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出境医 / 临床实验 / PTI-125适用于轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者

PTI-125适用于轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者

研究描述
简要摘要：
这是一个2B期，随机，双盲，安慰剂对照的，在轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者中对PTI-125的多剂量研究。

病情或疾病 干预/治疗阶段
阿尔茨海默氏病药物：安慰剂口服药物：Simufilam 100 mg片剂药物：Simufilam 50 mg口服片剂阶段2

详细说明：
这是一个2B期，随机，双盲，安慰剂对照的，在轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者中对PTI-125的多剂量研究。该研究总共将纳入60（60）名患者。患者将接受安慰剂，50毫克或100毫克PTI-125的竞标。这项研究的目的是研究28天重复给药后PTI-125的安全性和生物标志物。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 64名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：大约有六十（60）名患者将被纳入研究，并随机分为三个队列之一。队列将以50或100 mg竞标（每组n = 20）接受安慰剂或PTI-125
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：赞助商，参与者，护理提供者，调查员，包括子评估者和结果评估师在整个研究中将视而不见，其中包括使用集成的Web响应系统（IWRS）（IWRS）和电子数据捕获（EDC），以确保在研究期间蒙蔽。
主要意图：治疗
官方标题： 2B阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多剂量，生物标志物和PTI-125的安全性研究
实际学习开始日期 ： 2019年9月9日
实际的初级完成日期 ： 2020年3月31日
实际 学习完成日期 ： 2020年3月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
安慰剂比较器：安慰剂队列
受试者每天两次管理安慰剂口服片剂（BID）
药物：安慰剂口服片剂
口服安慰剂片

实验：Simufilam（PTI-125）100 mg片剂队列
受试者给予Simufilam（PTI-125）100 mg口服片剂每天两次（BID）
药物：Simufilam 50 mg口服片剂
Simufilam 50 mg口服片剂
其他名称：PTI-125

实验：Simufilam（PTI-125）50 mg片剂队列
受试者管理Simufilam（PTI-125）50 mg口服片剂每天两次（BID）
药物：Simufilam 100 mg平板电脑
Simufilam 100 mg口服片剂
其他名称：PTI-125

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从CSF Abeta42中的基线更改[时间范围：筛选到第28天]
    从基线（筛选样品）变为淀粉样蛋白beta42的脑脊液水平的第28天

  2. CSF总tau的基线变化。 [时间范围：筛选到第28天]
    在脑脊液总tau中，从基线（筛选样品）变为第28天。

  3. 从CSF P-TAU181中的基线更改[时间范围：筛选到第28天]
    在脑脊液P-TAU181中从基线（筛查）到第28天的变化

  4. CSF神经素蛋白的基线变化[时间范围：筛选到第28天]
    在脑脊液神经素蛋白中，从基线（筛查）变为第28天

  5. CSF神经丝轻链中的基线变化[时间框架：筛选到第28天]
    在脑脊液神经丝链中从基线（筛查）到第28天的变化

  6. 从CSF YKL-40中的基线更改[时间范围：筛选到第28天]
    从脑脊液YKL-40中的基线（筛查）更改


次要结果度量 ：
  1. 配对员工学习测试[时间范围：第1天到第28天]
    认知测试评估情节记忆。盒子显示在屏幕上，并以随机顺序“打开”。其中一个或多个包含模式。然后将图案显示在屏幕的中间，一次一个，参与者必须选择该图案最初位于的盒子。如果参与者犯错，则将框再次打开，以提醒参与者模式的位置。盒子的数量逐渐增加到总共8个。

  2. 空间工作记忆测试[时间范围：第1天到第28天]
    空间工作记忆的认知评估：屏幕上显示了许多彩色正方形（框）。通过选择盒子并使用消除过程，受试者应在许多框中找到一个黄色的“令牌”，并使用它们在屏幕右侧填充一个空列。盒子的数量逐渐增加到8个，以供受试者进行搜索。盒子的颜色和位置从试验到试验，以阻止陈规定型搜索策略。

