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出境医 / 临床实验 / 国家前瞻性队列监测严重自身免疫性细胞质的儿童。 （生物培养）
国家前瞻性队列监测严重自身免疫性细胞质的儿童。 （生物培养）
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在研究法国儿童的自身免疫性贫血，埃文斯综合征和慢性免疫血小板减少性紫癜的前瞻性研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 细胞减少自身免疫性溶质性贫血血小板减少紫红色，免疫 | 其他：血液样本 |
详细说明：
这些自身免疫性血液学疾病是影响孩子的罕见疾病，通常很年轻，严重，潜在的威胁生命。国际文献数据很少，包括个别案例或小型系列。
在逃避一线治疗的情况下，他们不允许确定最佳的治疗策略。现有治疗方法（长期皮质类固醇治疗，免疫球蛋白，脾切除术，免疫抑制剂，化学疗法和近期抗CD20抗体）是不一致的，并且通常与严重的副作用有关。
这些疾病的严重性，治疗困难和法国有针对性的研究项目的缺乏，导致了本研究的实施。
这项研究旨在研究法国儿童的自身免疫性贫血，埃文斯综合征和慢性免疫血小板减少性紫癜的前瞻性研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 122名参与者 |
| 官方标题： | 全国前瞻性队列，用于监测严重自身免疫性细胞质的儿童 |
| 实际学习开始日期 ： | 2007年4月4日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2012年6月8日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2012年6月8日 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 自身免疫性溶质性贫血的孩子 2次2至5 ml的血液样本额外最大 | 其他：血液样本 2次2至5 ml的血液样本额外最大 |
| 埃文斯综合征的孩子 2次2至5 ml的血液样本额外最大 | 其他：血液样本 2次2至5 ml的血液样本额外最大 |
| 免疫血小板减少紫癜的儿童 2次2至5 ml的血液样本额外最大 | 其他：血液样本 2次2至5 ml的血液样本额外最大 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 自身免疫性贫血儿童的完全可持续缓解（是/否）[时间范围：在筛查中]缺乏贫血（0级）和血红蛋白> 11 g / dl和网状细胞<120,000 / mm3和Haptoglobin> 10 mg / dl和胆红素<10 mg / l或17μmol / l，至少12个特定治疗方法的临床症状> 11 g / dL和网状细胞缺乏。月份
- 自身免疫性溶质性贫血的儿童完全缓解（是/否）[时间范围：在筛查中]不存在贫血（0级）和血红蛋白> 11 g / dL和网状细胞<120,000 / mm3的临床体征，无论其抗衰果蛋白或胆红素的水平如何
- 患有自身免疫性障碍性贫血儿童的部分缓解（是/否）[时间范围：在筛查中]贫血（1级或2级）或血红蛋白的临床体征从7到11 g / dl或网状细胞> 120,000 / mm3，无论触觉抗乳蛋白水平如何
- 自身免疫性障碍性贫血的儿童没有反应（是/否）[时间范围：在筛查中]严重贫血（3级或以上）或血红蛋白<7 g / dl的临床体征
- 自身免疫性溶质性贫血儿童的已故患者（是/否）[时间范围：在筛查中]死亡是/否
- 对于患有慢性免疫血小板减少性紫癜的儿童的完全可持续缓解（是/否）[时间范围：在筛查中]缺乏出血（0级）和血小板> 100,000 / mm3的临床迹象，至少在12个月内没有具体治疗
- 患有慢性免疫血小板减少紫癜的儿童完全缓解（是/否）[时间范围：在筛查中]缺乏出血（0级）和血小板> 100,000 / mm3的临床迹象以及正在进行的特定治疗或中断少于12个月
- 患有慢性免疫血小板减少性紫癜的儿童的部分缓解（是/否）[时间范围：在筛查中]出血（1级或2级）或血小板的临床体征在30,000至100,000 / mm3之间
- 对于患有慢性免疫学血小板减少性紫癜的儿童没有反应（是/否）[时间范围：在筛查中]严重出血（3级或更高）或血小板<30,000 / mm3的临床体征
- 慢性免疫血小板减少紫癜的儿童已故患者（是/否）[时间范围：在筛查中]死亡是/否
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 最多18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 初始诊断时严格低于18岁的年龄
- 社会保障计划的会员儿童或受益人
- 居住在法国大都会的儿童
- 诊断自身免疫性溶血性贫血，埃文斯综合征和 /或慢性免疫血小板减少性紫红色
- 免费，知情，书面和签署的同意
排除标准：
- 诊断宪法性溶血性贫血
- 血小板宪法疾病的诊断
联系人和位置
赞助商和合作者
波尔多大学医院
调查人员
| 首席研究员： | 伊夫·佩雷尔（Yves Perel），PR | 波尔多大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年8月26日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年8月28日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2019年8月28日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2007年4月4日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2012年6月8日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 国家前瞻性队列监测严重自身免疫性细胞质的儿童。 | ||||
| 官方头衔 | 全国前瞻性队列，用于监测严重自身免疫性细胞质的儿童 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在研究法国儿童的自身免疫性贫血，埃文斯综合征和慢性免疫血小板减少性紫癜的前瞻性研究。 | ||||
| 详细说明 | 这些自身免疫性血液学疾病是影响孩子的罕见疾病，通常很年轻，严重，潜在的威胁生命。国际文献数据很少，包括个别案例或小型系列。 在逃避一线治疗的情况下，他们不允许确定最佳的治疗策略。现有治疗方法（长期皮质类固醇治疗，免疫球蛋白，脾切除术，免疫抑制剂，化学疗法和近期抗CD20抗体）是不一致的，并且通常与严重的副作用有关。 这些疾病的严重性，治疗困难和法国有针对性的研究项目的缺乏，导致了本研究的实施。 这项研究旨在研究法国儿童的自身免疫性贫血，埃文斯综合征和慢性免疫血小板减少性紫癜的前瞻性研究。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 不提供 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 不提供 | ||||
| 研究人群 | 不提供 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 其他：血液样本 2次2至5 ml的血液样本额外最大 | ||||
| 研究组/队列 |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 完全的 | ||||
| 实际注册 | 122 | ||||
| 原始的实际注册 | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期 | 2012年6月8日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2012年6月8日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 最多18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04070612 | ||||
| 其他研究ID编号 | Chubx 2005/18 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 波尔多大学医院 | ||||
| 研究赞助商 | 波尔多大学医院 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 波尔多大学医院 | ||||
| 验证日期 | 2019年8月 | ||||
