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出境医 / 临床实验 / 鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为

鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为

研究描述
简要摘要:
这是一项安慰剂对照的临床试验,可评估鸟法季延长释放(GXR)在具有重大侵略或自我伤害的Prader Willi综合征(PWS)患者的管理中。该试验的目的是建立GXR的安全性,以特定的重点是代谢作用。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Prader-Willi综合征其他:安慰剂药物:圭素延长释放(GXR)第4阶段

详细说明:

由于特定基因功能的丧失,Prader-Willi综合征是一种遗传疾病。在新生儿中,症状包括肌肉弱,进食不佳和发育缓慢。从童年开始,这个人不断饥饿,这通常会导致肥胖症和2型糖尿病。同样,轻度至中度的学习障碍和行为问题是典型的。

鸟甲酸扩展释放(GXR),这项研究中的研究药物将是第一个评估普拉德·威利综合征患者的药物的研究。 “研究”是指未经食品药物管理局(FDA)批准治疗普拉德·威利综合症。然而,鸟法氨酸扩展释放(GXR)是FDA认可的药物,用于治疗患有高血压和注意力缺陷多动障碍(ADHD)的儿童和青少年。人们认为,GXR会对大脑的部分地区做出反应,从而增强工作记忆力,减少分心,提高注意力和冲动控制。只要根据合格的医疗专业人员的剂量说明(最多4mg)使用,GXR通常被认为对儿童安全。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 0参与者
分配:随机
干预模型:跨界分配
掩蔽:双重(参与者,调查员)
主要意图:治疗
官方标题:鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为
实际学习开始日期 2019年12月1日
实际的初级完成日期 2020年8月21日
实际 学习完成日期 2020年8月21日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
假比较器:安慰剂其他:安慰剂
安慰剂将与GXR同时管理

实验:GXR
在为期8周的盲人随机试验之后,将立即追求一个为期8周的开放标签延续阶段,以进一步定义GXR的功效和耐受性,并以特定关注代谢性格建立其安全性。
药物:圭素延长释放(GXR)
所有受试者的起始剂量每天为1毫克。如果该药物耐受性良好,则可以将剂量提高到2 mg,直到第28天,在试验中剩余的4周内增加到3mg。剂量时间表将无法修复;治疗临床医生可以延迟计划的增加或降低剂量以管理不良影响。在第8周,这项研究将是没有盲目的,受试者将继续治疗8周。

结果措施
主要结果指标
  1. CGI-I量表等级[时间范围:19周]
    在盲试验结束时,在CGI-I量表上的评级为1或2(非常大得多/改善),将确定阳性临床反应。


次要结果度量
  1. 异常行为清单[时间范围:19周]
    由2个子量表组成;烦躁(15个项目)和多动症/不合规性(16个项目)。

  2. 自我伤害创伤量表[时间范围:19周]
    发现SHI得分为5或更高,表明了边缘性人格障碍。第1部分是根据伤口数量1 =一个=一个=一个=轻度的SIB(但在严重的情况下很少的)进行排名。损伤严重程度以主观为基础评分,例如“轻度”“中等”和“严重”,并伴随着观察到的解剖结构状态的描述。第3部分是当前风险的估计。

  3. 修改了公开攻击量表[时间范围:19周]
    四部分的行为评级量表用于评估和记录侵略性发作的“频率和严重性”。[1]评分量表由四个类别组成;言语侵略,侵略物体,对自我的侵略以及对他人的侵略


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 6年至35岁(儿童,成人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 6岁和35岁
  • 通过基因检测证实的PW诊断。
  • 进入临床全球印象严重程度量表将需要中等或更高的评级。

排除标准:

