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一项长期随访研究，以评估RGX-501的安全性和功效
研究描述
简要摘要：
这项长期观察性研究旨在遵循受试者，在另一项临床研究中，他们接受了用于治疗其纯合家族性高胆固醇血症（HOFH）疾病的基因治疗治疗。这项研究旨在遵循这些受试者，自从他们接受治疗以寻找任何长期安全问题以来。作为本研究的一部分，没有提供研究药物或治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 纯合家族性高胆固醇血症（HOFH） | 药物：人类低密度脂蛋白受体（LDLR）基因治疗的单次静脉内（IV）剂量 |
详细说明：
纯合性家族性高胆固醇血症（HOFH）是一种罕见的遗传代谢疾病，其特征是没有肝LDL受体分解循环LDL颗粒的能力或严重降低的能力。结果，HOFH受试者表现出异常的总血浆胆固醇（LDL-C）水平，导致严重的动脉粥样硬化通常导致心血管疾病早期发作。因此，对这些患者进行积极治疗的早期开始至关重要。不幸的是，尽管有现有的疗法，但经过治疗的LDL-C水平仍可能远高于可接受的水平。因此，通过基于AAV的肝脏定向基因疗法RGX-501的功能替代有缺陷的LDLR可能是治疗该疾病并改善对当前脂质降低治疗的反应的可行方法。
这是一项前瞻性的，观察性的研究，旨在评估RGX-501单一给药后的长期安全性和功效。符合条件的参与者是那些以前曾参加过临床研究并接受RGX-501的单次静脉输注的参与者。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 8个参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项长期随访研究，以评估RGX-501的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年9月29日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年9月29日 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| RGX-501 在单独的父母试验中接受了RGX-501基因疗法的研究参与者 | 药物：人类低密度脂蛋白受体（LDLR）基因治疗的单次静脉内（IV）剂量 在本研究中，不会管理任何研究产品。所有参与者以前都在另一项临床试验中接受了一次静脉注射RGX-501 其他名称：RGX-501 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 新事件的事件数量和严重的不利事件。 [时间范围：接受RGX-501治疗后长达5年]报告了新的和意外的不良事件和/或严重不良事件的次数。
次要结果度量 ：
- 通过beta量化在Mg/dL中的绝对LDL-C水平[时间范围：接受RGX-501治疗后3年]接受RGX-501治疗后，在第3年通过β量化的绝对LDL-C水平
- 绝对总胆固醇，LDL-C，非常低的密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C），高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C），计算的非HDL-C，甘油三酸酯（TG）和脂蛋白A（LP（a））在研究期限内[时间范围：接受RGX-501治疗后长达5年]绝对总胆固醇，LDL-C，非常低的密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C），高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C），计算的非HDL-C，甘油三酸酯（TG）和脂蛋白A（LP（a））在研究期间
- 随着时间的流逝，使用脂质降低疗法[时间范围：接受RGX-501治疗后最多5年]随着时间的推移使用降脂疗法
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
以前在另一次家长试验中收到RGX-501的参与者
标准
纳入标准：
- 为了有资格参加这项研究，参与者以前必须在单独的家长试验中已收到RGX-501，并且参与者或参与者的法定监护人是/（）愿意并且能够在之后提供书面，签名的知情同意书在任何与研究相关的程序之前，已经对研究的性质进行了解释。
排除标准：
- 没有任何
联系人和位置
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 哥伦布地点 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 波特兰地点 | |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97239 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城地点 | |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 纳什维尔地点 | |
| 田纳西州纳什维尔，美国，37232 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| 蒙特利尔的位置 | |
| 蒙特利尔，加拿大魁北克，H1T1C8 | |
| 荷兰 | |
| 鹿特丹位置 | |
| 荷兰鹿特丹，3015 CE | |
赞助商和合作者
Regenxbio Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年9月3日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年9月6日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月8日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2019年9月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年9月29日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 新事件的事件数量和严重的不利事件。 [时间范围：接受RGX-501治疗后长达5年] 报告了新的和意外的不良事件和/或严重不良事件的次数。 | ||||
| 原始主要结果指标 | 发生不良事件和严重不良事件的参与者人数。 [时间范围：接受RGX-501治疗后长达5年] | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 一项长期随访研究，以评估RGX-501的安全性和功效 | ||||
| 官方头衔 | 一项长期随访研究，以评估RGX-501的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 这项长期观察性研究旨在遵循受试者，在另一项临床研究中，他们接受了用于治疗其纯合家族性高胆固醇血症（HOFH）疾病的基因治疗治疗。这项研究旨在遵循这些受试者，自从他们接受治疗以寻找任何长期安全问题以来。作为本研究的一部分，没有提供研究药物或治疗。 | ||||
| 详细说明 | 纯合性家族性高胆固醇血症（HOFH）是一种罕见的遗传代谢疾病，其特征是没有肝LDL受体分解循环LDL颗粒的能力或严重降低的能力。结果，HOFH受试者表现出异常的总血浆胆固醇（LDL-C）水平，导致严重的动脉粥样硬化通常导致心血管疾病早期发作。因此，对这些患者进行积极治疗的早期开始至关重要。不幸的是，尽管有现有的疗法，但经过治疗的LDL-C水平仍可能远高于可接受的水平。因此，通过基于AAV的肝脏定向基因疗法RGX-501的功能替代有缺陷的LDLR可能是治疗该疾病并改善对当前脂质降低治疗的反应的可行方法。 这是一项前瞻性的，观察性的研究，旨在评估RGX-501单一给药后的长期安全性和功效。符合条件的参与者是那些以前曾参加过临床研究并接受RGX-501的单次静脉输注的参与者。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 以前在另一次家长试验中收到RGX-501的参与者 | ||||
| 健康）状况 | 纯合家族性高胆固醇血症（HOFH） | ||||
| 干涉 | 药物：人类低密度脂蛋白受体（LDLR）基因治疗的单次静脉内（IV）剂量 在本研究中，不会管理任何研究产品。所有参与者以前都在另一项临床试验中接受了一次静脉注射RGX-501 其他名称：RGX-501 | ||||
| 研究组/队列 | RGX-501 在单独的父母试验中接受了RGX-501基因疗法的研究参与者 干预：药物：人类低密度脂蛋白受体（LDLR）基因治疗的单静脉静脉（IV）剂量 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册 | 8 | ||||
| 原始估计注册 | 12 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2025年9月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年9月29日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 加拿大，荷兰，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | 意大利 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04080050 | ||||
| 其他研究ID编号 | RGX-501-102 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | Regenxbio Inc. | ||||
| 研究赞助商 | Regenxbio Inc. | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Regenxbio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
