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出境医 / 临床实验 / 低剂量西洛里木斯对Kaposiormor血管内皮瘤的安全性和功效

低剂量西洛里木斯对Kaposiormor血管内皮瘤的安全性和功效

研究描述
简要摘要：
为了评估低剂量西罗里木斯在卡波斯形象上血管内皮瘤中中国儿童中的安全性和有效性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血管瘤血管瘤血管内皮瘤药物：Sirolimus（0.8mg/m2）药物：Sirolimus（0.7mg/m2）第4阶段

详细说明：
临床上常用的Sirolimus剂量的Kaposiormor血管内皮瘤为0.8 mg/m2，每天两次给药，并且可以根据药代动力学配方蛋白表含量为10-15 ng/mL，根据药代动力学配方。相关的研究报告保持sirolimus sirolimus is of Sirolimus is of Sirolimus is of Sirolimus low liv有效治疗某些血管畸形和血管瘤，并发症较少。在临床实践中，我们发现血液浓度保持在7-10 ng/mL，患者仍然取得了良好的结果，感染的机会降低了。因此，设计了这项临床试验。在这项试验中，设计了两种具有相应血液浓度的不同剂量方案以比较安全性和功效。在高浓度组中，每月调整Sirolimus剂量，以达到10至15 ng的水槽水平/mL（不包括10 ng/ml），并且仍以0.8 mg/m2的方式使用，每天使用两次。低浓度组为7-10 ng/ml（包括10 ng/ml），初始使用Sirolimus是每天两次给药的0.7mg/m2。两周后根据公式调整剂量。服用药物后，根据严格确定的随访时间表进行随访和评估。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 152名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：低剂量西洛里木斯对Kaposiormor血管内皮瘤的安全性和功效：一项前瞻性，随机开放试验
实际学习开始日期 ： 2019年5月1日
估计的初级完成日期 ： 2021年7月1日
估计 学习完成日期 ： 2021年12月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：高血分浓度组
血液浓度保持在10-15ng/mL（不包括10ng/mL）。
药物：Sirolimus（0.8mg/m2）
Sirolimus的初始使用每天两次使用Sirolimus。服用药物两周后，测量血液浓度并进行适当调整以维持靶向的血液浓度。
其他名称：雷帕霉素

实验：低血液浓度组
血液浓度保持在7-10ng/mL（包括10ng/mL）。
药物：Sirolimus（0.7mg/m2）
Sirolimus的初始使用每天使用两次。服用药物后两周，测量血液浓度并进行适当调整以维持靶向的血液浓度。
其他名称：雷帕霉素

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 对治疗的反应[时间范围：服用药物后1年]

    这是一个合成结果（分类变量），包括完整的响应，部分响应和无响应。

    定义是：

    完全回复：

    1. 血小板计数大于100×10^9/L。
    2. 显着减少的体积大于80％。
    3. 2-4G/L的纤维蛋白原水平。
    4. 肿瘤的表面皮肤较轻，肿瘤明显柔软。

    部分响应：

    1. 血小板计数大于40×10^9/L。
    2. 显着减少的体积大于50％。
    3. 纤维蛋白原水平低于基线降低50％。
    4. 肿瘤的表面皮肤和肿瘤的触诊没有变化或更少的变化。

    没有反应：

    1. 血小板计数小于40×10^9/L。
    2. 显着减少的体积小于50％，或者肿瘤更大。
    3. 然后在脱纤蛋白的纤维蛋白原水平，然后从基线降低50％。
    4. 肿瘤的表面皮肤较深，肿瘤更难。


次要结果度量 ：
  1. CTCAE V4.0评估的患有与治疗相关的不良事件的参与者人数[服用药物后1年]
    监测患者的临床生化指标和症状


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：最多12岁（孩子）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 带有或没有卡萨巴赫 - 梅里特现象的kaposiorform hemangiobenteliomas。
  • 学习时0-12岁。
  • 男女不限。
  • 父母的同意（或家庭中有父母权威的人）：签署和日期书面知情同意书。

排除标准：

  • 血液学疾病。
  • 与其他实体瘤。
  • 高血压，糖尿病，肾上腺功能不全，神经疾病，肝脏和肾功能障碍以及心肺功能不全。
  • 治疗前结核病，巨细胞病毒和爱泼斯坦 - 巴尔病毒感染。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Kai Li +86 02164931114 likai2727@163.com

