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研究研究的研究是，如果您没有抑制剂的血友病，则可以看一下药物concizumab在您体内的工作状况（Explorer8）
研究描述
简要摘要：
这项研究将测试一种称为concizumab的新药物在没有抑制剂的血友病A或B的人体中起作用。目的是表明concizumab可以防止体内流血，并且可以安全使用。通常只服用药物治疗出血（按需）的参与者将放置在两个组之一中。在一个小组中，参与者将从研究开始就获得学习医学。在其他小组中，参与者将继续他们的正常药物，并在6个月后获得学习药物。该小组将由偶然决定。通常服用药物以预防出血（预防治疗）或已经接受concizumab（学习医学）治疗的参与者将从研究开始就可以接受研究医学。参与者必须每天在皮肤下注射研究医学。这可以在家里完成。研究医生将以笔记本的形式分发药物。注射器将包含学习医学。该研究将持续大约三年。参与者将必须去诊所长达33次。访问之间的时间大约为前6至12个月，具体取决于小组参与者，其余的研究大约为8周。在所有访问中，都将采集血液样本。在研究期间，将要求参与者将信息记录到电子日记中，还可以要求参加活动跟踪器。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 没有抑制剂的血友病A不具有抑制剂B | 药物：concizumab | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 158名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 患者将根据试验前的治疗，将患者随机分为预防康普蛋白单抗（PPX），或没有PPX或未分配到非随机治疗臂中。重新启动后，在暂停之前被随机分配到臂1/2的患者将进入ARM4。在停顿之前，被分配给ARM 3和4的患者将重新输入最初分配给他们的手臂。将随机分解为1/2，将与新患者重新启动。当患者在ARM 1或32周（不包括筛查）手臂2-4中完成24周（不包括筛查）时，该试验的主要部分是针对患者完成的。主要部分之后，所有患者都将继续在试验的扩展部分继续进行，并接受concizumab的额外128周（手臂2-4）或136周（ARM 1）。患者将在访问26a（WK 160）的那天在家中接受最后剂量。试验的后续部分持续了7周，患者将继续报告出血情节，直到访问27a（WK 167）。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 依苏单抗预防的功效和安全性在没有抑制剂的血友病A或B患者中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月19日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月19日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：手臂1：无预防 先前接受按需治疗的血友病A（HA）和血友病B（HB）患者将被随机分配为1：2，而没有预防性与预防性的预防。在扩展阶段，该组将接受concizumab的治疗。 | 药物：concizumab 当患者被随机分配/分配给consizumab预防时，他们将在访问2A（周（WK）0）（ARM 2、3和4）或访问9A（WK 24）（ARM 1）时接受1.0 mg/kg concizumab的负载剂量（ARM 1）（ARM 1） ）随后每天初始剂量为0.20 mg/kg concizumab。或0.15 mg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（WK 6）或9A.3（WK 30）上进行，并将基于上一次访问4A（WK 6）或9A.2（wk 28）测得的concizumab暴露水平）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续按时治疗他们通常的替代疗法，直到访问9A（第24周；主要部分结束）。在延伸部分，ARM 1中的患者将每天接受concizumab皮下注射。 |
| 实验：手臂2：预防康普蛋糕 HA和HB患者先前接受过按需治疗的患者将被随机分配为1：2，而没有预防性与预防康普蛋糕。 | 药物：concizumab 当患者被随机分配/分配给consizumab预防时，他们将在访问2A（周（WK）0）（ARM 2、3和4）或访问9A（WK 24）（ARM 1）时接受1.0 mg/kg concizumab的负载剂量（ARM 1）（ARM 1） ）随后每天初始剂量为0.20 mg/kg concizumab。或0.15 mg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（WK 6）或9A.3（WK 30）上进行，并将基于上一次访问4A（WK 6）或9A.2（wk 28）测得的concizumab暴露水平）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续按时治疗他们通常的替代疗法，直到访问9A（第24周；主要部分结束）。在延伸部分，ARM 1中的患者将每天接受concizumab皮下注射。 |
| 实验：手臂3：预防康普蛋糕 将参加Concizumab 2期试验NN7415-4255（Explorer 5）的HA患者将入学。 | 药物：concizumab 当患者被随机分配/分配给consizumab预防时，他们将在访问2A（周（WK）0）（ARM 2、3和4）或访问9A（WK 24）（ARM 1）时接受1.0 mg/kg concizumab的负载剂量（ARM 1）（ARM 1） ）随后每天初始剂量为0.20 mg/kg concizumab。或0.15 mg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（WK 6）或9A.3（WK 30）上进行，并将基于上一次访问4A（WK 6）或9A.2（wk 28）测得的concizumab暴露水平）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续按时治疗他们通常的替代疗法，直到访问9A（第24周；主要部分结束）。在延伸部分，ARM 1中的患者将每天接受concizumab皮下注射。 |
