免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 与安慰剂治疗ALS/MND相比
与安慰剂治疗ALS/MND相比
研究描述
简要摘要：
多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估CuATSM在ALS/MND患者中的耐受性和功效。患者的治疗时间为6 x 28天（24周）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：CU（II）ATSM药物：安慰剂 | 第2阶段3 |
详细说明：
患者的治疗时间为6 x 28天（24周）。研究药物是口服的，每天一次以禁食状态（早餐前）。安全性评估（身体检查，生命体征，血液学，血清化学不良事件）将在基线和每个治疗周期之后进行。评估功效（修订的ALS功能评级量表[ASLFRS-R]得分，爱丁堡认知和行为肌萎缩性侧向硬化筛查筛查[ECAS]评分[ECAS]评分[ECAS]评分，并且将在基线和之后进行2、4和4和之后进行较慢的生命力[SVC]） 6个治疗周期。协方差分析（ANCOVA）将用于比较CuatsM和安慰剂组之间的功效终点。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | ANCOVA将用于比较Cuatsm和安慰剂组之间的功效终点 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 掩盖说明： | 安慰剂控制 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 多中心，随机，双盲，安慰剂对照的2期研究Cu（II）ATSM的肌萎缩性侧索硬化症患者/运动神经元疾病患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年12月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2020年12月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：CU（II）ATSM Cu（ii）口服悬浮液的ATSM粉末，36 mg，用稀释剂（15毫升无糖调味的药物糖浆）重组，以提供口服悬浮液，供立即食用。每天早餐前，指定的剂量为72毫克（2瓶）。 | 药物：Cu（II）ATSM 口服悬架 |
| 安慰剂比较器：口服悬浮剂的安慰剂粉 安慰剂粉用于口服悬浮液，用稀释剂（15 mL无糖调味的药物糖浆）重组，以提供口服悬浮液以立即食用。每天早餐前，指定的剂量为72毫克（2瓶）。 | 药物：安慰剂 口服悬架 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 修订后的ALS功能评级量表（ALSFRS-R）总分（范围：48 [最佳]至0 [最差]）[时间范围：24周]评估疾病严重程度
- 爱丁堡认知和行为肌萎缩性侧面硬化筛查（ECAS）总分（范围：136 [最佳]至0 [最差]）[时间范围：24周]评估认知功能
次要结果度量 ：
- 座位缓慢的活力（SVC）[时间范围：24周]评估呼吸功能
- 不良事件的发生率[时间范围：24周]耐受性评估
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 已签署的知情同意书
- Awaji-Shima共识建议的家族或零星ALS/MNS
- 在筛查前4周内不服用Riluzole或稳定剂量的Riluzole
- 除riluzole以外，没有事先接触其他药物以治疗ALS
- 足够的骨髓储备，肾功能和肝功能
- 生育潜力的妇女必须进行负妊娠测试，并且不持久
- 有生育潜力的男女必须在治疗时进行有效的避孕
排除标准：
- 胃肠道疾病的存在（例如，吸收不良）可能会危害研究药物的肠道吸收
- 无法执行座位的SVC
- 已知的免疫损害或治疗
- 毒品滥用或酗酒
- 临床意义或活性心血管疾病
- 急性或慢性感染
- 筛查前2年内诊断恶性肿瘤
- 可能影响患者理解和/或遵守研究要求和程序的痴呆症
- CYPS 2C19和2D6的强诱导剂或抑制剂的当前使用
- 目前的美国药物（riluzole除外）主要由CYP 1A2代谢
联系人和位置
联系人
| 联系人：凯·诺埃尔（Kay Noel），博士 | （415）444 9600 | kay.noel@colmeddev.com | |
| 联系人：医学博士Craig Rosenfeld | （415）444 9600 | craigr@colmeddev.com |
位置
| 澳大利亚，新南威尔士州 | |
| 麦格理大学 | 招募 |
| 麦格理，澳大利亚新南威尔士州 | |
| 联系人：医学博士Dominic Rowe | |
赞助商和合作者
协作药物开发PTY Limited
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士多米尼克·罗（Dominic Rowe） | 麦格理大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月2日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年9月9日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年11月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 与安慰剂治疗ALS/MND相比 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 多中心，随机，双盲，安慰剂对照的2期研究Cu（II）ATSM的肌萎缩性侧索硬化症患者/运动神经元疾病患者 | ||||||||
| 简要摘要 | 多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估CuATSM在ALS/MND患者中的耐受性和功效。患者的治疗时间为6 x 28天（24周）。 | ||||||||
| 详细说明 | 患者的治疗时间为6 x 28天（24周）。研究药物是口服的，每天一次以禁食状态（早餐前）。安全性评估（身体检查，生命体征，血液学，血清化学不良事件）将在基线和每个治疗周期之后进行。评估功效（修订的ALS功能评级量表[ASLFRS-R]得分，爱丁堡认知和行为肌萎缩性侧向硬化筛查筛查[ECAS]评分[ECAS]评分[ECAS]评分，并且将在基线和之后进行2、4和4和之后进行较慢的生命力[SVC]） 6个治疗周期。协方差分析（ANCOVA）将用于比较CuatsM和安慰剂组之间的功效终点。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： ANCOVA将用于比较Cuatsm和安慰剂组之间的功效终点 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）掩盖说明： 安慰剂控制 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2020年12月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04082832 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CMD-2019-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 协作药物开发PTY Limited | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 协作药物开发PTY Limited | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 协作药物开发PTY Limited | ||||||||
| 验证日期 | 2019年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
