病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
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Prader-Willi综合征 | 其他:安慰剂药物:圭素延长释放(GXR) | 第4阶段 |
由于特定基因功能的丧失,Prader-Willi综合征是一种遗传疾病。在新生儿中,症状包括肌肉弱,进食不佳和发育缓慢。从童年开始,这个人不断饥饿,这通常会导致肥胖症和2型糖尿病。同样,轻度至中度的学习障碍和行为问题是典型的。
鸟甲酸扩展释放(GXR),这项研究中的研究药物将是第一个评估普拉德·威利综合征患者的药物的研究。 “研究”是指未经食品药物管理局(FDA)批准治疗普拉德·威利综合症。然而,鸟法氨酸扩展释放(GXR)是FDA认可的药物,用于治疗患有高血压和注意力缺陷多动障碍(ADHD)的儿童和青少年。人们认为,GXR会对大脑的部分地区做出反应,从而增强工作记忆力,减少分心,提高注意力和冲动控制。只要根据合格的医疗专业人员的剂量说明(最多4mg)使用,GXR通常被认为对儿童安全。
研究类型 : | 介入(临床试验) |
实际注册 : | 0参与者 |
分配: | 随机 |
干预模型: | 跨界分配 |
掩蔽: | 双重(参与者,调查员) |
主要意图: | 治疗 |
官方标题: | 鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为 |
实际学习开始日期 : | 2019年12月1日 |
实际的初级完成日期 : | 2020年8月21日 |
实际 学习完成日期 : | 2020年8月21日 |
手臂 | 干预/治疗 |
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假比较器:安慰剂 | 其他:安慰剂 安慰剂将与GXR同时管理 |
实验:GXR 在为期8周的盲人随机试验之后,将立即追求一个为期8周的开放标签延续阶段,以进一步定义GXR的功效和耐受性,并以特定关注代谢性格建立其安全性。 | 药物:圭素延长释放(GXR) 所有受试者的起始剂量每天为1毫克。如果该药物耐受性良好,则可以将剂量提高到2 mg,直到第28天,在试验中剩余的4周内增加到3mg。剂量时间表将无法修复;治疗临床医生可以延迟计划的增加或降低剂量以管理不良影响。在第8周,这项研究将是没有盲目的,受试者将继续治疗8周。 |
有资格学习的年龄: | 6年至35岁(儿童,成人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
纳入标准:
排除标准:
美国,纽约 | |
NYU Langone Health | |
纽约,纽约,美国,10016 |
首席研究员: | Deepan Singh,医学博士 | 纽约Langone Health |
追踪信息 | |||||
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首先提交的日期ICMJE | 2019年8月21日 | ||||
第一个发布日期icmje | 2019年8月26日 | ||||
上次更新发布日期 | 2020年8月26日 | ||||
实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月1日 | ||||
实际的初级完成日期 | 2020年8月21日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||
当前的主要结果度量ICMJE | CGI-I量表等级[时间范围:19周] 在盲试验结束时,在CGI-I量表上的评级为1或2(非常大得多/改善),将确定阳性临床反应。 | ||||
原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
改变历史 | |||||
当前的次要结果度量ICMJE |
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原始的次要结果措施ICMJE |
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当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
描述性信息 | |||||
简短的标题ICMJE | 鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为 | ||||
官方标题ICMJE | 鸟法碱的剂量临床试验扩展释放,以减少与Prader-Willi综合征相关的侵略性和自我伤害行为 | ||||
简要摘要 | 这是一项安慰剂对照的临床试验,可评估鸟法季延长释放(GXR)在具有重大侵略或自我伤害的Prader Willi综合征(PWS)患者的管理中。该试验的目的是建立GXR的安全性,以特定的重点是代谢作用。 | ||||
详细说明 | 由于特定基因功能的丧失,Prader-Willi综合征是一种遗传疾病。在新生儿中,症状包括肌肉弱,进食不佳和发育缓慢。从童年开始,这个人不断饥饿,这通常会导致肥胖症和2型糖尿病。同样,轻度至中度的学习障碍和行为问题是典型的。 鸟甲酸扩展释放(GXR),这项研究中的研究药物将是第一个评估普拉德·威利综合征患者的药物的研究。 “研究”是指未经食品药物管理局(FDA)批准治疗普拉德·威利综合症。然而,鸟法氨酸扩展释放(GXR)是FDA认可的药物,用于治疗患有高血压和注意力缺陷多动障碍(ADHD)的儿童和青少年。人们认为,GXR会对大脑的部分地区做出反应,从而增强工作记忆力,减少分心,提高注意力和冲动控制。只要根据合格的医疗专业人员的剂量说明(最多4mg)使用,GXR通常被认为对儿童安全。 | ||||
研究类型ICMJE | 介入 | ||||
研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||
研究设计ICMJE | 分配:随机 干预模型:跨界分配 掩蔽:双重(参与者,调查员) 主要目的:治疗 | ||||
条件ICMJE | Prader-Willi综合征 | ||||
干预ICMJE |
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研究臂ICMJE |
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出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。 | |||||
招聘信息 | |||||
招聘状态ICMJE | 取消 | ||||
实际注册ICMJE | 0 | ||||
原始估计注册ICMJE | 33 | ||||
实际学习完成日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||
实际的初级完成日期 | 2020年8月21日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||
资格标准ICMJE | 纳入标准:
排除标准:
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性别/性别ICMJE |
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年龄ICMJE | 6年至35岁(儿童,成人) | ||||
接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
删除了位置国家 | |||||
管理信息 | |||||
NCT编号ICMJE | NCT04066088 | ||||
其他研究ID编号ICMJE | 19-00936 | ||||
有数据监测委员会 | 不 | ||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
责任方 | NYU Langone Health | ||||
研究赞助商ICMJE | NYU Langone Health | ||||
合作者ICMJE | 温思罗普大学医院 | ||||
研究人员ICMJE |
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PRS帐户 | NYU Langone Health | ||||
验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 |