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出境医 / 临床实验 / 使用间充质干细胞的1型糖尿病的细胞治疗
使用间充质干细胞的1型糖尿病的细胞治疗
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是确定新的代谢异种脐带衍生的间充质基质细胞（UC-MSC）的安全性和功效，以治疗新发作的1型糖尿病（T1D）并了解保护机制。如果被证明有效，则这种策略可以用作T1D患者以及可能其他自身免疫性疾病的治疗选择。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 糖尿病，类型1 | 生物学：间充质干细胞（MSC）其他：安慰剂输注（质子分子A的含有0.5％人血清白蛋白） | 阶段1 |
详细说明：
这项研究旨在在第一次胰岛素剂量的3个月内找到并招募参与者患有新发作1型糖尿病（T1D）。 T1D是一种自身免疫性疾病，其中T细胞攻击和破坏分泌胰岛素的胰岛β细胞，导致患者胰岛素缺乏和高血糖症。终身胰岛素治疗是主要治疗方法。但是，胰岛素治疗不是治愈方法，需要更安全，更有效的疗法。
间充质基质细胞（MSC）已成为许多疾病的新型生物药物方法。 MSC是一种细胞产品，可以从患者自己的身体（自体）或供体（同种异体）中得出。这项研究将在分娩时从脐带中获得MSC，这些正常妇女被广泛筛查感染性疾病。在收集后的3段中，将在MUSC细胞治疗中心产生的这些细胞使用。
来自动物模型和临床试验的证据表明，MSC输注抑制自身免疫性和炎症性疾病，例如T1D。这些试验中的一个明确信息是MSC有效抑制自身免疫性，并且似乎通常是安全的。这项研究将在1年的时间内衡量MSC的安全性和功效。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 使用间充质干细胞的1型糖尿病的细胞治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年7月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：A组治疗 2.5 x 10^6 MSC每公斤将在第1天静脉注入 | 生物学：间质干细胞（MSC） A组的患者将接受一次MSC输注 |
| 安慰剂比较器：B组安慰剂 血浆中的0.5％人血清白蛋白将在第1天静脉注入 | 其他：安慰剂输注（质子分子A的含有0.5％人血清白蛋白） B组中的患者将获得单一的安慰剂（血浆质子a，人类血清白蛋白为0.5％） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 2小时MMTT后，曲线下C肽面积的12个月更改[输液后1年（加或减去30天）]更改Beta单元函数
次要结果度量 ：
- 2小时MMTT [时间范围：6个月（加或减14天）后，曲线下C肽面积6个月更改]更改Beta单元函数
- 2小时MMTT后6个月峰值C肽[时间范围：6个月（加上14天）输液后]更改Beta单元函数
- 2小时MMTT后1年峰值C肽[时间范围：1年（加上30天）输注后]更改Beta单元函数
- 在基线和1年测量之间每公斤24小时胰岛素剂量的变化[输液后1年（加上或减去30天）]更改Beta单元函数
其他结果措施：
- MSC输注后禁食和餐后血糖水平[时间范围：0-72小时]更改Beta单元函数
- 基础C肽和血红蛋白A1C的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]更改Beta单元函数
- 血清胰高血糖素水平的变化[时间范围：在1年的过程中（0、1、3、6、12个月）]更改α细胞功能
- 胰岛素分泌率[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]更改Beta单元函数
- 胰岛自动动物的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]自身抗体的存在或滴度变化
- β细胞死亡测量的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]确定作用机理
- 血液T-REG数量和功能的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]确定作用机理
- 自动抗原特异性T细胞响应的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]确定作用机理
- 血液自动反应性B细胞数，B细胞存活和功能[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）]确定作用机理
- 治疗后，外周血单核细胞中mRNA表达的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]确定作用机理
- 治疗后血清细胞因子水平的变化[时间范围：在1年（0、1、3、6、12个月）中]确定作用机理
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据随机分组的3个月内，基于ADA标准的T1D的新诊断。
- 12至30岁之间的男性和女性
- 精神稳定，能够遵守研究协议的程序
- 至少一个T1D相关的自身抗体的阳性，例如GAD，IA-2或ZNT8自动抗体
- 在筛查时，患者必须在2小时MMTT中具有刺激的峰C肽> 0.2 nmol/L的残留β细胞功能
- 必须愿意按照参与者的临床医生指示的“密集糖尿病管理”（*参见下面的MUSC糖尿病管理），目的是使血糖尽可能接近正常
- 主题必须愿意遵守学习访问和协议要求的时间表
