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出境医 / 临床实验 / AT-001在糖尿病心肌病患者中的安全性和功效
AT-001在糖尿病心肌病患者中的安全性和功效
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心，随机，安慰剂对照的，两部分研究，可评估AT-001在成年患者中的安全性和功效（n = 675），具有糖尿病性心肌病，高风险出现了明显的心力衰竭。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 糖尿病心肌病 | 药物：AT-001药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
该研究由两个连续的部分组成：A部分和B部分。部分A将评估两种AT-001与安慰剂的安全性和功效。 A部分的主要目的是证明AT-001可以改善或防止糖尿病心肌病患者的功能能力下降。 B部分是至少12个月的延长，它将评估AT-001的长期给药的安全性和疗效，与以前在A部分中进行评估的患者相同的患者，B部分中的评估将包括安全端点和探索性临床。功效终点，即因心脏事件而导致的死亡和住院。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 675名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 心力衰竭运动能力稳定（ARISE-HF）：一项多中心，随机，安慰剂对照的研究，以评估AT-001对糖尿病性心肌病患者的安全性和有效性， |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：AT-001高剂量 每日总剂量为3G。剂量的选择和剂量频率基于1/2期研究的结果，表明AT001的3G/天能够产生对山梨糖醇（生物学活性的药效生物标志物）的最大抑制作用。 | 药物：AT-001 AT-001将每天两次，早餐前和晚餐前两次使用3粒胶囊。 目前，001是活性物质的唯一名称。迄今为止没有旅馆/遗传名称可用 |
| 实验：AT-001低剂量 每日总剂量为2G。剂量的选择和剂量频率基于1/2期研究的结果，表明AT001的2G/天能够产生对山梨糖醇（生物学活性的药效生物标志物）产生的足够抑制作用。 | 药物：AT-001 AT-001将每天两次，早餐前和晚餐前两次使用3粒胶囊。 目前，001是活性物质的唯一名称。迄今为止没有旅馆/遗传名称可用 |
| 安慰剂比较器：安慰剂比较器 | 药物：安慰剂 匹配的安慰剂将每天两次，早餐前和晚餐前两次以3粒胶囊管理 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 心肺肺活运动测试（CPET）期间的峰值VO2 [随机分组后15个月]。心肺运动测试CPET性能从基线到大约15个月（+/- 3）期间VO2的峰值变化。如果第15个月的评估没有证明安慰剂与至少2剂的AT-001剂量中的一个显着差异，则可以在第27个月（+/- 3）重复CPET。
次要结果度量 ：
- NT-ProBNP的变化[时间范围：NT-ProBNP与基线的变化将在第6个月（+/- 3），第15个月（+/- 3）和第27个月（+/- 3）评估。这是给出的在没有明显HF的糖尿病患者中，BNP和NT-培养基的水平升高，这些生物标志物已被有效地用作筛查仪器，以选择可从旨在预防心脏病的治疗干预措施中受益的高风险无症状糖尿病患者。
- 修改后的堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ）得分的变化[时间范围：KCCQ分数的变化将在第15个月（+/- 3）和第27个月（+/- 3）评估。这是给出的KCCQ是充血性心力衰竭（CHF）患者的有效，可靠和响应式健康状况测量，该测量也已用于在基线时未诊断出HF的HF风险的患者中。对于每个KCCQ问题，响应被分配一个序数数，数字较低，表明功能水平较低。在每个域中，分配缺少值的域内响应项目的平均值。分数将转换为0至100的尺度，指示最低功能水平。有两个摘要分数。功能状态得分是物理限制和症状（不包括症状稳定性）域的分数的组合。临床摘要得分是QOL和社会限制域的功能状态得分加分数。
- 峰值VO2临床显着变化的患者百分比[时间范围：随机分组后27个月]
其他结果措施：
- 超声心动图参数的变化[时间范围：随机分配后27个月]
超声心动图参数如下：
- 全球纵向应变（GLS）
- 左心室肥大（LVH）
- 左心房扩大（LAE）定义为左心房体积指数（LAVI）舒张功能障碍（DD）定义为E/E'
- 右心收缩压（RVSP）
- 估计的肾小球滤过率（EGFR）的变化[时间范围：随机分配后27个月]
- 尿白蛋白肌酐比率（UACR）的变化[时间范围：随机化27个月]
- 生物标志物的变化[随机分组后的6、15和27个月]
基线的生物标志物水平的变化将在第6个月（+/- 3），第15个月（+/- 3）和第27个月（+/- 3）评估。
将评估几种生物标志物，包括以下案例：
- 山梨糖醇
- 高敏性肌钙蛋白T（HSTNT）
- C反应蛋白（CRP）
山梨糖醇已被选为醛糖还原酶抑制的生物标志物。高敏性肌钙蛋白（HSTNT）是心脏损伤和C反应蛋白（CRP）的标志物具有炎症标记。
- 因心脏事件而导致的死亡或住院患者的百分比[时间范围：27个月的随机化]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 40岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 2型糖尿病
- NT-Probnp> 125 pg/ml
- 心肌病的超声心动图演示
- 峰值VO2 <占预测正常值的75％
排除标准：
- 事先诊断出明显 /有症状的心力衰竭 / C级心力衰竭
- EF <40％