| 实验：手臂4：预防康普蛋糕 ARM 4将包括先前在预防性的患者，其因子产物在NN7415-4322（Explorer 6）（至少30 ha和30 hb患者）中至少有24周观察。 此外，ARM 4还将包括：1）在治疗暂停之前被随机分为ARM 1和2的患者。 2）在治疗停顿时，在NN7415-4255（Explorer 5）的HA患者，现在已经完成了Explorer 5. 3）武器1和2后的付费患者均关闭。 | 药物：concizumab 当患者被随机分配/分配给consizumab预防时，他们将在访问2A（周（WK）0）（ARM 2、3和4）或访问9A（WK 24）（ARM 1）时接受1.0 mg/kg concizumab的负载剂量（ARM 1）（ARM 1） ）随后每天初始剂量为0.20 mg/kg concizumab。或0.15 mg/kg concizumab。潜在的剂量调整将在访问4A.1（WK 6）或9A.3（WK 30）上进行，并将基于上一次访问4A（WK 6）或9A.2（wk 28）测得的concizumab暴露水平）。 consizumab暴露水平为200-4000 ng/ml的患者将保持0.20 mg/kg concizumab。 ARM 1中的患者将继续按时治疗他们通常的替代疗法，直到访问9A（第24周；主要部分结束）。在延伸部分，ARM 1中的患者将每天接受concizumab皮下注射。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 对于无抑制剂的血友病A患者：经过治疗的自发性和创伤性出血发作的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从暂停（WK 0）后的随机化（WK 0）开始，直到开始治疗（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 对于没有抑制剂的血友病患者：经过治疗的自发性和创伤性出血发作的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从暂停（WK 0）后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
次要结果度量 ：
- 对于无抑制剂的血友病A患者：经过治疗的自发性和创伤性出血发作的数量[时间范围：时间范围：在“结果度量描述”下呈现时间范围]这将作为“情节计数”表示。在研究4322中至少24周患有稳定PPX的ARM 4患者。对于先前的PPX（研究4322）：从PPX稳定的时间点开始，直到研究结束。稳定定义为初始阶段后的PPX治疗至少24周的时间。对于concizumab ppx（试验4307）：从确认，增加或减少的康夫蛋糕维持剂量的时间点起，直到确认性分析截止（至少24周）。
- 对于没有抑制剂的血友病患者：经过治疗的自发性和创伤性出血发作的数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下呈现]这将作为“情节计数”表示。在研究4322中至少24周患有稳定PPX的ARM 4患者。对于先前的PPX（研究4322）：从PPX稳定的时间点开始，直到研究结束。稳定定义为初始阶段后的PPX治疗至少24周的时间。对于concizumab ppx（试验4307）：从确认，增加或减少的康夫蛋糕维持剂量的时间点起，直到确认性分析截止（至少24周）。
- 对于没有抑制剂的血友病A患者：经过治疗的自发性出血发作的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从停顿（WK 0）后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 对于没有抑制剂的血友病B患者：经过治疗的自发性出血发作的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从停顿（WK 0）后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 对于无抑制剂的血友病A患者：经过治疗的自发性和创伤性关节出血的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从停顿（WK 0）之后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 对于没有抑制剂的血友病患者：经过治疗的自发性和创伤性关节出血的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从停顿（WK 0）后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 对于无抑制剂的血友病A患者：经过治疗的自发性和创伤性靶关节出血的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从暂停（WK 0）之后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗开始（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 对于无抑制剂的血友病患者：经过治疗的自发性和创伤性靶点关节出血的数量[时间范围：按需（ARM 1）：从停顿（WK 0）后的随机化（WK 0）开始，直到开始consizumab治疗开始（WK 24）。 Concizumab（ARM 2）：从新的concizumab剂量方案开始（WK 0），直到确认分析截止（至少32周）]这将作为“情节计数”表示。
- 血栓栓塞事件的数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下显示。这是给出的这将作为“事件计数”表示。按需（ARM 1主要部分）：从随机性到按需治疗，直到开始依依苏单抗治疗。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从coscizumab治疗开始（第0周），直到确认性分析截止（至少32周）。 concizumab（ARM 1延伸部分）：从concizumab治疗开始（第25周），直到确认性分析截止。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。暂停后的第0周定义为在新concizumab剂量方案的停顿或开始时随机分配的时间。