- 受到正常实验室值的受试者：白细胞计数：每微柱4,500至11,000；血小板计数：每微晶的血小板140,000至450,000个血小板；血清肌酐范围为0.6-1.3 mg/dl，肝功能：Alt 5至55单位每升（U/L），AST 5至48 U/L。
排除标准：
- 基线视网膜病变的证据基于眼科检查或病历审查。
- 体重指数<14或> 35
- 存在恶性肿瘤
- 受试者的脂质水平异常高，超过了LDL胆固醇或甘油三酸酯正常上限的3倍
- 受试者在同意时的血压大于160 mmHg收缩期或100 mmHg舒张压
- 正在治疗任何类型的严重主动感染的受试者
- 在研究期间母乳喂养，怀孕或打算怀孕的女性受试者。
- 受临床相关的不受控制的疾病的受试者与糖尿病无关（例如严重的精神病，血液学，肾脏，肝，神经系统，心脏或呼吸系统疾病）
- HGBA1C>> 12％的受试者和/或空腹血糖> 270 mg/dl和/或频繁的低血糖发作（每周>每周的血糖水平<60 mg/dl）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：梅根·布拉洛克 | 843-792-2813 | schneidm@musc.edu | |
| 联系人：MS Danielle Woodford | 843-792-6280 | woodfordd@musc.edu |
位置
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 南卡罗来纳州医科大学 | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 联系人：Meghan Schneider 843-792-2813 schneidm@musc.edu | |
赞助商和合作者
南卡罗来纳州医科大学
国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）
调查人员
| 首席研究员： | Hongjun Wang，博士 | 南卡罗来纳州医科大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月20日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月8日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月13日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 2小时MMTT后，曲线下C肽面积的12个月更改[输液后1年（加或减去30天）] 更改Beta单元函数 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 2小时MMTT后，曲线下C肽面积的12个月更改[输液后1年（加或减去30天）] 保存或改进β细胞功能 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 使用间充质干细胞的1型糖尿病的细胞治疗 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 使用间充质干细胞的1型糖尿病的细胞治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是确定新的代谢异种脐带衍生的间充质基质细胞（UC-MSC）的安全性和功效，以治疗新发作的1型糖尿病（T1D）并了解保护机制。如果被证明有效，则这种策略可以用作T1D患者以及可能其他自身免疫性疾病的治疗选择。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究旨在在第一次胰岛素剂量的3个月内找到并招募参与者患有新发作1型糖尿病（T1D）。 T1D是一种自身免疫性疾病，其中T细胞攻击和破坏分泌胰岛素的胰岛β细胞，导致患者胰岛素缺乏和高血糖症。终身胰岛素治疗是主要治疗方法。但是，胰岛素治疗不是治愈方法，需要更安全，更有效的疗法。 间充质基质细胞（MSC）已成为许多疾病的新型生物药物方法。 MSC是一种细胞产品，可以从患者自己的身体（自体）或供体（同种异体）中得出。这项研究将在分娩时从脐带中获得MSC，这些正常妇女被广泛筛查感染性疾病。在收集后的3段中，将在MUSC细胞治疗中心产生的这些细胞使用。 来自动物模型和临床试验的证据表明，MSC输注抑制自身免疫性和炎症性疾病，例如T1D。这些试验中的一个明确信息是MSC有效抑制自身免疫性，并且似乎通常是安全的。这项研究将在1年的时间内衡量MSC的安全性和功效。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 糖尿病，类型1 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年7月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至30岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04061746 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 00085542 R01DK118529-01A1（美国NIH赠款/合同） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 南卡罗来纳州医科大学的洪金恩 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 南卡罗来纳州医科大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 南卡罗来纳州医科大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
