按需治疗，直到访问9A（第24周：ARM 1的主要部分结束）。 | ||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 136 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 152 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月20日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月17日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 阿尔及利亚，澳大利亚，奥地利，保加利亚，加拿大，克罗地亚，捷皮，丹麦，法国，印度，意大利，日本，韩国，韩国，马来西亚，墨西哥，挪威，波兰，波兰，葡萄牙，俄罗斯，俄罗斯联邦，塞尔维亚，斯洛伐克，南非，西班牙，西班牙，西班牙，西班牙，西班牙，西班牙，瑞典，泰国，土耳其，乌克兰，英国，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04083781 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NN7415-4311 U1111-1225-9670（其他标识符：世界卫生组织（WHO） 2018-004889-34（注册表标识符：欧洲药品局（Eudract）） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Novo Nordisk a/s | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Novo Nordisk a/s | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Novo Nordisk a/s | ||||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