  3. CSF IL-6，Streem2，HMGB1，白蛋白，IgG [时间范围：筛查至第28天]
    从基线（筛选样品）变为二次CSF生物标志物的神经炎症和血脑屏障完整性的变化


其他结果措施：
  1. 目标参与分析：从丝蛋白A（FLNA）连接的基线变为α7烟碱乙酰胆碱受体（alpha7nachr）和受试者淋巴细胞中的Toll样受体4（TLR4）
    通过对抗FLNA沉淀物中每个受体（由特定抗体检测）的免疫印迹条带的光密度定量评估与这两个受体的FLNA连接。该度量被认为是与总FLNA的比率。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 50年至85年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 年龄> = 50和<= 85年
  • 由主题或合法可接受的代表签署的知情同意书（ICF）。
  • 由于可能或可能的阿尔茨海默氏病引起的痴呆症的临床诊断
  • 迷你精神状态检查分数> = 16，<= 26筛选时
  • 如果女性，绝经后至少1年
  • 居住在家里的患者，高级住宅环境或机构环境，无需连续（即24-H）护理
  • 可以接受研究的一般健康状况
  • 流利（口头和书面）用英语或西班牙语
  • 如果接受美金刚，利瓦斯汀，甘坦明或ACHEI，则接受稳定剂量至少3个月。如果接收多奈替齐，任何剂量每天低于23毫克。
  • 该患者至少3年是无吸烟者。
  • 患者或法律代表必须同意遵守血液样本的绘制以及腰椎穿刺和脑脊液样品的图。
  • 该患者在脑脊液中的总tau/Aβ42比率为> = 0.28。
  • 患者有负责管理药物并记录时间的护理人员或法律代表。

