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出境医 / 临床实验 / 多中心主题审判
多中心主题审判
研究描述
简要摘要：
该方案的目的是测试囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）增强剂，慢性阻塞性肺疾病（COPD）和慢性支气管炎患者的安全性，药代动力学和药效学。该项目将调查以下假设：ivacaftor可以增加表现出慢性支气管炎的COPD患者的CFTR活性，从而在上皮功能和呼吸健康状况方面有所改善。该研究是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的，分层的研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 慢性阻塞性肺疾病 | 药物：ivacaftor | 阶段2 |
详细说明：
像CF一样，COPD的特征是小型气道粘液阻塞，这与肺功能和死亡率的加速丧失有关。我们的初步数据表明，香烟对气道上皮功能产生有害影响，包括减少CFTR活性，增强的粘液表达以及明显减少粘膜纤毛运输（MCT）。初步数据还表明，大约50％的COPD患者的CFTR活性降低，如在上部气道，下气道和汗腺中所检测到的。此外，CFTR功能障碍与慢性支气管炎独立相关，尽管停止戒烟，也可以持续存在，并且可以通过激活野生型CFTR来激活CFTR增强剂ivacaftor（VX-770）体外，从而导致MCT的强大增加。结合使用IVACAFTOR治疗的反应敏感CFTR突变的CF患者的增强粘膜纤维化清除率，结合前所未有的临床改进，这些数据表明，CFTR代表了可行的治疗靶标，可以解决一个可解决COPD患者中大量子群（潜在代表400万例）（潜在地代表COPD）的粘液（潜在代表）（潜在地代表）美国一个人）。该项目将调查以下假设：ivacaftor可以增加表现出慢性支气管炎的COPD患者的CFTR活性，从而在上皮功能和呼吸健康状况方面有所改善。我们对COPD和慢性支气管炎患者的初步试点研究表明，ivacaftor是安全的，表现出稳定的药代动力学，并表现出患者报告的结果（PROS）和汗水氯化物的有效性的趋势。当前的试验将测试ivacaftor的安全性，药代动力学和药效学在慢性支气管炎患者和更长的治疗期内测试，以评估CFTR增强剂治疗的潜力，以解决该人群中获得的CFTR功能障碍的潜力未来的更大和长期试验。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项多中心随机，双盲，第2阶段，安慰剂对照研究，以确定ivacaftor（VX-770）用于治疗慢性阻塞性肺疾病的安全性和功效（多中心主题试验） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年12月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年10月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：ivacaftor ivacaftor，每12小时150毫克PO，持续84天 | 药物：ivacaftor ivacaftor将作为口服给药的平板电脑提供，胶片涂层150 mg 其他名称：Kalydeco |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂，每12小时150毫克PO，持续84天 | 药物：ivacaftor ivacaftor将作为口服给药的平板电脑提供，胶片涂层150 mg 其他名称：Kalydeco |
结果措施
主要结果指标 ：
- CFTR活动[时间范围：在第1天，第28天，第56天和第84天评估]通过汗水氯化物测试检测到的外周CFTR活性的变化
- FEV1 [时间范围：在第1天，第28天，第56天和第84天进行评估]通过FEV1（肺功能测试）测量的肺功能变化。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 40年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性40-80岁
- 通过黄金定义的COPD的临床诊断
- 至少10年的吸烟史
- 医学研究委员会定义的慢性支气管炎的症状
- FEV1％预测支气管扩张剂后≥35％和≤80％
- 在过去的4周内临床稳定，没有COPD恶化的证据
- 重量为40千克-120公斤
- 愿意使用至少一种可接受的避孕措施，包括禁欲，避孕精子剂或荷尔蒙避孕药，从签署ICF通过研究后续访问访问
- 愿意监测血糖（如果已知的胰岛素依赖性糖尿病史）
- 能够给予签署的知情同意
排除标准：
- 当前哮喘的诊断
- 囊性纤维化的已知诊断
- 如果上一年在COPD住院或需要2升的氧气疗法，则使用氧气超过2升的连续氧疗法将被排除在2升或更少年。
- 去年记录了药物滥用的历史
- 受试者在接受研究药物的第一个剂量之前的28天内不应在28天内患肺部疾病的肺部加重或治疗变化。
- 肝硬化或升高肝转氨酶> 3倍ULN
- GFR <Cockroft-Gault估计的50
- 任何疾病或异常实验室发现，研究人员认为，研究结果可能会混淆研究结果，或者在对受试者进行研究药物时构成额外的风险。
- 怀孕或母乳喂养
- 接受中等或强的CYP3A4抑制剂或诱导剂的受试者，包括某些草药和葡萄柚汁。 （排除了IRB HSP应用中列出的药物和食物，包括药物和食物。）
- 不受控制的糖尿病
- 最近（例如1年）动脉血栓事件（周围动脉疾病，血栓形成中风）
- 需要抗心律失常剂或传导异常的临床心律失常，研究者认为患者的安全性
