4006 776 356
免费咨询 9:00-18:00
免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
原发性胆管炎（PBC-Cohort）的前瞻性，多中心队列研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| PBC原发性胆管炎 | 药物：UDCA药物：Ocaliva |
原发性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病。该疾病的进程的特征是胆管的破坏缓慢和进行性胆汁淤积。预后取决于肝硬化及其并发症的发展。乌索焦胆酸（UDCA）已作为PBC的标准疗法建立，并改善了患者的长期预后。但是，UDCA并不是一种统一的有效药物，PBC患者对治疗反应不足的预后明显更糟。对于对UDCA Obeticholic酸（OCA）的次线治疗反应的患者，作为新批准的药物（OCALIVA®）的患者可作为第二行治疗。
由于疾病的患病率低和缓慢的疾病过程，很难研究PBC患者亚组的预后或评估治疗性干预对临床结果的有效性。因此，成立了几个国家或国际注册机构（UK-PBC财团或全球PBC研究小组），以更好地描述PBC患者的临床过程。
由于在德国不存在PBC的注册中心，因此德国PBC队列被作为观察性研究，以收集有关临床常规的治疗进展和成功的数据，这些数据反映了尽可能紧密地反映德国现实世界状况的数据。将评估PBC治疗方案的有效性和安全性/耐受性（在UDCA治疗不足的情况下，UDCA作为标准疗法和二线治疗方案（例如Ocaliva））。
在德国的大约40个地点中，常规数据被收集。没有针对PBC患者的诊断，治疗和监测的规格。与患者的指南建议的治疗间隔一起进行了常规数据的文档。
此外，德国PBC队列研究的关键标准是涉及足够数量的胃肠病学专业实践和门诊诊所，这些诊所并未根据临床试验的严格规格有意识地选择，并为PBC患者提供常规治疗。此外，患者访问旨在开放。数据将收集到代表德国大多数PBC患者但未在临床试验中进行调查的患者组。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 1200名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 原发性胆道炎的前瞻性多中心队列研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2019年9月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年3月 |
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
第1组 - 不完整的响应者
| 药物：UDCA 常规数据用于UDCA治疗。 其他名称：ursoxyoxycholic酸 药物：Ocaliva 常规数据用于OCA治疗。 其他名称：obeticholic Acid |
| 第2组 - 响应者 PBC患者在至少12个月的治疗后（巴黎II标准）表现出令人满意的初始和持续反应，而无需重新添加ALP≥1.5ULN或AST≥1.5ULN或胆红素> 1 mg/dl在连续UDCA处理期间的任何以后时间点。 | 药物：UDCA 常规数据用于UDCA治疗。 其他名称：ursoxyoxycholic酸 |
| 第3组 新诊断为PBC的患者首次接受了批准的PBC疗法。如果最初的诊断在纳入研究之前的六个月内，则认为患者被认为是新诊断的。 | 药物：UDCA 常规数据用于UDCA治疗。 其他名称：ursoxyoxycholic酸 药物：Ocaliva 常规数据用于OCA治疗。 其他名称：obeticholic Acid |
- 系统注册表[时间范围：从基线到基线后36个月（观察期）]
主要结果措施不像往常一样适用，因为该数据采集是为了建立新开发的系统注册表，该注册表在德国首次描述了各个人群的特征和通常的临床护理状态。
根据统计分析计划，将在招聘的18个月内进行和发布3年的个人随访3年，以解决该统计分析计划，该计划可能会根据要求每年更新，以解决负责任的PBC财团的主要问题。
数据采集结束后，可以将肝科学家提出详细建议，以进一步使用可用的数据。一个科学财团将比进一步的数据分析决定。
- 德国PBC患者的全面临床表征[时间范围：从基线到基线后36个月]IE人口统计学，生化标记，超声，瞬态弹性，疾病的阶段
- PBC疗法的表征[时间范围：从基线到基线后36个月]
UDCA作为第一线治疗的表征以及批准的二线治疗方案（例如Ocaliva）的表征。
此外，关于使用的PBC药物的安全数据将在每个队列中使用PBC治疗的任何因果关系进行系统地收集和报告高级聚集。各自的结果将针对已知的安全概况进行审查。
- 12个月后和更长的应用过程中对PBC疗法的治疗反应[时间范围：从基线到基线后的12个月以及基线后36个月]
评估PBC药物治疗下的自然进展，以应对实验室结果的治疗变化（作为正常上/下限的比率或BL值的差异），并且将描述肝功能的特征，例如：
- 肝功能不全的频率（出现静脉曲张，腹水，脑病和/或肝细胞癌的发生）
- 肝移植的频率，
- 总共死亡的频率和与肝有关的原因，以及