排除标准：

  • 暴露于5个半衰期或筛查前3个月内的实验药物，实验生物学或实验医疗设备
  • 上一次PTI-125试验的注册
  • 一种疾病，会干扰腰椎穿刺
  • 居住在熟练的护理设施中，需要24小时护理。
  • 临床意义的实验室测试结果
  • 临床意义的未治疗甲状腺功能减退症
  • 无法控制的糖尿病
  • 肾功能不全（血清肌酐> ULN）
  • 筛查前三年内的恶性肿瘤（鳞状和基底细胞癌或宫颈癌除外，原位或局部前列腺癌或局部阶段1膀胱癌）
  • 缺血性结肠炎或缺血性小肠结肠炎的史
  • 不稳定的医疗状况在研究人员的判断中至关重要
  • 丙氨酸转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）> ULN或总胆红素> ULN。
  • 筛查前6个月内的6个月内，心肌梗塞或不稳定的心绞痛病史
  • 筛查前5年内超过1个心肌梗塞的病史
  • 临床意义心律失常（包括心房颤动），心肌病或心脏传导缺陷（起搏器患者是可以接受的）
  • 有症状性低血压或不受控制的高血压
  • 筛查心电图（ECG）的临床意义异常，包括但不一定限制为已确认的校正QT间隔值> = = 450毫秒的男性或女性的> = 470毫秒。
  • 筛查前18个月内的中风，或中风的历史与痴呆症发作
  • CT或MRI上的脑肿瘤或其他临床上显着占用的病变病史
  • 头部外伤，在筛查或与痴呆发作的筛查之前，在12个月内具有临床明显的意识丧失
  • 继发于心脏骤停，全身麻醉或复苏的痴呆症发作
  • 除阿尔茨海默氏病（例如，亨廷顿氏病，克鲁特兹菲尔德 - 雅各布疾病，唐氏综合症，额叶痴呆症，帕金森氏病）以外，特异性退化性中枢神经系统疾病诊断（
  • 沃尼克的脑病
  • 活性急性或慢性中枢神经系统感染
  • 当前或随机分组前3个月内或在3个月内，多奈替齐尔23 mg Quaque死亡
  • 在随机进行前30天停止的ACHEI <
  • 抗精神病药；仅当受试者在随机化之前至少3个月接受稳定剂量时，允许低剂量
  • 三环抗抑郁药和单胺氧化酶抑制剂
  • 包括巴比妥类药物在内的抗焦虑药或镇静性催眠药（除非低剂量给予良性震颤）；允许低剂量的苯二氮卓类药物和Zolpidem
  • 免疫抑制剂，包括全身性皮质类固醇，如果服用临床免疫抑制剂量（允许使用过敏或其他炎症类固醇）。
  • 抗癫痫药，如果服用癫痫发作
  • 慢性摄入含阿片类药物的镇痛药
  • 镇静H1抗组胺药
  • 尼古丁治疗（包括斑块包括斑块），Varenicline（Chantix）或类似的治疗剂在筛查前30天内
  • 入学后30天内具有临床意义的疾病
  • 重要的神经，肝，肾，内分泌，心血管，胃肠道，肺或代谢疾病的病史
  • 筛查时阳性血清肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎病毒HCV抗体测试
  • 筛查时HIV阳性测试
  • 筛查时尿液药物测试阳性
  • 在研究前4周内的4周内，大量的血液（> 450 mL）损失
  • 筛选时C-SSR的自杀性
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
美国，亚利桑那州
认知临床试验
吉尔伯特，亚利桑那州，美国，85296
认知临床试验
惊喜，亚利桑那州，美国85374
美国，佛罗里达州
Optimus u
迈阿密，佛罗里达州，美国，33125
IMIC，Inc。
佛罗里达州帕尔梅托湾，美国，33157
内布拉斯加州美国
认知临床试验
美国内布拉斯加州贝尔维尤，68005
认知临床试验
奥马哈，内布拉斯加州，美国，68116
美国，新泽西州
高级记忆研究所
汤姆斯河，新泽西州，美国，08755
美国德克萨斯州
Centex Studies，Inc。
美国德克萨斯州休斯顿，美国77058
Centex Studies，Inc。
麦卡伦，德克萨斯州，美国，78504
赞助商和合作者
木薯科学公司
国家老化研究所（NIA）
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Lindsay Burns，博士木薯科学公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年8月26日
第一个发布日期icmje 2019年9月6日
结果首先提交日期ICMJE 2021年4月12日
结果首先发布日期ICMJE 2021年6月1日
上次更新发布日期2021年6月1日
实际学习开始日期ICMJE 2019年9月9日
实际的初级完成日期2020年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • 从CSF Abeta42中的基线更改[时间范围：筛选到第28天]
    从基线（筛选样品）变为淀粉样蛋白beta42的脑脊液水平的第28天
  • CSF总tau的基线变化。 [时间范围：筛选到第28天]
    在脑脊液总tau中，从基线（筛选样品）变为第28天。
  • 从CSF P-TAU181中的基线更改[时间范围：筛选到第28天]
    在脑脊液P-TAU181中从基线（筛查）到第28天的变化
  • CSF神经素蛋白的基线变化[时间范围：筛选到第28天]
    在脑脊液神经素蛋白中，从基线（筛查）变为第28天
  • CSF神经丝轻链中的基线变化[时间框架：筛选到第28天]
    在脑脊液神经丝链中从基线（筛查）到第28天的变化
  • 从CSF YKL-40中的基线更改[时间范围：筛选到第28天]
    从脑脊液YKL-40中的基线（筛查）更改
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2019年9月4日）		脑脊液P-TAU，神经丝轻链，Neurogranin，T-Tau，YKL-40，Abeta42（pg/ml）[时间范围：筛查至第28天]
AD病理学，神经变性和神经炎症的生物标志物
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • 配对员工学习测试[时间范围：第1天到第28天]