- 血栓栓塞事件的数量[时间范围：concizumab：停顿之前：从治疗开始（第0周）到治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将作为“事件计数”表示。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 超敏反应反应的数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下显示。这是给出的这将表示为“超敏反应反应的计数”。按需（ARM 1主要部分）：从随机性到按需治疗，直到开始依依苏单抗治疗。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从coscizumab治疗开始（第0周），直到确认性分析截止（至少32周）。 concizumab（ARM 1延伸部分）：从concizumab治疗开始（第25周），直到确认性分析截止。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。暂停后的第0周定义为在新concizumab剂量方案的停顿或开始时随机分配的时间。
- 超敏反应反应的数量[时间范围：concizumab：在停顿之前：从治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将表示为“超敏反应反应的计数”。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 注射站点反应的数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下显示。这是给出的这将作为“注射部位反应计数”表示。按需（ARM 1主要部分）：从随机性到按需治疗，直到开始依依苏单抗治疗。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从coscizumab治疗开始（第0周），直到确认性分析截止（至少32周）。 concizumab（ARM 1延伸部分）：从concizumab治疗开始（第25周），直到确认性分析截止。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。暂停后的第0周定义为在新concizumab剂量方案的停顿或开始时随机分配的时间。
- 注射部位反应的数量[时间范围：concizumab：停顿之前：从治疗开始（第0周）到暂停治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将作为“注射部位反应计数”表示。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 与concizumab抗体的患者数量[时间范围：时间范围在“结果度量描述”下。这是给出的这将作为“参与者计数”表示。 concizumab（武器2-4）：停顿之前：从concizumab治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。暂停之后：从coscizumab治疗开始（第0周），直到确认性分析截止（至少32周）。 concizumab（ARM 1延伸部分）：从concizumab治疗开始（第25周），直到确认性分析截止。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。暂停后的第0周定义为在新concizumab剂量方案的停顿或开始时随机分配的时间。
- 与concizumab抗体的患者人数[时间范围：concizumab：停顿之前：从治疗开始（第0周），直到暂停治疗后7周。停顿后：从concizumab治疗开始到试验结束（第167周）。这是给出的这将作为“参与者计数”表示。暂停之前的第0周将其定义为按点播给药的初始随机化时间或上一个concizumab剂量方案的开始时间（0.25 mg/kg/day）。
- 前剂量（槽）consizumab血浆浓度（CORTROUGH）[时间框架：在第24周进行consizumab之前（重新启动后）]这将以“ NG/ML”为基础进行测量。
- 前剂量凝血酶峰[时间范围：在第24周（重新启动后）在consizumab给药之前]这将在“ NMOL/L”中进行测量。
- 前剂量不剂量组织因子途径抑制剂（TFPI）浓度[时间框架：在第24周（重新启动后）给药之前]这将以“ NG/ML”为基础进行测量。
- 最大concizumab血浆浓度（CMAX）[时间框架：从0到24小时，其中0是在第24周（重新启动后）的consizumab剂量的时间]这将以“ NG/ML”为基础进行测量。
- consizumab血浆浓度时间曲线（AUC）下的面积[时间范围：从0到24小时，其中0是在第24周（重新启动后）的concizumab剂量的时间]这将以“ ng*hr/ml”的形式进行测量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在任何与试用有关的活动之前获得的知情同意书。与试验有关的活动是作为试验的一部分进行的任何程序，包括确定适合试验的活动。
- 签署知情同意时，男性年龄在12岁以上。
- 先天性严重的血友病A（FVIII低于1％）或B（固定等于或低于2％）。
排除标准：
- 对试验产品或相关产品的任何成分的已知或怀疑过敏
- 除先天性血友病以外的已知遗传或获得的凝血障碍
- 筛查时的确认抑制剂0.6 BU或更高
- 血栓栓塞疾病的史（包括动脉和静脉血栓形成，包括心肌梗塞，肺栓塞，脑梗塞/血栓形成，深静脉血栓形成，其他临床上显着的血栓栓塞事件和周围动脉闭塞）。当前的血栓栓塞疾病的临床迹象或治疗。在研究者判断中判断的患者被认为是血栓栓塞事件的高风险（血栓栓塞危险因素可能包括但不限于高胆固醇血症，糖尿病，糖尿病，高血压，肥胖，吸烟，吸烟，血栓栓塞事件，其他病情，动脉疾病，动脉疾病，动脉疾病，动脉疾病，动脉疾病，其他病史与增加血栓栓塞事件的风险增加有关。）
联系人和位置
联系人
| 联系人：Novo Nordisk | （+1）866-867-7178 | clinicaltrials@novonordisk.com |
位置
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