  • 妊娠试验阳性,吞咽困难和/或表现为主动精神病或躁狂症的受试者将被排除在外。
  • 患有临床意义,心动过缓的个体(<8年:<64 bpm; 8至12年:<59 bpm; 12至16岁:<53 bpm)或低血压(<53 bpm)或低血压,定义为身高和性别的第五百分点,26被排除在研究之外。
  • 由于精神病或躁郁症病史而导致的抗精神病药物的受试者将继续服用药物而无需修改剂量。
  • 生长激素,甲状腺激素替代治疗和非精神病药物将被允许继续。
  • N-乙酰基半胱氨酸和抗惊厥药(仅在癫痫发作的规定时)才能继续进行,并在临床试验期间不进行任何剂量变化。
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
美国,纽约
NYU Langone Health
纽约,纽约,美国,10016
赞助商和合作者
NYU Langone Health
温思罗普大学医院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Deepan Singh,医学博士纽约Langone Health
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年8月21日
第一个发布日期icmje 2019年8月26日
上次更新发布日期2020年8月26日
实际学习开始日期ICMJE 2019年12月1日
实际的初级完成日期2020年8月21日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月21日)
CGI-I量表等级[时间范围:19周]
在盲试验结束时,在CGI-I量表上的评级为1或2(非常大得多/改善),将确定阳性临床反应。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月22日)
  • 异常行为清单[时间范围:19周]
    由2个子量表组成;烦躁(15个项目)和多动症/不合规性(16个项目)。
  • 自我伤害创伤量表[时间范围:19周]
    发现SHI得分为5或更高,表明了边缘性人格障碍。第1部分是根据伤口数量1 =一个=一个=一个=轻度的SIB(但在严重的情况下很少的)进行排名。损伤严重程度以主观为基础评分,例如“轻度”“中等”和“严重”,并伴随着观察到的解剖结构状态的描述。第3部分是当前风险的估计。
  • 修改了公开攻击量表[时间范围:19周]
    四部分的行为评级量表用于评估和记录侵略性发作的“频率和严重性”。[1]评分量表由四个类别组成;言语侵略,侵略物体,对自我的侵略以及对他人的侵略
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2019年8月21日)
  • 异常行为清单[时间范围:19周]
    由2个子量表组成;烦躁(15个项目)和多动症/不合规性(16个项目)。
  • 自我伤害创伤量表[时间范围:19周]
    检查组织损伤的位置,类型,数字和严重程度,包括类别。要求患者指出他们是否曾经故意参与了22个SIB示例中的任何一个(“是”或“否”)。评估严重程度和当前持续自我伤害的风险。计算出总SHI评分为患者报告的SIB数量(总共是“是”反应)。发现SHI分数为5或更高的SHI分数指示人格障碍
  • 修改了公开攻击量表[时间范围:19周]
    四部分的行为评级量表用于评估和记录侵略性发作的“频率和严重性”。[1]评分量表由四个类别组成;言语侵略,侵略物体,对自我的侵略以及对他人的侵略
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为
官方标题ICMJE鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为
简要摘要这是一项安慰剂对照的临床试验,可评估鸟法季延长释放(GXR)在具有重大侵略或自我伤害的Prader Willi综合征(PWS)患者的管理中。该试验的目的是建立GXR的安全性,以特定的重点是代谢作用。
详细说明

由于特定基因功能的丧失,Prader-Willi综合征是一种遗传疾病。在新生儿中,症状包括肌肉弱,进食不佳和发育缓慢。从童年开始,这个人不断饥饿,这通常会导致肥胖症和2型糖尿病。同样,轻度至中度的学习障碍和行为问题是典型的。

鸟甲酸扩展释放(GXR),这项研究中的研究药物将是第一个评估普拉德·威利综合征患者的药物的研究。 “研究”是指未经食品药物管理局(FDA)批准治疗普拉德·威利综合症。然而,鸟法氨酸扩展释放(GXR)是FDA认可的药物,用于治疗患有高血压和注意力缺陷多动障碍(ADHD)的儿童和青少年。人们认为,GXR会对大脑的部分地区做出反应,从而增强工作记忆力,减少分心,提高注意力和冲动控制。只要根据合格的医疗专业人员的剂量说明(最多4mg)使用,GXR通常被认为对儿童安全。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:跨界分配
掩蔽:双重(参与者,调查员)
主要目的:治疗
条件ICMJE Prader-Willi综合征
干预ICMJE
  • 其他:安慰剂
    安慰剂将与GXR同时管理
  • 药物:圭素延长释放(GXR)
    所有受试者的起始剂量每天为1毫克。如果该药物耐受性良好,则可以将剂量提高到2 mg,直到第28天,在试验中剩余的4周内增加到3mg。剂量时间表将无法修复;治疗临床医生可以延迟计划的增加或降低剂量以管理不良影响。在第8周,这项研究将是没有盲目的,受试者将继续治疗8周。
研究臂ICMJE
  • 假比较器:安慰剂
    干预:其他:安慰剂
  • 实验:GXR
    在为期8周的盲人随机试验之后,将立即追求一个为期8周的开放标签延续阶段,以进一步定义GXR的功效和耐受性,并以特定关注代谢性格建立其安全性。
    干预:药物:鸟汀延长释放(GXR)
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
(提交:2020年8月24日)
0
原始估计注册ICMJE
(提交:2019年8月21日)
33
实际学习完成日期ICMJE 2020年8月21日
实际的初级完成日期2020年8月21日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 6岁和35岁
  • 通过基因检测证实的PW诊断。
  • 进入临床全球印象严重程度量表将需要中等或更高的评级。

排除标准:

  • 妊娠试验阳性,吞咽困难和/或表现为主动精神病或躁狂症的受试者将被排除在外。
  • 患有临床意义,心动过缓的个体(<8年:<64 bpm; 8至12年:<59 bpm; 12至16岁:<53 bpm)或低血压(<53 bpm)或低血压,定义为身高和性别的第五百分点,26被排除在研究之外。
  • 由于精神病或躁郁症病史而导致的抗精神病药物的受试者将继续服用药物而无需修改剂量。
  • 生长激素,甲状腺激素替代治疗和非精神病药物将被允许继续。
  • N-乙酰基半胱氨酸和抗惊厥药(仅在癫痫发作的规定时)才能继续进行,并在临床试验期间不进行任何剂量变化。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 6年至35岁(儿童,成人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04066088
其他研究ID编号ICMJE 19-00936
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方NYU Langone Health
研究赞助商ICMJE NYU Langone Health
合作者ICMJE温思罗普大学医院
研究人员ICMJE
首席研究员: Deepan Singh,医学博士纽约Langone Health
PRS帐户NYU Langone Health
验证日期2020年8月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素