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利克西温在治疗常染色体显性多囊肾脏疾病（行动）方面的功效和安全性
研究描述
简要摘要：
这是一项由2臂，双盲，安慰剂对照，随机相（第1部分）组成的3阶段试验（第1部分），然后是单臂开放标签相（第2部分），以证明lixivaptan在患有常染色体显性多囊性肾脏疾病（ADPKD）的参与者。该试验的第1部分旨在证明Lixivaptan在减慢肾功能下降方面的疗效，这是通过估计的肾小球滤过率（EGFR）在Lixivaptan治疗和安慰剂治疗的参与者之间的差异。该研究的第2部分旨在确认此效果的耐用性。此外，研究的两个部分都将有助于理解利克西坦的安全，尤其是对肝化学测试的任何影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多囊肾脏疾病，成人 | 药物：Lixivaptan药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
第1部分：将筛选大约2000名患有ADPKD的参与者，以便将1200个人随机分配给接受Lixivaptan或安慰剂。每个参与者都有2/3的机会接收lixivaptan，并有1/3的接收安慰剂的机会。在筛选期间达到进入标准后，参与者将开始接受研究药物的治疗。在第1部分期间的某个时候，所有参与者都将获得安慰剂，所有参与者都将获得Lixivaptan。剂量将调整为最高水平，该剂量将在第1部分的其余部分继续进行，同样，在某些时候，参与者将随机分为lixivaptan或安慰剂。在整个第1部分中，研究药物无论是安慰剂还是lixivaptan，都将看起来相同。在58-59周后，将暂停研究药物的给药，并在28天开始的3次随访期间获得第1部分的EGFR评估。
第2部分：所有进入第1部分的参与者将继续进入研究的第2部分，并接受活性药物Lixivaptan的治疗，持续54-56周，除非先前出于安全原因或参与者撤回同意，否则先前先前停止研究药物。在那个时候，研究药物将被停止，并且在28天内开始3次随访期间将获得第2部分的EGFR评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 1200名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 双盲，随机，安慰剂对照在第1部分单臂，活性药物中的第2部分 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 赞助商 - 第1部分中相同的活跃和安慰剂胶囊；第2部分中的所有活性胶囊 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项为期两年的第3阶段研究，对lixivaptan在常染色体显性多囊肾脏疾病的参与者中的功效和安全性，由1年的双盲，安慰剂对照，随机相和1年的开放标签阶段组成 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年12月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年4月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：lixivaptan-第1部分和第2部分 Lixivaptan胶囊，每天两次100-200毫克（bid） | 药物：lixivaptan 口服加压素2受体拮抗剂 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 - 第1部分 匹配的安慰剂胶囊出价 | 药物：安慰剂 匹配的安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 估计的肾小球滤过率（EGFR） - 第1部分[时间范围：52周]EGFR的年度变化从基线到后续行动。
次要结果度量 ：
- 血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平[时间范围：52周]与在第1部分中随机分配给安慰剂的参与者的血清ALT水平> 3 x ULN的发生率> 3 x ULN。
- 估计的肾小球滤过率（EGFR） - 第2部分[时间范围：52周]EGFR的年度变化从基线到第二部分的随访
- EGFR斜率第1部分[时间范围：52周]EGFR中的年度变化率（斜率），基于第1部分的双盲，随机治疗期间的所有EGFR确定
- 总肾脏体积（TKV）[时间范围：52周]由MRI确定的TKV的年度变化率从基线到随访，在第1部分中
- 肝脏体积（LV）[时间范围：52周]从基线到随访的年度变化率，由MRI确定，在第1部分中由基线LV分层。
- 第1部分的非肝脏安全性[时间范围：52周]第1部分中治疗组的不良事件发生率
- 第2部分中的非肝脏安全性[时间范围：52周]第2部分中不良事件的发生率
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过适当的成像或基因测试诊断ADPKD
- 1C，1D或1E的Mayo诊所MRI成像分类
- EGFR≥25mL/min/1.73 m2和≤90ml/min/1.73 m2
- 18至40 kg/m2之间的体重指数（BMI）
- 控制与没有利尿剂的Kdigo指南一致的高血压
排除标准：
- 对lixivaptan和相关化合物中存在的任何化合物的已知敏感性或特质反应。
- 低血症或无法感知口渴
- 筛查时血清钠浓度异常
- 服用任何研究药物或在30天或5个半衰期内使用任何研究设备的受试者，以筛查前更长的人
- 在过去的2周内服用，服用或有望服用的受试者，强度或中度的CYP3A4或CYP2C8抑制剂或诱导剂，包括定期使用葡萄柚汁或塞维利亚橙色
- 在过去的两个月内，事先使用Tolvaptan或Lixivaptan。
- Prior use of conivaptan, somatostatin analogs (eg lanreotide, pasireotide, octreotide, etc.), metformin, nicotinamide, bardoxolone, venglustat, demeclocycline, or mammalian target of rapamycin (mTOR) kinase inhibitors (eg everolimus, sirolimus, etc.) to treat在过去两个月内ADPKD
- 在过去的两个月中，先前使用钠 - 葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂（例如，Canagliflozin，Dapagliflozin，empagliflozin等）或在研究期间使用SGLT2抑制剂进行治疗的预期需要。