- 详细信息有关特别感兴趣的事件的详细信息，例如首次血清胆红素> ULN和/或碱性磷酸酶> 1.5 ULN，或瞬态弹性图> 9.6 kPa。
- 现有预后PBC评分的应用和分析以提供有关患者预后的信息。 [时间范围：从基线到基线后36个月]将提供有关治疗PBC和患者依从性的典型治疗方法的详细信息。这允许在德国发表有关PBC治疗质量的声明。将评估每个队列的有效性，并在医师的实践和医院门诊部之间进行比较，从而在各自的医疗保健结构的所有参与地点汇总数据。这是指地球评分和/或巴黎II的标准，肝功能不全的频率或异常替代参数的频率（即碱性磷酸酶，胆红素，ALAT，ASAT，ASAT或瞬态弹性）。各自的结果将与临床试验提供的结果讨论，以验证不同PBC疗法的日常适用性。
- 伴随药物[时间范围：从基线到基线后的36个月]评估选定的伴随药物（例如对PRU-RITUS的有症状治疗）
- 伴随的自身免疫性疾病[时间范围：从基线到基线后36个月]评估选定的伴随自身免疫性疾病（例如与自身免疫性肝炎的重叠综合征）
- 伴随的非自动免疫性疾病[时间范围：从基线到基线后36个月]评估选定的伴随非自动免疫性疾病（IE心血管疾病，非酒精性脂肪肝疾病，代谢综合征，慢性肾脏疾病）
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 年龄≥18岁
PBC PBC诊断的诊断（与AASLD和EASL实践指南一致），如以下三个诊断因素中的至少两个证明：
- ALP水平升高6个月的历史。
阳性抗环体抗体（AMA）滴度，如果AMA为阴性或低滴度（<1:80）=> PBC特异性抗体：
- 抗GP210和/或
- 抗SP100和/或
- 针对主要M2成分的抗体[PDC-E2，2-氧基 - 谷氨酸脱氢酶络合物（OADC-E2），分支 - 链-2-氧 - 氧基 - 酸性脱水酶络合物（BCOADC-E2）]。
- 肝活检与PBC一致。
- 基于药物治疗的至少一种在德国批准的药物治疗PBC
在UDCA开始治疗之前，在UDCA启动前12个月，在PBC初始诊断时，所有以下基本参数的可用性，如果适用于次要的不完整反应的时间点：
- 血小板计数
- 碱性磷酸酶（ALP）
- 总胆红素
- 天冬氨酸氨基转移酶（AST/GOT）
- PBC初始诊断时的年龄
- 根据设计
- 知情同意书的书面声明
排除标准：
当前参与IV阶段至IV介入临床试验的PBC或参与其他PBC注册表。
| 联系人：托马斯·伯格（Thomas Berg），教授 | +49 341 97 12 330 | thomas.berg@medizin.uni-leipzig.de | |
| 联系人：约翰内斯·威根（Johannes Wiegand），教授 | +49 341 97 12 330 | johannes.wiegand@medizin.uni-leipzig.de |
显示44个研究地点
| 学习主席： | 托马斯·伯格（Thomas Berg），教授 | 莱比锡大学 | |
| 首席研究员： | 约翰内斯·威根（Johannes Wiegand），教授 | 莱比锡大学 | |
| 首席研究员： | 克里斯蒂安·特拉特温（Christian Trautwein），教授 | 亚太大学 |
| 追踪信息 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年8月29日 | |||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年9月3日 | |||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年9月3日 | |||||||||
| 估计研究开始日期 | 2019年9月 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 当前的主要结果指标 | 系统注册表[时间范围：从基线到基线后36个月（观察期）] 主要结果措施不像往常一样适用，因为该数据采集是为了建立新开发的系统注册表，该注册表在德国首次描述了各个人群的特征和通常的临床护理状态。根据统计分析计划，将在招聘的18个月内进行和发布3年的个人随访3年，以解决该统计分析计划，该计划可能会根据要求每年更新，以解决负责任的PBC财团的主要问题。数据采集结束后，可以将肝科学家提出详细建议，以进一步使用可用的数据。一个科学财团将比进一步的数据分析决定。 | |||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | |||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
| |||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | |||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | |||||||||
| 描述性信息 | ||||||||||
| 简短标题 | 原发性胆道炎的前瞻性多中心队列研究 | |||||||||
