• 通过招聘成功衡量研究方案的可行性。 [时间范围：10个月]
  从接近的人数中招募的参与者的百分比。
• 研究方案的安全性和可接受性，通过发生任何严重的不良事件或反应来衡量。 [时间范围：10个月]
  评估测试程序是否在分配的时间（1-2小时）内完成，而没有严重的不良事件在> 90％的参与者中完成。

• 锻炼测试后，立即和3分钟之前，后期和3分钟的疼痛[时间范围：5分钟]
  主观疼痛报告； Wong-Baker使用3种方法来报告疼痛的3种方法：数字上； 0-10，0没有疼痛，10是最高的疼痛评分；图片上，使用代表疼痛水平的面孔；以及描述最低至最高疼痛水平的言语：“不伤害”“伤害最坏”。
• 在中度到剧烈的活动中花费的时间[时间范围：7天]
  加速度计数据
• 肌肉肌矩[时间范围：15分钟。这是给出的
  使用手持测功机，衡量了3个不同下肢肌肉群的强度（在NM，NM）；膝盖伸肌，脚踝plot骨和背屈。
• 血友病联合健康评分（HJHS）2.1 [时间范围：30分钟。这是给出的
  对血友病的儿童，年轻人和成人进行常规评估的共同健康的标准化度量，评估了6种不同的关节和步态，得分为0-124。较低的分数表明更好的联合健康。
• 持续时间运动测试以[时间范围：通常最多15分钟。这是给出的
  参与者可以在指定的运动测试中运动多长时间？

这项研究将用于评估使用ISTEP的可行性和敏感性，以评估血友病男孩的运动能力。

要探索的可行性标准包括：

1. 招募目标数字或更高
2. 测试程序在分配的时间（1-2小时）内完成，而90％的参与者没有严重的不良事件
3. 90％的参与者获得了足够的运动反应（最大心率85％（HRMAX））
4. 计算最小临床上重要差异的估计值和样本量计算的可变性以及对血友病和骨科状态严重程度的反应性ISTEP运动测试将与更常用的运动测试进行比较。还将测试肌肉力量（使用肌法），并将其与任何关系的运动表现进行比较。还将评估体育活动水平，以获得该患者人群中身体活动水平的一些基线测量，目前尚不广为人知。这项当前研究的总体目的也是建立强大而敏感的运动测试，并了解体育活动水平和肌肉力量对该人群运动能力的影响。

可以从大奥蒙德街医院（GOSH）的儿童NHS Trust的临床患者数据库中识别潜在参与者的符合条件的参与者。然后将随机选择潜在的参与者。将使用计算机随机数表采用一种简单的随机化方法来从数据库中选择潜在的参与者。然后，调查员最初将通过电话与父母 /法定监护人联系，以简要介绍研究研究，并询问他们是否很乐意在下一次诊所任命之前收到患者信息表。如果他们有兴趣参与将在下一个诊所任命之前至少一周的一周，请通过邮寄的PIS（一个适合父母的PI（一个适合父母）和单独的年龄版本）。这将允许潜在参与者的“冷却”期至少为一周。然后，研究人员将通过电话或参与者的下一个诊所任命来提问。

对于正常的健康对照运动测试比较人群，将从现有的ISTEP健康控制数据中获得数据，作为伦敦小学儿童ISTEP研究的一部分。就性别，年龄，体重和身材而言，这个30名参与者的样本将与血友病组相匹配。

参与者招聘

参与者的同意：

大多数研究新兵由于年龄而无法同意参加。如果家庭表示有兴趣参加研究，那么在商定的时间（可能是下一个诊所任命）研究小组的一名调查人员将与儿童参与者和父母 /法律监护人会面，以完成同意和适当的同意表格。研究人员将向父母和孩子进一步解释研究程序，为什么要求他们将其视为研究的一部分以及被包括在内的风险和好处。然后，父母和孩子将有机会提出任何其他问题。然后，将要求儿童/父母/法定监护人确认他们是否同意参加研究。如果同意同意，父母/监护人将填写父母同意书，并提供副本。如果孩子的同意，则将要求他们签署同意表格。如果在研究过程中的任何时候，父母/监护人不同意包含在研究中或孩子撤回他们的同意，则收集的任何数据将被破坏。任何拒绝或退出研究的决定都不会影响他们获得的服务。

与父母的讨论将与在场的孩子一起进行。一旦孩子的父母/监护人给予同意，孩子还必须表明他们不反对参加研究活动并了解涉及的内容。如以下文件所述，参与者将寻求参与者的“同意”：

• 1989年《儿童法》
• 医学研究委员会（2004年）。 MRC伦理指南：涉及儿童的医学研究。版本3.2 2007年5月2日，将填写签名的参与者同意表格，并提供副本（附录3）。

参与者的医疗团队将被告知，他们已经自愿通过医疗票据中的口头移交和文档参加了这项研究。一旦提供了此特定项目的同意，研究团队的非临床成员将只能访问参与者的病历。

对招聘过程的评估将包括记录拒绝同意的百分比和陈述原因，这是本研究可行性方面的一部分。这将为该小组的未来研究设计，以实现方法和招聘协议。机密性数据收集和存储将按照； Caldicott原则，1998年数据保护法和机密性：NHS实践守则2003。研究团队的非临床成员只有一旦获得父母的同意，才能访问数据/s。为了确保参与者的机密性，将通过分配研究参与者的数据来识别他们的数据来匿名。研究团队将是唯一知道每个人对其学习编号的身份的人。所有数据将记录在电子文件夹下的GOSH Trust计算机上，对参与试验的调查人员的限制访问，电子文件将受到加密并保护密码。在数据收集和分析的阶段，只有首席研究员和研究团队才能访问原始数据和研究结果。研究完成后，将汇总数据，并通过适当的专业期刊和/或会议演讲中的出版物来宣布发现的发现。