- 在过去的两个月内，事先使用低氧诱导因子丙酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，或者在研究期间预计需要使用HIF-PH抑制剂进行治疗。
- 慢性利尿剂的需求
- 晚期糖尿病（例如，糖基化血红蛋白[HGBA1C]> 7.5％和/或通过量子剂的糖尿症，大量蛋白尿[> 300 MCG Chilesin/mg crectinine]），其他重要的肾脏疾病，肾脏癌，最近的肾脏，单个肾脏，肾脏肾脏，肾脏，肾脏，肾脏，是肾脏肾脏，是肾脏疾病过去6个月内手术（包括囊肿引流或塞术）或急性肾脏损伤在过去6个月内
- 临床上明显的尿失禁，过度活跃的膀胱或尿retention留（例如良性前列腺增生）。
- 纽约心脏协会3或4级心力衰竭或其他重要心脏或心电图（ECG）发现可能对受试者构成安全风险。
- 丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎（HCV）的阳性测试结果。
- 除非参与者稳定并且在非CYP相互作用的抗逆转录病毒疗法（ART）方案中表现良好，否则患有人类免疫缺陷病毒（HIV）的感染史，自从治疗以来，他们的艺术方案不需要超过2个变化。
- 在过去的两年中，临床意义的药物或酒精滥用历史。
- 禁忌或干扰MRI评估。
- 在过去的5年中，恶性肿瘤除了不影响参与者生存的人。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Robin Waymer | 267-609-7553 | clinicaltrials@palladiobio.com | |
| 联系人：医学博士Neil Shusterman | 267-609-7553 | clinicaltrials@palladiobio.com |
赞助商和合作者
Palladio Biosciences
调查人员
| 首席研究员： | 维森特·托雷斯（Vicente Torres），医学博士，博士 | 梅奥诊所 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月21日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月10日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年12月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 估计的肾小球滤过率（EGFR） - 第1部分[时间范围：52周] EGFR的年度变化从基线到后续行动。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 估计的肾小球过滤率（EGFR）[时间范围：52周] | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 利克西温在治疗常染色体显性多囊肾脏疾病方面的功效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项为期两年的第3阶段研究，对lixivaptan在常染色体显性多囊肾脏疾病的参与者中的功效和安全性，由1年的双盲，安慰剂对照，随机相和1年的开放标签阶段组成 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项由2臂，双盲，安慰剂对照，随机相（第1部分）组成的3阶段试验（第1部分），然后是单臂开放标签相（第2部分），以证明lixivaptan在患有常染色体显性多囊性肾脏疾病（ADPKD）的参与者。该试验的第1部分旨在证明Lixivaptan在减慢肾功能下降方面的疗效，这是通过估计的肾小球滤过率（EGFR）在Lixivaptan治疗和安慰剂治疗的参与者之间的差异。该研究的第2部分旨在确认此效果的耐用性。此外，研究的两个部分都将有助于理解利克西坦的安全，尤其是对肝化学测试的任何影响。 | ||||||||
| 详细说明 | 第1部分：将筛选大约2000名患有ADPKD的参与者，以便将1200个人随机分配给接受Lixivaptan或安慰剂。每个参与者都有2/3的机会接收lixivaptan，并有1/3的接收安慰剂的机会。在筛选期间达到进入标准后，参与者将开始接受研究药物的治疗。在第1部分期间的某个时候，所有参与者都将获得安慰剂，所有参与者都将获得Lixivaptan。剂量将调整为最高水平，该剂量将在第1部分的其余部分继续进行，同样，在某些时候，参与者将随机分为lixivaptan或安慰剂。在整个第1部分中，研究药物无论是安慰剂还是lixivaptan，都将看起来相同。在58-59周后，将暂停研究药物的给药，并在28天开始的3次随访期间获得第1部分的EGFR评估。 第2部分：所有进入第1部分的参与者将继续进入研究的第2部分，并接受活性药物Lixivaptan的治疗，持续54-56周，除非先前出于安全原因或参与者撤回同意，否则先前先前停止研究药物。在那个时候，研究药物将被停止，并且在28天内开始3次随访期间将获得第2部分的EGFR评估。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 双盲，随机，安慰剂对照在第1部分单臂，活性药物中的第2部分 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 赞助商 - 第1部分中相同的活跃和安慰剂胶囊；第2部分中的所有活性胶囊 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 多囊肾脏疾病，成人 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 1200 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年4月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04064346 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PA-ADPKD-301 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Palladio Biosciences | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Palladio Biosciences | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Palladio Biosciences | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
