免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 凝血派的研究VIIA变体Marzeptacog Alfa（激活）成年受试者的血友病
凝血派的研究VIIA变体Marzeptacog Alfa（激活）成年受试者的血友病
研究描述
简要摘要：
这项多中心的开放标签第一阶段研究将评估单个IV剂量的Marzaa的药代动力学，药效学和安全性，然后在患有中度或重度血友病的成人受试者中升高单次SC剂量的Marzaa抑制剂。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A血友病B血友病A与抑制剂血友病A抑制剂A无抑制剂B，无抑制剂B，无抑制剂 | 生物学：凝结因子VIIA变体 | 阶段1 |
详细说明：
这项多中心的开放标签第一阶段研究将评估单个IV剂量的Marzaa的药代动力学，药效学和安全性，然后在患有中度或重度血友病的成人受试者中升高单次SC剂量的Marzaa抑制剂。该研究将在每个剂量阶段至少有8位具有中等或重性血友病A或B的成年男性受试者。每个受试者将在研究的每个阶段接受不断升级的Marzaa剂量（第5阶段，受试者接受与两个解剖部位之间相同的剂量相同的剂量）。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 8个参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 诊断 |
| 官方标题： | 第1阶段的研究评估了成年患有血友病的成年受试者的皮下剂量剂量的药代动力学，药效学和安全性。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月24日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年4月30日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年6月17日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：第1阶段 凝血因子VIIA变体，静脉注射途径为18 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第2阶段 凝血因子VIIA变体，皮下途径为30 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第3阶段 凝血因子VIIA变体，皮下途径为45 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第4阶段 凝结因子VIIA变体，下途径为60 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第5阶段 凝结因子VIIA变体，下途径为60 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第6阶段 凝结因子VIIA变体，皮下途径为90 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第7阶段 凝结因子VIIA变体，皮下途径为120 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第8阶段 凝结因子VIIA变体，下途径为60 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
| 实验：第9阶段 凝结因子VIIA变体，下途径为60 µg/kg | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 剂量水平/阶段的比较MARZAA活性[时间范围：每个阶段的给药期约为3天，最多约8周的给药，具体取决于每个研究阶段之间的所有9个阶段和时间。这是给出的根据对每个剂量组的AUC检查，通过剂量水平/阶段进行比较药代动力学。这些事件的频率将总结为比例和计数。
次要结果度量 ：
- IV和SC的比较MARZAA活性[时间范围：每个阶段的给药周期大约为3天，最大给药约为8周，具体取决于每个研究阶段之间的所有9个阶段的参与以及经过的时间。这是给出的根据每个剂量组的AUC检查，在每个阶段的药代动力学参数变化。这些事件的频率将总结为比例和计数。
- 分裂注射对MARZAA活性的影响，剂量水平/阶段[时间范围：每个阶段的给药周期大约为3天，最多约8周的给药，具体取决于在所有9个阶段的参与，并且在每个研究之间经过的时间经过的时间阶段。这是给出的PK通过给药途径，研究的剂量水平/研究阶段分析，基于对每个剂量组的AUC的检查。这些事件的频率将总结为比例和计数。
- 凝血参数的变化 - 凝血酶原时间（PT）[时间范围：从predose到第2阶段（iv）的第2天。从Predose到第3天，在第2-7（SC）阶段。这是给出的PT从剂量变化。这些事件的频率将总结为比例和计数。
- 凝血参数的变化 - 激活的部分血栓层蛋白时间（APTT）[时间范围：从predose到第1阶段（iv）的第2天。从Predose到第3天，在第2-9（SC）阶段。这是给出的PT从剂量变化。这些事件的频率将总结为比例和计数。
- 凝血参数的变化 - 纤维蛋白原[时间框架：从predose到第1（iv）的第2天。从Predose到第3天，在第2-9（SC）阶段。这是给出的PT从剂量变化。这些事件的频率将总结为比例和计数。
- 凝血参数的变化 - 凝血酶生成时间（TGT）[时间范围：从predose到第1（iv）的第2天。从Predose到第3天，在第2-9（SC）阶段。这是给出的PT从剂量变化。这些事件的频率将总结为比例和计数。