- 标准的数字心电图证明了QTC> 450毫秒的男性和> QTC 470毫秒的女性筛查。如果在筛查ECG中为男性的QTC超过男性的450毫秒和> QTC 470毫秒，则应在筛查期间重复2次ECG，如果3 QTC值的平均值为450毫秒，则将排除受试者男性和> QTC 470毫秒的女性。
- 心绞痛症状
- 筛选前三年内MI或血运重建程序的历史
- 临床上显着的充血性心力衰竭（已知LVEF <= 45％，COR肺部，舒张期心力衰竭等）
- 稳定冠状动脉疾病的患者有资格
- 中风/CVA或非皮肤癌的史<5年前
联系人和位置
联系人
| 联系人：马克·德兰菲尔德（Mark Dransfield），医学博士 | 205-934-5555 | mdransfield@uabmc.edu | |
| 联系人：Necole Harris | 205-934-5555 | nharris@uabmc.edu |
赞助商和合作者
伯明翰阿拉巴马大学
国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
调查人员
| 首席研究员： | 马克·德兰菲尔德（Mark Dransfield），医学博士 | 伯明翰阿拉巴马大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月26日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月29日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年12月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 多中心主题审判 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项多中心随机，双盲，第2阶段，安慰剂对照研究，以确定ivacaftor（VX-770）用于治疗慢性阻塞性肺疾病的安全性和功效（多中心主题试验） | ||||||||
| 简要摘要 | 该方案的目的是测试囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）增强剂，慢性阻塞性肺疾病（COPD）和慢性支气管炎患者的安全性，药代动力学和药效学。该项目将调查以下假设：ivacaftor可以增加表现出慢性支气管炎的COPD患者的CFTR活性，从而在上皮功能和呼吸健康状况方面有所改善。该研究是一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的，分层的研究。 | ||||||||
| 详细说明 | 像CF一样，COPD的特征是小型气道粘液阻塞，这与肺功能和死亡率的加速丧失有关。我们的初步数据表明，香烟对气道上皮功能产生有害影响，包括减少CFTR活性，增强的粘液表达以及明显减少粘膜纤毛运输（MCT）。初步数据还表明，大约50％的COPD患者的CFTR活性降低，如在上部气道，下气道和汗腺中所检测到的。此外，CFTR功能障碍与慢性支气管炎独立相关，尽管停止戒烟，也可以持续存在，并且可以通过激活野生型CFTR来激活CFTR增强剂ivacaftor（VX-770）体外，从而导致MCT的强大增加。结合使用IVACAFTOR治疗的反应敏感CFTR突变的CF患者的增强粘膜纤维化清除率，结合前所未有的临床改进，这些数据表明，CFTR代表了可行的治疗靶标，可以解决一个可解决COPD患者中大量子群（潜在代表400万例）（潜在地代表COPD）的粘液（潜在代表）（潜在地代表）美国一个人）。该项目将调查以下假设：ivacaftor可以增加表现出慢性支气管炎的COPD患者的CFTR活性，从而在上皮功能和呼吸健康状况方面有所改善。我们对COPD和慢性支气管炎患者的初步试点研究表明，ivacaftor是安全的，表现出稳定的药代动力学，并表现出患者报告的结果（PROS）和汗水氯化物的有效性的趋势。当前的试验将测试ivacaftor的安全性，药代动力学和药效学在慢性支气管炎患者和更长的治疗期内测试，以评估CFTR增强剂治疗的潜力，以解决该人群中获得的CFTR功能障碍的潜力未来的更大和长期试验。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 慢性阻塞性肺疾病 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：ivacaftor ivacaftor将作为口服给药的平板电脑提供，胶片涂层150 mg 其他名称：Kalydeco | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月31日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 40年至80年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04066751 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB-300003967 P30DK072482（美国NIH赠款/合同） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 马克·德兰菲尔德（Mark Dransfield），医学博士，阿拉巴马大学伯明翰大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 伯明翰阿拉巴马大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