位置
布局表以获取位置信息
中国
福丹大学儿童医院招募
上海，中国，210012
联系人：Kai Li，医学博士，博士+86 02164931114 likai2727@163.com
首席研究员：凯李，医学博士，博士
次级评估者：MD，PhD的Weili Yan
次级评论者：Ying Gong，医学博士，博士
次级评论者：Wei Yao，医学博士，博士
次级评论者：Zuopeng Wang，医学博士，博士
赞助商和合作者
福丹大学儿童医院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Kai Li，医学博士，博士福丹大学儿童医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年6月25日
第一个发布日期icmje 2019年9月4日
上次更新发布日期2020年10月20日
实际学习开始日期ICMJE 2019年5月1日
估计的初级完成日期2021年7月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2019年9月2日）		对治疗的反应[时间范围：服用药物后1年]
这是一个合成结果（分类变量），包括完整的响应，部分响应和无响应。定义是：完整响应：
  1. 血小板计数大于100×10^9/L。
  2. 显着减少的体积大于80％。
  3. 2-4G/L的纤维蛋白原水平。
  4. 肿瘤的表面皮肤较轻，肿瘤明显柔软。
部分响应：
  1. 血小板计数大于40×10^9/L。
  2. 显着减少的体积大于50％。
  3. 纤维蛋白原水平低于基线降低50％。
  4. 肿瘤的表面皮肤和肿瘤的触诊没有变化或更少的变化。
没有反应：
  1. 血小板计数小于40×10^9/L。
  2. 显着减少的体积小于50％，或者肿瘤更大。
  3. 然后在脱纤蛋白的纤维蛋白原水平，然后从基线降低50％。
  4. 肿瘤的表面皮肤较深，肿瘤更难。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2019年9月2日）		 CTCAE V4.0评估的患有与治疗相关的不良事件的参与者人数[服用药物后1年]
监测患者的临床生化指标和症状
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE低剂量西洛里木斯对Kaposiormor血管内皮瘤的安全性和功效
官方标题ICMJE低剂量西洛里木斯对Kaposiormor血管内皮瘤的安全性和功效：一项前瞻性，随机开放试验
简要摘要为了评估低剂量西罗里木斯在卡波斯形象上血管内皮瘤中中国儿童中的安全性和有效性。
详细说明临床上常用的Sirolimus剂量的Kaposiormor血管内皮瘤为0.8 mg/m2，每天两次给药，并且可以根据药代动力学配方蛋白表含量为10-15 ng/mL，根据药代动力学配方。相关的研究报告保持sirolimus sirolimus is of Sirolimus is of Sirolimus is of Sirolimus low liv有效治疗某些血管畸形和血管瘤，并发症较少。在临床实践中，我们发现血液浓度保持在7-10 ng/mL，患者仍然取得了良好的结果，感染的机会降低了。因此，设计了这项临床试验。在这项试验中，设计了两种具有相应血液浓度的不同剂量方案以比较安全性和功效。在高浓度组中，每月调整Sirolimus剂量，以达到10至15 ng的水槽水平/mL（不包括10 ng/ml），并且仍以0.8 mg/m2的方式使用，每天使用两次。低浓度组为7-10 ng/ml（包括10 ng/ml），初始使用Sirolimus是每天两次给药的0.7mg/m2。两周后根据公式调整剂量。服用药物后，根据严格确定的随访时间表进行随访和评估。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 血管瘤
  • Kaposiorder血管内皮瘤
干预ICMJE
  • 药物：Sirolimus（0.8mg/m2）
    Sirolimus的初始使用每天两次使用Sirolimus。服用药物两周后，测量血液浓度并进行适当调整以维持靶向的血液浓度。
    其他名称：雷帕霉素
  • 药物：Sirolimus（0.7mg/m2）
    Sirolimus的初始使用每天使用两次。服用药物后两周，测量血液浓度并进行适当调整以维持靶向的血液浓度。
    其他名称：雷帕霉素
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：高血分浓度组
    血液浓度保持在10-15ng/mL（不包括10ng/mL）。
    干预：药物：Sirolimus（0.8mg/m2）
  • 实验：低血液浓度组
    血液浓度保持在7-10ng/mL（包括10ng/mL）。
    干预：药物：Sirolimus（0.7mg/m2）
出版物 *
  • Drolet BA, Trenor CC 3rd, Brandão LR, Chiu YE, Chun RH, Dasgupta R, Garzon MC, Hammill AM, Johnson CM, Tlougan B, Blei F, David M, Elluru R, Frieden IJ, Friedlander SF, Iacobas I, Jensen JN，King DM，Lee MT，Nelson S，Patel M，Pope E，Powell J，Seefeldt M，Siegel DH，Kelly M，Adams DM。共识衍生的实践标准计划，针对复杂的Kaposiform血管内皮瘤。 J Pediatr。 2013年7月; 163（1）：285-91。 doi：10.1016/j.jpeds.2013.03.080。
  • Yoon Hy，Hwang JJ，Kim DS，Song JW。低剂量西洛里木斯在淋巴管肌瘤中的功效和安全性。 orphanet j Rare。 2018年11月14日； 13（1）：204。 doi：10.1186/s13023-018-0946-8。
  • Kazmierczak D，MaliszewskaA。沙门氏星。 1986年11月； 39（11）：755-9。抛光。
  • ÖzgönenelB，Martin A.低剂量西罗莫司控制蓝色橡胶BLEB NEVUS综合征患者的复发性铁缺乏症。小儿血癌。 2015年11月； 62（11）：2054-5。 doi：10.1002/pbc.25590。 Epub 2015年7月1日。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2019年9月2日）		 152
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年12月31日
估计的初级完成日期2021年7月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 带有或没有卡萨巴赫 - 梅里特现象的kaposiorform hemangiobenteliomas。
  • 学习时0-12岁。
  • 男女不限。
  • 父母的同意（或家庭中有父母权威的人）：签署和日期书面知情同意书。

排除标准：

  • 血液学疾病。
  • 与其他实体瘤。
  • 高血压，糖尿病，肾上腺功能不全，神经疾病，肝脏和肾功能障碍以及心肺功能不全。
  • 治疗前结核病，巨细胞病毒和爱泼斯坦 - 巴尔病毒感染。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE最多12岁（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Kai Li +86 02164931114 likai2727@163.com
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04077515
其他研究ID编号ICMJE 2019-161
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方福丹大学儿童医院
研究赞助商ICMJE福丹大学儿童医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Kai Li，医学博士，博士福丹大学儿童医院
PRS帐户福丹大学儿童医院
验证日期2020年10月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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