- 对MARZAA的抗体反应的发生[时间范围：从MARZAA的首次剂量到首次发生临床事件的日期，一直评估为研究结束。每个阶段的给药期约为3天，最多约8周的给药。这是给出的对MARZAA的抗体反应的发生以及它是抑制性和对野生型重组凝结FVII（WT-RFVII）还是WT-FVIIA的抑制作用。
- 抗体形成的发生[时间范围：从Marzaa的首次剂量开始到首次发生临床事件的日期，一直评估为研究结束。每个阶段的给药期约为3天，最多约8周的给药。这是给出的发生抗体形成，导致内源性FVII或FVIIA降低
- 临床血栓性事件的发生[时间范围：从Marzaa的首次剂量到首次出现临床事件的日期，一直评估为研究结束。每个阶段的给药期约为3天，最多约8周的给药。这是给出的临床血栓形成事件的发生不是另一个原因
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 中等或严重的先天性血友病A或B，有或没有抑制剂
- 男性，18岁或以上
- 在任何与审判有关的活动之前，确认知情同意书具有签名确认
排除标准：
- 给药前72小时，无法停止和冲洗预防治疗。
- 先前参与涉及使用RFVIIA的SC给药或使用改良氨基酸序列FVIIA的试验的试验
- 中央实验室检测到的对FVII或FVIIA的已知阳性抗体
- 具有或没有抑制剂的血友病A或B以外的其他凝血障碍
- 参与的重大禁忌症
联系人和位置
位置
| 保加利亚 | |
| 医疗中心“希波克拉底-N” | |
| 保加利亚Plovdiv | |
| 专门用于血液学疾病主动治疗的医院 | |
| 索非亚，保加利亚 | |
| 俄罗斯联邦 | |
| 基洛夫血液学研究所 | |
| 基洛夫，俄罗斯联邦 | |
| 国家医学血液学研究中心 | |
| 莫斯科，俄罗斯联邦 | |
| 市政政治＃37，市中心血友病中心 | |
| 圣彼得堡，俄罗斯联邦 | |
赞助商和合作者
催化剂生物科学
调查人员
| 研究主任： | 霍华德·利维（Howard Levy），医学博士，博士，嗯 | 赞助商GmbH |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月22日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月28日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月24日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 剂量水平/阶段的比较MARZAA活性[时间范围：每个阶段的给药期约为3天，最多约8周的给药，具体取决于每个研究阶段之间的所有9个阶段和时间。这是给出的 根据对每个剂量组的AUC检查，通过剂量水平/阶段进行比较药代动力学。这些事件的频率将总结为比例和计数。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 比较MARZAA通过剂量水平/阶段进行比较的活动[时间范围：每个阶段的给药期约为3天，最大给药约为8周，具体取决于每个研究阶段之间的所有7个阶段的参与和时间。这是给出的 根据对每个剂量组的AUC检查，通过剂量水平/阶段进行比较药代动力学。这些事件的频率将总结为比例和计数。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 凝血派的研究VIIA变体Marzeptacog Alfa（激活）成年受试者的血友病 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第1阶段的研究评估了成年患有血友病的成年受试者的皮下剂量剂量的药代动力学，药效学和安全性。 | ||||
| 简要摘要 | 这项多中心的开放标签第一阶段研究将评估单个IV剂量的Marzaa的药代动力学，药效学和安全性，然后在患有中度或重度血友病的成人受试者中升高单次SC剂量的Marzaa抑制剂。 | ||||
| 详细说明 | 这项多中心的开放标签第一阶段研究将评估单个IV剂量的Marzaa的药代动力学，药效学和安全性，然后在患有中度或重度血友病的成人受试者中升高单次SC剂量的Marzaa抑制剂。该研究将在每个剂量阶段至少有8位具有中等或重性血友病A或B的成年男性受试者。每个受试者将在研究的每个阶段接受不断升级的Marzaa剂量（第5阶段，受试者接受与两个解剖部位之间相同的剂量相同的剂量）。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：诊断 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 生物学：凝结因子VIIA变体 单次静脉注射和皮下注射剂量 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 8 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年6月17日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 保加利亚，俄罗斯联邦 | ||||
| 删除了位置国家 | 乌克兰 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04072237 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MAA-102 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 催化剂生物科学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 催化剂生物科学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 催化剂生物科学 | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