| 官方头衔 | 原发性胆道炎的前瞻性多中心队列研究 | |||||||||
| 简要摘要 | 德国PBC队列是一项具有三个平行组的多中心，观察性的（非间接）研究。这项观察性研究的主要目的是描述德国患者的原发性胆管炎（PBC）在常规治疗中使用认可的药物的病程。因此，将评估PBC治疗方案在现实生活环境中的有效性和安全性/耐受性。 | |||||||||
| 详细说明 | 原发性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病。该疾病的进程的特征是胆管的破坏缓慢和进行性胆汁淤积。预后取决于肝硬化及其并发症的发展。乌索焦胆酸（UDCA）已作为PBC的标准疗法建立，并改善了患者的长期预后。但是，UDCA并不是一种统一的有效药物，PBC患者对治疗反应不足的预后明显更糟。对于对UDCA Obeticholic酸（OCA）的次线治疗反应的患者，作为新批准的药物（OCALIVA®）的患者可作为第二行治疗。 由于疾病的患病率低和缓慢的疾病过程，很难研究PBC患者亚组的预后或评估治疗性干预对临床结果的有效性。因此，成立了几个国家或国际注册机构（UK-PBC财团或全球PBC研究小组），以更好地描述PBC患者的临床过程。 由于在德国不存在PBC的注册中心，因此德国PBC队列被作为观察性研究，以收集有关临床常规的治疗进展和成功的数据，这些数据反映了尽可能紧密地反映德国现实世界状况的数据。将评估PBC治疗方案的有效性和安全性/耐受性（在UDCA治疗不足的情况下，UDCA作为标准疗法和二线治疗方案（例如Ocaliva））。 在德国的大约40个地点中，常规数据被收集。没有针对PBC患者的诊断，治疗和监测的规格。与患者的指南建议的治疗间隔一起进行了常规数据的文档。 此外，德国PBC队列研究的关键标准是涉及足够数量的胃肠病学专业实践和门诊诊所，这些诊所并未根据临床试验的严格规格有意识地选择，并为PBC患者提供常规治疗。此外，患者访问旨在开放。数据将收集到代表德国大多数PBC患者但未在临床试验中进行调查的患者组。 | |||||||||
| 研究类型 | 观察 | |||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | |||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | |||||||||
| 生物测量 | 不提供 | |||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | |||||||||
| 研究人群 | 这些患者将在胃肠病学专业实践和门诊诊所中招募，这些诊所为PBC患者提供常规治疗。 | |||||||||
| 健康）状况 |
| |||||||||
| 干涉 |
| |||||||||
| 研究组/队列 |
| |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | |||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | ||||||||||
| 招聘信息 | ||||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | |||||||||
| 估计入学人数 | 1200 | |||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | |||||||||
| 估计学习完成日期 | 2024年3月 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： 当前参与IV阶段至IV介入临床试验的PBC或参与其他PBC注册表。 | |||||||||
| 性别/性别 |
| |||||||||
| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | |||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | |||||||||
| 联系人 |
| |||||||||
| 列出的位置国家 | 德国 | |||||||||
| 删除了位置国家 | ||||||||||
| 管理信息 | ||||||||||
| NCT编号 | NCT04076527 | |||||||||
| 其他研究ID编号 | 2.0 | |||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | |||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| |||||||||
| IPD共享声明 |
| |||||||||
| 责任方 | 莱比锡大学托马斯·伯格（Thomas Berg） | |||||||||
| 研究赞助商 | 莱比锡大学 | |||||||||
| 合作者 |
| |||||||||
| 调查人员 |
| |||||||||
| PRS帐户 | 莱比锡大学 | |||||||||
| 验证日期 | 2019年8月 | |||||||||