- 先前的急性冠状动脉综合征（ACS），冠状动脉搭桥移植物（CABG），经皮冠状动脉干预（PCI），冠状动脉疾病（CAD）
- 需要干预的严重或中度瓣膜疾病
- 临床上的心律不齐
- 先天性，感染性，有毒，浸润性，产后或肥厚性心肌病
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ricarrdo Perfetti，医学博士，博士 | 212-220-9227 | rperfetti@appliedtherapeutics.com | |
| 联系人：Francesca Lawson，医学博士，法哈 | 212-220-9256 | flawson@appliedtherapeutics.com |
位置
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 山景临床研究 | 招募 |
| 格里尔，南卡罗来纳州，美国，29651 | |
| 联系人：罗纳德·梅菲尔德864-334-0141 rmayfield@mvcresearch.com | |
| 美国德克萨斯州 | |
| Juno Research，LLC-西北网站 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77040 | |
| 联系人：Damaris Vega 281-880-4548 Damaris_vega@junoresearch.us | |
| Juno Research，LLC-休斯顿西南部 | 招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77074 | |
| 联系人：Audrey Lacour 713-779-5494 Audrey_lacour@junoresearch.us | |
| Juno Research，LLC -Katy | 招募 |
| 凯蒂，德克萨斯州，美国，77450 | |
| 联系人：Hugo Toro 713-779-5494 Hugo_toro@junoresearch.us | |
赞助商和合作者
Applied Therapeutics，Inc。
调查人员
| 学习主席： | James L Januzzi，医学博士 | 哈佛医学院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月10日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年10月16日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月20日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 心肺肺活运动测试（CPET）期间的峰值VO2 [随机分组后15个月] 。心肺运动测试CPET性能从基线到大约15个月（+/- 3）期间VO2的峰值变化。如果第15个月的评估没有证明安慰剂与至少2剂的AT-001剂量中的一个显着差异，则可以在第27个月（+/- 3）重复CPET。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | AT-001在糖尿病心肌病患者中的安全性和功效 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 心力衰竭运动能力稳定（ARISE-HF）：一项多中心，随机，安慰剂对照的研究，以评估AT-001对糖尿病性心肌病患者的安全性和有效性， | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项多中心，随机，安慰剂对照的，两部分研究，可评估AT-001在成年患者中的安全性和功效（n = 675），具有糖尿病性心肌病，高风险出现了明显的心力衰竭。 | ||||||||
| 详细说明 | 该研究由两个连续的部分组成：A部分和B部分。部分A将评估两种AT-001与安慰剂的安全性和功效。 A部分的主要目的是证明AT-001可以改善或防止糖尿病心肌病患者的功能能力下降。 B部分是至少12个月的延长，它将评估AT-001的长期给药的安全性和疗效，与以前在A部分中进行评估的患者相同的患者，B部分中的评估将包括安全端点和探索性临床。功效终点，即因心脏事件而导致的死亡和住院。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 糖尿病心肌病 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 675 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年9月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 40岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04083339 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AT-001-2001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Applied Therapeutics，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Applied Therapeutics，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Applied Therapeutics，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2019年10月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