    认知测试评估情节记忆。盒子显示在屏幕上，并以随机顺序“打开”。其中一个或多个包含模式。然后将图案显示在屏幕的中间，一次一个，参与者必须选择该图案最初位于的盒子。如果参与者犯错，则将框再次打开，以提醒参与者模式的位置。盒子的数量逐渐增加到总共8个。
  • 空间工作记忆测试[时间范围：第1天到第28天]
    空间工作记忆的认知评估：屏幕上显示了许多彩色正方形（框）。通过选择盒子并使用消除过程，受试者应在许多框中找到一个黄色的“令牌”，并使用它们在屏幕右侧填充一个空列。盒子的数量逐渐增加到8个，以供受试者进行搜索。盒子的颜色和位置从试验到试验，以阻止陈规定型搜索策略。
  • CSF IL-6，Streem2，HMGB1，白蛋白，IgG [时间范围：筛查至第28天]
    从基线（筛选样品）变为二次CSF生物标志物的神经炎症和血脑屏障完整性的变化
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2019年9月4日）
  • 配对员工学习测试[时间范围：第1天到第28天]
    认知评估
  • 空间工作记忆测试[时间范围：第1天到第28天]
    认知评估
  • 血浆神经丝轻链，Neurogranin，T-Tau，YKL-40，Abeta42（pg/ml）[时间范围：第1天到第28天]
    认知评估
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2021年4月12日）		目标参与分析：从丝蛋白A（FLNA）连接的基线变为α7烟碱乙酰胆碱受体（alpha7nachr）和受试者淋巴细胞中的Toll样受体4（TLR4）
通过对抗FLNA沉淀物中每个受体（由特定抗体检测）的免疫印迹条带的光密度定量评估与这两个受体的FLNA连接。该度量被认为是与总FLNA的比率。
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE PTI-125适用于轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者
官方标题ICMJE 2B阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多剂量，生物标志物和PTI-125的安全性研究
简要摘要这是一个2B期，随机，双盲，安慰剂对照的，在轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者中对PTI-125的多剂量研究。
详细说明这是一个2B期，随机，双盲，安慰剂对照的，在轻度至中度的阿尔茨海默氏病患者中对PTI-125的多剂量研究。该研究总共将纳入60（60）名患者。患者将接受安慰剂，50毫克或100毫克PTI-125的竞标。这项研究的目的是研究28天重复给药后PTI-125的安全性和生物标志物。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
大约有六十（60）名患者将被纳入研究，并随机分为三个队列之一。队列将以50或100 mg竞标（每组n = 20）接受安慰剂或PTI-125
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
掩盖说明：
赞助商，参与者，护理提供者，调查员，包括子评估者和结果评估师在整个研究中将视而不见，其中包括使用集成的Web响应系统（IWRS）（IWRS）和电子数据捕获（EDC），以确保在研究期间蒙蔽。
主要目的：治疗
条件ICMJE阿尔茨海默氏病
干预ICMJE
  • 药物：安慰剂口服片剂
    口服安慰剂片
  • 药物：Simufilam 100 mg平板电脑
    Simufilam 100 mg口服片剂
    其他名称：PTI-125
  • 药物：Simufilam 50 mg口服片剂
    Simufilam 50 mg口服片剂
    其他名称：PTI-125
研究臂ICMJE
  • 安慰剂比较器：安慰剂队列
    受试者每天两次管理安慰剂口服片剂（BID）
    干预：药物：安慰剂口服片剂
  • 实验：Simufilam（PTI-125）100 mg片剂队列
    受试者给予Simufilam（PTI-125）100 mg口服片剂每天两次（BID）
    干预：药物：Simufilam 50 mg口服片剂
  • 实验：Simufilam（PTI-125）50 mg片剂队列
    受试者管理Simufilam（PTI-125）50 mg口服片剂每天两次（BID）
    干预：药物：Simufilam 100 mg片剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2020年5月11日）		 64
原始估计注册ICMJE
（提交：2019年9月4日）		 60
实际学习完成日期ICMJE 2020年3月31日
实际的初级完成日期2020年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 年龄> = 50和<= 85年
  • 由主题或合法可接受的代表签署的知情同意书（ICF）。
  • 由于可能或可能的阿尔茨海默氏病引起的痴呆症的临床诊断
  • 迷你精神状态检查分数> = 16，<= 26筛选时
  • 如果女性，绝经后至少1年
  • 居住在家里的患者，高级住宅环境或机构环境，无需连续（即24-H）护理
  • 可以接受研究的一般健康状况
  • 流利（口头和书面）用英语或西班牙语
  • 如果接受美金刚，利瓦斯汀，甘坦明或ACHEI，则接受稳定剂量至少3个月。如果接收多奈替齐，任何剂量每天低于23毫克。
  • 该患者至少3年是无吸烟者。
  • 患者或法律代表必须同意遵守血液样本的绘制以及腰椎穿刺和脑脊液样品的图。
  • 该患者在脑脊液中的总tau/Aβ42比率为> = 0.28。
  • 患者有负责管理药物并记录时间的护理人员或法律代表。

