• 不良事件（AES）[时间范围：从注册到至少42天的安全随访阶段或EOS（大约5年）。这是给出的
  类型，频率，AES的严重程度，治疗的紧急不良事件与Luspatercept的关系
• 受试者的数量发展为高/高风险MD或AML。 [时间范围：长期治疗后随访（大约5年）的注册]
  发展为高/非常高风险的骨髓增生综合征（MDS）或急性髓样白血病（AML）（仅MDS和骨髓纤维化[MF]）。
• 发展到高/高风险MD或AML的受试者的百分比[时间范围：入学到长期治疗后随访（大约5年）]
  进展到高/非常高风险的骨髓增生综合征（MDS）或急性髓样白血病（AML）（仅MDS和骨髓纤维化[仅MF]）
• 开发其他恶性肿瘤/恶性前的受试者数量[时间范围：入学长期治疗后随访（大约5年）]
  发展其他恶性肿瘤/预防前
• 开发其他恶性肿瘤/治疗前的受试者的百分比[时间范围：入学长期治疗后随访（大约5年）]
  发展其他恶性肿瘤/预防前

一项3B阶段的开放标签，单臂翻转研究，以评估Luspatercept的长期安全性，以对以下主题：

• 受试者在过渡到档案研究时接受父母协议的luspatercept，他们在父母试验中容忍了协议规定的方案，并且在调查人员的看来，研究人员认为，研究人员认为，临床益处可能会继续进行用luspatercept进行治疗。
• 跨越母公司方案的安慰剂臂受试者（在不闪烁或随访时）越过Luspatercept治疗（根据父母协议，提供的受试者满足了进入过渡研究的所有要求）。
• 先前先前用Luspatercept或安慰剂治疗的后续阶段的受试者将继续进行长期处理后的后续研究，直到满足后续承诺（除非他们按照母公司达到要求，否则与Luspatercept治疗交叉）。

研究设计分为过渡阶段，治疗阶段和随访阶段。受试者将进入过渡阶段，并取决于其背景，将进入治疗阶段或长期治疗后随访（LTPTFU）阶段。

• 过渡阶段（筛选）：入学前21天
• 治疗阶段：对于Luspatercept治疗的受试者，本研究中Luspatercept的剂量和时间表将与父母Luspatercept研究中的最后剂量和时间表相同。对于来自母体方案的安慰剂组受试者（在不闪烁时或随访时）越过Luspatercept治疗（提供的受试者已满足根据母公司协议的所有要求进行过渡研究的要求），将以1.0的luspatercept剂量开始MG/kg每3周（Q3W）。这不适用于父母协议长期随访的主题。

• 后续阶段：

  • 42天的安全随访阶段：在最后剂量的Luspatercept后42天内将遵循受试者，以评估与安全有关的参数和不良事件（AE）报告。
  • 长期治疗后随访（LTPTFU）阶段：

所有在LTPTFU阶段继续进行的受试者将继续遵循父母协议的剂量1，或者从父母方案的最后剂量进行的3年治疗后，以较晚的情况进行治疗。每6个月每6个月都会遵循受试者，直到死亡，撤回同意，学习终止或直到受试者失去随访为止。还将监控受试者的进展到AML或任何恶性/预性。应在同一时间表中收集新的抗癌或疾病相关疗法。

从父母的luspatercept研究过渡后，在此翻转研究中，从父母的luspatercept研究（安全或LTPTFU）中的受试者将继续从相同的同等点继续进行。

翻车研究将被终止，当所有受试者从母体方案的剂量1符合5年的5年或从父母方案的最后剂量（以较晚者为准）中，相关受试者将终止研究。转向商业药物是阻止研究的另一种方法。

• 骨髓增生综合征（MDS）
• beta核阿无血症
• 脊髓增生性肿瘤（MPN）相关的骨髓纤维化

纳入标准：

受试者必须符合以下所有标准才能参与这项研究：

1. 签署知情同意书（ICF）时，受试者≥18岁。
2. 主题愿意并且能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。

3. 受试者已经参加了Luspatercept试验，并继续满足母公司的所有要求，并且该主题是：

   1. 被分配给Luspatercept的治疗，在调查人员看来，继续获得临床益处，应继续接受Luspatercept治疗或
   2. 分配给母公司方案中的安慰剂臂（在不盲或随访时），应跨越luspatercept待遇或
   3. 分配给父母协议的随访阶段，以前在父母协议中用Luspatercept或安慰剂处理，该协议应继续进行长期治疗后的后续后续阶段，直到满足后续承诺（除非按照母公司协议满足要求，以跨越luspatercept治疗）。
4. 受试者在进行任何与研究相关的评估或正在进行的程序之前，会理解并自愿签署知情同意文件。
5. 主题表明，正如研究人员评估的父母研究方案要求所评估的。
6. 仅适用于仅治疗对象 - 生育潜力的女性（FCBP）被定义为一个性成熟的女性：

1）在某个时候已经实现了初潮，2）尚未进行子宫切除术或双侧卵巢切除术，或3）至少连续24个月（IE，IE，IE，癌症治疗后的闭经不排除生育潜力）自然是自然而然的（andorrhea nove cancer and brimbeative tosection）连续24个月内的任何时间都有月经），必须：

1. 在开始研究疗法之前，研究人员对研究者进行了两次负妊娠试验。她必须在研究过程中以及研究疗法结束后同意进行持续的妊娠测试。即使主题实践了来自异性恋接触的真实禁欲*，这也适用。

2. 要么从异性恋接触（必须每月审查并记录下来审查）或同意使用的真正禁欲*。 ，在研究疗法（包括剂量中断）中，并在终止研究治疗后的84天内。

   7.仅适用于治疗受试者，只有男性受试者必须：

A。练习真正的禁欲（必须每月审查）或同意在与怀孕的女性或育儿潜力的性接触期间使用避孕套，同时参加研究，剂量中断期间以及研究产品后至少84天即使他已经进行了成功的血管切除术，中止。

排除标准：

以下任何一个的存在将排除在注册中的主题：

1. 仅适用于仅使用父母Luspatercept方案中禁止的任何药物/程序的治疗对象。
2. 受试者已符合一个或多个在父母Luspatercept方案中规定的研究中断的标准。
3. 在研究结束后21天（EOS）访问（如果没有EOS访问的情况下，最后剂量/访问）的第一次Luspatercept过渡访问> luspatercept研究（EOS）访问（EOS）访问（EOS）来自父母研究。在过渡阶段，随当前剂量延迟的当前剂量延迟，无论延迟如何，都将继续在翻转协议中。
4. 仅适用于仅怀孕或母乳喂养的女性。
5. 受试者患有任何严重的医疗状况，实验室异常，精神病患者，或者被当地法规（例如，被监禁或制度化）视为易受伤害，这将阻止受试者参加研究。
6. 受试者具有任何条件，包括存在实验室异常，如果他/她将参加研究，这会使受试者处于不可接受的风险。
7. 受试者的任何条件都使解释研究数据的能力混淆。