如果参与者在锻炼试验过程中经历加剧任何关节痛，他们将能够随时停止和休息。如果他们感到无法继续，他们将能够退出研究。 ISTEP是一种使用步骤的运动测试，该步骤是根据参与者的身高量身定制的。在测试的10分钟内，每2分钟就会变得更加困难，因为参与者必须使用节拍器（在音频轨道上）上升和向下进行上下脚步。当参与者太累以至于无法继续（请参见下面的ISTEP协议）时，测试结束，随着时间的流逝或在10分钟结束时（包括所有5个级别），时间落在了时间段。静止（在测试之前），后来，在测试后立即进行心率。

10m改装的班车步行测试（10m-MSWT）是一种健身爆炸测试，也是增量的。有25个级别，每个级别持续1分钟。音轨指导测试，测试开头的爆裂距离被广泛分开（例如，在第一层步行20秒钟，步行10m）。爆裂之间的时间每分钟都短，因此参与者必须开始快速行走，然后大约在6级。在10级，参与者需要跑步才能及时与BLEEP保持联系。当参与者由于疲劳，呼吸困难或无法跟上爆炸而无法继续下去时，测试完成。测试后，测试结束后3分钟（下面的协议），在休息后立即进行心率。肌肉肌法：使用设备来测量肌肉力量，并且通常在研究中使用。将要求参与者尽可能强烈地推动电阻，并且最大功率由设备计算（以下协议）。加速度计：活性将使用Actigraph GT3X测量，Actigraph GT3X是一种测量活动体积和模式的加速度计。在儿童中，该行为已得到了广泛的验证。为了优化捕获儿童活动的零星性质的能力，将选择15秒的抽样时期。在所有醒来的时间内，将要求儿童在右臀部的皮带上戴上加速度计。测试当天将向家庭提供加速度计，并将要求他们使用提供的预付信封在监视期（7天）后尽快将其归还。

协议：

ISTEP协议准备

• 对参与者的解释位于预录的音轨上

• 他们将被要求与节拍器及时上下运动。

  - 每个孩子的步骤高度是标准化的，将基于孩子腓骨长度的大约50％。

• 有一个铃铛要开始。此后，音频轨道以定型速度以定期间隔的间隔排放2分钟。
• 每2分钟后，步进速度的速度会提高，因此参与者的步骤逐渐更快；增量步进速度的变化由铃铛爆发来指示。
• 步行的第一个速度称为1级，第二级为2级，依此类推。每个级别持续2分钟，音频记录持续5级（总共10分钟）。每个级别包含许多步骤，该步骤由该级别的速度决定。
• 第一级以36的速度上下上下走

• 为了帮助参与者建立第一个非常缓慢的步进速度，操作员首次踏上了步骤。

  4.测试的终点

• 如果参与者完成了10分钟（测试的5级），则测试完成。

• 测试的终点可以由操作员确定：

  • 无法通过节拍器，渐进式加速并放慢速度> 30秒
  • 丧失协调
  • 轻便的头
  • 极端疲惫
  • 突然苍白
  • 不适当的痛苦迹象，包括严重的喘息或胸痛10m修改的穿梭步行测试（25级）协议通用指令与ISTEP提供的类​​似指导的指导开始测试
• 有一个三重爆炸要开始。此后，音轨以定期间隔的间隔发出单个爆炸。参与者的目标应在爆发声音的情况下到达一端。
• 在第一分钟之后，步行速度的增加速度会增加，因此参与者步行的速度逐渐更快；增量速度的变化是由三重爆炸来指示的。
• 步行的第一个速度称为1级，第二级为2级，依此类推。每个级别持续1分钟，音频录制持续25级。每个级别都包含许多班车（长度为10m），其数量由该级别的速度决定。测试终点
• 测试的终点可以由参与者确定：

当他或她变得太喘不过气以保持所需速度

•测试的终点可以由操作员确定：遇到不适当的迹象，包括患者在允许的时间内完成班车的严重喘息或胸痛失败。该测试大约需要10-15分钟，取决于参与者。肌肉肌定测定方案将使用手持测功机来记录膝关节伸肌的最大自愿等距收缩（MVIC）以及脚踝龙骨和足底屈肌产生的力。作为常规临床检查的一部分，该测试将需要5-10分钟。参与者所需的总时间，在常规诊所访问之外，大约是1小时30分钟。

A14-1。您积极参与研究过程的哪些方面，或者您将参与患者，服务使用者和/或其护理人员或公众？研究管理研究管理的设计进行研究分析，以上任何发现的结果分析都没有提供有关参与的详细信息，或者如果没有，请证明缺乏参与。

与父母和孩子一起提供评论和措辞和设计中的PIS形式的更改。此外，他们对进行测试的潜在负担也提供了意见。他们报告说，在正常的临床评估之上，他们认为测试方案听起来太繁重了。

纳入标准：

• 年龄6至1​​5岁的男孩患有轻度，中度和重度血友病（血友病A或B）
• 抑制剂或非抑制剂
• 能够遵循简单的口头说明，提供知情同意或同意的孩子

排除标准：

• 孩子有过去的脑损伤病史
• 孩子有任何其他中枢神经系统的病史
• 在过去6周中，关节或肌肉在下肢流血
• 测试当天的下肢疼痛
• 严重哮喘或运动引起的支气管收缩的诊断