排除标准：

  • 暴露于5个半衰期或筛查前3个月内的实验药物，实验生物学或实验医疗设备
  • 上一次PTI-125试验的注册
  • 一种疾病，会干扰腰椎穿刺
  • 居住在熟练的护理设施中，需要24小时护理。
  • 临床意义的实验室测试结果
  • 临床意义的未治疗甲状腺功能减退症
  • 无法控制的糖尿病
  • 肾功能不全（血清肌酐> ULN）
  • 筛查前三年内的恶性肿瘤（鳞状和基底细胞癌或宫颈癌除外，原位或局部前列腺癌或局部阶段1膀胱癌）
  • 缺血性结肠炎或缺血性小肠结肠炎的史
  • 不稳定的医疗状况在研究人员的判断中至关重要
  • 丙氨酸转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）> ULN或总胆红素> ULN。
  • 筛查前6个月内的6个月内，心肌梗塞或不稳定的心绞痛病史
  • 筛查前5年内超过1个心肌梗塞的病史
  • 临床意义心律失常（包括心房颤动），心肌病或心脏传导缺陷（起搏器患者是可以接受的）
  • 有症状性低血压或不受控制的高血压
  • 筛查心电图（ECG）的临床意义异常，包括但不一定限制为已确认的校正QT间隔值> = = 450毫秒的男性或女性的> = 470毫秒。
  • 筛查前18个月内的中风，或中风的历史与痴呆症发作
  • CT或MRI上的脑肿瘤或其他临床上显着占用的病变病史
  • 头部外伤，在筛查或与痴呆发作的筛查之前，在12个月内具有临床明显的意识丧失
  • 继发于心脏骤停，全身麻醉或复苏的痴呆症发作
  • 除阿尔茨海默氏病（例如，亨廷顿氏病，克鲁特兹菲尔德 - 雅各布疾病，唐氏综合症，额叶痴呆症，帕金森氏病）以外，特异性退化性中枢神经系统疾病诊断（
  • 沃尼克的脑病
  • 活性急性或慢性中枢神经系统感染
  • 当前或随机分组前3个月内或在3个月内，多奈替齐尔23 mg Quaque死亡
  • 在随机进行前30天停止的ACHEI <
  • 抗精神病药；仅当受试者在随机化之前至少3个月接受稳定剂量时，允许低剂量
  • 三环抗抑郁药和单胺氧化酶抑制剂
  • 包括巴比妥类药物在内的抗焦虑药或镇静性催眠药（除非低剂量给予良性震颤）；允许低剂量的苯二氮卓类药物和Zolpidem
  • 免疫抑制剂，包括全身性皮质类固醇，如果服用临床免疫抑制剂量（允许使用过敏或其他炎症类固醇）。
  • 抗癫痫药，如果服用癫痫发作
  • 慢性摄入含阿片类药物的镇痛药
  • 镇静H1抗组胺药
  • 尼古丁治疗（包括斑块包括斑块），Varenicline（Chantix）或类似的治疗剂在筛查前30天内
  • 入学后30天内具有临床意义的疾病
  • 重要的神经，肝，肾，内分泌，心血管，胃肠道，肺或代谢疾病的病史
  • 筛查时阳性血清肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎病毒HCV抗体测试
  • 筛查时HIV阳性测试
  • 筛查时尿液药物测试阳性
  • 在研究前4周内的4周内，大量的血液（> 450 mL）损失
  • 筛选时C-SSR的自杀性
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 50年至85年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04079803
其他研究ID编号ICMJE PTI-125-02
R44AG060878（美国NIH赠款/合同）
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方木薯科学公司
研究赞助商ICMJE木薯科学公司
合作者ICMJE国家老化研究所（NIA）
研究人员ICMJE
研究主任： Lindsay Burns，博士木薯科学公司
PRS帐户木薯科学公司
验证日期2021年5月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

治疗案例

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